A farmakoökonómia jelentősége a gyógyszerkészítmények fejlesztése során Dr. Mészáros Ágnes 2014. Február 15. Közgazdaságtan (economics) szűkös - termelési - erőforrások elosztása az egymással versengő alternatív lehetőségek között Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományi Kar Egyetemi Gyógyszertár Gyógyszerügyi Szervezési Intézet Vevő Biztosított Szükséglet Bizonytalanság HEALTH ECONOMICS - egészség-gazdaságtan - Farmakoökonómia által tárgyalt főbb kérdéskörök Finanszírozó Beteg Biztosító Kormány HARMONIZÁCIÓ Információs aszimmmetria Eü. Piac Kereslet - kínálat Szolgáltató Patika Kórház Szakrendelő Háziorvos GYÓGYSZER iránti KERESLET (szükséglet, hozzáférést akadályozó tényezők, ) elemzése GYÓGYSZER/ egészségügyi technológia, mint KÍNÁLAT (befolyásoló tényezők, kapacitás, munkaerő, finanszírozási rendszerek ) Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése Tervezés, költségvetés Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése H B E Mi az egészség? Mi az egészség értéke? Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek Egészségügyi ellátás kereslete Egészségügyi szolgáltatások kínálata D Milyen tényezık befolyásolják az egészséget? C F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok G Egészségügyi rendszer értékelése Centre for Health Economics, University of York A Gyártás GMP Forgalmazás Piaci jelenlét K+F Államigazgatás Gyógyszergyár ill. kutató labor Forgalombahozatal (törzskönyvezés) Finanszírozó Gyógyszertár Nagykereskedő A beteg meggyógyul 1
Gyógyszer életciklusának állomásai Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Eladás/ Profit bevezetés növekedés érettség hanyatlás Epidemiológia Fázis I Fázis II Fázis III Törzskönyv Fázis IV Betegségteher vizsgálat Modellezés Preklinikai kut. Fázis I -III évek Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat R and D Költségvetési kihatás Gyógyszer életciklusára Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Eladás döntés a fejlesztésről Fejlesztés költségének becslése A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínűségének becslése Melynek alapjai 1. Biztonság - Safety 2. Hatásosság - Efficacy 3. Minőség GMP/GLP 4. Negyedik kritérium hatékonyság (effectiveness), finanszírozhatóság Early Modelling Mikor alkalmazzuk? Befolyásolja : Árképzést Klinikai kutatást (Clinical research strategy) Bevezetés tervezését (Launch planning) Bevezetés utáni időszakban a kommunikációs stratégiát További kutatás tervezése, RCT kulcs területei Termék fejlesztése előtt? Fejlesztés során De, milyen is az early model? Limitált v. hiányzó adatok 2
Go no-go döntések Egyszerű elemzések korlátozott adatokon Go no go döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther. Early model Idő A különböző terápiás lehetőségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg Információt ad a további kutatásokhoz Gyógyszer életciklusára Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára További K+F Hosszabb piaci vezető szerep Magasabb megtérülés, profit Gyorsabb siker (Faster uptake) Támogatás (befogadás politika) regisztráció támogatás Támogatás kérése támogatás kérése promóció Kérdések a finanszírozói oldalon Eredményez-e egészség nyereséget? - hatásos Több egészség nyereséget eredményez-e mint a jelenlegi standard terápia? - hatékony A többlet egészség nyereséget elfogadható áron eredményezi-e? költség-hatékony Egészség-gazdaságtani, farmakoökonómiai elemzések típusai Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb időtáv, speciális betegcsoportra, országra Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentőségének bizonyítása 3
Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között! Egészségügyi eljárások gazdasági értékelésének lépései Input Comparator Beavatkozás Következmény azonosítás mérés értékelés Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis (Drummond és mtsai. 2005) Teljeskörű gazdasági elemzés I. : Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis Alapfeltétele : azonos az eredmény Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis Input: pénz Következmény: pénz Teljeskörű gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminőség Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINŐSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA Életminőség vizsgálatok Egészséggel összefüggőéletminőség (Health realated Quality of Life) A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminőségére befolyással vannak. Mérése: általános és betegség specifikus életminőséget mérő kérdőívek A lefedettség mélysége Az egészségi állapot eltérő dimenziói fizikális funkciók mobilitás öltözködés A lefedettség szélessége érzelmi funkciók fizikai aktivitás egészség szenzoros funkciók önellátás mosakodás fájdalom kognitív készség szerepvállalás kontinencia evés 4
Az asztmás betegek életminősége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdőív alapján) 1 0.9 0.8 0.7 0.97 0.906 0.946 0.823 0.875 0.759 0.813 0.695 0.736 0.651 teljes lakosság asztmások 0.705 Döntés (finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség hatékony? 0.6 0.5 0.525 20 30 40 50 60 70??? költség / egységnyi egészségnyereség Költségek Mechanisms for setting Medicines Prices: 2012 december New Trends in Europe changes in France, Germany and the UK komparator Alárendelt (Inferior) Egészség nyereség Elfogadási zóna Domináns Németország, Farnciaország Reformok az evidencia iránti igényre koncentrálódnak, különös figyelem fordul a komparator kiválasztására The UK: Value Based Prising terápia (hozzáadott) értékén alapuló árképzés, kiemelve a evidencia fontosságát és a társadalmi értékét - Szabályozás kérdései - Farmakovigilancai -Komparator - Absulute medical value - Relative medical value - IQWiG + Fedaral Joint Committee Javaslatot tesz az árra a meglévő terápiához képest a hozzáadott érték alapján, utána ártárgyalás - Komparator definiálása 2014. január 1. Eü-Kormányzati szinten kerül meghatározásra egy küszöb ami az adott gyógyszer értékét hivatott meghatározni (költség-hatékonyság alapján. A részletek még kidolgozás alatt- Gyógyszer életciklusára Beteg-együttműködés hatása a költségekre és az életminőségre Promóció 5
Összefoglalva: farmakoökonómiai elemzések jelentősége a gyógyszerek fejlesztésé során Kutatás priorizálása (további kutatási irány ) Közgazdasági potenciál felmérése Go no go döntés alátámasztása Termék profil kialakítása Ár meghatározása, indoklása Regisztrációs dosszié összeállítása Támogatás Promóció Gazdasági értékelések korlátai Nincs tökéletes informáltság Módszertana változik/ fejlődik Magas a bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható választ Sok esetben nehezen értékelhetőek az eredményei a döntéshozók számára We have more and more perfect methods but ever less clear goals! (Einstein) 6