A gyógyszerek TB támogatása Ritka betegségek biztosítási szempontjai Vincziczki Áron Zoltán 2017.04.13.
Előadás felépítése 1. Az államháztartás költségvetése 2. TB támogatás alakulása 3. Támogatási sokféleség 4. Kiadások összetétele 5. Kockázat csökkentés 6. Egyedi támogatások, Járó-Fekvő 7. Ritka betegségek
Az államháztartás költségvetése
350 000 000 000 300 000 000 000 250 000 000 000 200 000 000 000 150 000 000 000 100 000 000 000 50 000 000 000 0 Mono.Kieme Mono.Eme Mono.Norm Mono.Egyedi Mono.Egyedi-HCV Fix Monopol Bruttó Teljes Mono.befogadott Magi Tápszer 201101 201102 201103 201104 201105 201106 201107 201108 201109 201110 201111 201112 201201 201202 201203 201204 201205 201206 201207 201208 201209 201210 201211 201212 201301 201302 201303 201304 201305 201306 201307 201308 201309 201310 201311 201312 201401 201402 201403 201404 201405 201406 201407 201408 201409 201410 201411 201412 201501 201502 201503 201504 201505 201506 201507 201508 201509 201510 201511 201512 201601 201602 201603 201604 201605 201606 201607 201608 201609 201610 201611 201612 A gyógyszer TB támogatás kiáramlás éves mozgó összegének alakulása 2011-2016
A gyógyszerek TB támogatásának alakulása Megnevezés 2015. évi teljesítés 2016. évi eredeti előirányzat 2016. évi teljesítés 2017. évi eredeti előirányzat* millió Ft millió Ft millió Ft millió Ft Gyógyszertámogatás 326 242,6 305 100,0 349 821,7 330 200,0 Gyógyszertámogatás kiadásai 310 635,4 231 400,0 327 916,8 247 000,0 Egyedi méltányosság** 18 769,3 8 100,0 22 881,8 10 000,0 Speciális beszerzésű gyógyszerkiadás* 15 607,2 15 700,0 21 904,9 17 200,0 Gyógyszertámogatás céltartalék 0,0 58 000,0 0,0 66 000,0 Gyógyszergyártói és forgalmazói befizetések 65 272,4 58 000,0 71 793,7 66 000,0 Sávos gyógyszergyártói befizetés *** 3 252,0 A jogcímcsoport egyenleg szinten számított kiadása 260 970,1 247 100,0 278 028,0 264 200,0 * 2017 évben a Speciális beszerzésű gyógyszerkiadással (HCV+vérzékenység) bővítve ** a gyógyszertámogatás kiadási sor tartalmazza (2013-tól nincs külön előirányzata) *** 2016. november 26-án hatályba lépett módosítás alapján sávos gyógyszergyártói befizetési kötelezettség nem keletkezett A táblázat a tételes elszámolású gyógyszereket nem tartalmazza
TB támogatás jogcímenkénti alakulása 2013-2016 között *A táblázat a különkeret és tételes elszámolású gyógyszereket nem tartalmazza millió Ft TB tám Normativ Emelt Kiemelt Egyedi Hm & Üb 2013 282 913,90 78 909,80 91 508,80 107 412,30 4 803,00 280,1 2014 290 013,10 76 267,20 93 796,90 111 567,40 8 113,00 268,7 2015 310 780,60 76 476,10 96 039,90 119 250,60 18 769,30 244,6 2016 328 413,30 76 029,90 102 523,90 126 461,90 22 881,80 230,7
Gyógyszerek TB támogatás- és DOT részesedésének alakulása I. 2016 MAT 9 Kummulált TB % 120% 100% 80% 1 000 Ft/hó 60% 40% 10 000 Ft/hó 50 000 Ft/hó 20% 500 000 Ft/hó Kummulált DOT% 2 000 000 Ft/hó 0% 0% 20% 40% 60% 80% 100% 120% A támogatott gyógyszerek közül az 1000 Ft/hó feletti támogatású gyógyszerekre költjük az össztámogatás 80%-át, miközben ez a gyógyszerkör csak a felhasználás 20%-a! 500 ezer Ft/hó feletti támogatású gyógyszerekre költjük az össztámogatás 14 %-át, miközben a kezelt betegek részaránya nem haladja meg 0,023%-ot.
ÜB Támogatási sokféleség Egyedi Kombi tételes Eü emelt 4798 féleség közgyógy LFIX 2009 brand HFIX TFX 857 hatóanyag Eü 100 BFIX norm atív külön keret HBCS HM
Kockázat csökkentés/forrásteremtés Meglévő hatékonysági eszközök a jobb hozzáférés érdekében: - Gyártói befizetés - Árazás - Fixesítés - Támogatásvolumen-szerződések Új hatóanyagok Folyamatosan növekvő betegszám 9
A természetes körforgás fenntartása a TB támogatás szerkezetében A generikus termékek TB támogatására fordított összeg csökkenése szolgál forrásául az új innovatív terápiák finanszírozásának, mely tézis mára már nem állja meg a helyét. A hagyományos gyógyszerkörben alkalmazott versenyeztetési eljárások (fixesítés, vaklicit) megtakarító hatása mára nem oly mértékű, mint a Széll Kálmán terv bevezetés első éveiben, emiatt új eljárások bevezetése szükséges, hogy a jelenlegi gyógyszerkör finanszírozhatósága fenntartható legyen. A generikus termékek TB befogadása az originális készítmények áránál alacsonyabb szinten történik A generikus árverseny eredményeképpen a versenyző termékek piacára fordított TB támogatás lecsökken Ez a megtakarítás szolgál forrásul az új innovatív terápiák TB támogatásának
Egyedi méltányosságból támogatott gyógyszerek mill Ft 2014 2015 2016 TB támogatás TB támogatás változás % TB támogatás változás % Befogadott Gyógyszerek támogatása 278 274,6 292 201,3 13 926,7 5,0% 305 035,1 12 833,8 4,4% Egyedi méltányosság 8 094,4 18 434,1 10 339,7 127,7% 22 881,8 4 447,7 24,1% Egyedi méltányosság Hepa C nélkül* 8 094,4 14 303,2 6 208,8 76,7% 22 881,8 8 578,6 60,0% Gyógyszer támogatás jogcím 286 369,0 306 504,5 20 135,5 7,0% 327 916,8 21 412,4 7,0% * 2015 évben az új antivirális készítmények a készítmények Speciális finanszírozásba történő befogadásáig,majd a tenderezési folyamatok befejezéséig az Egyedi méltányosság keretében kaptak finanszírozást 11
2017: Egyedi támogatások rendszerének átalakítása 2017.01.01. Ártámogatási Főosztály menedzseli 6 betegségcsoport ritka betegségek gyógyszerei közül Kérelem beadása: orphan@neak.gov.hu Kérelmek meghosszabbítása: regiszter Check list 12
Ritka betegségek gyógyszereinek különleges helyzete Elsődleges cél: olyan egészségügyi beavatkozások alkalmazása, amely a lehető legnagyobb egészségnyereséget nyújtja a lakosság számára Orphan Drugs: Szakmailag elfogadott, de finanszírozásba be nem fogadott eljárás (a kérelmező nem érdekelt a transzparens befogadási eljárás lefolytatásában) Forgalomba hozatali engedély: - minőségi, mennyiségi összetétel ismert, meghatározott - terápiás hatásosság klinikailag is bizonyított - előny/kockázat arány kedvező (orphan) 13
Ritka betegségek kezelésére szolgáló árva gyógyszerek meghatározása A Ritka betegség meghatározása az Európai Bizottság szerint: az előfordulási gyakoriság (prevalencia) nem több mint 5 eset/10.000 lakos. Kezelésükre szolgáló gyógyszerkészítmények az ún. árva gyógyszerek ( orphan drug -ok). Megkülönböztetett az ún. ultra-orphan drug kategória: az 1/50.000 főnél kisebb prevalenciájú, rendkívül ritka betegségek terápiás lehetőségét képező készítmények, mint pl.: Mukopoliszaccharidózis kórképek és kezelésük Enzimpótló terápián alapul - olyan enzimatikus aktivitás helyreállítása, amely elegendő a felhalmozódott köztestermék lebontásához és a további felhalmozódás megakadályozásához Más innovatív gyógyszerekhez képest eltérő feltételekkel (klinikai vizsgálatokban érthetően kevesebb betegszám, stb.), gyakran kevésbé erős bizonyítékokkal, evidenciákkal igazoltan kerülnek törzskönyvezésre ill. támogatás-befogadásra Költségvonzatuk általánosságban nagyságrendekkel meghaladja egyéb betegségek terápiájára szolgáló készítményekét
Lizoszomális tárolási betegségek Australia1980-1996; Meikle et al., 1999
Mucopolysaccharidosisok Klasszifikáció Enzimhiba MPS IH Hurler syndrome -L-iduronidase MPS IS Scheie syndrome -L-iduronidase MPS IH/S Hurler-Scheie syndrome -L-iduronidase MPS II Hunter syndrome iduronate sulfatase MPS III Sanfilippo syndrome heparan N-sulfatase -N-acetylglucosaminidase acetyl-coa: -glucosaminide acetyltransferase N-acetylglucosamine 6-sulfatase MPS IV Morquio syndrome galactose 6-sulfatase -galactosidase MPS VI Maroteaux-Lamy syndrome N-acetylgalactosamine 4-sulfatase MPS VII Sly syndrome -glucuronidase MPS IX Natowicz syndrome hyaluronidase Neufeld & Muenzer. In: The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease. 2001:3421. Ashworth et al. Surv Ophthalmol. 2006;51:1.
Lizoszomális tárolási betegségek (újszülöttkori szűrés alapján) Australia1980-1996; Meikle et al., 1999
Az Ártámogastási Főosztály finanszírozásában jelenleg kezelt lizoszomális tárolási betegségek Gaucher- kór 29 beteg, Pompe-kór 17 beteg, Hurler-Scheie szindróma (MPS-I) 2 beteg, Hunter kór (MPS-II) 8 beteg, Morquio szindróma (MPS-IV) 2 beteg, Maroteaux-Lamy szindróma (MPS-VI) 1 beteg.
Gaucher-kór klinikai tünetei Fáradékonyság Étvágytalanság, diszkomfortérzés Nagy, elődomborodó has (splenomegalia, hepatomegalia) Anémia, thrombocytopenia Növekedési retardáció Visszatérő csontfájdalmak (csontkrízis) Csont és izületi elváltozások miatt mozgáskorlátozottság Megkésett nemi érés Sápadtság, esetleg bőrvérzések
Pompe-kór Öröklődő tárolási betegség, amelynek oka a lizoszómális alfaglükozidáz enzim aktivitásának csökkenése vagy hiánya. A glikogén lizoszomális lebontása nem megy végbe, így a harántcsíkolt izmokban, légző izmokban, diaphragmában, és csecsemőkben a szívizomban is felhalmozódik a glikogén. Ez progrediáló izomgyengeséget okoz, a betegek kerekes székbe kerülnek, lélegeztetésre szorulnak, illetve légzésikeringési elégtelenség vezet a halálhoz. Két formája különböztethető meg: Infantilis Felnőtt kori
Hunter-szindróma Mukopoliszacharidózis II.(MPS-II.) Genetikai betegség, melyet enzimhiány vagy elégtelen működés okoz, melynek feladata a köztestermék/ glikozaminoglikánok (GAG)/ lebontása A köztestermék fokozatosan felhalmozódik a sejtekben, ami szervmegnagyobbodáshoz, szöveti károsodáshoz és a szervrendszerek működési zavarához vezet Előfordulási gyakoriság (prevalencia): 1/160 000 élve születésre A megbetegedés minden szervet érinthet A Hunter kór nemhez kötötten öröklődik
Köszönöm a megtisztelő figyelmüket! Elérhetőség: vincziczki.az@neak.gov.hu