Ritka betegségek biztosítási szempontjai. A gyógyszerek TB támogatása. Vincziczki Áron Zoltán. Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő

Átírás

1 A gyógyszerek TB támogatása Ritka betegségek biztosítási szempontjai Vincziczki Áron Zoltán

2 Előadás felépítése 1. Az államháztartás költségvetése 2. TB támogatás alakulása 3. Támogatási sokféleség 4. Kiadások összetétele 5. Kockázat csökkentés 6. Egyedi támogatások, Járó-Fekvő 7. Ritka betegségek

3 Az államháztartás költségvetése

4 Mono.Kieme Mono.Eme Mono.Norm Mono.Egyedi Mono.Egyedi-HCV Fix Monopol Bruttó Teljes Mono.befogadott Magi Tápszer A gyógyszer TB támogatás kiáramlás éves mozgó összegének alakulása

5 A gyógyszerek TB támogatásának alakulása Megnevezés évi teljesítés évi eredeti előirányzat évi teljesítés évi eredeti előirányzat* millió Ft millió Ft millió Ft millió Ft Gyógyszertámogatás , , , ,0 Gyógyszertámogatás kiadásai , , , ,0 Egyedi méltányosság** , , , ,0 Speciális beszerzésű gyógyszerkiadás* , , , ,0 Gyógyszertámogatás céltartalék 0, ,0 0, ,0 Gyógyszergyártói és forgalmazói befizetések , , , ,0 Sávos gyógyszergyártói befizetés *** 3 252,0 A jogcímcsoport egyenleg szinten számított kiadása , , , ,0 * 2017 évben a Speciális beszerzésű gyógyszerkiadással (HCV+vérzékenység) bővítve ** a gyógyszertámogatás kiadási sor tartalmazza (2013-tól nincs külön előirányzata) *** november 26-án hatályba lépett módosítás alapján sávos gyógyszergyártói befizetési kötelezettség nem keletkezett A táblázat a tételes elszámolású gyógyszereket nem tartalmazza

6 TB támogatás jogcímenkénti alakulása között *A táblázat a különkeret és tételes elszámolású gyógyszereket nem tartalmazza millió Ft TB tám Normativ Emelt Kiemelt Egyedi Hm & Üb , , , , ,00 280, , , , , ,00 268, , , , , ,30 244, , , , , ,80 230,7

7 Gyógyszerek TB támogatás- és DOT részesedésének alakulása I MAT 9 Kummulált TB % 120% 100% 80% Ft/hó 60% 40% Ft/hó Ft/hó 20% Ft/hó Kummulált DOT% Ft/hó 0% 0% 20% 40% 60% 80% 100% 120% A támogatott gyógyszerek közül az 1000 Ft/hó feletti támogatású gyógyszerekre költjük az össztámogatás 80%-át, miközben ez a gyógyszerkör csak a felhasználás 20%-a! 500 ezer Ft/hó feletti támogatású gyógyszerekre költjük az össztámogatás 14 %-át, miközben a kezelt betegek részaránya nem haladja meg 0,023%-ot.

8 ÜB Támogatási sokféleség Egyedi Kombi tételes Eü emelt 4798 féleség közgyógy LFIX 2009 brand HFIX TFX 857 hatóanyag Eü 100 BFIX norm atív külön keret HBCS HM

9 Kockázat csökkentés/forrásteremtés Meglévő hatékonysági eszközök a jobb hozzáférés érdekében: - Gyártói befizetés - Árazás - Fixesítés - Támogatásvolumen-szerződések Új hatóanyagok Folyamatosan növekvő betegszám 9

10 A természetes körforgás fenntartása a TB támogatás szerkezetében A generikus termékek TB támogatására fordított összeg csökkenése szolgál forrásául az új innovatív terápiák finanszírozásának, mely tézis mára már nem állja meg a helyét. A hagyományos gyógyszerkörben alkalmazott versenyeztetési eljárások (fixesítés, vaklicit) megtakarító hatása mára nem oly mértékű, mint a Széll Kálmán terv bevezetés első éveiben, emiatt új eljárások bevezetése szükséges, hogy a jelenlegi gyógyszerkör finanszírozhatósága fenntartható legyen. A generikus termékek TB befogadása az originális készítmények áránál alacsonyabb szinten történik A generikus árverseny eredményeképpen a versenyző termékek piacára fordított TB támogatás lecsökken Ez a megtakarítás szolgál forrásul az új innovatív terápiák TB támogatásának

11 Egyedi méltányosságból támogatott gyógyszerek mill Ft TB támogatás TB támogatás változás % TB támogatás változás % Befogadott Gyógyszerek támogatása , , ,7 5,0% , ,8 4,4% Egyedi méltányosság 8 094, , ,7 127,7% , ,7 24,1% Egyedi méltányosság Hepa C nélkül* 8 094, , ,8 76,7% , ,6 60,0% Gyógyszer támogatás jogcím , , ,5 7,0% , ,4 7,0% * 2015 évben az új antivirális készítmények a készítmények Speciális finanszírozásba történő befogadásáig,majd a tenderezési folyamatok befejezéséig az Egyedi méltányosság keretében kaptak finanszírozást 11

12 2017: Egyedi támogatások rendszerének átalakítása Ártámogatási Főosztály menedzseli 6 betegségcsoport ritka betegségek gyógyszerei közül Kérelem beadása: orphan@neak.gov.hu Kérelmek meghosszabbítása: regiszter Check list 12

13 Ritka betegségek gyógyszereinek különleges helyzete Elsődleges cél: olyan egészségügyi beavatkozások alkalmazása, amely a lehető legnagyobb egészségnyereséget nyújtja a lakosság számára Orphan Drugs: Szakmailag elfogadott, de finanszírozásba be nem fogadott eljárás (a kérelmező nem érdekelt a transzparens befogadási eljárás lefolytatásában) Forgalomba hozatali engedély: - minőségi, mennyiségi összetétel ismert, meghatározott - terápiás hatásosság klinikailag is bizonyított - előny/kockázat arány kedvező (orphan) 13

14 Ritka betegségek kezelésére szolgáló árva gyógyszerek meghatározása A Ritka betegség meghatározása az Európai Bizottság szerint: az előfordulási gyakoriság (prevalencia) nem több mint 5 eset/ lakos. Kezelésükre szolgáló gyógyszerkészítmények az ún. árva gyógyszerek ( orphan drug -ok). Megkülönböztetett az ún. ultra-orphan drug kategória: az 1/ főnél kisebb prevalenciájú, rendkívül ritka betegségek terápiás lehetőségét képező készítmények, mint pl.: Mukopoliszaccharidózis kórképek és kezelésük Enzimpótló terápián alapul - olyan enzimatikus aktivitás helyreállítása, amely elegendő a felhalmozódott köztestermék lebontásához és a további felhalmozódás megakadályozásához Más innovatív gyógyszerekhez képest eltérő feltételekkel (klinikai vizsgálatokban érthetően kevesebb betegszám, stb.), gyakran kevésbé erős bizonyítékokkal, evidenciákkal igazoltan kerülnek törzskönyvezésre ill. támogatás-befogadásra Költségvonzatuk általánosságban nagyságrendekkel meghaladja egyéb betegségek terápiájára szolgáló készítményekét

15 Lizoszomális tárolási betegségek Australia ; Meikle et al., 1999

16 Mucopolysaccharidosisok Klasszifikáció Enzimhiba MPS IH Hurler syndrome -L-iduronidase MPS IS Scheie syndrome -L-iduronidase MPS IH/S Hurler-Scheie syndrome -L-iduronidase MPS II Hunter syndrome iduronate sulfatase MPS III Sanfilippo syndrome heparan N-sulfatase -N-acetylglucosaminidase acetyl-coa: -glucosaminide acetyltransferase N-acetylglucosamine 6-sulfatase MPS IV Morquio syndrome galactose 6-sulfatase -galactosidase MPS VI Maroteaux-Lamy syndrome N-acetylgalactosamine 4-sulfatase MPS VII Sly syndrome -glucuronidase MPS IX Natowicz syndrome hyaluronidase Neufeld & Muenzer. In: The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease. 2001:3421. Ashworth et al. Surv Ophthalmol. 2006;51:1.

17 Lizoszomális tárolási betegségek (újszülöttkori szűrés alapján) Australia ; Meikle et al., 1999

18 Az Ártámogastási Főosztály finanszírozásában jelenleg kezelt lizoszomális tárolási betegségek Gaucher- kór 29 beteg, Pompe-kór 17 beteg, Hurler-Scheie szindróma (MPS-I) 2 beteg, Hunter kór (MPS-II) 8 beteg, Morquio szindróma (MPS-IV) 2 beteg, Maroteaux-Lamy szindróma (MPS-VI) 1 beteg.

19 Gaucher-kór klinikai tünetei Fáradékonyság Étvágytalanság, diszkomfortérzés Nagy, elődomborodó has (splenomegalia, hepatomegalia) Anémia, thrombocytopenia Növekedési retardáció Visszatérő csontfájdalmak (csontkrízis) Csont és izületi elváltozások miatt mozgáskorlátozottság Megkésett nemi érés Sápadtság, esetleg bőrvérzések

20 Pompe-kór Öröklődő tárolási betegség, amelynek oka a lizoszómális alfaglükozidáz enzim aktivitásának csökkenése vagy hiánya. A glikogén lizoszomális lebontása nem megy végbe, így a harántcsíkolt izmokban, légző izmokban, diaphragmában, és csecsemőkben a szívizomban is felhalmozódik a glikogén. Ez progrediáló izomgyengeséget okoz, a betegek kerekes székbe kerülnek, lélegeztetésre szorulnak, illetve légzésikeringési elégtelenség vezet a halálhoz. Két formája különböztethető meg: Infantilis Felnőtt kori

21 Hunter-szindróma Mukopoliszacharidózis II.(MPS-II.) Genetikai betegség, melyet enzimhiány vagy elégtelen működés okoz, melynek feladata a köztestermék/ glikozaminoglikánok (GAG)/ lebontása A köztestermék fokozatosan felhalmozódik a sejtekben, ami szervmegnagyobbodáshoz, szöveti károsodáshoz és a szervrendszerek működési zavarához vezet Előfordulási gyakoriság (prevalencia): 1/ élve születésre A megbetegedés minden szervet érinthet A Hunter kór nemhez kötötten öröklődik

22 Köszönöm a megtisztelő figyelmüket! Elérhetőség: vincziczki.az@neak.gov.hu