Imunnológiailag fontos fehérjék röntgendiffrakciós szerkezetvizsgálata: fehérje-ligandum kölcsönhatások a működés során Zárójelentés

Hasonló dokumentumok

Összefoglalók Kémia BSc 2012/2013 I. félév

A MASP-1 dózis-függő módon vazorelaxációt. okoz egér aortában

Immunológia alapjai. 10. előadás. Komplement rendszer

Immunológia alapjai. 16. előadás. Komplement rendszer

A C1-inhibitor specificitásának és deficienciájának atomi szintő magyarázata

A nemkatalitikus domének szerepe a C1r komplement szerin proteáz működésének szabályozásában

A komplementrendszer aktiválódásának kezdeti lépései: Moduláris szerin proteázok szerepe a természetes immunválasz beindításában

kutatás során legfőbb eredményeinket a szerin proteázok aktiválódásának mechanizmusával és az aktiválódás fiziológiai következményeinek

TDK lehetőségek az MTA TTK Enzimológiai Intézetben

A lektin út aktivációs modelljének korrigálása irányított evolúcióval létrehozott, monospecifikus MASP inhibitorok segítségével

Közlemények Köszönetnyilvánítás Bevezetés Célkitűzések... 43

Hemoglobin - myoglobin. Konzultációs e-tananyag Szikla Károly

[S] v' [I] [1] Kompetitív gátlás

Natív antigének felismerése. B sejt receptorok, immunglobulinok

A fehérjék szerkezeti hierarchiája. Fehérje-szerkezetek! Klasszikus szerkezet-funkció paradigma. szekvencia. funkció. szerkezet! Myoglobin.

Elválasztástechnikai és bioinformatikai kutatások. Dr. Harangi János DE, TTK, Biokémiai Tanszék

A T sejt receptor (TCR) heterodimer

Immunológia alapjai előadás. Az immunológiai felismerés molekuláris összetevői.

MedInProt Szinergia IV. program. Szerkezetvizsgáló módszer a rendezetlen fehérjék szerkezetének és kölcsönhatásainak jellemzésére

Intelligens molekulákkal a rák ellen

Immunológia alapjai előadás. Az immunológiai felismerés molekuláris összetevői

OTKA nyilvántartási szám: F Töltéssel rendelkező oldalláncok szerepe retrovirális proteinázok szubsztrát-specificitásában Az elmúlt évtizedek

Kalmodulin és az ér-reaktivitásban fontos enos és MLCK enzimek kölcsönhatásának szabályozása szfingolipid mediátorokkal

Szervezetünk védelmének alapja: az immunológiai felismerés

K68464 OTKA pályázat szakmai zárójelentés

Kutatási programunk fő célkitűzése, az 2 -plazmin inhibitornak ( 2. PI) és az aktivált. XIII-as faktor (FXIIIa) közötti interakció felderítése az 2

Enzimek. Enzimek! IUBMB: szisztematikus nevek. Enzimek jellemzése! acetilkolin-észteráz! legalább 10 nagyságrend gyorsulás. szubsztrát-specificitás

Immunológia 4. A BCR diverzitás kialakulása

Immunológia alapjai 5-6. előadás MHC szerkezete és genetikája, és az immunológiai felismerésben játszott szerepe. Antigén bemutatás.

HUMÁN GAMMA-AMINOVAJSAV TRANSZPORTER SZERKEZET ÉS FUNKCIÓ MODELLEZÉSE

(1) A T sejtek aktiválása (2) Az ön reaktív T sejtek toleranciája. α lánc. β lánc. V α. V β. C β. C α.

Flagellin alapú filamentáris nanoszerkezetek létrehozása

Fehérjeszerkezet analízis. Fehérjeszerkezet analízis. Fehérjeszerkezet analízis. Fehérjeszerkezet analízis. Fehérjeszerkezet analízis

2016. nov. 8. Bajtay Zsuzsa

TRIPSZIN TISZTÍTÁSA AFFINITÁS KROMATOGRÁFIA SEGÍTSÉGÉVEL

Immunkomplexek által elindított gyulladási folyamatok követésére alkalmas mikrofluidikai rendszer fejlesztése

Bioinformatika 2 6. előadás

Peptidek LC-MS/MS karakterisztikájának javítása fluoros kémiai módosítással, proteomikai alkalmazásokhoz

Az orvosi biotechnológiai mesterképzés megfeleltetése az Európai Unió új társadalmi kihívásainak a Pécsi Tudományegyetemen és a Debreceni Egyetemen

A veleszületett (természetes) immunrendszer. PAMPs = pathogen-associated molecular patterns. A fajspecifikus szignálok hiányának felismerése

4. A humorális immunválasz október 12.

A KAR-2, egy antimitotikus ágens egyedi farmakológiájának atomi és molekuláris alapjai

Az enzimműködés termodinamikai és szerkezeti alapjai

Immunológia alapjai előadás MHC. szerkezete és genetikája, és az immunológiai felismerésben játszott szerepe. Antigén bemutatás.

A humán tripszinogén 4 expressziója és eloszlási mintázata az emberi agyban

Doktori értekezés tézisei

Az ellenanyagok szerkezete és funkciója. Erdei Anna Immunológiai Tanszék ELTE

Biomolekuláris nanotechnológia. Vonderviszt Ferenc PE MÜKKI Bio-Nanorendszerek Laboratórium

ALKÍMIA MA Az anyagról mai szemmel, a régiek megszállottságával.

Az oligopeptidázok szerkezete és működése: katalízis az S9A enzimcsaládban. A doktori értekezés tézisei. Juhász Tünde

Immunológiai módszerek a klinikai kutatásban

FEHÉRJÉK A MÁGNESEKBEN. Bodor Andrea ELTE, Szerkezeti Kémiai és Biológiai Laboratórium. Alkímia Ma, Budapest,

Záróbeszámoló. A pályázat címe: Wnt fehérjék és Wnt receptorok. OTKA azonosító: A kutatási téma ismertetése: előzmények és a kutatás célja

Biofizika I

Kutatási beszámoló ( )

Immunológia alapjai előadás Az immunológiai felismerés molekuláris összetevői. Az antigén fogalma. Antitestek, T- és B-sejt receptorok:

Antigén, Antigén prezentáció

TEMATIKA Biokémia és molekuláris biológia IB kurzus (bb5t1301)

transzporter fehérjék /ioncsatornák

NMR spektroszkópia a fehérje biokémiában

Az adaptív immunválasz kialakulása. Erdei Anna Immunológiai Tanszék ELTE

Bevezetés a bioinformatikába. Harangi János DE, TEK, TTK Biokémiai Tanszék

Dózis-válasz görbe A dózis válasz kapcsolat ábrázolása a legáltalánosabb módja annak, hogy bemutassunk eredményeket a tudományban vagy a klinikai

MEDICINÁLIS ALAPISMERETEK AZ ÉLŐ SZERVEZETEK KÉMIAI ÉPÍTŐKÖVEI AZ AMINOSAVAK ÉS FEHÉRJÉK 1. kulcsszó cím: Aminosavak

Búza tartalékfehérjék mozgásának követése a transzgénikus rizs endospermium sejtjeiben

A módszerek jelentősége. Gyors-kinetika módszerek. A módszerek közös tulajdonsága. Milyen módszerekről tanulunk?

Röntgendiffrakciós szerkezetvizsgálat. A szerkezetmegoldás menete Lehetőségek és korlátok Alkalmazások

A kalmodulin-szfingozilfoszforilkolin kölcsönhatás azonosítása, szerkezeti jellemzése és jelátviteli következményeinek vizsgálata

Immunpatológia kurzus, - tavaszi szemeszter

2. Ismert térszerkezetű transzmembrán fehérjék adatbázisa: a PDBTM adatbázis. 3. A transzmembrán fehérje topológiai adatbázis, a TOPDB szerver

ÖSSZ-TARTALOM 1. Az alapok - 1. előadás 2. A jelutak komponensei 1. előadás 3. Főbb jelutak 2. előadás

Jelutak ÖSSZ TARTALOM. Jelutak. 1. a sejtkommunikáció alapjai

Célkitűzés/témák Fehérje-ligandum kölcsönhatások és a kötődés termodinamikai jellemzése

19.Budapest Nephrologiai Iskola/19th Budapest Nephrology School angol 44 6 napos rosivall@net.sote.hu

Egy hexamer acilpeptid-hidroláz szerkezete, a méretszelektivitás újszerű módja

15. Fehérjeszintézis: transzláció. Fehérje lebontás (proteolízis)

Biokémiai kutatások ma

Norvég Finanszírozási Mechanizmus által támogatott projekt HU-0115/NA/2008-3/ÖP-9 ÚJ TERÁPIÁS CÉLPONTOK AZONOSÍTÁSA GENOMIKAI MÓDSZEREKKEL

Az NMR spektroszkópia a fehérjék szolgálatában. Bodor Andrea. ELTE Szerkezeti Kémia és Biológia Laboratórium Visegrád

Transzporterek vizsgálata lipidmembránokban Sarkadi Balázs MTA-SE Molekuláris Biofizikai Kutatócsoport, MTA-TTK Budapest

Anaerob fermentált szennyvíziszap jellemzése enzimaktivitás-mérésekkel

Tudományos Diákköri Dolgozat. Orgován Zoltán

Membrántranszport. Gyógyszerész előadás Dr. Barkó Szilvia

Elektrosztatikus számítások. Elektrosztatikus számítások. Elektrosztatikus számítások. Elektrosztatikus számítások Definíciók

A 3-FOSZFOGLICERÁT KINÁZ ENZIM DOMÉNZÁRÓDÁSÁNAK VIZSGÁLATA: SZERKEZETI ÉS FUNKCIONÁLIS MEGKÖZELÍTÉSEK. dr. Perbiróné Szabó Judit okleveles biológus

ÖSSZ-TARTALOM. 1. Az alapok - 1. előadás 2. A jelutak komponensei 1. előadás 3. Főbb jelutak 2. előadás 4. Idegi kommunikáció 3.

a. Szinaptikus jelátvitel b. Receptorok c. Szignál transzdukció neuronokban d. Neuromoduláció. Szinaptikus jelátvitel.

FLAGELLINALAPÚ MOLEKULÁRIS OBJEKTUMOK LÉTREHOZÁSA. Sebestyén Anett

Leukotriénekre ható molekulák. Eggenhofer Judit OGYÉI-OGYI

A Magyar Biokémiai Egyesület internetes folyóirata. XXXVI. ÉVFOLYAM 2. SZÁM június

Az AT 1A -angiotenzinreceptor G-fehérjétől független jelátvitelének vizsgálata C9 sejtekben. Doktori tézisek. Dr. Szidonya László

Immunkomplexek kialakulása, immunkomplexek által okozott patológiás folyamatok

ZÁRÓBESZÁMOLÓ. A pályázat címe: A WFIKKN fehérjék és a miosztatin, GDF11 közötti kölcsönhatás jellemzése. OTKA nyilvántartási száma: 72125

Több szubsztrátos enzim-reakciókról beszélve két teljesen különbözõ rekció típust kell megismernünk.

B-sejtek szerepe az RA patológiás folyamataiban

ALKÍMIA MA Az anyagról mai szemmel, a régiek megszállottságával.

Modern Fizika Labor. Fizika BSc. Értékelés: A mérés dátuma: A mérés száma és címe: 13. mérés: Molekulamodellezés PC-n április 29.

Ragyogó molekulák: dióhéjban a fluoreszcenciáról és biológiai alkalmazásairól

Fehérjeszerkezet, és tekeredés

Átírás:

Imunnológiailag fontos fehérjék röntgendiffrakciós szerkezetvizsgálata: fehérje-ligandum kölcsönhatások a működés során Zárójelentés A fehérjék térszerkezetének meghatározása a fehérjeműködés atomi szintű megértését, és ezen keresztül a biológiai folyamatok kémiájának felderítését szolgálja. A szerkezet-hatás, szerkezet-funkció összefüggések megértésében fontos szerepet kap a fehérje/fehérje és fehérje/ligandum kölcsönhatások vizsgálata különböző komplexek szerkezetének segítségével. Vizsgálataink célja ezeknek a sokszínű kölcsönhatásoknak a tanulmányozása fehérjék és komplexeik röntgendiffrakciós szerkezetvizsgálata segítségével. A pályázat keretében a komplementrendszer kezdeti enzimeinek működését elemeztük fehérjék és fehérje/fehérje komplexek vizsgálata segítségével, valamint a kölcsönhatásokat meghatározó másodlagos kötések szerepét vizsgáltuk különböző fehérjék esetén. 1. A komplementrendszer fehérjéinek szerkezetvizsgálata A veleszületett immunitás fontos részét képező komplementrendszer működésének célja a szervezetbe került kórokozók és károsodott saját sejtek eltávolítása, egy enzim kaszkádrendszer működésbe lépésével. A komplementrendszer rendellenes aktiválódása súlyos szövetkárosodáshoz és ezáltal betegségek kialakulásához vezethet. Kóros, kontrollálatlan aktiválódásához nemkívánt gyulladási vagy autoimmun folyamatok köthetők, emiatt az enzimkaszkád működésének és szabályozási lehetőségeinek gyakorlati jelentősége is van. A komplement aktiválódása háromféle úton, a klasszikus, a lektin és az alternatív úton történhet, ami a komplement kezdeti enzimei vizsgálatának külön jelentőséget ad a különböző aktiválódási utak szelektív szabályozásának lehetősége miatt. A klasszikus és lektin út esetén a komplement aktiválódás első lépése a kezdeti enzimek (C1r, és MASP-1, MASP-2 kimotripszin családba tartozó szerin-proteázok) autoaktiválódása. Ezek azonos moduláris felépítésűek és igen szűk specificitással rendelkeznek. Igen fontos szabályozó szerepet tölt be a kezdeti enzimek természetes gátlószere, a C1-inhibitor. a szerpin doménje szerkezetének konferencián történő bemutatását fedeztük a pályázatból [1]. A szerkezet segítségével magyarázható több természetes mutáció hatása a funkcióra. (Működésének hiánya egy potenciálisan halálos kórképhez, az örökletes angioödémához köthető.) A szerkezet alapján sikerült megmagyarázni, hogy a heparin és más polianionok hogyan befolyásolják a C1-inhibitor proteázgátló hatását. Az általunk valószínűsített, kinetikai, mutációs, és dokkolási adatokkal alátámasztott új, szendvics mechanizmus szerint a heparin semlegesíti az inhibitoron a pozitív töltésű proteázkötő régiót, a C1-inhibitor/heparin/proteáz együttes komplexben, ezáltal a C1-inhibitornak azokra a proteázokra gyakorolt gátló hatását növeli meg, amelyeknek pozitív töltésű a kötőfelszíne. Eredményeink a terápiás C1-inhibitor fejlesztésében is felhasználhatók. A MASP-1 aktív fragmentum szerkezet-meghatározásával [2,3] közelebb jutottunk a MASP-1 funkciójának megértéséhez. Eredményeink potenciális gyógyászati jelentősége miatt szabadalmi beadvány is született eredményeinkből [4]. Míg a komplement klasszikus útjának elindításához szükséges a C1r autoaktiválódása, majd a C1r aktiválja a vele komplexben lévő C1s-t, és a C1s aktiválja a komplement következő lépcsőjének tagjait (C2, C4), a lekzin úton a MASP-2 egyedül képes az autoaktiválódásra és a C2 és C4 aktiválására. A MASP-1 szerepe viszont nem volt tisztázott, mert bár autoaktiválódik, és képes aktiválni a C2-t, de a C4-et nem, ezen kívül trombinnal közös szubsztrátjai is vannak (A cikk megjelenése óta felfedezték, hogy a MASP-1-képes aktiválni a PAR4 receptort, és fiziológiásan a MASP-2 aktiválásában is nagyon fontos a szerepe [11,12]). A szerkezet alapján megállapítottuk, hogy a MASP-1-nek a MASP-2, C1r és C1s enzimeknél szélesebb a szubsztrát kötő árka, ami összefüggésben van a szélesebb szubsztrát-specificitásával. A B-hurokrégió (Perona és Craik nomenklatúrája),

amely a trombinnál is fontos szerepet játszik a target-felismerésben, a MASP-1 esetében még kiterjedtebb, és feltételezhetően szerepet játszik a szubsztrát fehérjék megkötésében (1. ábra). Ugyanakkor a klasszikus szerin proteázokhoz mérten alacsony reaktivitása összefüggésben lehet azzal, hogy a komplexálatlan szerkezetben az S1 zseb alján levő aszparaginsav egy sóhídban vesz részt, aminek fel kell szakadnia, hogy a szubsztrát P1 argininjével kedvező kölcsönhatás alakulhasson ki (1. ábra, keretben). A MASP-1 proenzim formájának szerkezetvizsgálatát is célul tűztük ki. Segítségével részletesebben elemezhetnénk az auotaktiválódási képesség szerkezeti alapjait. Meghatározásával már két enzim esetén, a MASP-1 és MASP-2 esetén is rendelkezésre állna az aktív és a proenzim forma szerkezete is. A két szerkezetpár összehasonlítása általánosabb érvényű megállapításokhoz is vezethet, mert bár a két enzim funkcionálisan sok hasonlóságot mutat, szerin-proteáz doménjük evolúciósan viszonylag távol áll egymástól. A MASP-1 proenzim formáját 2010-ben kristályosítottuk (1.Táblázat), az adatgyűjtést 2011 tavaszán fogjuk elvégezni szinkrotron sugárforrásnál. 1. ábra A MASP-1szubsztrátkötő árkot határoló hurokrégiók összehasonlítása más szerin proteázokéval. Keretben: az S1 zseb mélyén az aszparaginsavat sóhíd árnyékolja a komplexálatlan MASP-1 szerkezetben. 2. Fehérjék kölcsönhatásainak jellemzése kiválasztott fehérjerendszerek esetén A fehérje/fehérje és fehérje/ligandum kölcsönhatásokat különböző fehérje komplexek segítségével több szempontból is vizsgáltuk. Különösen a specifikusság feltételei, a mozgékonyság, indukált konformációváltozások érdekeltek. Általánosított következtetéseinket a komplement fehérjek kölcsönhatásainak elemzésekor is alkalmaztuk. A prolil-oligopeptidáz R-Pro-(dekarboxi-Pro) inhibitoraival alkotott komplexeiben az N- terminális csoport és a prolil-pirrolidin kölcsönhatásainak kettőssége a jellemző: az enzim S1- S2 helyén kötődő prolil-pirrolidint az enzim jól definiált módon stabilizálja hidrogénkötések, és egy triptofán gyűrűvel való átlapolás által. Az N-terminális csoport viszont, amit egy linker köt a prolinhoz, egy kiszélesedő, hidrofób felszínen kötődik, a csoport kiterjedtségétől függ az elhelyezkedése a komplexekben, és az, hogy milyen hosszú linker estén lesz legnagyobb az inhibitor erősség [5]. A kalmodulin igen sok célfehérjéhez tud kötődni, amit a két doménje közötti hajlékony összekötő régió, valamint az biztosít, hogy a fő kötőzsebek hidrofób tulajdonságúak, és a bennük elhelyezkedő metionin oldalláncok révén sokféle méretű ligandumhoz képesek adaptálódni. A szfingozil-foszforil-kolinnal alkotott komplexe [6] jó

példa arra, amikor a kismolekulás ligandum is igen hajlékony, és kötődése többféleképpen lehetséges a kalmodulin által alkotott hidrofób csatornában a tengelye mentén való eltolása révén. Az acilpeptid hidroláz nyitott és csukott szerkezeteinek vizsgálatakor a kinyílás által okozott szerkezeti átrendeződést találtunk [7]. Ezeknek az indukált konformáció változásoknak a következménye, hogy a nyitott enzimben az aktív hely jelentősen eltorzul, ezáltal az, bár fehérjék számára hozzáférhető, de inaktív lesz. A csukott enzim katalitikusan aktív konformációjú, de csak kis méretű peptidek férnek el benne. A molekuláris felismerés során megvalósuló komplementaritás különböző aspektusait egy összefoglaló publikációban elemeztük [8]. 3. Rövid peptidekkel alkotott komplexek szerkezetvizsgálata, nehézségek és tanulságok A pályázat megkezdése előtt már próbálkoztunk egy másik immunfehérje, az FcγIIB receptor szolubilis sejten kívüli régiója, és olyan, IgG-ből származó peptidek együttkristályosításával, amelyekről együttműködő partnereink igazolták, hogy kötődnek a receptorhoz. A kristályszerkezet egy esetben sem tartalmazta a peptidet, ami azzal volt magyarázható, hogy ezek kis oldhatóságú, sok hidrofób aminosavat tartalmazó peptidek voltak, a kristályosításhoz viszont nagy koncentrációjú FcγIIB-t alkalmaztunk, és nem lehetett megfelelő feleslegben alkalmazni a peptideket. A pályázat keretében töltött aminosavakkal oldhatóbbá tett változatait használtuk a peptideknek, de ezekkel sem sikerült ko-kristályt előállítani. A MASP-1 és MASP-2 enzimek inaktív változatait, ahol az aktív hely szerinje alaninra volt kicserélve együttkristályosítottam a természetes szubsztrátjaik aktivációs peptidjével. A kristályosítási kísérletek itt is sikertelenek voltak. A sikertelenség lehetséges okai között, szerepel, hogy a ph és ionerősség körültekintő megválasztása ellenére a kristályosítás körülményei között nem komplexálódott elég nagy arányban a fehérje a peptidekkel. Tanulsággal szolgált a MASP-2 kis méretű, kanonikus peptid inhibitorokkal (amelyekről az 5. fejezetben lesz szó) való együttkristályosítási kísérlete. Különböző kristályosítási körülmények között több különböző kristályformát sikerült előállítani, de egyik sem tartalmazta a peptidet, ehelyett egy másik MASP-2 molekula kötődött az aktív helyen, autoaktivációs komplexet alkotva (ld. 4. fejezet). Tehát itt a MASP-2 molekulák között a természetben is létrejövő kölcsönhatás jött létre, amely a molekula méretéből adódóan sokkal kiterjedtebb, mit a kisméretű peptid inhibitorral kialakítható kölcsönható régió lett volna. 4. Fehérje/fehérje kölcsönhatások: autoaktivációs komplexek A kompement proteázok szerkezetvizsgálata során két esetben a szomszédos (szimmetria ekvivalens) molekulák kristályon belüli kapcsolódása segített az autoaktivációban fontos kölcsönhatások felderítésében (2. ábra). Mindkét esetben (C1r és MASP-2) az enzim aktív fragmentumát tartalmazta a kristály, és a szomszédos molekulák az autoaktiváció enzim/termék komplexének megfelelő kölcsönhatásokat létesítettek egymással (ez tehát az autoaktiváció folyamata utolsó pillanatának megragadása). Az intermolekuláris kontaktusok mindkét esetben a szubsztrátkötő ároknál kiterjedtebbek, ami igazolja a kiterjedt kötőfelszín szerepét a specifikus kölcsönhatás kialakításában. A C1r esetén a C-terminális három modult tartalmazó (CCP1-CCP2-SP) fragmentum szerkezetét határoztuk meg [9]. A szerkezetben a már előzőleg ismert fej-láb illeszkedésű C1r dimerek is jelen vannak. Másik szomszédos molekulával alkotott pár felel meg a meg a C1r előbb említett autoaktivációs komplexének, amelyben a szerin-proteáz domének közötti kölcsönhatásokon kívül gyenge intermolekuláris kölcsönhatások találhatók a szerin-proteáz és

CCP2 domének között is. Az autoaktivációs komplex alapján módosítottuk, a C1r autoaktivációjának mechanizmusáról alkotott képet. Az eddigi elképzelések szerint az autoaktivációt az immunkomplex felismerésekor a C1r-rel és C1s-sel komplexben lévő C1q karjainak elmozdulása úgy váltja ki, hogy elcsúsztatja egymáson a dimerben lévő két C1r-t, ami további átrendeződéssel jár. Ezzel ellentétben a szerkezet és egyéb geometriai megfontolások alapján valószínűbb, hogy a C1q karjainak elmozdulása a C1r dimert destabilizálja, és a különvált monomerek azután összekapcsolódhatnak másképp is, létrehozva az autoaktivácós komplexet. A MASP-2 autoaktivációs komplexe tartalmazza a szerin proteázokra jellemző kanonikus kölcsönhatásokat (sóhíd az S1 arginin és P1 aszparaginsav között; S3/P3 főlánc hidrogénköltései) [10]. A komplexben a kanonikus kölcsönhatásokban résztvevő régiónál 2,5-ször nagyobb a teljes eltemetett molekulafelszín. A MASP-2 komplexálatlan szerkezete és az autoaktivációs kompex összehasonlításakor több hurokrégiónál is jelentős konformációs különbségek voltak felfedezhetők (3. ábra, bal oldal). Megjegyzendő, hogy az autoaktiváció során létrejövő enzim/szubsztrát kölcsönhatásoknak csak egy részéről kapunk információt, hiszen az ún. aktivációs domén szerkezete a szubsztrátban (proenzim forma) és termékben (aktivált forma) jelentősen különbözik. 2. ábra MASP-2 molekulák láncolata a kristályban, amelyek enzim/termék viszonyban vannak egymással 5. Fehérje/fehérje kölcsönhatások specifikus kanonikus inhibitorokkal Kooperáló partnereink in vitro evolúciós technikával (Fág-bemutatás) kifejlesztettek a MASP-2 és MASP-1 enzimekre szelektív, szubmikromoláris inhibíciós állandójú inhibitorokat [12]. A felhasznált inhibitor alapváz a napraforgóból származó kanonikus tripszin inhibitor volt (SFTI). Ezeket egyfelől fel tudták használni a MASP-1 és MASP-2 komplementbeli szerepének egymástól független vizsgálatára, és így tisztázni a MASP-1 szerepe körüli kérdéseket. Másfelől megnyílt az út számunkra, hogy specifikus, erősen kötődő peptidekkel alkotott komplexek szerkezetét vizsgálhassuk *. A MASP-1/SFTI típusú inhibitor komplex kristályai csak 3,5 Å felbontásig szórtak, ez alapján megállapítható, hogy az inhibitor P1 -P3 régiója a kanonikushoz hasonló konformációban kötődik, de a másodlagos kölcsönhatások és a kölcsönható aminosavak konformációjának részletes vizsgálata ilyen felbontásnál nem lehetséges. Ez év tavasszal tervezzük új kristályok mérését (1. Táblázat). A MASP-2/inhibitor komplex esetén már az itthoni sugárforrásnál is jó felbontású adatkészletet sikerült gyűjteni (1. Táblázat, publikáció előkészületben). A szerkezet és az autoaktivációs kompex összehasonlításakor kiderült, hogy az enzim hurokrégiói itt is konformáció változáson mentek keresztül, de az inhibitor komplex esetén a kölcsönhatások, és a konformáció változások nagyobb régiókat érintettek (3 és 4. ábra). A két molekula * Alternatív vázon kifejlesztettek inhibitorokat, amelyek inhibíciós erőssége még nagyobb, azonban mivel ezeket az adatokat még nem közölték, és szabadalmazási érdekkel is ütközne itteni közlésük, a komplex szerkezetet itt csak az enzim szempontjából jellemzem. (Kérésre még publikálatlan a szerkezeteket rendelkezésre bocsátom.)

illeszkedése hézagmentesebb (kevesebb vízzel töltött üreget tartalmaz; 4. ábra). Ezek különbségek arra utalnak, hogy az inhibitorral kialakított komplex stabilabb ami összhangban van azzal, hogy az autoaktivációs komplex esetén a komplex felbomlás előtti, enzim/termék állapotáról van szó. 3. ábra. A MASP-2 hurokrégióinak átrendeződése: a komplexálatlan ( üres ) szerkezet összehasonlítása az autoaktivációs komplexszel és a MASP-2/inhibitor kompexszel. (A hurokrégiók elnevezését Perona és Craik nomenklatúrája szerint a bekeretezett rész mutatja.) 4. ábra. Az enzim kölcsönható régiójának összehasonlítása a MASP-2/MASP-2 autoaktivációs és MASP-2/inhibitor komplexekben.(a kölcsönható fehérjemolekulától 4Å-nél kisebb távolságra levő régiók lilák. A molekulák orientációja hasonló az előző ábrához.)

6. A kutatómunka megoszlása, együttműködések és a pályázati támogatás felhasználása A pályázat elsődleges célja fehérjék és fehérje komplexek kristályosítása és röntgendiffrakciós szerkezetvizsgálata volt. Az 1.Táblázat foglalja össze a megoldott szerkezetek referenciáit. A fehérjéket a szerkezetvizsgálathoz együttműködő partnereink biztosították: a komplement fehérjéket az Enzimológiai Intézetben Závodszky Péter és Gál Péter csoportja; a Fág-bemutatás technikával kifejlesztett peptideket az ELTE Biokémiai Tanszékén Pál Gábor csoportja; az oligopeptidázokat és a kalmodulint az Enzimológiai Intézetben Polgár László és Liliom Károly csoportjai; a prolil-oligopeptidáz inhibitorokat a Chinoin; az FcγIIb-receptor fragmentumot az ELTE Immunológiai Tanszékén Sármay Gabriella csoportja; és a specifikus peptideket az MTA-ELTE Peptidkémiai Kutatócsoport. 1. Táblázat: A vizsgált fehérjeszerkezetek Szerkezet (fragmentum felépítése) a Felbontás (Å) PDB b kód Adatgyűjtés helye, ideje Résztéma Publikáció C1-inhibitor 2,35 2OAY DESY, 2006 b komplement [1] (szerpin domén) (csak konferencia részvétel) MASP-1 aktív fragmentum 2,55 3GOV DESY, 2007 komplement [3] (CCP1-CCP2-SP) C1r aktív fragmentum (CCP1-CCP2-SP) MASP-1 proenzim forma (CCP1-CCP2-SP) MASP-2 autoaktivációs komplex (CCP2-SP) MASP-1/peptid komplex (CCP1-CCP2-SP) MASP-2/peptid komplex (CCP2-SP) kalmodulin/szfingolipid komplex prolil-oligopeptidáz/ peptid inhibitor komplexek acilpeptid hidroláz szerkezetek komplement komplement előkészületben 2,6 2QY0 ESRF, Spring-8, [9] 2002 c (szerkezetmegoldás, publikáció) 3,1 - ELTE SzBKL, 2010 d 2,5 - ESRF, 2008 komplement előkészületben,[10] 3,5 - DESY, 2009 d komplement előkészületben 1,9 - ELTE SzBKL, komplement előkészületben 2010 d 1,6 3IF7 ESRF, 2008 molekuláris [6] 2,9 2,7 2,5 2,5 1,8 2,7 2,5 3EQ7 3EQ8 3EQ9 3O4G 3O4H 3O4I 3O4J felismerés ELTE SzBKL, molekuláris 1998 c felismerés (csak publikáció) DESY, 2009, ELETTRA 2008 a A szerin proteáz domén (SP) a C-terminális domén b Protein Data Bank, www.pdb.org c A kristályosítás és adatgyűjtés már a projekt elindulása előtt megtörtént d 2011. tavaszán tervezzük az ESRF-ben újramérni molekuláris felismerés A kristályosítást részben az Enzimológiai Intézetben végezték, részben az ELTE Szerkezeti Kémia és Biológia Laboratórium Fehérjekrisztallográfia Laborjában (a továbbiakban SzBKL) végeztük. Egy hallgatót alkalmaztam fehérjetisztítási módszerek optimalizálására a pályázat keretében. A pályázatból fedeztük a kristályosítás eszköz- és vegyszerköltségeit, a számítógéppark fejlesztését, és a 2009-ben MTA pályázatból beszerzett új diffraktométer egyes cserealkatrészeit. A röntgendiffrakciós adatgyűjtés céljából összesen [5] [7]

négy alkalommal utaztunk ki európai szinkrotron sugárforrásokhoz (DESY, ESRF, ELETTRA), két szerkezet esetén jelenleg még csak az ELTE SzBKL-ben gyűjtött adatok állnak rendelkezésre. A külföldi mérésekre minden alkalommal kivittünk egy vagy több hallgatót vagy doktoranduszt is, mivel igen fontos, hogy a fehérjekrisztallográfiai képzésük részeként a hallgatók gyakorlatot szerezzenek a szinkrotron sugárforrások használatában. A kiutazások költségeit részben a pályázatból fedeztük. Az adatfeldolgozást és a szerkezetek megoldását, itthon, az SzBKL-ben végeztük. Az acilpeptid hidrolázok szerkezetmegoldásába az MTA Kémiai Kutatóközpont munkatársa is bekapcsolódott. Eredményeinket nemzetközi konfernciákon is bemutattuk. A szerkezetek egy részének publikálása még előkészületben van, a publikációk megjelenése két éven belül várható (1. Táblázat). Összefoglalás Munkánk során a komplement rendszer kezdeti proteázainak vizsgáltuk a szerkezetét komplexálatlan formában, autoaktivációs kompexben, specifikus, szubmikromólos inhibíciós állandójú inhibitorokkal komplexben, valamint proenzim formában. Az előzőleg publikált szerkezetekkel együtt lehetővé vált az enzimek konformáció változásának nyomon követése a működés különböző fázisaiban. A fehérje/fehérje kölcsönhatások tanulmányozásából levonható legfontosabb következtetések, hogy a vizsgált enzimek szűk specificitása hátterében a kötőrégió kiterjedtsége, valamint a különböző komplexek képződésekor indukált konformáció változások és az enzim szerkezetének adaptálódása állhat. A pályázathoz tartozó publikációk 1. C1-inhibitor structure reveals a novel mechanism of heparin potentiation V. Harmat, L. Beinrohr, J. Dobó, Z. Lőrincz, P. Gál, G. Náray-Szabó, P. Závodszky 24th European Crystallographic Meeting, 22 to 27 August 2007, Marrakech, Morocco, pp.129, MS04 P08 2. J. Dobó, V. Harmat, E. Sebestyén, L. Beinrohr, P. Závodszky and P. Gál Purification, crystallization and preliminary X-ray analysis of human mannose-binding lectin-associated serine protease-1 (MASP-1) catalytic region Acta Cryst F64: 781-784 (2008) 3. Dobó J, Harmat V, Beinrohr L, Sebestyén E, Závodszky P, Gál P MASP-1, a Promiscuous Complement Protease: Structure of Its Catalytic Region Reveals the Basis of Its Broad Specificity J Immunol 183: 1207-1214 (2009) 4. Gál Péter, Dobó József, Závodszky Péter, Harmat Veronika: MASP-1 fehérje katalitikus domén expressziója, tisztítása, kristályosítása, kristályos formája és ennek alkalmazása P0800339 5. Kanai K, Aranyi P, Bocskei Z, Ferenczy G, Harmat V, Simon K, Batori S, Naray-Szabo G, Hermecz I Prolyl Oligopeptidase Inhibition by N-Acyl-pro-pyrrolidine-type Molecules J Med Chem 51: 7514-7522 (2008) 6. Kovacs E, Harmat V, Tóth J, Vértessy BG, Módos K, Kardos J, Liliom K. Structure and mechanism of calmodulin binding to a signaling sphingolipid reveal new aspects of lipid-protein interactions. FASEB J 24:3829-3839 (2010)

7. Harmat V, Domokos K, Menyhard DK, Pallo A, Szeltner Z, Szamosi I, Beke-Somfai T, Naray-Szabo G, Polgar L. Structure and catalysis of acylaminoacyl peptidase: closed and open subunits of a dimer oligopeptidase. J Biol Chem 286: 1987-1998 (2011) 8. Harmat V, Náray-Szabó G Theoretical Aspects of Molecular Recognition Croatica Chemica Acta 82: 277-282 (2009) 9. Kardos J, Harmat V, Palló A, Barabás O, Szilágyi K, Gráf L, Náray-Szabó G, Goto Y, Závodszky P, Gál P Revisiting the mechanism of the autoactivation of the complement protease C1r in the C1 complex: Structure of the active catalytic region of C1r Mol Immunol 45: 1752-1760 (2008) 10. Autoactivation of MASP-2: Role of exosite interactions Harmat V, Kocsis A, Kiss-Szeman A, Zavodszky P, Pal G, Gal P, FEBS J 277:44-44 Suppl. 1 (2010) Irodalom 11. Megyeri M, Makó V, Beinrohr L, Doleschall Z, Prohászka Z, Cervenak L, Závodszky P, Gál P Complement Protease MASP-1 Activates Human Endothelial Cells: PAR4 Activation Is a Link between Complement and Endothelial Function J Immunol 183:3409-3416 (2009) 12. Kocsis A, Kékesi KA, Szász R, Végh BM, Balczer J, Dobó J, Závodszky P, Gál P, Pál G Inhibition of the Lectin Pathway of Complement with Phage Display Selected Peptides against Mannose-Binding Lectin-Associated Serine Protease (MASP)-1 and -2: Significant Contribution of MASP-1 to Lectin Pathway Activation J Immunol 185: 4169-4178 (2010)