A farmakoökon konómia jelentısége a gyógyszerk gyszerkészítmények fejlesztése se során Dr. MészM száros Ágnes Ph.D. Habil. Semmelweis Egyetem Gyógyszer gyszerésztudományi Kar Egyetemi Gyógyszert gyszertár r Gyógyszer gyszerügyi gyi Szervezési Intézet 2012. Február r 25. EÜ. kihívásai ELVÁRÁSOK VS. LEHETİSÉGEK Társadalmi változások Orvos tudomány fejlıdése Költség robbanás Hogyan értékelhetı az eü. rendszer? 1
Szüks kséglet Vevı Biztosított tott Bizonytalanság Finanszíroz rozó Beteg Biztosító Kormány HARMONIZÁCI CIÓ Informáci ciós aszimmmetria Eü.. Piac Kereslet - kínálat Szolgáltat ltató Patika Kórház Szakrendelı Háziorvos HEALTH ECONOMICS egészs szség-gazdaságtangtan GYÓGYSZER iránti KERESLET (hozzáférést akadályozó tényezık, szükséglet ) elemzése GYÓGYSZER, egészségügyi technológia KÍNÁLAT (befolyásoló tényezık, kapacitás, munkaerı, finanszírozási rendszerek ) Eü-i technológiák (TERÁPIA) értékelése Tervezés, költségvetés Farmakoökonómia által tárgyalt fıbb kérdéskörök 2
Az egészség-gazdaságtan fıbb elemei A terápiás eljárások mikroökonómiai értékelése H B E Mi az egészség? Mi az egészség értéke? Tervezési, költségvetési és monitorozási módszerek Egészségügyi ellátás kereslete Egészségügyi szolgáltatások kínálata D Milyen tényezık befolyásolják az egészséget? C G Egészségügyi rendszer értékelése F Piaci egyensúly egyensúlyt teremtı mechanizmusok Centre for Health Economics, University of York A Gyógyszer életciklusának állomásai Eladás / Profit bevezetés növekedés érettség hanyatlás összes eladás Preklinikai kut. Fázis I - III évek R and D 3
Gyógyszer innováci ció Komplex, multidiszciplinális Eredményessége nehezen tervezhetı Idı,pénz igényes 12-14 év Jelentıs siker a társadalom számára Váratlan fordulatokkal teli Blockbuster Regisztrált új gyógyszer molekulák vs K+F költsége 4
Gyógyszerkutatás költsége 1000 800 600 400 millió USD 200 0 1975 1987 2000 2010 Klinikai vizsgálatok Fázis Vizsgált személyek Minta szám Vizsgálat célja I II 18-50 év, egészséges férfi, önkéntes Betegek 20-80 100-300 Feltáró: farmakológiai hatások, tolerancia (legnagyobb dózis), felszívódás, eloszlás, kiválasztás Feltáró: hatásosság, optimális dózis, MH III Betegek 1000-5000 Bizonyító: kedvezı klinikai hatások, MH gyakoriság IV Non intervenciós Betegek Betegek életszerő körülmények Változó Változó Több információ (MH figyelés, mortalitás, morbiditás), alkalmazhatóság, promóció Nincs klasszikus vizsgálati protokoll, több információ Bioekvivalancia 18-50 év, egészséges, önkéntes 12-36 Generikus vs. originális összehasonlítás (farmakokinetika) 5
Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Epidemiológia Fázis I Fázis II Fázis III Törzskönyv Fázis IV Betegségteher vizsgálat Modellezés Prospektív klinikai vizsgálat Naturalisztikus vizsgálat Költségvetési kihatás Gyógyszer életciklusára Farmakoökonómiai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztése során Nyereség Eladás regisztráció támogatás döntés a fejlesztésrıl támogatás kérése promóció Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina 6
Fejlesztés költségének becslése A gyógyszerfejlesztés minden szakaszában elengedhetetlen a siker valószínőségének becslése Melynek alapjai 1. Biztonság - Safety 2. Hatásoss sosság - Efficacy 3. Minıség GMP/GLP 4. Negyedik kritérium rium hatékonys konyság g (effectiveness( effectiveness), finanszírozhat rozhatóság Early Modelling Befolyásolja : Árképzést Klinikai kutatást (Clinical research strategy) Bevezetés tervezését (Launch planning) Bevezetés utáni idıszakban a kommunikációs stratégiát De, milyen is az early model? 7
Mikor alkalmazzuk? Termék fejlesztése elıtt További kutatás tervezése, RCT kulcs területei? Fejlesztés során Limitált v. hiányzó adatok Go no-go döntések Nyereség Egyszerő elemzések korlátozott adatokon Early model Idı A különbözı terápiás lehetıségek relatív klinikai hasznosságát becsüli meg Információt ad a további kutatásokhoz 8
Go no go döntések A gyógyszer fejlesztés leállításának az okai Source: DiMasi et al. 2001 Clin. Pharmacol. Ther. Gyógyszer életciklusára Nyereség Támogatás (befogadás politika) Támogatás kérése Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina 9
Gazdasági értékelés hatása a gyógyszer életciklusára További K+F Hosszabb piaci vezetı szerep Magasabb megtérülés, profit Gyorsabb siker (Faster uptake) Nyereség regisztráció támogatás támogatás kérése promóció Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina Kérdések a finanszírozói oldalon Eredményez nyez-e e egészs szség g nyereséget? - hatásos Több egészs szség g nyereséget eredményez nyez-e e mint a jelenlegi standard terápia? - hatékony A többlet t egészs szség g nyereséget elfogadható áron eredményezi nyezi-e? e? költség-hatékony 10
Egészs szség-gazdaságtani, gtani, farmakoökon konómiai elemzések típusait Klinikai vizsgálat mentén végzett gazdasági elemzés Klinikai vizsgálat eredményeire alapozott modellezés hosszabb idıtáv, speciális betegcsoportra, országra Naturalisztikus gazdaságtani elemzés költség-hatékonyság vizsgálat rutin klinikai gyakorlat során Betegségteher vizsgálat betegség költség terhe, költségek megoszlása betegség terület jelentıségének bizonyítása Befogadás politika során: választani kell az egészségügyi eljárások között! Input Comparator Beavatkozás Következmény azonosítás mérés értékelés Evidenciákon alapuló szolgáltatás vásárlás Szisztematikus irodalom elemzés / Meta-analízis 11
Egészs szségügyi gyi eljárások gazdasági gi értékelésének lépéseil (Drummond és mtsai. 2005) Teljeskörő gazdasági elemzés I. : Költség minimalizációs elemzés Cost Minmisation Analysis Alapfeltétele : azonos az eredmény Költség haszon elemzés Cost Benefit Analysis Input: pénz Következmény: pénz 12
Teljeskörő gazdasági elemzés II. Költség hatékonyság elemzés Cost effetiveness Analysis Input: pénz Következmény: klinikai paraméter változása, tünetszám, tünetmentes napok száma, életminıség Költség haszosság elemzés Cost Utility Analysis Input: pénz Következmény: QALY (quality adjusted life years) ÉLETMINİSÉGGEL KORRIGÁLT ÉLETÉVEK SZÁMA Életminıség vizsgálatok Egészséggel összefüggı életminıség (Health realated Quality of Life) A beteg egészségi állapotának azon hatásai, melyek életminıségére befolyással vannak. Mérése: általános és betegség specifikus életminıséget mérı kérdıívek 13
Az egészségi állapot eltérı dimenziói A lefedettség szélessége egészség A lefedettség mélysége fizikális funkciók mobilitás öltözködés érzelmi funkciók fizikai aktivitás szenzoros funkciók önellátás mosakodás fájdalom szerepvállalás kontinencia kognitív készség evés Az asztmás betegek életminısége a teljes lakossághoz képest (EuroQoL kérdıív alapján) 1 0.9 0.8 0.7 0.97 0.906 0.946 0.823 0.875 0.759 0.813 0.695 teljes lakosság asztmások 0.736 0.705 0.651 0.6 0.5 20 30 40 50 60 70 0.525 14
Döntés (finanszírozói befogadás-politika ill. ajánlott OTC) Mi az ami költség hatékony???? költség / egységnyi egészségnyereség Költségek Alárendelt (Inferior) Trade-off Egészség nyereség Elfogadási zóna komparator Domináns 15
Gyógyszer életciklusára Nyereség Promóci ció Vincze et al: Bevezetés a farmakoökonómiába 2001 Medicina Beteg-egy együttmőködés hatása a költségekre és s az életminıségre 16
Farmakoökonómiai elemzések jelentısége a gyógyszerek fejlesztésé során Kutatás priorizálása (további kutatási irány ) Közgazdasági gi potenciál l felmérése Go no go döntés s alátámaszt masztásasa Termék k profil kialakítása Ár r meghatároz rozása, indoklása Regisztráci ciós s dosszié Támogatás Promóci ció Gazdasági értékelések korlátai Nincs tökéletes t informálts ltság Módszertana változikv Magas a bizonytalanság Nem ad minden esetben elfogadható választ Sok esetben nehezen értékelhetıek ek az eredményei a döntd ntéshozók k számára 17
Referenciák Vincze Z, Kaló Z, Bodrogi J: Bevezetés a farmakoökonómiába, Medicina, Budapest 2001 Inotai A, Kaló Z, Mészáros Á: Egészség-gazdaságtani modellek szerepe a döntéshozatal elıkészítésében. Acta Pharmaceutica Hungarica 2009. 79: 63-69. Mészáros Á: Farmakoökonómia és életminıség mérés. Miért és hogyan? Képzés egy életen át 2005. V. 6. szám Ágh T, Mészáros Á: A terápiahőség egészséggazdaságtani szempontjai. Acta Pharmaceutica Hungarica 2010. 80: 75-80 18