A farmakoökon konómia jelentısége a gyógyszerk gyszerkészítmények fejlesztése se során Dr. MészM száros Ágnes 2013. február r 9. Semmelweis Egyetem Gyógyszer gyszerésztudományi Kar Egyetemi Gyógyszert gyszertár r Gyógyszer gyszerügyi gyi Szervezési Intézet EÜ. kihívásai ELVÁRÁSOK VS. LEHETİSÉGEK Társadalmi változások Orvos tudomány fejlıdése Költség robbanás Hogyan értékelhetı az eü. rendszer? 1
Szüks kséglet Vevı Biztosított tott Bizonytalanság Finanszíroz rozó Beteg Biztosító Kormány HARMONIZÁCI CIÓ Informáci ciós aszimmmetria Eü.. Piac Kereslet - kínálat Szolgáltat ltató Patika Kórház Szakrendelı Háziorvos HEALTH ECONOMICS - egészs szség-gazdaságtan gtan - GYÓGYSZER iránti KERESLET (szükséglet, hozzáférést akadályozó tényezık, ) elemzése GYÓGYSZER/ egészségügyi technológia, mint KÍNÁLAT (befolyásoló tényezık, kapacitás, munkaerı, finanszírozási rendszerek ) Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése Tervezés, költségvetés Farmakoökonómia által tárgyalt fıbb kérdéskörök 2
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése H B E Mi az egészség? Mi az egészség értéke? Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek Egészségügyi ellátás kereslete Egészségügyi szolgáltatások kínálata D Milyen tényezık befolyásolják az egészséget? C G Egészségügyi rendszer értékelése F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok Centre for Health Economics, University of York A Gyógyszer innováci ció Komplex, multidiszciplinális Eredményessége nehezen tervezhetı Idı,pénz igényes 12-14 év Jelentıs siker/haszon a társadalom számára Váratlan fordulatokkal teli Blockbuster 3
Regisztrált új gyógyszer molekulák vs K+F költsége 1000 800 600 400 200 0 millió USD 1975 1987 2000 2010 Gyógyszer életciklusának állomásai Eladás / Profit bevezetés növekedés érettség hanyatlás összes eladás Preklinikai kut. Fázis I - III évek R and D 4
Termék életciklus - HE Egészség-gazdaságtani szempontok: Komparátor Végpontok Fázis III vizsgálatok tervezése Fı egészség-gazdaságtani üzenetek, ártámogatás, költség-hatékonyság igazolása Regisztráció Bevezetés Klinikai, gazdasági és életminıség adatok real world Modellezés Betegségteher Adherencia Fázis IV Fázis III Klinikai, gazdasági és életminıség adatok Adatgyőjtés Indokolható ár Korai szakasz Modellezés Betegségteher Adherencia Közgazdasági profil Betegség költségstruktúrája Adatgyőjtés: irodalom, KOL meetings, Delphi panel Indokolható ár Modellezés Target product profile value drivers Életciklus management Költség-hatékonysági differenciálás Új indikációs területek Modellezés Adherencia Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Epidemiológia Fázis I Fázis II Fázis III Törzskönyv Fázis IV Betegségteher vizsgálat Modellezés Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat Költségvetési kihatás 5
Gyógyszer életciklusára Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás döntés a fejlesztésrıl Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina Fejlesztés költségének becslése A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínőségének becslése Melynek alapjai 1. Biztonság - Safety 2. Hatásoss sosság - Efficacy 3. Minıség GMP/GLP 4. Negyedik kritérium rium hatékonys konyság g (effectiveness( effectiveness), finanszírozhat rozhatóság 6
Early Modelling Befolyásolja : Árképzést Klinikai kutatást (Clinical research strategy) Bevezetés tervezését (Launch planning) Bevezetés utáni idıszakban a kommunikációs stratégiát De, milyen is az early model? Mikor alkalmazzuk? Termék fejlesztése elıtt További kutatás tervezése, RCT kulcs területei? Fejlesztés során Limitált v. hiányzó adatok 7
Go no-go döntések Nyereség Egyszerő elemzések korlátozott adatokon Early model Idı A különbözı terápiás lehetıségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg Információt ad a további kutatásokhoz Go no go döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther. 8
Gyógyszer életciklusára Nyereség Támogatás (befogadás politika) Támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára További K+F Hosszabb piaci vezetı szerep Magasabb megtérülés, profit Gyorsabb siker (Faster uptake) Nyereség regisztráció támogatás támogatás kérése promóció Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina 9
Kérdések a finanszírozói oldalon Eredményez nyez-e e egészs szség g nyereséget? - hatásos Több egészs szség g nyereséget eredményez nyez-e e mint a jelenlegi standard terápia? - hatékony A többlet t egészs szség g nyereséget elfogadható áron eredményezi nyezi-e? e? költség-hatékony Egészs szség-gazdaságtani, gtani, farmakoökon konómiai elemzések típusait Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb idıtáv, speciális betegcsoportra, országra Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentıségének bizonyítása 10
Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között! Input Comparator Beavatkozás Következmény azonosítás mérés értékelés Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis Egészs szségügyi gyi eljárások gazdasági gi értékelésének lépéseil (Drummond és mtsai. 2005) 11
Teljeskörő gazdasági elemzés I. : Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis Alapfeltétele : azonos az eredmény Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis Input: pénz Következmény: pénz Teljeskörő gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminıség Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINİSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA 12
Életminıség vizsgálatok Egészséggel összefüggı életminıség (Health realated Quality of Life) A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminıségére befolyással vannak. Mérése: általános és betegség specifikus életminıséget mérı kérdıívek Az egészségi állapot eltérı dimenziói A lefedettség szélessége egészség A lefedettség mélysége fizikális funkciók mobilitás öltözködés érzelmi funkciók fizikai aktivitás szenzoros funkciók önellátás mosakodás fájdalom szerepvállalás kontinencia kognitív készség evés 13
Az asztmás betegek életminısége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdıív alapján) 1 0.9 0.8 0.7 0.97 0.906 0.946 0.823 0.875 0.759 0.813 0.695 teljes lakosság asztmások 0.736 0.705 0.651 0.6 0.5 20 30 40 50 60 70 0.525 Döntés (finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség hatékony???? költség / egységnyi egészségnyereség 14
Költségek Alárendelt (Inferior) Trade-off Egészs szség g nyereség Elfogadási zóna komparator Domináns Mechanisms fro setting Medicines Prices: : 2012 december New TRends in Europe changes in France, Germany and the UK Németország, Farnciaország Reformok az evidencia iránti igényre koncentrálódnak, különös s figyelem fordul a komparator kiválaszt lasztására The UK: Value Based Prising terápia (hozzáadott) értékén n alapuló árképzés, kiemelve a evidencia fontosságát és s a társadalmi t értékét -Szabályoz lyozás s kérdk rdései -Farmakovigilancai -Komparator - Absulute medical value - Relative medical value - IQWiG + Fedaral Joint Committee Javaslatot tesz az árra a meglévő terápi piához képest k a hozzáadott érték k alapján, utána ártárgyalás - Komparator definiálása 2014. január r 1. Eü- Kormányzati szinten kerül meghatároz rozásra egy küszk szöb b ami az adott gyógyszer gyszer értékét t hivatott meghatározni (költs ltség-hatékonyság g alapján. A részletek r még m g kidolgozás s alatt- 15
Gyógyszer életciklusára Nyereség Promóci ció Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina Beteg-egy együttmőködés hatása a költségekre és s az életminıségre 16
Összefoglalva: farmakoökonómiai elemzések jelentısége a gyógyszerek fejlesztésé során Kutatás priorizálása (további kutatási irány ) Közgazdasági gi potenciál l felmérése Go no go döntés s alátámaszt masztásasa Termék k profil kialakítása Ár r meghatároz rozása, indoklása Regisztráci ciós s dosszié összeállítása Támogatás Promóci ció Gazdasági értékelések korlátai Nincs tökéletes t informálts ltság Módszertana változik/ v fejlıdik Magas a bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható választ Sok esetben nehezen értékelhetıek ek az eredményei a döntd ntéshozók k számára 17
We have more and more perfect methods but ever less clear goals! (Einstein) 18