A klinikai kutatások ipariszervezési. kihívásai

Méret: px

Mutatás kezdődik a ... oldaltól:

Download "A klinikai kutatások ipariszervezési. kihívásai"

Júlia Székelyné
8 évvel ezelőtt
Látták:

1 Könyvbemutató, SE Központi Könyvtár november 22.. A klinikai kutatások ipariszervezési jellemzői és kihívásai Dr. Vas Ádám egyetemi tanár kutatási főtanácsadó Richter Gedeon Nyrt SZTE ÁOK I.sz. Belgyógyászati Klinika

2 A gyógyszeripari K+F költséges és hosszú menete... Fejlesztés Készítmény Bevezetés Szabadalom lejárási éve Felfedezés Klinika (FI-III) Tk Piaci élet, FIV vizsgálatok Farmakológia,toxikológia Kémiai fejlesztés Gyógyszertechnológia Exponenciálisan növekedő költségek Preklinika: 28m USD, FI: 85m USD, FIIa: 91m USD, FIIb: 91m USD, FIII: 495m USD Költségek megtérülése, profitszerzés Generikum

3 Bioekvivalencia A gyógyszeripari K+F generikus menete Fejlesztés Bevezetés Kémiai fejlesztés Tk Piaci élet Gyógyszer technológia Költségek megtérülése, profitszerzés Fokozatosan növekedő költségek ~ 20 millió USD

4 Preklinikai fejlesztés Kémiai fejlesztés Farmakológiai fejlesztés Toxikológiai vizsgálatok Formulációs fejlesztés

5 A klinikai gyógyszervizsgálatok törvényi szabályozása évi CLIV törvény az egészségügyről VIII. fejezete évi XCV. törvény az emberi felhasználásra kerülő gyógyszerekről /2009 Korm. rendelet az engedélyezésről 32/2009 EüM rendelet az emberi felhasználásra kerülő vizsgálati készítmények klinikai vizsgálatáról és a helyes klinikai gyakorlat alkalmazásáról

6 A klinikai vizsgálatok etikai szabályozása Helsinki-i Deklaráció 1964 Tokiói Kiegészítés 1975 Velencei Kiegészítés 1983 Hong-Kong-i Kiegészítés 1989 Somerset West-i Kiegészítés 1996 Edinburgh-i Kiegészítés 2000 Washingtoni Kiegészítés 2002 Tokiói Kiegészítés 2004 Szöuli Kiegészítés 2008

7 A klinikai vizsgálatok fázisai Fázis I.: kinetika, tolerancia, MTD megállapítása egészséges önkénteseken Fázis II.: terápiás hatás megállapítása betegeken ( POC, Proof of Concept ) Fázis III.: a terápiás hatás megerősítése nagyszámú betegen Fázis IV.: forgalombahozatali engedélyt követő időszakban zajló klinikai vizsgálatok

8 Paraméterek: Bioekvivalencia AUC ( kinetikai görbe alatti terület ) c max ( a csúcskoncentráció értéke ) t max ( a csúcskoncentráció időpontja ) Az új készítmény és a referencia készítmény paraméterei nem haladják meg a sávot Hatósági szempontból Fázis I vizsgálatok

9 Hatósági szempontból az említett kinetikai paramétereknek megfelelő készítmény bioekvivalens és a referencia készítménnyel azonos terápiás hatásúnak számító. A készítmények egymással helyettesíthetőek.

10 Új fogalom: biosimilar (hasonló biológiai ) követőgyógyszer biológiai gyógyszerek esetében A kémiai generikumoktól eltérően: a teljes (bio) kémiai-szerkezeti azonosság nem igazolható referencia gyógyszerrel szemben végzett preklinikai és klinikai összehasonlító vizsgálatok szükségesek a hasonló hatásosság bizonyítására az esetlegesen eltérő immunogenitas kiemelt ellenőrzése szükséges a piaci élet során

12 A gyógyszeripari K+F dilemmája A tevékenység Időigényes (10-12 év) Költséges (6-800 millió USD) Magas a sikertelenség kockázata

13 Molekula Kémia Molekula Farmakológia, toxikológia Molekula Klinika Molekula Törzskönyvezés

14 Nature, 2006; 444:

16 Mi a megoldás? Tőkekoncentráció Összeolvadás (merger) Felvásárlás (takeover: barátságos vagy ellenséges) Portfoliótisztítás Nem igéretes projektek lezárása Ígéretes projektek megtartása, erősítése

19 Mi a helyzet a klinikai gyakorlat oldalán?

20 Probléma: az adott terápiás területen legjobban ajánlott gyógyszercsoport sikerrátája I. Alzheimer kór 30 % COX2-gátló 80 % Asthma 60 % Szívritmuszavar 60 % Depressio (SSRI) 62 % Diabetes 57% ( Spear, B.B. et al., TRENDS Guide to Genetic Variation and Genomic Medicine, 2002 March, S43- S47 nyomán )

21 Probléma: az adott terápiás területen legjobban ajánlott gyógyszercsoport sikerrátája II. Incontinentia 40 % Akut migrén 52 % Migrén profilaxis 50 % Oncologia 25 % (! ) Osteoporosis 48 % Rheumatoid arthritis 50 % Schizophrenia 60 % ( Spear, B.B. et al., TRENDS Guide to Genetic Variation and Genomic Medicine, 2002 March, S43- S47 nyomán )

22 Segít a farmakogenomika!

25 Európa válasza a kihívásra: Innovative Medicines Initiative ( IMI ) Egyedülálló összeurópai köz- és magánszektor együttműködés ( PPP ) melynek célja az eddigieknél hatékonyabb és biztonságosabb gyógyszerek gyorsabb felfedezése és fejlesztése ezáltal az európai versenyképesség erősítése Pénzügyi alap: 2 milliárd ( EU + EFPIA in kind )

26 Szűk keresztmetszetek 4 fő prioritás ( oszlop): 1. Biztonságosság előjelzése 2. Hatásosság előjelzése 3. Tudásmenedzsment 4. Oktatás és képzés

27 IMI projektek 2008: 1st Call: 15 projekt fut 2009: 2nd Call: 8 projekt fut 2010: 3rd Call: szerződéskötési szakaszban 2011: Strategic Research Agenda Revision 2011: 4th Call kiértékelési szakaszban 2012: 5th Call 2013: 6th Call

28 Magyarország válasza a kihívásra: Nemzeti Technológiai Platform; esély a hazai gyógyszerkutatásnak

29 Hogy indultunk? 2007: A Nemzeti Kutatási és Technológiai Hivatal pályázatot hirdet a nemzetgazdasági szempontból fontos területeken kialakítandó Nemzeti Technológiai Platformok létrehozására A nyertesek között van: Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló NTP Biotechnologia NTP Integrált Micro/Nanorendszerek NTP 2008: Második kiírás A nyertesek között van: Genomikai NTP

30 Hol tartunk most? A platformbizottságok a munkatervük szerint dolgoznak Létrejött az Innovatív Egészségipar Platformszövetség 2010-ben (Innovatív/MAGYOSZ, Biotech, Nanotech és Genomikai NTP-k) Az együttműködés elindult a Széll Kálmán Terv és az Új Széchenyi Terv figyelembevételével

31 Hazai gyógyszeripari kutatás számokban 40 tagja van a Magyarországi Gyógyszergyártók Szövetségének ( MAGYOSz ), köztük a Richter Gedeon, EGIS (Servier), Chinoin (Sanofi-Aventis) és Biogal (Teva) Alkalmazottak száma: ( 2010 ); kutatás: 1978 fő Bruttó árbevétel: 760 Mrd HUF ( 2010 ) Export orientált ( a bevétel 77%-a származik exportból ) K+F ráfordítás: 56.5 Mrd HUF ( 2010)

33 Új, jóváhagyott klinikai vizsgálatok száma Magyarországon (forrás:ogyi) I. fázis II. fázis III. fázis Bioegy IV. fázis Összesen

35 Uticsomag üzenet: A gyógyszeripar nem működik K+F+I nélkül A szabadalmi helyzet az üzletivel együtt prioritást élvez A K+F+I költséges, hosszantartó és magas rizikójú tevékenység Mindamellett mindenkinek van még hely a nap alatt ha: megtalálja a méretének megfelelő niche területet jól szervezett csapatmunkát végez

Hasonló dokumentumok

A klinikai kutatások ipariszervezési. kihívásai

A klinikai kutatások ipariszervezési jellemzői és kihívásai Dr. Vas Ádám egyetemi tanár kutatási főtanácsadó Richter Gedeon Nyrt SZTE ÁOK I.sz. Belgyógyászati Klinika Európai uniós és hazai pályázati rendszerek,