EURÓPAI BIZOTTSÁG Brüsszel, 2013.7.10. SWD(2013) 246 final BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról {COM(2013) 495 final} {SWD(2013) 245 final} HU HU
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról Ez a dokumentum a hetedik kutatási keretprogram alapján létrehozott, az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló közös technológiai kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás hatásvizsgálatának összefoglalását tartalmazza. A javaslat az Unió 2014 2020 időszakra szóló többéves pénzügyi keretével összefüggésben készült, és az EU következő kutatási és innovációs keretprogramja a Horizont 2020 keretprogram megvalósításához hivatott hozzájárulni. 1. A PROBLÉMA MEGHATÁROZÁSA 1.1. A megoldásra váró probléma A népesség öregedésének következtében egyre nagyobb terhet jelentenek a krónikus és degeneratív betegségek, ami az egészségügyi és ellátó rendszerekre nehezedő nyomás fokozódásához vezet, miközben a közfinanszírozási lehetőségek beszűkülnek. A probléma megoldásához jelentős mértékben hozzájárulhatnak a hatékony intézkedések. A kutatás és fejlesztés (K+F) terápiafejlesztésben játszott szerepe azonban csökken, sőt egyes terápiacsoportok (pl. antibiotikumok) esetében szinte nincsenek is kezdeményezések, miközben az e területet olyannyira jellemző komplex tudományos problémák megoldásához szükséges multidiszciplináris együttműködést strukturális akadályok nehezítik. A fellépés hiánya mind az európai közegészségügy, mind az európai versenyképesség érdekeivel ellentétes lenne. A terápiafejlesztés költséges folyamat, a piacra vitel engedélyezéséig rengeteg vizsgálatot kell elvégezni. Ráadásul a vizsgálatok gyakran azt mutatják, hogy a szóban forgó gyógymód nem alkalmazható, és a beruházás hiábavaló volt. Ez arra ösztönzi a gyártókat, hogy csak olyan terápiafejlesztésekbe fektessenek be, amelyek esetében nagyobb a siker valószínűsége vagy azért, mert hasonlítanak a már létező terápiákra, vagy azért, mert a várható megtérülés nagyon magas. Ez ésszerű üzleti döntés ugyan, de nem feltétlenül szolgálja az uniós polgárok általános érdekeit. 1.2. A probléma fő okai A biotechnológiai szektorban tapasztalható viszonylag alacsony beruházási szint (a versenytárs régiókhoz viszonyítva), amelyhez az európai gyógyszerfejlesztés széttagolt, zárt innovációs modellje és a folyamat összetettsége társul, visszatartja az ipart a kockázatvállalástól. A tudományos kihívások természetéből adódóan elengedhetetlen, hogy a HU 2 HU
különféle érdekeltek megosszák egymással adataikat. Az együttműködés azonban nem fog megvalósulni egy olyan keret nélkül, amely mindehhez szabályozott környezetet biztosítana. 1.3. Az állami beavatkozás szükségessége A szabályozott környezet az üzleti szférában nem alakul ki természetes módon, és a közszféra sem tudja egyedül létrehozni. Csak olyan általános együttműködés eredményeként jöhet létre, amelynek során a különböző szereplők (tudományos közösség, ipar, kkv-k, klinikusok, szabályozók és betegek) átadják egymásnak a rendelkezésükre álló erőforrásokat, adatokat és szaktudást, gondoskodva együttműködésük eredményeinek a megosztásáról, kockázatainak és költségeinek a csökkentéséről, valamint a hatékonyság növeléséről. Egy ilyen, a kockázat megosztását segítő környezetben kisebb a kudarc lehetősége, és a vizsgálatokat végzők nagyobb késztetést éreznek arra, hogy több terápiás lehetőséget teszteljenek, ami valamennyi érintett javát szolgálja mind a közegészség javulása, mind az üzleti érdekek jogos védelme szempontjából. 1.4. Az EU fellépéshez való joga és a szubszidiaritás elvének az alkalmazása Az EU ezen a területen történő fellépéshez való jogát az EU működéséről szóló szerződés 187. cikke szabályozza, amely szerint az Unió közös vállalkozásokat vagy egyéb olyan struktúrákat hozhat létre, amelyek az uniós kutatási, technológiafejlesztési és demonstrációs programok szabályszerű végrehajtásához szükségesek. 1.4.1. A szükséges állami beavatkozás csak európai szinten hajtható végre A stratégiai kutatási napirenden szereplő témakörökben folytatott, cégek közötti transznacionális és ágazatközi együttműködést támogató uniós szintű intézkedések elősegítik a kritikus tömeg elérését, mégpedig a közös menetrendek kidolgozásán, a többletforrások mozgósításán, valamint az ipari K+F-beruházásokra gyakorolt multiplikátor hatás növelésén keresztül. 1.4.2. Az uniós szintű beruházás megtakarításhoz vezethet az egészségügyi kiadások és szolgáltatások terén A kutatási program eredményeként a betegségeket pontosabban be lehet sorolni, és jelentős mértékben fejlődnek a diagnosztikai és kezelési eljárások. Így a betegek nem lesznek szükségtelenül kitéve a hatástalan kezelés káros hatásainak a klinikai fejlesztés vagy az orvosi gyakorlat során. Ez utóbbi esetben a hatástalan vagy nem megfelelő kezelés folytatásának mellőzése megtakarítást eredményez. Egy Franciaországban végzett elemzés például kimutatta a rákbetegek molekuláris diagnosztikai vizsgálatának pénzügyi előnyeit. A molekuláris diagnosztikába befektetett 1,7 millió EUR 34 millió EUR megtakarítást eredményezett annak következtében, hogy a rák elleni Iressa gyógyszert nem alkalmazták azoknál a betegeknél, akikre hatástalan lett volna. A krónikus betegségek osztályozása várhatóan még nagyobb megtakarítást tesz majd lehetővé. 1.5. Az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló jelenlegi kezdeményezés eredményei Az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás számos fontos eredményt hozott: HU 3 HU
jelentős multiplikátor hatás a K+F-beruházásokra az Európai Bizottság 1 milliárd EUR értékű hozzájárulása és az Európai Gyógyszergyártók Szövetsége (EFPIA) 1 milliárd EUR értékű természetbeni hozzájárulása révén; szorosabb együttműködés az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozásban az ipar jelentős képviselői, kkv-k és kutatószervezetek vesznek részt; átfogó stratégiai kutatási menetrendek közös kidolgozása és más szakpolitikák koordinációja a betegképviseleti szervezetek és a szabályozó szervek részvételének köszönhetően; nyílt innovációs modell az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás hozzájárult a zárt innovációs modell nyílt innovációs modellel való felváltásához az orvosbiológiai és gyógyszerészeti kutatásban. 1.6. Az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezés tanulságai Az eredmények mellett az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezés megvalósítása és a 2011-es időközi értékelés során több hiányosságra is fény derült: a közös technológiai kezdeményezéseket létrehozó és különösen a jogállásukat (uniós szervek) szabályozó jogi eszközöket rugalmasabbá kell tenni; a közös technológiai kezdeményezéseket megvalósító közös vállalkozásokra vonatkozó, illetve az általuk alkalmazott a különféle partnerek igényeit tükröző részvételi szabályok növelik a kezdeményezés összetettségét; a stratégiai kutatási menetrendben és a szakmai munkatervekben szereplő célkitűzések elérésének nyomon követését és értékelését javítani kell; javítani kell a szakpolitikák közötti horizontális koordinációt (pl. az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) tanácsadói potenciáljának maximális kihasználása); hatékonyabbá kell tenni a belső és a külső kommunikációt. A feltárt hiányosságok az eredeti kialakításból fakadnak, és kiindulópontként szolgálhatnak az az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás kialakításának Horizont 2020 keretprogram keretében történő továbbfejlesztéséhez. 2. CÉLKITŰZÉSEK Az általános és konkrét célokat a nyilvános konzultáció eredményeiből, a problémákból és mozgatórugóikból, valamint az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezéssel kapcsolatban elért eredményekből és az idevágó tanulságokból vezettük le. 2.1. Általános célok Az általános célkitűzés az európai állampolgárok egészségének és közérzetének a javítása új és az eddigieknél hatásosabb diagnosztikai és kezelési lehetőségek biztosítása révén, elősegítve az európai biogyógyszerészeti és élettudományi ágazatok, például a diagnosztika, HU 4 HU
az oltóanyagok, az orvosbiológiai képalkotás és az egészségügyi informatika jövőbeli nemzetközi versenyképességének megóvását. Az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozás (a továbbiakban: IMI2 Közös Vállalkozás) a Horizont 2020 azon céljainak megvalósítását szolgálja, amelyeket az Egészség, demográfiai változások és jólét kihívás részeként határoztak meg, és megoldásokat keres az Egészségügyi Világszervezet Európa és a világ számára kiemelt jelentőségű gyógyszerekről szóló jelentésében ( Priority medicines for Europe and the World ) feltárt közegészségügyi kihívásokra. 2.2. Működési célok A kezdeményezés működési céljai a következők: olyan struktúrák kialakítása, amelyek elősegítik a partnerségek kialakítását a teljes élettudományi kutatás és innovációs ciklus terén (az első felfedezésektől a termékfejlesztésig és a farmakovigilanciáig, ideértve a kapcsolódó kutatást is), hatékony, innováció vezérelte együttműködési környezetben, amely az élettudományi kutatás és innováció optimalizálására törekszik a diagnosztika, a megelőzés és a terápia (hatóanyagok és koncepciók) céljaira, és támogatja az olyan előírások kidolgozását, amelyek tényeken alapulnak, nyílt innovációs hálózatok létrehozása az új gyógyszerek és az új gyógyászati technológiákkal kapcsolatos kutatás teljes innovációs ciklusa mentén, amelyekben a kutatóintézetek, a felsőoktatás, az élettudományi szektor, a kkvk, a betegképviseleti szervezetek, a szabályozók, a finanszírozók, a közegészségügyi hatóságok és az állat-egészségügyi szektor mind részt vesznek, a kutatás és innováció széttöredezettségének enyhítése és a magánszektorbeli beruházások szintjének emelése, stratégiai menetrendek kidolgozása és végrehajtása egész Európára kiterjedően, hogy meglegyen a szükséges kritikus tömeg és költségvetés, ami egyrészt biztosítaná a folytonosságot, másrészt lehetővé tenné az élettudományi szektor számára a beruházások hosszú távú tervezését, a kutatás előmozdítása kockázatmegosztási mechanizmusokkal, hogy a gyógyszer- és vakcinafejlesztési folyamat során minél hamarabb eredmények szülessenek. 2.3. Konkrét célok A konkrét célok a következők: 30 %-kal növelni 2020-ig az Egészségügyi Világszervezet Európa és a világ számára kiemelt jelentőségű gyógyszerekről szóló jelentésében meghatározott betegségek klinikai vizsgálatainak sikerességi arányát, lerövidíteni 5 évre a klinikai koncepcióigazolási szakasz eléréséhez szükséges időt az immunológiai, légzőszervi, neurológiai és neurodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek esetében, HU 5 HU
legalább két új terápiás eljárást kifejleszteni az olyan betegségek kezeléséhez, amelyek esetében magas a kielégítetlen igények mértéke, illetve csak korlátozott piaci ösztönzők állnak rendelkezésre, mint amilyen például az antimikrobiális gyógyszerekkel szembeni rezisztencia (két új osztály az elmúlt 30 év során) vagy az Alzheimer-kór (összesen kétfajta, korlátozott hatékonyságú kezelés létezik), diagnosztikai markereket kifejleszteni négy, nyilvánvaló klinikai fontossággal rendelkező és a szabályozók által jóváhagyott betegség esetében (lásd a fenti betegségeket), átlátható és átfogó infrastruktúra-modell kifejlesztése a betegségek gyakoriságával, valamint a nagyobb fertőző betegségek jelentette egészségügyi és társadalmi-gazdasági hatásokkal kapcsolatos adatgyűjtés céljára, új, tesztelt biomarkerek kifejlesztése, amelyekkel a vakcinák hatásossága és biztonságossága (két-két markerrel) már a folyamat korai szakaszában előrejelezhető, és így 50 %-kal csökken a sikertelenségi arány az egyszerre több vakcinajelölt készítményre irányuló klinikai vizsgálatok (III. szakasz) során, két új, emberi felhasználásra szánt adjuváns kifejlesztése a szervezet vakcinákra adott immunválaszának megerősítése céljából, különösen bizonyos célcsoportok esetében, mint az idősebb páciensek, illetve azok a betegek, akikben az oltás általában nem vált ki immunválaszt; két nagyobb fertőző betegség, valamint két rákfajta vagy krónikus rendellenesség (pl. autoimmun megbetegedések) vonatkozásában legalább kétkét új prediktív hatékonysági és biztonságossági modell kifejlesztése, az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt vakcinákkal kapcsolatos kutatás közötti kapcsolat megerősítése. 3. SZAKPOLITIKAI LEHETŐSÉGEK A hatásvizsgálat négy fő szakpolitikai lehetőségre terjedt ki: 1. Szokásos ügymenet: az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló jelenlegi közös technológiai kezdeményezés folytatása a Horizont 2020 keretprogram keretében, a közös vállalkozás irányítása alatt. E lehetőség szerint az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezés célja továbbra is az orvosbiológiai kutatás és fejlesztés együttműködésre épülő rendszerének a kialakítása Európában, valamint a betegek számára hatásos és az eddiginél biztonságosabb gyógyszerek fejlesztésének a felgyorsítása. 2. A köz-magán társulás (PPP) mellőzése, illetve be nem avatkozás: kizárólag a Horizont 2020 keretprogram megvalósítását szolgáló, együttműködés keretében végrehajtott projektek alkalmazása. Ez a lehetőség megkönnyíti a projekt szintű közös célkitűzések meghatározását, de nem teszi lehetővé olyan stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában több projekt is érintett. Az ipar részvétele projekt alapon történik. HU 6 HU
3. Az Egészség, demográfiai változások és jólét elnevezésű társadalmi kihívás hatálya alá tartozó cselekvések megvalósítását szolgáló, szerződés alapján működő köz-magán társulások. E lehetőség szerint partnerségi megállapodás jön létre az iparral, amelynek keretében az ipar előterjeszt egy stratégiát, és javaslatot tesz a munkaprogramokra. Az EU kötelezettségvállalása és hozzájárulása a köz-magán társulás létrehozásakor meghatározásra kerül, de a finanszírozás összege és tárgya és az éves munkaprogram alapján történő jóváhagyás függvénye. 4. A közös technológiai kezdeményezés aktualizálása: az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás célkitűzéseinek és tevékenységeinek a kiterjesztése a Horizont 2020 keretprogram célkitűzéseivel összhangban; a jelenlegi program hatályának kiszélesítése és irányításának javítása. 4. A HATÁSOK ÉRTÉKELÉSE ÉS A LEHETŐSÉGEK ÖSSZEHASONLÍTÁSA A négy szakpolitikai lehetőség összehasonlítása egy kulcsparaméter-sorozat alapján történt, é az élettudományi kutatásban és innovációban való állami szerepvállalás értékelését foglalta magában. Az összehasonlítás eredménye alapján a közös technológiai kezdeményezés aktualizálása az előnyben részesített megoldás. Program- és projektszinten egyaránt biztosítja a kritikus tömeg létrehozását; elősegíti a tudományos kiválóság elérését a biogyógyszerészeti és az élettudományi kutatásban, ami hatást gyakorol az innovációra, és amit a tudományos elképzeléstől a piacra jutásig nyújtott pénzügyi támogatás, az eredményorientáltság erőteljesebb hangsúlyozása és a kutatási eredmények hatékonyabb terjesztése még tovább növelhet; a tudományos eredmények és az innováció erőteljesebbé váló hatása a gazdaságra, a versenyképességre, a társadalomra és az általános egészségi állapotra gyakorolt közvetett hatások formájában nyilvánul meg; nagyobb rugalmasságot eredményez és csökkenti a pályázók és résztvevők adminisztratív költségeit, az adminisztráció egyszerűsítése pedig a közpénzből finanszírozott szereplőknek, például a tudományos intézményeknek és a kkv-knak az előnyére szolgál. Ez a lehetőség biztosítja továbbá a legnagyobb költséghatékonyságot. Ha a be nem avatkozás lehetőségét választjuk, az megnehezíti az olyan stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában több projekt is érintett. Ez veszélyezteti a kritikus tömeg elérését, és alacsonyabb szintű rugalmasságot, korlátozottabb hozzáférést és a szakpolitikák kevésbé széles köre közötti horizontális koordinációt tesz lehetővé, mint a KTK aktualizálását magában foglaló lehetőség. Ennek következtében a gazdaságra, a versenyképességre, a társadalomra és a közegészségügyi állapotra gyakorolt hatások is visszafogottabbak. A szerződéses alapon működő köz-magán társulásokra épülő lehetőség lehetővé teszi az olyan stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában több projekt is érintett, de a hozzávetőlegesen meghatározott költségvetés és az ipar korlátozott kötelezettségvállalása miatt a köz-magán társulás laza felfogását testesíti meg. A lehetőségek összehasonlításának összefoglalása (a szokásos ügymenet forgatókönyvhöz viszonyított hatás) PPP KTK PPP mellőzése aktualizálása Közegészségügyi hatások -- - +++ HU 7 HU
Társadalmi hatások -- - ++ Gazdasági és versenyképességi hatások - - ++ Innovációs hatások -- - ++ Erőforrások kritikus tömege -- - + Multiplikátor hatás (összes mozgósított K+Ferőforrás) -- - = Az ipar és a kkv-k részvétele -- - ++ Stratégiai menetrend -- - + Széttagoltság megszüntetése - - ++ Adminisztratív költségek és az irányítás hatékonysága - -- = Koherencia = = ++ Hatékonyság -- = ++ Eredményesség -- = ++ 5. NYOMON KÖVETÉS ÉS ÉRTÉKELÉS Az IMI2 Közös Vállalkozás célkitűzései elérése felé történő előrehaladásának értékelését a programok és a projektek szintjén létrehozott, a fő eredményességi mutatók egyezményes rendszerére épülő megfelelő nyomon követési és értékelési rendszer teszi majd lehetővé, az ügyvezető igazgató és a programiroda munkáját pedig az irányító testület fogja felügyelni. A program egészének külső értékelését a Bizottság szervezi. A program időközi értékelésére 2017 vége előtt, a záróértékelésre pedig a program 2024-ben történő lezárulását követően kerül sor. HU 8 HU