A gyógyszerfinanszírozás módszertani alapjai és költség-hatékonysági elemzése I. kötet Egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek általánosíthatósága, áthelyezhetısége és adaptációja Szerkesztette: Gulácsi László
Gulácsi László (szerk.) A gyógyszerfinanszírozás módszertani alapjai és költség-hatékonysági elemzése, I. kötet: Egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek általánosíthatósága, áthelyezhetısége és adaptációja Szerzık: Gulácsi László Kárpáti Krisztián Tanácsadó: Boncz Imre ISBN 978-963-503-423-9 (ö) ISBN 978-963-503-424-6 Kiadó: Budapesti Corvinus Egyetem Egészség-gazdaságtani és Egészségügyi Technológiaelemzési Kutatóközpont, Budapest, 2010. 1093 Budapest, Fıvám tér 8. Tel.: +36 1 482-5147; Fax: +36 1 482-5033. E-mail: hunhta@gmail.com; Honlap: http://hecon.uni-corvinus.hu/ Kiadásért felel: Dr. Gulácsi László 1
A gyógyszerfinanszírozás módszertani alapjai és költség-hatékonysági elemzése I. kötet Egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek általánosíthatósága, áthelyezhetısége és adaptációja Budapesti Corvinus Egyetem Egészség-gazdaságtani és Egészségügyi Technológiaelemzési Kutatóközpont A tanulmány a Pénzügyminisztérium felkérésére és támogatásával készült. 2
Szerkesztı Dr. Gulácsi László Ph.D. egyetemi docens, Budapesti Corvinus Egyetem, Közszolgálati Tanszék, Egészségügyi Közgazdaságtani és Technológiaelemzési Munkacsoport Szerzık Dr. Gulácsi László PhD, egyetemi docens, Budapesti Corvinus Egyetem, Közszolgálati Tanszék, Egészségügyi Közgazdaságtani és Technológiaelemzési Munkacsoport Kárpáti Krisztián, munkatárs, Budapesti Corvinus Egyetem, Közszolgálati Tanulmányi Központ, Egészségügyi Közgazdaságtani és Technológiaelemzési Munkacsoport Tanácsadó Dr. Boncz Imre, fıosztályvezetı, Országos Egészségbiztosítási Pénztár Szakmapolitikai és Koordináló Fıosztály, Budapest; tiszteletbeli docens, Pécsi Tudományegyetem Egészségügyi Fıiskolai Kar Diagnosztikai és Menedzsment Intézet, Pécs A vizsgálat lezárása A vizsgálat 2005. decemberben zárult. 3
Tartalomjegyzék 1 A tanulmányban használt legfontosabb kifejezések angolul és magyarul... 7 2 Táblázatok és ábrák jegyzéke... 13 3 Összefoglalás... 15 3.1 Az Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve az egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez... 17 3.2 Általánosíthatóság, áthelyezhetıség és adaptálhatóság... 18 3.2.1 Mérlegelendı, elemzendı tényezık köre... 21 3.2.2 Minden esetben elvégzendı teendık... 24 3.2.3 Elemzés nélkül átvehetı eredmények.... 27 4 Bevezetés; az egészség-gazdaságtani elemzések jelentısége (Gulácsi László)... 28 5 A gyógyszerek ár- és támogatási rendszerének makrogazdasági kérdései (Gulácsi László) 32 5.1 A magyar gyógyszerkiadások mértéke nemzetközi összehasonlításban... 32 5.2 Az OEP gyógyszerkassza tervezett és tényleges elıirányzatának alakulása... 38 5.3 A gyógyszerek TB támogatásának jogcímenkénti alakulása... 39 5.4 A gyógyszertámogatási kiadások fékentartásának, racionalizálásának lehetıségei 41 5.5 Az egészségügyi technológiák befogadási rendszerének teljes körővé tételét szolgáló eddigi intézkedések... 45 5.6 Összefoglalás... 46 6 Fıbb kérdések az egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek hazai áthelyezhetıségével és adaptációjával kapcsolatosan (Gulácsi László)... 47 6.1 Problémafelvetés... 47 6.2 A gyógyszerrel kapcsolatosan rendelkezésre álló tudományos bizonyítékok... 48 6.3 Az elsı három akadály... 49 6.4 Egészség-gazdasági elemzések a negyedik akadály : az eredmények transzparenciája (transparency), általánosíthatósága (generalisability), adaptálhatósága (adaptability) és áthelyezhetısége (transferability)... 50 6.4.1 A negyedik akadály... 50 6.5 Az eredmények, általánosíthatósága (generalizability), adaptálhatósága (adaptability) és áthelyezhetısége (transferability)... 52 7 A rendelkezésre álló tudományos bizonyítékok kritikus elemzése (Gulácsi László)... 54 7.1 A szakirodalom kritikai elemzése... 57 7.1.1 Grading (or scoring) evidence: nemzetközi tapasztalatok: INAHTA... 58 7.2 A kritikai elemzés eredményének az interpretációja... 60 8 Egészség-gazdaságtani vizsgálatok és egészségügyi technológiaelemzések (Gulácsi László, Kárpáti Krisztián)... 61 8.1 Egészségügyi technológiaelemzés... 62 8.1.1 Egészségügyi technológiaelemzés és az egészségpolitika... 65 8.1.2 Egészségügyi technológiaelemzés, legfontosabb fogalmak... 69 8.1.3 Hogyan végezzük az egészségügyi technológiaelemzést?... 74 8.1.4 A döntések elıkészítése... 79 8.2 Egészség-gazdaságtan... 82 8.2.1 Egészség-gazdaságtani elemzések... 82 8.2.2 Egészség-gazdaságtani irányelvek... 96 8.2.3 Döntések... 108 8.2.4 Máshol végzett vizsgálatok áthelyezhetısége és adaptálhatósága az egészséggazdaságtani irányelvekben... 111 4
8.2.5 Költség-hatékonysági finanszírozási küszöb... 114 9 Egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek általánosíthatósága (Gulácsi László)... 115 9.1 Az általánosíthatóság és áthelyezhetıség fontossága... 116 9.2 A módszertannal foglalkozó szakirodalom szisztematikus áttekintése: a variabilitást befolyásoló tényezık... 117 9.3 Empirikus vizsgálatok a változékonyság becslésére a gazdasági tanulmányokban 129 9.4 Földrajzi különbözıséget elemzı empirikus vizsgálatok a modellezı tanulmányokban... 145 9.5 Az idıtényezıhöz köthetı változékonyságot vizsgáló tanulmányok... 151 9.6 Módszerek a változékonyság megállapítására és az általánosíthatóság fokozására 155 9.7 Módszertan a vizsgálat-alapú gazdasági elemzés tervezéséhez... 158 9.8 Regresszió-alapú módszerek... 165 9.8.1 A változékonyság meghatározása a költség-hatékonyságban... 165 9.8.2 A költségek változékonyságának meghatározása... 167 9.9 Egyéb statisztikai módszerek... 169 9.10 A helyi sajátosságok variabilitásának és általánosíthatóságának értékelése döntési modellek segítségével... 170 9.10.1 Modellek alkalmazása a vizsgálati eredmények rutin gyakorlatra történı adaptálására... 171 9.10.2 Hely-specifikus adatok alkalmazása modellezési keretben... 172 9.10.3 Eredmények modellezéssel történı kiterjesztése a klinikai vizsgálatban nem szereplı centrumokra és országokra... 172 9.10.4 Általános modellek adaptálása helyi körülményekre... 174 9.11 Alternatív elemzési megközelítések... 174 9.11.1 Megfigyelési adatok használata gazdasági elemzésekben... 174 9.11.2 Általánosított költség-hatékonysági elemzés... 177 9.11.3 Kritikai értékelés módszerek (critical appraisal)... 178 9.12 Általánosíthatóság elsıdlegesen és másodlagosan elvégzett vizsgálatok valamint döntésmodellezés esetén... 182 9.12.1 Esettanulmány I: általánosíthatóság értékelése a klinikai vizsgálatokra (trialbased) épülı gazdasági elemzések többszintő modellezésében... 185 9.13 Sztochasztikus módszerek és nettó haszon regresszió... 187 9.13.1 A determinisztikustól a sztochasztikus költséghatékonysági elemzésig... 187 9.13.2 Nettó haszon... 188 9.13.3 Költséghatékonysági elfogadási görbék (cost-effectiveness acceptability curves, CEAC)... 190 9.13.4 Nettó haszon regresszió... 190 9.14 Csoportosított adatok kezelése... 192 9.14.1 Az osztályok közötti korrelációs együttható... 192 9.15 Többszintő modellezés (multilevel modelling, MLM) a betegszintő adatokon alapuló gazdasági értékelések esetén... 194 9.15.1 A variancia (véletlen tényezık) felbontása (specification)... 194 9.15.2 A véletlen hatás felbontása (specification)... 197 9.15.3 Az eredmények általánosíthatósága... 201 9.15.4 A többszintő modellezés értékelése... 202 10 Általános - Checklist: az egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek áthelyezhetısége (EURONHEED) (Kárpáti Krisztián, Gulácsi László)... 206 5
10.1 Az EURONHEED felépítése és az áthelyezhetıségi pontszám képzése... 206 11 Specifikus - Checklist: az egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek áthelyezhetısége és adaptációja Magyarországon (Gulácsi László)... 212 11.1 Az elemzések eredményeinek alkalmazhatóságát nehezítı tényezık... 212 11.2 Az egészség-gazdaságtani eredmények áthelyezhetısége hazánkban... 212 11.3 Áthelyezhetıség... 214 11.3.1 Az áthelyezhetıség fı lépései... 215 11.4 Specifikus check list az egészség-gazdaságtani elemzések áthelyezéséhez, hazánkban... 215 11.5 A klinikai és a forrásfelhasználásra vonatkozó adatok reprodukálhatósága... 232 11.6 A költségadatok standardizált megjelenítése... 233 12 A gazdasági elemzések eredményeinek kritikus értékelése (Gulácsi László)... 236 12.1 Megbízható, valid-e a gazdasági elemzés?... 236 12.2 Hogyan történt a költségek és a következmények mérése és összevetése?... 238 12.3 Segítik-e az eredmények az egészségügyi szolgáltatások és technológiák vásárlását a helyi lakosság számára?... 239 13 Irodalom... 241 14 1. sz. Melléklet... 258 15 2. sz. Melléklet... 279 16 3. sz. Melléklet... 289 17 4. sz. Melléklet... 320 18 5. sz. Melléklet... 369 19 6. sz. Melléklet... 377 6
1 A tanulmányban használt legfontosabb kifejezések angolul és magyarul accessibility accountability affordability allocative efficiency appropriateness assessment asymmetric information average costs benefit benefits coverage best practice bias burden of disease ceiling effect co-payment costs cost-effective cost-effectiveness cost-effectiveness analysis cost-benefit cost-benefit analysis cost-containment cost-utility cost-utility analysis costing costing guideline cost-of-illness studies - hozzáférhetıség - elszámolhatóság, elszámoltathatóság - megengedhetıség, finanszírozhatóság - allokációs hatékonyság - megfelelıség - elemzés/felmérés - információs aszimmetria - átlagos költségek - haszon - egészségügyi szolgáltatások köre - legjobb gyakorlat - torzítás - betegség teher - plafonhatás - igénybevételi díj, közvetlen lakossági hozzájárulás - költségek - költség-hatékony - költség-hatékonyság (szó szerinti fordításban: költségeredményesség) - költség-hatékonyság vagy költség-eredményesség elemzés - a költség-haszon - költség-haszon elemzés - költség-kontroll - költség-hasznosság - költség-hasznosság elemzés - költségszámítás - költségszámítási irányelv - a megbetegedés költségeinek a kiszámítása 7
direct health care costs / direct medical costs - közvetlen egészségügyi költségek direct non medical costs - közvetlen nem egészségügyi költségek discounting - diszkontálás, leszámítolás discount rate - leszámítolási ráta direct costs - közvetlen költségek direct personal costs - direkt személyi költségek direct non-health related costs - közvetlen, nem egészséggel kapcsolatos költségek do-nothing - nincs bevatkozás (mint terápiás alternatíva) dosing history - gyógyszerszedési elızmény double counting - kétszeres számbavétel downstream costs - nem közvetlen egészségügyi költségek effectiveness - eredményesség (mindennapi körülmények között) efficacy - hatásosság (kontrollált ideális körülmények között) efficiency - hatékonyság, (a hatékonyság a felhasznált erıforrások és az elért eredmények közötti kapcsolatot írja le, ezért fontos, hogy ne keverjük az efficacy (hatásosság) és az effectiveness (eredményesség) fogalmával equity efficacy trial effectiveness trial experimentary study explanatory trial experience attributes external validity evidence based medicine fixed costs follow-up - méltányosság - az egészségügyi technológia hatásosságának megítélése céljából folytatott klinikai vizsgálat (ld. még szinonímái: experimentary study, explanatory trial) - az egészségügyi technológia eredményességének, mindennapi körülmények között kifejtett hatásának megítélése céljából folytatott klinikai vizsgálat (ld. még szinonímái: naturalistic, pragmatic, real-world trial) - ld. efficacy trial - ld. efficacy trial - tapasztalati tulajdonságok - külsı érvényesség - tudományos tényeken/bizonyítékokon alapuló orvoslás - állandó költség - követés 8
fourth hurdle - negyedik akadály, az egészségügyi technológia költséghatékonyságának bizonyításának kívánalma a szabályozó hatóságoktól, pl. NICE. (Az elsı 3 akadály: biztonságosság, hatásosság, minıség) friction cost approach - súrlódási költség megközelítés friction period - súrlódási periódus generalisability - általánosíthatóság gross-costing - globális költségszámítás gross wage - bruttó munkabér guideline - irányelv hard clinical endpoint - klinikai esemény pld: halál, infarktus health economic analysis / health economic studies - egészség-gazdaságtani elemzés health effects - egészségre gyakorolt hatások health gain - egészségnyereség health related quality of life - egészséggel kapcsolatos életminıség human capital approach - emberi-tıke megközelítés health technology assessment - egészségügyi technológiaelemzés incremental costs - növekményi vagy inkrementális költségek indirect costs - közvetett költségek identifying - erıforrások azonosítása indirect costs - közvetett költségek indirect medical costs - nem közvetlen egészségügyi költségek informal care - informális egészségügyi szolgáltatás informal care givers - informális egészségügyi szolgáltatást nyújtók (az egészségügyi rendszertıl független személyek által: családtagok, barátok, önkéntesek) input - ráfordítás intangible costs - nehezen kalkulálható költségek intangible effects - nehezen kalkulálható hatások intangible costs - nehezen kalkulálható költségek intermediate products - köztes termékek internal validity - belsı érvényesség labour theory - munka elmélet 9
lack of information - információs hiány league tables - - bajnoksági táblázat.ok marginal costs - határköltség vagy marginális költség marginal benefit - határhaszon vagy marginális haszon marginal analysis - határelemzés measuring - erıforrások mérése micro-costing - mikro-költségszámítás outcome - kimenet non-prescriptive - nem kötelezıen elıírt marginal revenue - határbevétel market failure - piaci kudarc national productivity - országos szintő termelékenység naturalistic trial - ld. effectiveness trial net product - nettó eredmény need - szükséglet new chemical entity (NCE) - újonnan kifejlesztett gyógyszer, innovatív kémiai szerkezettel odds ratio - esélyhányados (Elsısorban matematikai okokból nem az esemény valószínőségét (p) hanem annak esélyhányadosát, a p/(1-p) -t becslik; szokásos értelmezése az esélyhányadosnak, hogyha egy esemény bekövetkezésének valószínősége p akkor 1: 1-p arányban számíthatunk arra, hogy az esemény bekövetkezik.) opportunity cost - haszon-áldozat költség overall productivity score - összesített termelékenységi pontszám overheads - üzemi (rezsi)költség overuse - az egészségügyi szolgáltatások túlzott használata outcome - kimenet, eredmény output - kibocsátás out-of-pocket - saját (beteg általi) közvetlen anyagi hozzájárulás az ellátás költségeihez over-the-counter (OTC) - vény nélkül vásárolható (gyógykészítmény) pragmatic trial - ld. effectiveness trial price - ár 10
price elasticity - árrugalmasság production function - termelési-függvény production function of the health - egészségtermelési függvény production efficiency - termelési hatékonyság productive efficiency - termelési hatékonyság care programme production function - egészségügyi programok termelési függvénye production losses - termelési veszteségek production process - termelési folyamat productivity changes - a munka-termelékenységben bekövetkezett változások (röviden: termelékenység változások) productivity costs - a munka-termelékenységben bekövetkezett változás által okozott költségek (röviden: termelékenység költség) productivity benefits quality adjusted life years quality of life randomized controlled trial (RCT) real-world trial reference-based pricing reimbursement research and development (R&D) reservation wage resources reserve value/price resources results review safety selection bias sensitivity analysis - a munka-termelékenységben bekövetkezett változás által elért haszon (röviden: termelékenység haszon) - életminıséggel korrigált életév - életminıség - randomizált kontrollált klinikai vizsgálat - ld. effectiveness trial -referencia alapú ártámogatási rendszer - költségtérítés, költség-visszatérítés (1. a betegek számára; 2. a különféle egészségügyi technológiák árának megtérítése az egészségügy finanszírozója által az ellátást nyújtó számára (pl. kórház) -kutatás-fejlesztés (K&F) - fenntartott munkabér - erıforrás - rezervációs ár - források/erıforrások - eredmények - áttekintés/helyzetértékelés - biztonságos mőködés - szelekciós hiba - érzékenységi vizsgálat 11
social opportunity cost approach - társadalmi haszon-áldozat költségek módszere social security payments - társadalombiztosítási kifizetések subgroup analysis - alcsoport elemzés surrogate outcome - közbülsı outcome surrogate marker - közbülsı marker systematic review - szisztematikus áttekintések rationing -sorolás, rangsorolás tariffs - piaci szolgáltatások díjai technical efficiency - technikai hatékonyság time cost - idı-költség threshold - finanszírozási küszöb total cost -teljes költség traded services - piaci szolgáltatások transferability - áthelyezhetısége transposability - áthelyezhetıség transportability - áthelyezhetıség transfer payments - transzfer kifizetések trade-off - alku helyzet total cost - teljes költség transition probability - átmenet valószínőség underuse - az egészségügyi szolgáltatások alul-használata uncertainty -bizonytalanság unit costs - egység költség utilisation - igénybevétel validity - érvényesség value - értékek variable costs - változó költségek valuing - erıforrások pénzbeli értékének meghatározása willingness to pay - fizetési hajlandóság 12
2 Táblázatok és ábrák jegyzéke Táblázatok 1. Táblázat Gyakori kérdések az egészség-gazdaságtani elemzések általánosíthatóságával kapcsolatban... 30 2. Táblázat A gyógyszerek TB támogatásának jogcímenkénti megoszlása... 40 3. Táblázat A tudományos tények hierarchiája... 55 4. Táblázat A egészségügyi technológiák vizsgálatának fıbb lépései... 75 5. Táblázat A technológiaelemzés során figyelembe veendı fıbb aspektusok: check-list... 77 6. Táblázat Költség-hasznossági kategóriák, egészségpolitikai és finanszírozási döntéshozók számára... 79 7. Táblázat Tudományos bizonyítékok és a költség-hasznosság... 80 8. Táblázat Néhány Magyarországon végzett egészség-gazdaságtani elemzés eredménye... 88 9. Táblázat Egészség-gazdaságtani irányelvek a fejlett országokban... 96 10. Táblázat A szakirodalomban hivatkozott, általánosíthatóságot befolyásoló tényezık... 118 11. Táblázat A változékonyságot vizsgáló empirikus tanulmányok: a szerzık által idézett, változást okozó tényezık... 130 12. Táblázat A földrajzi elhelyezkedés miatt bekövetkezı eredményváltozást vizsgáló tanulmányok karakterisztikái... 134 13. Táblázat A gazdasági értékelésekben a változékonyság elemzésére alkalmazott módszerek összesítése... 157 14. Táblázat Drummond és munkatársai ellenırzési listája vég-felhasználók számára a publikált gazdasági értékelések relevanciájának meghatározásához... 166 15. Táblázat Heyland szempontrendszere a gazdasági elemzések általánosíthatóságának megítélésére... 180 16. Táblázat EURONHEED általános check-list: áthelyezhetıség... 208 17. Táblázat Osteoarthritis: kórházi felvételek száma / 100 000 kórházi felvétel (2000) Forrás: OECD Health Data (2003)... 223 18. Táblázat Költség kategóriák (Forrás: Mittendorf et al. 2003)... 234 19. Táblázat A költségelemek standardizált összefoglalása mozgásszervi megbetegedések esetén (Forrás: Ruof et al. 2003; Kobelt et al. 2003)... 235 13
Ábrák 1. ábra Gyógyszerkiadások a bruttó hazai termék (GDP) százalékában (Forrás: OECD)... 35 2. ábra Gyógyszerkiadások a teljes egészségügyi kiadás százalékában... 36 3. ábra Egy fıre jutó gyógyszerkiadások (USD, PPP) és gyógyszerkiadás a teljes egészségügyi kiadás százalékában (Forrás: OECD)... 37 4. ábra Az OEP gyógyszerkassza tervezett és tényleges kiadásai (milliárd Ft)... 38 5. ábra Az OEP gyógyszerkassza hiánya a tervezett kiadások százalékában [(tény-terv)/terv]... 39 6. ábra A költség-hatékonyság, költség-hasznosság és a költség-haszon elemzések... 86 7. ábra A növekményi költség-hatékonysági arány... 90 8. ábra. Növekményi költség-hatékonysági arány... 91 9. ábra Döntések a költség és a haszon figyelembevételével... 108 10. ábra Haszon és költség szabad források... 110 11. ábra Haszon és költség forrás allokáció... 111 14
3 Összefoglalás Rövid összefoglalás - 2006 Egészség-gazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek általánosíthatósága, áthelyezhetısége és adaptációja Az OECD országokban a gyógyszerkiadások növekedést mutatnak és az egészségügyi kiadások 10-20%-át teszik ki. Az Európai Unió tagországaiban átlagosan az egészségügyi kiadások 15%-át fordítják gyógyszerekre. Magyarországon a gyógyszerkiadások - az EU átlagot meghaladóan - a teljes egészségügyi kiadások 27-30%-át teszik ki. A gyógyszerészeti termékek piacának (támogatás + lakossági térítési díj) nagysága évente összesen 455,1 mrd Ft (2003) (Ebbıl: OEP tb támogatás: 251,8 mrd Ft, költségvetési támogatás: 16,4 mrd Ft, lakosság térítési díj: 140,5 mrd Ft és kórházi gyógyszer: 46,3 mrd Ft). 2004-ben a hazánkban bejegyzett gyógyszerek közül több mint 6500 részesült a társadalombiztosítás 0-100%-os támogatásában. Hazánkban 1990 és 2001 között a fogyasztói árszínvonal 8,8-szeresére emelkedett, a gyógyszerek térítési díja ugyanezen idıszak során 40- szeresére nıtt. (ÁSZ Jelentés, 2004) Az egészségpolitikai döntéshozó és a finanszírozó egyaránt egészség-gazdaságtani vizsgálatok és egészségügyi technológiaelemzések eredményeit használja fel a gyógyszerek finanszírozásának és a társadalmi hatásának optimalizálása során, valamennyi európai uniós tagállamban. Hazánkban az Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve az egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez (2002), szabályozza az elemzések során alkalmazandó megközelítéseket, módszereket. Az irányelv más országok gyakorlatának megfelelıen jelentıs mennyiségő és jó minıségő tudományos bizonyíték felhasználását írja elı a legkülönbözıbb területeken (klinikai, epidemiológiai, gazdasági). 15
A külföldi eredmények hazai átvétele különösen fontos, mivel Magyarországon nem várható, hogy elegendı számú primer költséghatékonysági elemzés készüljön, hiszen erre a fejlett, nagy gyógyszer-piaccal rendelkezı országokban sincs lehetıség. Az adaptációk készítése azonban számos szemléleti és alkalmazási problémát vet fel. A jelenlegi tanulmány külföldi referenciaintézményben már kidolgozott, elkészült egészséggazdaságtani- és technológiaelemzések eredményeinek hazai áthelyezhetıségét és adaptációját elısegítı módszertani hátteret ismerteti és elemzi, valamint, módszertani ajánlásokat tesz az eredmények megfelelı hazai áthelyezhetıségének és adaptációjának elısegítése érdekében. 16
Vezetıi összefoglaló Gulácsi László Az euro-atlanti kulturkörben az egészség-gazdaságtani elemzések növekvı mértékben befolyásolják az egészségpolitikai, egészségügyi döntéshozatalt. A legtöbb országban a költség-hatékonysági kérdések megválaszolására specializált intézményeket állítottak fel, és gazdasági evidenciákat is felhasználnak annak megállapítására, hogy az új gyógyszerkészítmények vajon megfelelnek-e a közpénzbıl finanszírozott egészségügyi ellátórendszer számára biztosított erıforrások költség-hatékony felhasználásának. Hazánkban is pontosan ez a tendencia érvényesül, amely jól nyomon követhetı a jogszabályi és intézményi változásokban. Magyarországon számos jogszabály rendelkezik az egészségügy terén a hatékony erıforrás felhasználás követelményérıl. 1 Az intézményi háttér biztosítására 2004. május 1-én felállításra került a Technológia-értékelı Iroda, az Egészségügyi Stratégiai Kutatóintézetben. 3.1 Az Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve az egészséggazdaságtani elemzések készítéséhez Hazánkban az Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve az egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez (2002), szabályozza az elemzések során alkalmazandó megközelítéseket, módszereket. Az irányelv más országok gyakorlatának megfelelıen jelentıs mennyiségő és jó minıségő tudományos bizonyíték felhasználását írja elı a legkülönbözıbb területeken, csak a legfontosabbakat említve: az adott gyógyszer klinikai eredményeivel, az epidemiológiai helyzettel, a költség konzekvenciákkal, az életminıséggel, a költség-hatékonysággal és költség-hasznossággal kapcsolatosan. 1 A társadalombiztosítás pénzügyi alapjairól és azok 1993. évi költségvetésérıl szóló 1992. évi LXXXIV. törvény 11. -ának (9) bekezdése szerint "a társadalombiztosítási alapok kezelıi kötelesek gazdaságos, hatékony és költségtakarékos, a járulékfizetık érdekeit szolgáló gazdálkodást folytatni a társadalombiztosítási alapok kezelése során." 17
Az irányelv, mind az egészségügyi következmények, mind a költségek terén, több ponton is utal az általánosíthatóság és az adaptálhatóság kérdéseire. 2 3 Az egészség-gazdaságtani irányelv kiegészítéseként, annak ajánlásait szem elıtt tartva, célszerő összeállítani azt a szempontrendszert, amely segítséget nyújt a más országokból származó egészség-gazdaságtani eredmények hazai átvételéhez, ehhez pedig meg kell vizsgálni az eredmények általánosíthatóságának, áthelyezhetıségének és adaptálhatóságának a szakmai, módszertani kérdéseit. A máshol végzett egészség-gazdaságtani vizsgálatok eredményeinek hazai átvétele különösen fontos, mivel Magyarországon nem várható, hogy elegendı számú primer költséghatékonysági elemzés készüljön, hiszen erre a fejlett, nagy gyógyszer-piaccal rendelkezı országokban sincs lehetıség. Az adaptációk készítése azonban számos szemléleti és alkalmazási problémát vet fel. 3.2 Általánosíthatóság, áthelyezhetıség és adaptálhatóság Ma, amikor sok és egyre növekvı mennyiségő egészség-gazdaságtani elemzés eredményeit publikálják különbözı országokban, szerte a világon az áthelyezhetıség és az általánosíthatóság kérdése egyre fontosabbá válik. Az egészség-gazdaságtani vizsgálatok eredményeinek a felhasználói (például a döntéshozók) tudni szeretnék, hogy a publikált vizsgálatok eredményei áthelyezhetıek és általánosíthatóak-e az adott helyi körülmények között. Más vizsgálatokból származó eredmények és adatok átvétele idıt és költséget 2 Az elemzések készítıi az egészségjavulás mérésekor vagy maguk győjthetnek bizonyítékot saját vizsgálatokkal, vagy a már mások által elvégzett vizsgálatok eredményeit építhetik be saját elemzésükbe. (4. Irányelv csoport, 4.2.) 3 Ha a felhasznált erıforrásokra vonatkozó adatok nemzetközi klinikai vizsgálatokból, vagy egészség-gazdaságtani elemzésekbıl származnak, akkor javasolt a külföldi klinikai gyakorlatot a magyar gyakorlattal összevetni, és eltérés esetén ajánlott az alapesetben történı közvetlen adaptálás mellett a becsült magyar erıforrás-felhasználásra vonatkozó értékekkel is elvégezni a számításokat. (5. Irányelv csoport, 5.6.) 18
takaríthat meg a saját magunk által végzett vizsgálatokhoz képest és sokszor az egyetlen információforrás, ha helyi vizsgálat eredménye nem áll rendelkezésre. Legalább kétféle módon használhatók fel az egészség-gazdaságtani vizsgálatok eredményei: - az eredmények, konklúziók közvetlenül felhasználhatóak (például, ha az A gyógyszer, amely a B megbetegedés gyógykezelésére alkalmas, költséghatékonynak bizonyult a C országban, akkor feltesszük, hogy költség-hatékony a D országban is) - a vizsgálatokból származó adatokat és eredményeket adaptálás után használjuk fel az adott területen, illetve ellátási formában. Az elsı felhasználási mód az általánosíthatóság a másik pedig az áthelyezhetıség koncepciója. Az egészség-gazdaságtani glosszáriumok általában nem tesznek különbséget a két koncepció, az általánosíthatóság és az áthelyezhetıség terminológiák között és az általánosabb külsı validitás fogalom néven tárgyalják ezeket a kérdéseket. (4. sz. Melléklet) A jelen anyagban azonban, a részletesebb módszertani kifejtés miatt, ezen két fogalom különválasztása célszerő, ezért a következı definíciókat alkalmazzuk: - általánosíthatóság: annak a mértéke, hogy egy bizonyos megfigyelés, eredmény milyen mértékben igaz egy más környezetben, területen, intézményben. (Egy bizonyos terápia ugyanarra az eredményre vezet-e egy másik helyen.) - áthelyezhetıség: egy adott vizsgálat eredménye áthelyezhetı akkor, ha a potenciális felhasználók felmérik azt, hogy az eredmény alkalmazható-e a saját területükön és adaptálják az eredményeket, ha szükséges. Sok olyan tényezı van azonban, amely korlátozhatja az eredmények általánosíthatóságát és áthelyezhetıségét. A rendelkezésre álló szakirodalom szerint, ez azt jelenti, hogy az A ország döntéshozója az esetek egy jelentıs részében nem tudhatja, hogy ha egy gyógyszer, 19
amely a B országban költség-hatékonynak bizonyult, vajon költség-hatékony-e az A országban. Az egyes országok eltérı egészségügyi rendszere, finanszírozási gyakorlata és költségviszonyai, illetve az egészségügyi ellátás gyakorlatában (diagnosztika, terápia, utókezelés) meglevı (országok, területek, intézmények közötti) különbségek, valamint az epidemiológiai különbségek és a rendelkezésre álló adatok elégtelensége egyaránt odavezet, hogy az egészség-gazdaságtani vizsgálatok és az egészségügyi technológiaelemzések eredményei az esetek többségében - közvetlenül nem általánosíthatók, és így nem helyezhetık át más környezetbe. További problémát jelent, hogy sokszor különbözik az alkalmazott gazdasági elemzés módszertana, valamint a klinikai kimenet (outcome) mérése (különbözı kimenetek - outcome - mérése lehet preferált illetve az azonos kimenet - outcome - mérése másképpen, más definíciók szerint történik). Az adaptálás során figyelembe kell venni az átvenni kívánt tanulmány vizsgálati perspektíváját is. A legtöbb olyan országban, ahol az egészségügyet közpénzbıl finanszírozzák, megfigyelhetı az a tendencia, hogy mind a költségek, mind az eredmények (haszon) igen széles körét igyekeznek bevonni az egészség-gazdaságtani vizsgálatokba függetlenül attól, hogy a költség és a haszon a gazdaság mely szektorában illetve kinél jelentkezik. (Ez a társadalmi perspektíva a hazai irányelvnek is része, bár egyes tanulmányok céljától függıen a finanszírozói és a szolgáltatói perspektíva is megengedett) Ezzel szemben az elemzések például az Egyesült Államokban sokkal inkább fókuszáltak: a legtöbb esetben a biztosító, vagy a szolgáltató szempontja dominál. Továbbá, egyes országokban az elemzık kizárják az indirekt költségeket a vizsgálatból, mivel ezeknek a költségeknek a figyelembevétele felértékeli a munkaképes korban levı egyének egészségének az értékét. Más országokban viszont ez a meggondolás a vizsgálatokban nem játszik szerepet. Elmondható tehát, hogy a tapasztalatok szerint a máshol végzett vizsgálatok eredményei klinikai eredmények, epidemiológiai adatok, életminıség, költségadatok, költséghatékonysági viszonyok nem alkalmazhatók más országban illetve más körülmények között, így az eredmények adaptálása és áthelyezésé válik szükségessé. Az irodalomban az általánosíthatóság (generalizability) fogalmát felváltva használják más fogalmakkal, mint az áthelyezhetıség (transferability), az extrapoláció (extrapolation), a külsı validitás (external validity). 20