A gyógyszeres terápiával való beteg-együttműködés és annak klinikai és egészség-gazdaságtani következményei



Hasonló dokumentumok
MEGHÍVÓ. Költség-hatékonysági vizsgálatok a német megközelítés és az európai módszertan áttekintése. Prof. J.-Matthias Graf von der Schulenburg

Gyógyszerbiztonság a klinikai farmakológus szemszögéből

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

Új (?) törekvések a gyógyszerek költséghatékonyságának. megítélésében

Gyógyszertári betegellátás minőségi kritériumai nemzetközi kitekintés. Egészségügyi ellátórendszerünk kihívásai, gyógyszerészet útkeresése

III. évfolyam projektmunka: Betegek terápiás nyomonkövetése együttműködésben a háziorvossal december 5.

Beteg-együttműködést befolyásoló tényezők; az együttműködés elősegítésének lehetőségei

Lovas Kornélia június 3.

Gyógyszerészi kommunikáció

Egészség-gazdaságtani elemzések módszertana. Alaphelyzet. Bizonyítékon alapuló orvoslás

Betegregiszterek a terápiaeredményesség elérése érdekében

EPIDEMIOLÓGIA I. Alapfogalmak

Az autonómia és complience, a fogyatékosság elfogadtatásának módszerei

Az adatok értékelése és jelentéskészítés: Az (átfogó) vizsgálati összefoglalás benyújtása

A sürgősségi egészségügyi ellátás jelenlegi minőségi szabályozásának meghatározói

A Ritka Betegség Regiszterek szerepe a klinikai kutatásban Magyarósi Szilvia (SE, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete)

ÁLLATOK KLINIKAI VIZSGÁLATAI

ÉLETMINŐSÉG ÉS KÖLTSÉGEK A KÖZÉP- ÉS SÚLYOS FOKÚ PSORIASISOS BETEGEK KÖRÉBEN

Támogatási kérelmek kritikus értékelése a GYEMSZI -TEI Főosztályon. Jóna Gabriella

1. Adatok kiértékelése. 2. A feltételek megvizsgálása. 3. A hipotézis megfogalmazása

Dr. Baráth Lajos mester oktató november 16.

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

Gyógyszerészi gondozás beadandó projekt feladat október 10.

EPIDEMIOLÓGIA I. Alapfogalmak

A diagnosztikus pontosság és a terápiás megfelelőség: az eredményes és biztonságos ellátás alapvető dimenziói

A klinikai vizsgálatokról. Dr Kriván Gergely

Caronax - 4 féle gombakivonatot tartalmazó étrend-kiegészítő

A farmakoökonómia jelentősége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során. Közgazdaságtan (economics) Farmakoökonómia által tárgyalt főbb kérdéskörök

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

Evidencia vagy ígéret? Evidencián alapuló orvoslás a haematológiában

Az egészségügyi ellátáshoz való jog /1997. évi CLIV. Tv./ 7. (1) Minden betegnek joga van - jogszabályban meghatározott keretek között - az egészségi

Nemekre szabott terápia: NOCDURNA

A BEGONIA JELENTŐSÉGE A GYÓGYSZERÉSZI GONDOZÁS JÓ GYAKORLATÁBAN. dr. Bezsila Katalin DEMIN XV május 29.

Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományi Kar kötelező szintentartó továbbképzése megújított tartalommal és formában

A klinikai auditrendszer bevezetése és működtetése

GNTP. Személyre Szabott Orvoslás (SZO) Munkacsoport. Kérdőív Értékelő Összefoglalás

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

A korai magömlés diagnózisa és terápiája (ISSM 2014-es ajánlása alapján) Dr. Rosta Gábor Soproni Gyógyközpont

Tájékoztatás a 4- éves doktori tanulmányok komplex vizsgájáról: a jelentkezésre és a vizsga lebonyolítására vonatkozó információk

GYORSTESZTEK ALKALMAZÁSA A

Lohe mûtét hosszú távú eredményei a metatarsalgia kezelésében

Metotrexát tabletta vagy injekció? Beviteli formák és hatékonyság

A perzisztencia jelentősége a gyulladásos reumatológiai betegségek kezelésében

Gyógyszeres kezelések

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

A terápiaeredményesség kockázatának átvétele, megosztása

Rovarméreg (méh, darázs) - allergia

Gyógyszerészi gondozás

Gyógyszermellékhatások és fertőzések a gyulladásos bélbetegségek kezelése során

MELLÉKLET TUDOMÁNYOS KÖVETKEZTETÉSEK ÉS AZ ELUTASÍTÁS INDOKLÁSA AZ EMEA ÖSSZEÁLLÍTÁSÁBAN

I. melléklet Tudományos következtetések és a forgalomba hozatali engedély(ek) feltételeit érintő módosítások indoklása

PHR Egészségjelentések szakpolitikai döntéshozatalra gyakorolt hatásának felmérésre című Európai Uniós projekt előzetes eredményei

Dr. Kántor Béla

Holub Lili Szent János Kórház Intézeti Gyógyszertár Takács Gábor Országos Korányi Pulmonológiai Intézet Intézeti Gyógyszertár

Dr. Kóti Tamás, Soós Mányoki Ildikó, Dr. Daróczi János

Tudományos következtetések

EURÓPAI PARLAMENT. Gazdasági és Monetáris Bizottsága PE v01-00

A Ritka Betegség Regiszterek szerepe a klinikai kutatásban

Az adatszolgáltatás technológiájának/algoritmusának vizsgálata, minőségi ajánlások

A kockázat fogalma. A kockázat fogalma. Fejezetek a környezeti kockázatok menedzsmentjéből 2 Bezegh András

Új módszertan a kerékpározás mérésében

A rheumatoid arthritises (RA) betegek ellátásának standard követelményei

Mi is az az Evidence Based Medicine?

A gyász hatása a testi és a lelki egészségi állapotra. Doktori tézisek. Dr. Pilling János

INVITATION. The cost of adherence: quality of life and health economic impacts. Corvinus Health Policy and Health Economics Conference Series 2014/3

Ez az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató az előterjesztési eljárás eredménye alapján jött létre.

Terápiahűség, életminőség és betegségteher krónikus obstruktív tüdőbetegségben

A Kockázatkezelési Terv Összefoglalója

Miért volt szükséges ez a vizsgálat?

Újonnan felfedezett cukoranyagcsere eltérések előfordulása korai kardiológiai rehabilitációban

Fertőző betegségek, kockázati magatartások az intravénás kábítószer-fogyasztók körében. Tarján Anna Nemzeti Drog Fókuszpont november 27.

III. Melléklet az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató azonos módosításai

A cukorbetegség szűrési, kezelési és gondozási stratégiáit vizsgáló egészség-gazdaságtani modell fejlesztése

A minőség gazdasági hatásai

Havi elemzés az infláció alakulásáról január

Olanzapin és riszperidon utilizációs vizsgálata Magyarországon különös tekintettel a szkizofrénia kezelésére a pszichiátriai rehabilitációban

Egészségnyereség életminőség

Havi elemzés az infláció alakulásáról december

Távdiagnosztika és konzultáció -Távgondozás háziorvosok és szakorvosok együttműködésével az EFOP projekt keretében

Beteg-együttműködés és a háttérben meghúzódó tényezők

Szénhidrát-anyagcsere kontroll pajzsmirigy betegségekben

Tudományos következtetések és következtetések indoklása

A valós életből nyert adatok jelentősége reumatológiai kórképekben

Joint Action program a depresszió és öngyilkosságok megelőzésére. Dr. Purebl György Prof Dr. Kurimay Tamás Székely András Tóth Mónika

SIMONTON TERÁPIA hitek és tévhitek a gondolat teremtő erejéről

Hogyan biztosítható, hogy az osteoarthritisben és reumás arthritisben szenvedő betegek optimális kezelést kapjanak Európában: Az EUMUSC.

DR. KULISCH ÁGOTA. Témavezető: Prof. Dr. Bender Tamás, az MTA doktora

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN

I. A VIZSGÁLAT MEGALAPOZOTTSÁGA

Egészségértés: Híd a jobb egészséghez

Standardok, szakmai irányelvek és az egészségügyi szolgáltatók akkreditációja az egészségügyben. dr. habil. Belicza Éva SE EMK június 4.

4. MODUL Az EBM oktatása és tanulása járóbeteg szakrendelésen

SZERVEZETI ÖNÉRTÉKELÉSI EREDMÉNYEK ALAKULÁSA 2013 ÉS 2017 KÖZÖTT

Depresszió és életminőség krónikus veseelégtelenségben szenvedő betegek körében

Méltányosság és hozzáférés

Allergia prevenció újszülött-és csecsemőkorban

IRÁNYELVFEJLESZTÉS ÉS KLINIKAI AUDIT

A minőség és a kockázat alapú gondolkodás kapcsolata

Indikátorok projekt modellhelyszínein. Domokos Tamás szeptember 13.

1. az erőforrások szűkössége 2. az egészségügyi kiadások növekedési üteme jelentősen és tartósan meghaladta a GDP növekedési ütemét

Átírás:

A gyógyszeres terápiával való beteg-együttműködés és annak klinikai és egészség-gazdaságtani következményei Doktori tézisek Dr. Koncz Tamás Semmelweis Egyetem Patológiai Doktori Iskola Témavezető: Dr. Gulácsi László Ph.D., Habil. Egészség-gazdaságtani és Technológiaelemzési Kutatóközpont Corvinus Egyetem Hivatalos bírálók: Szigorlati bizottság elnöke: Szigorlati bizottság tagjai: Prof. Dr. Papp Zoltán Dr. Hőgye Mihály, Ph.D. Dr. Mészáros Ágnes, Ph.D. Budapest, 2010. december

Bevezetés Az egészségügyi döntéshozók és az ellátást végző szakemberek elsődleges célja olyan egészségügyi beavatkozások alkalmazása, amely a lehető legnagyobb egészségnyereséget nyújtja a lakosság számára. A rendelkezésre álló erőforrások azonban végesek. Így a döntéshozókat az alternatív beavatkozási lehetőségek választásra kényszerítik. E választás háttereként a beavatkozások költségeit és a beavatkozásoknak köszönhető egészségnyereséget az ún. egészség-gazdaságtani elemzések eredményei alapján összehasonlítják. (Drummond et al. 1997) Az összehasonlítás legtöbbször klinikai vizsgálatok alapján történik, ám már a klinikai vizsgálatok bevezetésének kezdeteitől, a 60-as évek óta sokan felhívták a figyelmet arra, hogy a klinikai vizsgálatokban nyert eredmények nem azonosak a mindennapi orvosi rutinban várható eredményekkel. (Schwartz és Lellouch, 1967, Sackett és Gent, 1979; Feinstein, 1983; Revicki és Frank, 1999) Tekintve, hogy az egészség-gazdaságtan egyik legfontosabb célja a mindennapos egészségügyi ellátás számára az erőforrás-allokációs döntések segítése, ezért szükséges, hogy ezen elemzések figyelembe vegyék azokat a tényezőket, amelyek a klinikai vizsgálatok és a mindennapi orvosi gyakorlat közti eltérést okozzák. Ez az eltérés számos tényezőre vezethető vissza, amelyek a klinikai vizsgálatok és a valós gyakorlat eltérő körülményeiből adódnak. Az egyik ilyen körülmény a betegek terápiás együttműködésének, az un. compliance-nek a mértéke. Az orvos által javasolt terápia be nem tartása egyidős az orvoslással. (Lindström és Bingefors, 2000) Egy Cochrane-kollaboráció keretében végzett, rendszerezett irodalmi áttekintés szerint a jelenleg elérhető beteg-együttműködés mértéke mellett a gyógyszeres terápia teljes haszna nem realizálható. (Haynes et al. 1999) A betegek által be nem tartott terápia tehát nagy jelentőséggel bír, hiszen az negatív következményekkel járhat mind klinikai, mind gazdasági szempontból. (Hughes et al. 2001; Cleemput et al. 2002) 1

A beteg-együttműködés egészség-gazdaságtani hatásának kutatását mind a hazai, mind a külföldi irodalom elhanyagolta. Ezzel magyarázható az, hogy a beteg-együttműködéssel kapcsolatos fogalmak és a beteg-együttműködés mérésének terén is jelentős hiányosságok tapasztalhatóak. Így a következő fejezet először tisztázza a fogalmi és módszertani kérdéseket, majd megvizsgálja a hiányos beteg-együttműködés egészséggazdaságtani hatását, illetve kitér a beteg-együttműködés egészség-gazdaságtani elemzésekben való figyelembevételének egyes módszertani szempontjaira. Definíciók A gyógyszeres terápiával való beteg-együttműködés leírásara a nemzetközi szakirodalom számos kifejezést használ. Az angol nyelv leggyakrabban a compliance, persistence és adherence fogalmakat használja. Ezen fogalmak közötti különbségek leírásra kerülnek. A legszélesebb körben használt kifejezés a compliance, amelynek egy tágabb és egy szűkebb definícióját ismertetjük. A tágabb definíció szerint compliance-en azt értjük, hogy milyen minőségben hajtja végre a beteg a felírt gyógyszeres terápiát. A szűkebb definícióhoz meg kell említeni, hogy egy javasolt gyógyszeres terápiának két dimenziója van: a dózis és az idő. A beteg által valójában végrehajtott gyógyszerszedés (gyógyszerszedési előzmény) tehát ugyanezen két jellemzővel írható le, azaz: mennyit és mikor vett be gyógyszeréből a beteg. Ebből következik a compliance szűkebb definíciója: a javasolt gyógyszeres terápia és a valósan végrehajtott gyógyszerszedés közötti megfelelés mértéke. A definíció lehetővé teszi a compliance számszerűsítését is, mivel rendelkezésünkre áll két idősor: az egyik a javasolt terápia, a másik az aktuálisan végrehajtott gyógyszerszedés. A két idősor összehasonlítása többféle mutató számítására nyújt lehetőséget a compliance két dimenziója segítségével: az egyik a gyógyszerbevételek között eltelt idő (timing), a másik pedig a bevett tabletták száma (dosing). (Métry 1999) 2

A krónikus terápiák esetén, a beteg a terápiát valamilyen mértékben végrehajtja, majd vagy idő előtt abbahagyja, vagy a javasolt terápia végetértével felhagy a gyógyszerszedéssel. Így bevezethető a másik fogalom is: a persistence a terápia melletti kitartásra utal, arra az időtartamra, amíg a beteg valamilyen rendszerességgel szedi gyógyszerét (függetlenül a compliance mértékétől). (Hughes et al. 2007, Urquhart 1997) Létezik azonban egy fogalom, amely a kérdéskör egészét átfogja és az összes többi fogalmat is felöleli. Ez az adherence. Az adherence a gyógyszeres terápia egész folyamatát jellemző fogalom, amely a javasolt gyógyszeres terápia beteg általi betartásának minőségére utal. Nem számszerűsíthető, hanem leginkább minőségi leírásra alkalmas. Mindezt az adherence WHO definíciója is tükrözi: Az egyén terápiás magatartásának gyógyszerszedés, diétabetartás és/vagy életmód változtatás - az egészségügyi ellátást nyújtó (és az egyén által elfogadott) ajánlásaival való összhangja. (WHO Adherence Report 2003) A beteg-együttműködés megítélésének módszerei A beteg-együttműködés mérésére számos nagyban eltérő módszert használnak. Ezek a módszerek a betegnaplótól és a kérdőívektől az elektronikus adatbázisokon és elektronikus monitorozáson keresztül a terápiás gyógyszerszint-monitorozásig és közvetlen megfigyelésig (directly observed therapy) terjednek. A dolgozatban a különféle módszerek előnyei és hátrányai megvizsgálásra kerülnek, amit az 1. táblázat foglal össze. 1. táblázat: A beteg-együttműködés megítélésének módszerei Egyszeri mérés Folyamatos mérés Nem megbízható Interjú Tablettaszámlálás Betegnapló Retrospektív kérdőív Gyógyszertári adatok Megbízható Terápiás gyógyszerszintmonitorozás (TDM): vérszint stb. Directly Observed Therapy Elektronikus monitorozás 3

Prevalencia A beteg-együttműködés prevalenciája a szakirodalom szerint nagyon elterjedt, a terápiás területtől függetlenül. Irodalmi áttekintések a fejlett országokban 50%-osra becsülik általánosan a beteg-együttműködés mértékét, míg a fejlődő országokban ennél is alacsonyabbra. A dolgozatban számos példa található pl. a magas vérnyomás, a magas koleszterin, depresszió és a HIV elleni gyógyszeres terápiák területéről. A rheumatoid arthritis betegek együttműködéséről a felírt biológiai DMARD szerekkel egy szisztematikus irodalmi áttekintés nyújt bizonyítékot. (Koncz et al. 2010) A nem megfelelő beteg-együttműködés befolyásolhatja a terápia sikerét. (Andrade et al. 1995, WHO 2003) A következmények az elhanyagolható minimálistól a katasztrófálisig terjedhetnek, a gyógyszertől, a betegségtől, annak súlyosságától, a kísérő betegségektől, és a non-adherence természetétől és mértékétől függően. A gyógyszeres terápiával való együttműködésnek különösen nagy jelentősége van fertőző betegségekben ill. a hosszan, esetleg egész életen át gyógyszeres kezelést igénylő krónikus betegségekben. Nonadherence esetén a betegség gyógyulása elhúzódik, a betegség súlyosabbá válik, újabb tünetek, betegségek jelennek meg. (Métry 1999) A non-adherence klinikai következményeiből következnek annak gazdasági hatásai. Gyakran előfordul, hogy a diagnózis felállítása után a beteg el sem kezdi, vagy elkezdi ugyan, de hamarosan abba is hagyja a gyógyszeres terápiát. Így értelemszerűen a diagnózis felállításának költségei elvesztegetett erőforrássá válnak. (Métry, 1999) A csökkent eredményesség és a gyakoribb sikertelen terápia általában növelik az ellátás erőforrás felhasználását, vagyis a költségek növekednek. Mindez gyakoribb orvosi konzultációkban, gyakoribb és hosszabb kórházi kezelésekben nyilvánulhat meg. Erre egy konkrét klinikai példát nyújt Koncz et al 2008. A csökkent beteg-együttműködés általános gazdasági hatását illusztrálja, hogy Ontario (Kanada) államában 735 millió $-ra (Iskedjian, et al. 1998), míg az USA egészében 13,35 milliárd $-ra becsülik a non-adherence okozta éves közvetlen költségeket (Sullivan, et al. 1990), ami az éves egészségügyi kiadásoknak rendre 0,8 és 1,7%-a. 4

A non-adherence egészség-gazdaságtani következményeinek elemzéséhez a költségek mellett a másik oldalt, az egészségnyereséget is vizsgálni kell. A dolgozat tartalmaz egy irodalmi áttekintést a beteg-együttműködés figyelembevételéről egészség-gazdaságtani elemzésekben. (Hughes et al. 2008) Célkitűzés: A dolgozat célja a gyógyszeres terápiával való beteg-együttműködés és annak klinikai és egészség-gazdaságtani következményeinek áttekintése. A hipotézis szerint a gyógyszeres terápiával való beteg-együttműködés alacsonyabb az orvosilag kívánatosnál és ennek negatív klinikai és egészség-gazdaságtani következményei vannak. A célt három alcélon keresztül közelíti meg a dolgozat. 1. alcél: A rheumatoid arthritis betegek együttműködéséről a számukra felírt biológiai DMARD szerekkel egy szisztematikus irodalmi áttekintés nyújt bizonyítékot. 2. alcél: Egy másik irodalmi áttekintés a beteg-együttműködés egészségtani vizsgálatokba való beépítését vizsgálja meg. 3. alcél: Egy klinikai példa bemutatása, amely szerint az optimálisnál alacsonyabb betegegyüttműködés csökkent klinikai eredményességgel jár, ami növeli az egészségügyi költségeket is. 5

Módszerek A dolgozat első alcélja a beteg-együttműködés szintjének áttekintése volt. A biológiai DMARD terápiákkal való együttműködésről bizonyítékot egy szisztematikus irodalmi áttekintés nyújtott. (Koncz et al. 2010) A MEDLINE-on az adherence, compliance, persistence, illetve biologic DMARD kulcsszavakra kerestünk rá az 1997. január 1. és 2010. február 1. között publikált angol nyelvű szakirodalomban. A keresés eredményeképpen talált publikációk címeit és absztraktjait két kutató nézte át egymástól függetlenül. A témában relevánsnak tűnő tudományos cikkeket az előre meghatározott beválogatási kritériumoknak megfelelően részletesen megvizsgáltuk. Az esetleges vélemények közötti eltéréseket konszenzussal tisztáztuk. Mivel a beteg-együttműködés mérésében és a vizsgált betegpopulációban a tanulmányok nagyban különböztek, metaanalízist vagy a tanulmányok osztályokba sorolását nem kíséreltük meg. A második alcélja a dolgozatnak egy olyan szakirodalmi összefoglaló elkészítése volt, amely áttekinti és értékeli a beteg-együttműködés témájában készült gyógyszergazdaságtani tanulmányokat. A MEDLINE-on olyan egészséggazdaságtani elemzéseket (1997. január 1. és 2009. március 31. között publikált angol nyelvű szakirodalomakban) kerestünk, amelyek a költséghatékonysági eredményeket a betegegyüttműködés szintjének függvényeként is közölték. A dolgozat harmadik alcélja annak bizonyítása volt, hogy az optimálisnál kisebb mértékű beteg-együttműködés csökkent klinikai hatékonysággal és emelkedett egészségügyi költségekkel jár. Ehhez egy olyan tanulmányt használtunk, amely a gasztrointesztinális mellékhatások mértékét a nem szelektív nem szteroid gyulladásgátló szerekkel (nsnsaid) együtt felírt gasztroprotektív szerek (GPA) használatának mértékétől teszi függővé. (Koncz et al. 2008) Retrospektív megfigyeléses adatbázis vizsgálat az Egyesült Királyságban. A DIN-LINK háziorvosi longitudinális adatbázis több mint 800 ezer beteg adatait tartalmazza egy 100 fős háziorvosi reprezentatív mintából. Az adatbázis a beteg kórtörténetének minden 6

elemét tartalmazza a háziorvos által rögzített módon, beleértve a diagnózist, a vizsgálati eredményeket, vényfelírásokat, kórházi beutalásokat és felvételeket. A gasztroprotektív szerek használatának szintje, azaz a nsnsaid-dal való együttes felírásának mértéke úgy került kiszámolásra, hogy a GPA gyógyszernapok számát osztottuk az összes nsnsaid gyógyszernapok számával egy három hónapos perióduson belül. GPA használat (%) = GPA gyógyszernapok száma nsnsaid gyógyszernapok száma 100 Pl.: Ha egy beteg 90 napos folyamatos nsnsaid használat során 30 napra kapott GPA-t akkor az 33,3%-os GPA használatnak felelt meg. A betegek a GPA használat szintje szerint csoportokba voltak osztva: 100% vagyis teljes gasztroprotekció, 80-99%, 60-79%, 40-59%, 20-39%, 0-19%. A GPA használat kórházi felvételekre való hatásának kimutatásához a kórházi felvételek arányát és esélyhányadosát (a 100%-os csoporthoz képest) betegcsoportonként számoltuk, a magas gasztrointesztinális kockázatú betegek körében általában, illetve akik mindemellett gyakori nsnsaid szedők is voltak. Eredmények A beteg-együttműködés a biológiai DMARD terápiákkal a rheumatoid artritis terápiájában A szisztematikus irodalmi áttekintés szerint a compliance a biológiai DMARD-ot szedő betegeknél jóval 100 % alatt volt, és a persistence is idővel meredeken csökkent. A TNFalfa blokkolók kivételével más biológiai DMARD szerekről nem találtunk közleményt. A 16 tanulmányból 13 kizárólag a persistence-t vizsgálta, 2 csak a compliance-t és 1 7

mindkettőt. A compliance adatokat Egyesült Államokbeli nagyméretű elektronikus adatbázisokban találtuk, a compliance mérés a medication prossession ratio (MPR) számításával történt. Az MPR az infliximab (INF, intravénás úton), etarnecept (ETA, subcutan), és adalimumab (ADA, subcutan) terápiákkal 63 % és 90 % között változott, és ezen terápiák compliance-beli eltérésekre is tendenciákat találtunk. Egy tanulmány szerint a TNF-alfa blokkolók metotrexáttal (MTX) való kombinációja - ami bevett terápiás módszer - csökkenti a compliance-t. Egyértelmű következtetés azonban nem volt leszűrhető a tanulmányok alacsony száma és a statisztikai szignifikancia hiánya miatt. A persistence idővel meredeken csökkent, és az egyes terápiák között persistence különbség nem volt egyértelmű. Mellette, és ellene szóló bizonyítékokat is találtunk azzal kapcsolatban, hogy az INF-el való persistence magasabb értéket ért el, mint az ADA és az ETA. Az ETA és az ADA összehasonlítása szintén nem járt konklúzív eredménnyel, jóllehet több tanulmány szerint volt az ETA-val nagyobb persistence mint az ADA-val. Néhány tanulmány viszont egyáltalán nem mutatott különbséget a három terápia között. Szintén tendencia mutatkozott a magasabb compliance és az alacsonyabb persistence értékek felé a TNF-alfa inhibitor monoterápia és a MTX-tal történő együttes alkalmazás összehasonlításakor. A beteg-együttműködés egészséggazdaságtani értékelésekbe való beszámítása A tanulmányok többségében a beteg-együttműködésre használt különböző kifejezéseket (adherence, compliance vagy persistence) nem definiálták. Azonban a compliance vagy a persistence mérésének módszerét legtöbbször ismertették így közvetve a definíció kikövetkeztethető volt. A compliance vagy persistence mértékét vagy randomizált klinikai vizsgálatból vagy megfigyeléses vizsgálatból nyerték. A használt mérési módszerek megbízhatósága nagy változatosságot mutatott. Ezen tanulmányok legfontosabb feltevése az, hogy a klinikai hatékonyság és a költségek a beteg-együttműködés függvényében változnak. Kizárólag néhány tanulmány szolgáltatott valós bizonyítékot a beteg-együttműködés és a hatékonyság valós 8

kapcsolatáról, a többi tanulmány egyszerű feltevéseken - például, hogy a nem együttműködő betegek számára nincs is egészségnyereség- alapult. (Haby et al. 2004, Donnelly 2004, Suarez 2002, Jasme et al. 2002) A csökkent beteg-együttműködés költségekre való hatása - ha egyáltalán figyelembe vették a csökkent hatékonyságon keresztül közvetetten volt számítva. A tanulmányok ezen korlátai a következtetések levonását, illetve a terápiás területek közötti összehasonlítást megnehezítik A beteg-együttműködés hatása a klinikai hatékonyságra adatbázis elemzés alapján Az eredmények alacsony GPA használatot mutattak az nsnsaid használók körében, a betegek több mint 70%-a kevés vagy semmilyen gasztroprotekciót nem kapott. A tanulmány azt is bizonyítja, hogy gasztrointesztinális korházi felvételek gyakorisága a magas gasztrointesztinális kockázatú nsnsaid használók körében növekszik, ha a GPA használat csökken: Az alacsony GPA használat emelkedett gasztrointesztinális kórházi felvételt eredményezett. A kórházi felvételek aránya a 100%-os GPA használók körében a vizsgált időszakon belül 2,4% volt, ami 8%-ra emelkedett a kevésbé gyakori GPA használat (20-39%) mellett. A gyakori nsnsaid használók és gasztrointesztinális kockázattal rendelkező betegek körében a kórházi felvétel aránya 2,6 %-ról (100%-os GPA használat) 7,2 és 7,8%-ra nőtt (20-39% és 40-59%-os GPA használat). A 100%-os GPA használó betegekhez mérve a kórházi felvétel esélyhányadosa statisztikailag szignifikánsan nőtt csökkenő GPA használat mellett. A teljes vizsgált populáció körében magas, de nem teljes GPA használat (80-99%) mellett 1,57-szer nagyobb volt az esélye a kórházi felvételnek a 100%-os GPA használattal összevetve. Az esély 3,5-szeresére nőtt az alacsony GPA használat mellett (20-39%). A legalacsonyabb GPA használat (0-19%) csak mérsékelt esélyemelkedéssel járt (1. ábra) 9

1. ábra. A gasztrointesztinális eredetű kórházi felvételek aránya és esélyhányadosa a magas gasztrointesztinális kockázatú valamint a magas gasztrointesztinális kockázatú és gyakori nsnsaid szedő betegek körében. 10

Megbeszélés A dolgozat első alcélja a beteg-együttműködés szintjének áttekintése volt. A biológiai DMARD terápiákkal való együttműködésről bizonyítékot egy szisztematikus irodalmi áttekintés nyújtott. (Koncz et al. 2010) Mint más krónikus gyógyszeres terápiákkal, az RA szerekkel való beteg-együttműködés is alacsony (30-80 % között), a definíciótól és a méréstől függően. (Van Den Bemt és Van Lankfeld 2007.) Ezek az alacsony beteg-együttműködési szintek veszélyeztetik a biológiai DMARD-ok klinikai vizsgálatokban mutatott hatásosságát. Ugyanakkor a korlátozottan rendelkezésre álló egészségügyi források is hatékonytalanul kerülnek felhasználásra. Azt találtuk, hogy a beteg-együttműködés aránya a biológiai DMARD szerekkel a rheumatoid arthritisben jóval 100% alatt van és a betegek idővel növekvő arányban hagytak fel teljesen az adott szer szedésével. Ezek az eredmények hasonlóak a más terápiás területen látottakkal és hangsúlyozzák, hogy az orvoslásban ez gyakori probléma. 11

A második alcélja a dolgozatnak egy olyan szakirodalmi összefoglaló elkészítése volt, amely áttekinti és értékeli a beteg-együttműködés témájában készült gyógyszergazdaságtani tanulmányokat. A beteg-együttműködés egészségnyereségre és egészségügyi költségekre való együttes hatásának tanulmányozása egészséggazdaságtani vizsgálatot kíván. Annak ellenére, hogy a beteg-együttműködés mértékének komoly hatása lehet klinikailag és gazdaságilag, a beteg-együttműködést mégsem illesztik rutinszerűen az egészséggazdaságtani vizsgálatokba. Hughes et al és Cleemput et al irodalomvizsgálatukból azt a következtetést vonták le, hogy a beteg-együttműködés egészséggazdaságtani vizsgálatokba való bevonása módszertani fejlesztéseket kíván. (Hughes et al. 2001, Cleemput et al. 2002) Hughes et al. a 2007-es áttekintésükben azt vizsgálták, hogy a beteg-együttműködés egészséggazdaságtani vizsgálatokba való beszámítása előrehaladt-e az eltelt időszakban. Azonban mindhárom áttekintésből az a következtetés vonható le, hogy ez nem történt meg és a beteg-együttműködéssel kapcsolatos definíciók és a módszerek nem egységesek. A dolgozatban található áttekintés a legutóbbi Hughes et al. Áttekintés frissítése (Hughes et al 2007), ami azt találta, hogy a beteg-együttműködést ritkán veszik ezen elemzések figyelembe és ha figyelembe is veszik a definíciók és a módszertan nem egységes. A dolgozat harmadik alcélja annak bizonyítása volt, hogy az optimálisnál kisebb mértékű beteg-együttműködés csökkent klinikai hatékonysággal és emelkedett egészségügyi költségekkel jár. Ehhez egy olyan tanulmányt használtunk, amely a gasztrointesztinális mellékhatások mértékét a nem szelektív nem szteroid gyulladásgátló szerekkel (nsnsaid) együtt felírt gasztroprotektív szerek (GPA) használatának mértékétől teszi függővé. (Koncz et al. 2008) A gasztroprotektív szerek használata bevett klinikai stratégia az nsnsaid okozta gasztrointesztinális mellékhatások csökkentése vagy megelőzése céljából. A retrospektív vizsgálat megvizsgálta a gasztrointesztinális szerek nsnsaid-del való felírásának 12

mértékét az Egyesült Királyság háziorvosai körében, különös tekintettel a magas kockázatú gasztrointesztinális betegekre. Mivel a gasztroprotektív szerekkel való betegegyüttműködés közvetlen mérésére adatbázis nem áll rendelkezésre, ezért a szerekkel való beteg-együttműködés szintjét ezen szerek háziorvosok által való felírási mértékével közelítettük. A tanulmány a gasztrointesztinális eredetű kórházi felvételeket a változó mértékű gasztroprotektív szer-használat - ami a beteg-együttműködés becslése - függvényében vizsgálta. A tanulmány megmutatta, hogy alacsonyabb GPA használat nsnsaid mellett, ami a GPA-val való beteg-együttműködés becslése, magasabb gasztrointesztinális eredetű kórházi felvételt, vagyis erőforrás felhasználást eredményezett. (Koncz et al. 2008) Következtetések A dolgozat a klinikai gyógyszerértékelés és a gyógyszergazdaságtan területén belül fontos, de gyakran elhanyagolt témát jár körül. Az első alcél teljesítéséhez egy szisztematikus irodalmi áttekintésben azt találtuk, hogy a beteg-együttműködés aránya a biológiai DMARD szerekkel a rheumatoid arthritisben jóval 100% alatt van és a betegek idővel növekvő arányban hagytak fel teljesen az adott szer szedésével. Ezek az eredmények hasonlóak a más terápiás területen látottakkal és hangsúlyozzák, hogy az orvoslásban ez gyakori probléma. A második alcél teljesítéséhez a beteg-együttműködést beszámító gyógyszergazdaságtani elemzések irodalmi áttekintése azt találta, hogy a beteg-együttműködést ritkán veszik ezen elemzések figyelembe és ha figyelembe is veszik a definíciók és a módszertan nem egységes. Ez olyan egészséggazdaságtani elemzésekhez vezet, amelyek nem tükrözik a gyógyszerek valódi értékét. A harmadik alcél bizonyítékaként egy átfogó retrospektív tanulmány megmutatta, hogy alacsonyabb GPA használat nsnsaid mellett, ami a GPA-val való beteg-együttműködés becslése, magasabb gasztrointesztinális eredetű kórházi felvételt, vagyis erőforrás felhasználást eredményezett. 13

Ezen kutatási eredmények alátámasztották hipotézisünket, miszerint a betegegyüttműködés csökkent és ez csökkenti a gyógyszeres terápia hatékonyságát és növeli az egészséggazdasági erőforrások felhasználását. Egészségpolitikai megfontolások A csökkent beteg-együttműködés fontos oka a terápiás sikertelenségnek és ennek gyógyszergazdaságtani következményei is vannak. A terület tudományos munkássága módszertani hiányosságokban szenved. A compliance és persistence nincs egységesen definiálva és hiányzik a konszenzus a mérési módszerekben is. Ezért betegegyüttműködés klinikai hatékonyságra és költségekre való hatásának bizonyítása akadályokba ütközik. A dolgozat hangsúlyozza a definíciók egységesítésének szükségességét és a beteg-együttműködés mérési módszerének fejlesztését, amely lehetővé tenné a különböző tanulmányok eredményeinek összehasonlítását. A dolgozat ajánlásokat tartalmaz arra is, hogy hogyan építhető be a beteg-együttműködés gyógyszergazdaságtani elemzésekbe. A bevezetésben azt emeltük ki, hogy beteg-együttműködés mértéke részben megmagyarázza a klinikai hatásosság és hatékonyság közötti különbséget. A fenti eredmények ezt alátámasztják. Amikor a beteg-együttműködés klinikai és gazdasági hatása ennyire egyértelmű, annak figyelembevétele a gyógyszergazdaságtani vizsgálatokban és az egészségügyi döntéshozatalban mindenképpen ajánlott. A végső haszon természetesen olyan egészségügyi beavatkozások tervezése, amelyek a beteg-együttműködés javításán keresztül a gyógyszeres terápiák klinikai és gazdasági hatékonyságát növelik. 14

Saját közlemények A disszertációhoz kapcsolódó saját publikációk listája Koncz T, Pentek M, Brodszky V, Ersek K, Orlewska E, Gulacsi L. Adherence with biologic DMARDs in Rheumatoid Arthritis. Exp Opin Biol Ther, 2010;10(9): 1367-78. IF: 3.215 Koncz TA, Lister SP, Makinson GT. Gastroprotection in patients prescribed nonselective NSAIDs, and the risk of related hospitalization. Curr Med Res Opin. 2008;24(12):3405-12. IF: 2.596 Hughes D, Cowell W, Koncz T, Cramer J. Methods for Integrating Medication Compliance and Persistence in Pharmacoeconomic Evaluations. Value in Health 2007;10(6):498-509 IF: 3.387 A disszertációhoz közvetlenül nem kapcsolódó saját közlemények listája Emery P, Koncz T, Pan S, Lowry S. Analgesic efficacy of celecoxib and diclofenac in patients with osteoarthritis of the hip requiring joint replacement surgery: Results of a 12 week randomized, double-blind, noninferiority study. Clinical Therapeutics 2008; 30(1): 70-83 IF: 3.064 Muszbek N, Koncz T, Hajdu P, Adany R. Economic evaluation of population based mass screening for the early detection of cancer: a systematic review. Hungarian Oncology 2002; 46 (2):119-29 15

Könyvfejezetek Koncz T. A beteg-együttműködés jelentősege az egészség-gazdaságtanban. In: Gulácsi L. (szerk), Egészség-gazdaságtan. Medicina Könyvkiadó, Budapest, 2005. Brandtmüller A, Gulácsi L, Koncz T, et al. A modellezés szerepe az egészséggazdaságtani elemzések során. In: Gulácsi L. (szerk), Egészség-gazdaságtan. Medicina Könyvkiadó, Budapest, 2005. Dávid T, Bidló J, Koncz T. Költség-kontroll technikák az egészségügyben és a gyógyszerfinanszírozás. In: Gulácsi L. (szerk), Egészség-gazdaságtan. Medicina Könyvkiadó, Budapest, 2005. 16