Gyógyszerengedélyezés és szabályozás téma 1. Embergyógyászati gyógyszerek Paál Tamás Országos Gyógyszerészeti Intézet Szegedi Tudományegyetem

Átírás

1 Az Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform Gyógyszerengedélyezés és szabályozás téma 1. Embergyógyászati gyógyszerek Paál Tamás Országos Gyógyszerészeti Intézet Szegedi Tudományegyetem 1

2 Célkitűzések Meghatározásuk: az érdekeltek (ipar, szerződéses kutatási szervezetek, gyógyszerhatósági szakintézmények, főhatóságok) konszenzus-konferenciája a Platform égisze alatt Három fő cél meghatározása Határidő és első értékelési időpont: év vége 2

3 Célkitűzések 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának meggyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása, különös tekintettel az etikai véleményadás szabályozására 3. A klinikai vizsgálatok szabályozása bizonyos elemeinek kormányrendeleti szintre emelése a társadalmi bizalom megerősítése céljából 3

4 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Konszenzus: feltétele, hogy első lépésben nemzeti eljárást kezdeményezzenek (közösségi eljárások nem gyorsíthatók) az OGYI részéről mind szakmai (a valóban szükséges dokumentáció és keletkezésük sorrendje megjelölése) mind szabályozás-technikai (a legegyszerűbb eljárási forma meghatározása) segítség Megvalósult! 4

5 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenza-vakcina kifejlesztése, 1 Nemzeti eljárás (honosítható az EUban!) Szabályozási tanács: törzsváltás korábbi A(H5N1) P vakcina A(H5N1) P vakcina second brand A(H1N1) P vakcina 5

6 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenza-vakcina kifejlesztése, 2 Törzsváltás (korábbi engedélyről): a Kockázat-menedzselési Terv is nemzeti hatáskör, nem kell az Európai Gyógyszerügynökséghez menni, gyorsítható, folyamatosan alakítható 6

7 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenza-vakcina kifejlesztése, 3 Szakmai tanácsadás: a törzsváltás esetén legszükségesebb nem-klinikai (állatkísérletes) vizsgálatok köre saját klinikai vizsgálatok embereken (benyújtás, engedélyezés a KFEB-bel és OEK-kel közösen, időzítés) 7

8 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenza-vakcina kifejlesztése, 4 Klinikai vizsgálatok: Felnőtt (18-60 év) mellékhatásvégpont immunogenitás végpont Felnőtt (60+ év) Gyermek (12-18 év) mellékhatásvégpont immunogenitás végpont Gyermek (3-18 év) Gyermek (1-3 év) mellékhatásvégpont 8

9 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenza-vakcina kifejlesztése, 5 Szakmai tanácsadás: A Kockázat-menedzselési Terv közös összeállítása (OGYI OEK Gyártó), a mellékhatás-figyelés érdekében miniszteri rendelet-módosítás is történt 9

10 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Példa: a hazai A(H1N1) pandémiás influenzavakcina kifejlesztése, 5 Eredmény: Engedélyezés: 4 hónap (2009. május vége szeptember vége) Európában az első (igaz, hogy csak 3 nappal előzi meg az első centrális engedélyt) A vakcina hatásossága és biztonságossága klinikailag bizonyított, gyermekeken is (a többi európaié klinikailag nem) 10

11 1. A hazai fejlesztésű innovatív gyógyszerek engedélyezési eljárásának felgyorsítása és könnyítése hatósági tanácsadással Az Országos Gyógyszerészeti Intézet felkészült más, hasonló esetekben is a szaktanácsadásra! 11

12 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása Jogalkotásra volt szükség Hosszas előkészületek után 235/2009. (X. 20.) Korm. rendelet (új) 32/2009. (X. 20.) EüM (korábbi rendeletet módosító) rendelet Felemás eredmény, további munkára van szükség! 12

13 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 1 Eredmények 1 Kimaradt a megbízó és a vizsgálóhely előzetes szerződéskötésének szabályozása ( hungarikum volt, nem közösségi előírás) Az etikai bizottság (KFEB) albizottságai adják a jóváhagyást rögzített esetekben Helyi etikai bizottság (IKEB) nem vesz részt az eljárásban (Egyértelműen gyorsul a folyamat!) 13

14 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 2 Eredmények 2 Nem kell az OGYI-nak készen lennie saját értékelésével a KFEB üléséig A KFEB közvetlenül is feltehet kérdéseket, nem kell az OGYI postás szerepét igénybe vennie Az etikai bizottság (KFEB) is GCPellenőrzésre kerül - bizalomnövelés 14

15 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 3 Eredmények 3 A betegtoborzás megkönnyítése (szakmai- és betegszervezet, és a megbízó is toborozhat) Nem kell a vizsgálati készítmény mintáját benyújtani (az OGYI kérheti, ha szükséges) A vizsgálóhelyek szakmai (személyi) követelményei emelkedtek 15

16 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 4 Új szabályozási problémák 1 ( Találkozott az új klinikai vizsgálati szabályozás, a közigazgatási eljárásról szóló törvény (Ket) módosítása, valamint a genetikai törvény nem a legszerencsésebb módon ) 16

17 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 5 Új szabályozási problémák 2 A KFEB szakhatóság, a megbízó közvetlenül kezdheti az eljárást itt is mi a határidő és mi az OGYI határideje? Hosszabb eljárás? A KFEB etikai jóváhagyására ezután az államigazgatási határozat alakisága vonatkozik: bélyegző kell több oldalas jogi szövegbe ágyazott etikai vélemény (újabb hungarikum!) 17

18 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 6 Új szabályozási problémák 3 ha a klinikai vizsgálat során humángenetikai vizsgálat céljából mintát vesznek mi számít ilyennek? Egy egyszerű enzimműködés ellenőrzése is óriási további adminisztrációval jár? (Ha igen, elvesztjük az ilyen vizsgálatokat!) 18

19 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 7 Új szabályozási problémák 4 A beavatkozással nem járó vizsgálatok besorolásakor az OGYI csak szakértő lett - (nem kötelező megkérdezni) folytatódik e területen a bizonytalanság? (Egy tréfás hiba: a szakhatóság részesül az igazgatási-szolgáltatási díjból, de immunológiai klinikai vizsgálatok során két szakhatóság is: a KFEB-é 40%, az OEK-é 70% - ez 110%! A különbséget az OGYI fizeti?!) 19

20 2. A vizsgálati készítményekkel végzett klinikai vizsgálatok engedélyezésének gyorsítása 8 Konklúzió Noha a jogszabályok hatályba léptek, itt még további közös munkára van szükség! 20

21 3. A klinikai vizsgálatok szabályozása bizonyos elemeinek kormányrendeleti szintre emelése a társadalmi bizalom megerősítése céljából Megtörtént! (Már vita: eltaláltuk-e a helyes egyensúlyt? kiismerik-e magukat a megbízók és az orvosok a több lépcsős szabályozásban?) 21

22 Összefoglalás A Platform megalakítása már eddig is jelentősen felgyorsította a kedvező változásokhoz szükséges jogi szabályozás kialakítását Elsősorban a célok konszenzusos kitűzésével Nem minden sikerült, a visszajelzések alapján korrigálni kell Ehhez viszont szükséges a Platform és eszközei, mint fórum! KÖSZÖNÖM M MEGTISZTELŐ FIGYELMÜKET! 22