JAK kináz-gátlók biztonságossága

Hasonló dokumentumok
JAK kináz-gátlók hatékonysága és biztonságossága

Regiszterekből szerzett klinikai tapasztalatok JAK-gátlókkal

Hogyan gyógyítsuk az RA-t Európában?

Metotrexát és célzott terápiák rheumatoid arthritisben

A valós életből nyert adatok jelentősége reumatológiai kórképekben

A biológiai terápiák biztonságossága

Rheumatoid arthritis kezelésének aktuális kérdései és új útjai

Tapasztalataink súlyos pikkelysömör adalimumab kezelésével* Adalimumab treatment of severe psoriasis

Az IL-6R-gátlás eddig kevésbé ismert előnyei az RA kezelés során

A perzisztencia jelentősége a gyulladásos reumatológiai betegségek kezelésében

Mennyire tükrözik a remissziós kritériumok a kezelés hatását RA-ban?

Ap A p p e p n e d n i d x i

A rheumatoid arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja (eljárásrend)

Új (?) törekvések a gyógyszerek költséghatékonyságának. megítélésében

Országos Egészségbiztosítási Pénztár tájékoztatója a tételes elszámolás alá eső hatóanyagok körének bővítéséről

Védőoltásokról a célzott terápiák korszakában

Metotrexát tabletta vagy injekció? Beviteli formák és hatékonyság

I. melléklet. Az Európai Gyógyszerügynökség által kiadott elutasítással kapcsolatos tudományos következtetések és indoklások

Szkizofrénia. Bitter István Semmelweis Egyetem Pszichiátriai és Pszichoterápiás Klinika

Sütő Gábor PTE KK Reumatológiai és Immunológiai klinika

BETEGTÁJÉKOZTATÓ RHEUMATOID ARTHRITISBEN SZENVEDŐ BETEGEK SZÁMÁRA I. RHEUMATOID ARTHRITIS. origamigroup.

OncotypeDX az emlőrák kezelésében

Az új SM terápiák szemészeti vonatkozásai

Biológiai terápiás lehetőségek rheumatoid arthritisben

A juvenilis idiopathias arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

AZ ANABOLIKUS ÉS SZEKVENCIÁLIS KEZELÉS HELYE AZ OSTEOPOROSIS TERÁPIÁJÁBAN

Biológiai kezelés gyulladásos mozgásszervi kórképekben: Múlt, jelen, jövő

1 Országos Reumatológiai és Fizioterápiás Intézet, Budapest 2 Marosvásárhelyi Orvosi és Gyógyszerészeti Egyetem, Marosvásárhely

A progresszió megállításának jelentősége és lehetőségei rheumatoid arthritisben: a T2T stratégia aktuális vonatkozásai

I. melléklet Tudományos következtetések és az Európai Gyógyszerügynökség által kiadott forgalomba hozatali engedély felfüggesztésének indoklása

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

Katasztrófális antifoszfolipid szindróma


Az arthritis psoriatica diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

A psoriasis biológia terápiájának jelene és jövője. Holló Péter dr

METOTREXÁT TERÁPIA: SZEMÉLYRE SZABOTT ADAGOLÁS RHEUMATOID ARTHRITISBEN

FONTOS GYÓGYSZERBIZTONSÁGI INFORMÁCIÓ ORVOSOKNAK

Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkárság EGÉSZSÉGÜGYI SZAKMAI KOLLÉGIUM. Egészségügyi szakmai irányelv

Rheumatoidarthritisesbetegek rehabilitációja a biológiai terápia korában

Új lehetőség az SM kezelésében 2011.

A juvenilis idiopathias arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja (eljárásrend)

Együttműködési lehetőségek spondyloarthritises betegek kezelésében

Akut fájdalomcsillapítás lehetősége új, kombinált készítmény alkalmazásával

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

Prognosztikai tényezők IBD-ben. A táplálékbevitel jelentősége. Veres Gábor I.Sz (Bókay) Gyermekklinika május 5.

Kihívások a terhesség tervezése és kezelése során gyulladásos reumatológiai betegségekben

Mit tehet egy innovatív gyógyszercég a hazai reumatológiai gyakorlat megismeréséért?

IBD Új terápiás lehetőségek a horizonton

Jövőbeli terápiás célpontok a gyulladásos reumatológiai kórképekben

2018. EüK. 8. szám EMMI szakmai irányelv 3. (hatályos: )

Gyermekkori Idiopátiás Artritisz

Etanercept. Finanszírozott indikációk:

Az arthritis psoriatica diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja (eljárásrend)

Metoject. Dr. Lővei Csilla Zsigmondy Vilmos Harkányi Gyógyfürdőkórház NKft. Reumatológia és rehabilitáció határterületei

Nemekre szabott terápia: NOCDURNA

A prokalcitonin prognosztikai értéke

Thrombolytikus kezelés ajánlásai alsó és felső végtagi mélyvénás thrombozisban

A krónikus veseelégtelenség kardio-metabolikus kockázata

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

Az abatacept egészséggazdaságtani. rheumatoid arthritis kezelésében Magyarországon

Spondylitis ankylopoeticahoz társuló osteoporosis

Újdonságok a spondyloartrhritisek klinikumában és kezelésében

Fulvesztrant szerepe az előrehaladott emlőrák kezelésében St. Gallen 2013 Dr. Maráz Róbert

MAGYOT évi Tudományos Szimpóziuma Május 5-6, Budapest

Gyógyszerbiztonság a klinikai farmakológus szemszögéből

Túlélés elemzés október 27.

és biztonságoss Prof. Dr. János J CHMP member Hungary

Szintetikus molekulák szerepe a napi betegellátásban

Dr. Páldy Anna, Málnási Tibor, Stier Ágnes Országos Közegészségügyi Intézet

Prof Dr. Pajor Attila Szülész-nőgyógyász, egyetemi tanár AUTOIMMUN BETEGSÉGEK ÉS TERHESSÉG

Országos Egészségbiztosítási Pénztár. Az arthritis psoriatica diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

Fizioterápiák hatékonysága krónikus gyulladásos reumatológiai betegeknél

Változott-e a fizioterápia jelentősége, a rehabilitáció team szerepe a biológiai terápia bevezetésével SPAban?

A felnőttkori Crohn-betegség diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

Statisztikai alapfogalmak a klinikai kutatásban. Molnár Zsolt PTE, AITI

A rheumatoid arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

A felnőttkori fisztulázó Crohn-betegség diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

A kostimuláció-gátlás, mint terápiás támadáspont az RA kezelésében

Az intravénás immunglobulin hatásmechanizmusa és alkalmazási köre a klinikai immunológiában

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

A rheumatoid arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

KÉT ÉVTIZED EREDMÉNYEI ANCA- ASSZOCIÁLT VASCULITISBEN SZENVEDŐ BETEGEINK KOMPLEX IMMUNSZUPPRESSZÍV KEZELÉSE KAPCSÁN

Translációs kutatás. Szkizofrénia Psychoterápiákés szociális intervenciók

Tumorprogresszió és előrejelzése. Statisztikák. Statisztika - USA Megbetegedés / 10 leggyakoribb (2012)

A spondylitis ankylopoetica T2T, Treat to Target kezelési elvei

Válasz Dr. Szűcs Gabriellának Dr. Nagy György MTA Doktori Értekezésére adott opponensi véleményére

Társbetegségek hatása a térdizületi arthrosisban szenvedő betegek rehabilitációs programjára

Metotrexát: beviteli formák és hatékonyság

II. melléklet. Tudományos következtetések és a forgalomba hozatali engedélyek feltételeit érintő módosítások indoklása

III. Melléklet az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató azonos módosításai

I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS

ARTHRITIS PSORIATICA TERÁPIÁS ÚJDONSÁGOK. UJFALUSSY ILONA dr. HM EK

Diagnosztikai irányelvek Paget-kórban

ROSSZ TÁRSASÁGBA KEVEREDVE: RA ÉS TÁRSBETEGSÉGEK

30 év tapasztalata a TTP-HUS kezelésében

Ez az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató az előterjesztési eljárás eredménye alapján jött létre.

A szisztémás autoimmun kórképek terápiája, újabb kezelési lehetőségek, biológiai terápiás szerek, szövődmények

Ötlet vs. Evidencia. Szisztematikus irodalom-elemzés, metaanalízis. Dr. Mészáros Ágnes. Hipotézis

A juvenilis idiopathias arthritis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja

Átírás:

JAK kináz-gátlók biztonságossága Haladás a reumatológia, immunológia és osteológia területén 2016-2018 2019. április 11-12. Budapest, Hotel Hélia

Mellékhatás profil értékelése Klinikai vizsgálatok (RCT, LTE) Real-world data Elfogadhatóság?! Előszűrés Megelőzés Monitorozás Beavatkozás Összehasonlítás az adott betegségben alkalmazott többi terápiával

Klinikai gyakorlatban alkalmazott JAK kináz-gátlók Tofacitinib (Xeljanz): JAK1 és JAK3 gátló, per os napi 2x5 mg EMA:2017.03.31. Alkalmazási előírat (4.1) Terápiás javallatok A XELJANZ metotrexáttal (MTX) kombinálva a közepesen súlyos vagy súlyos aktív rheumatoid arthritis (RA) kezelésére javallott olyan felnőtt betegeknél, akik nem megfelelően reagáltak, vagy akik intoleránsak egy vagy több betegségmódosító antireumatikus gyógyszerre. A XELJANZ monoterápiában is alkalmazható metotrexát-intolerancia esetén, vagy akkor, ha a metotrexát-kezelés nem megfelelő. Baricitinib (Olumiant): JAK1 és JAK2 gátló, per os napi 1x4, vagy 2 mg EMA: 2017.03.16. Alkalmazási előirat (4.1) Terápiás javallatok Az Olumiant a közepesen súlyos, illetve súlyos, aktív rheumatoid arthritis kezelésére szolgál azoknál a felnőtt betegeknél, akik nem reagáltak megfelelően vagy intoleránsak egy vagy több betegségmódosító rheumaellenes gyógyszerre. Az Olumiant alkalmazható monoterápiában vagy metotrexáttal kombinációban.

Klinikai vizsgálatokban kezelt betegek (Fázis I., II., III és kiterjesztett hosszú távú vizsgálatok - LTE) Josef S. Smolen, Mark C. Genovese, Tsutomu Takeuchi et al.: Safety Profile of Baricitinib in Patients with Active Rheumatoid Arthritis with over 2 Years Median Time in Treatment. J Rheumatol. 2019 Jan;46(1):7-18. doi: 10.3899/jrheum.171361. Epub 2018 Sep 15. Stanley B Cohen, Yoshiya Tanaka, Xavier Marietta et al.: Long-term safety of tofacitinib for the treatment of rheumatoid arthritis up to 8.5 years: integrated analysis of data from the global clinical trials. Ann Rheum Dis. 2017 Jul;76(7):1253-1262. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-210457. Epub 2017 Jan 31. Tofacitinib Összesen 6194 beteg Átlagosan 3,13 éves (median 3,4) kezelés, legfeljebb 8,5 éves, folyamatos tofacitinibexpozíció alapján összesen 19406 beteg-év Baricitinib Összesen 3492 beteg Median 2,1 év, maximum 5,5 év baricitinib-expozíció alapján összesen 6637 beteg-év

Klinikai vizsgálatok és kezelt betegek 18 éves, RA-s betegek (1987 ACR) Mérsékelt, vagy magas betegségaktivitással Baricitinib 8 RCT (4 fázis III, 3 fázis II, 1 fázis Ib) és 1 folyamatban lévő LTE study 2016. szept 1-én időközi adatzárás Baricitinib dózis 2-4 mg (fázis III és LTE), 1-15 mg (fázis Ib és II) Tofacitinib 17 RCT (6 fázis III, 9 fázis II, 2 fázis I) és 2 folyamatban lévő LTE study 2015. márc. 31-én RCT-k befejeződtek Tofacitinib dózis napi 2x5-10 mg (LTE), napi 2x1, 3, 5, 10, 15, 30 mg és napi 1x20 mg (RCT-k) Josef S. Smolen, Mark C. Genovese, Tsutomu Takeuchi et al.: Safety Profile of Baricitinib in Patients with Active Rheumatoid Arthritis with over 2 Years Median Time in Treatment. J Rheumatol. 2019 Jan;46(1):7-18. doi: 10.3899/jrheum.171361. Epub 2018 Sep 15. Stanley B Cohen, Yoshiya Tanaka, Xavier Marietta et al.: Long-term safety of tofacitinib for the treatment of rheumatoid arthritis up to 8.5 years: integrated analysis of data from the global clinical trials. Ann Rheum Dis. 2017 Jul;76(7):1253-1262. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-210457. Epub 2017 Jan 31.

Baricitinib - Vizsgált csoportok Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) Placebo-2mg-4mg (4 RCT 24 hét) 2mg-4mg kiterjesztett (4 RCT) Kiindulási adatok Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Placebo n=551 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Össz-bari-RA n=3492 Kor (év, átlag (SD) 52,9 (11,9) 53,7 (12,0) 52,4 (12,1) 53,2 (12,0) 53,6 (11,7) 52,9 (12,2) Női nem (%) 80,6% 79,6% 83,1% 80,6% 81,6% 79,0% RA fennállása (év, átlag, SD) Szteroid nélkül (%) 7,5 mg predn. eqv. (%) Párhuzamos MTX (%) 8,9 (8,4) 8,9 (8,6) 8,9 (8,8) 9,0 (8,1) 9,1 (8,6) 7,7 (8.2) 43,0% 46,0% 44,3% 48,6% 47,8% 49,8% 20,0% 19,0% 19,2% 17,7% 20,7% 17,1% 90,4% 90,6% 82,8% 80,6% 82,3% 76,2% CDAI (átlag, SD) 37,2 (12,7) 37,7 (12,4) 36,6 (12,6) 38,4 (13,3) 37,3 (12,6) 30,8 (16,7) DAS28-CRP (átlag, SD) 5,63 (0,95) 5,69 (0,94) 5,57 (0,96) 5,69 (0,96) 5,61 (0,95) 5,05 (1,47) Josef S. Smolen, Mark C. Genovese, Tsutomu Takeuchi et al.: Safety Profile of Baricitinib in Patients with Active Rheumatoid Arthritis with over 2 Years Median Time in Treatment. J Rheumatol. 2019 Jan;46(1):7-18. doi: 10.3899/jrheum.171361. Epub 2018 Sep 15.

Analitikai megközelítés - baricitinib - 1. Placebo 4 mg (legnagyobb placebo kontrollált csoport) elsődleges analízis! 2. Placebo 2 mg 4 mg (dózisfüggő mellékhatásprofil - laboreltéréseknél) 3. 2 mg 4 mg kiterjesztett (dózisfüggő mellékhatásprofil nem-kívánatos eseményeknél 4. Összes kezelt beteg (aki valaha legalább egy dózis baricitinibet kapott) nem gyakori nem-kívánatos mellékhatások értékelésére 5. Hosszú távon 4 mg (hosszútávú laboreltérések értékelésére)

Tofacitinib - Vizsgált csoportok Kor év, átlag, (szélsőértékek) Össz Tofa n=6194 Tofa átlag napi 2x5 mg n=2239 Tofa átlag napi 2x10 mg n=3955 Tofa napi 2x5 mg n=2342 Tofa napi 2x10 mg n=2814 52,9 (18-86) 53,3 (18-86) 52,7 (18-86) 53,3 (18-86) 52,6 (18-86) Női nem (%) 82,7% 83,2% 82,5% 82,6% 83,0% RA fennállása év, átlag, (szélsőértékek) Párhuzamos szteroid (%) 8,0 (0-65) 8,2 (0-50,1) 7,9 (0-65) 7,9 (0-55) 7,7 (0-49,4) 56,0% 58,2% 54,7% 58,0% 52,8% Párh. MTX (%) 51,0% 51,9% 50,5% 53,8% 50,0% DAS28-ESR (átlag, SD) 6,4 (1,0) 6,3 (1,0) 6,4 (1,0) 6,4 (1,0) 6,3 (1,1) Stanley B Cohen, Yoshiya Tanaka, Xavier Marietta et al.: Long-term safety of tofacitinib for the treatment of rheumatoid arthritis up to 8.5 years: integrated analysis of data from the global clinical trials. Ann Rheum Dis. 2017 Jul;76(7):1253-1262. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-210457. Epub 2017 Jan 31.

Nem-kívánatos események elemzése Összes nem-kívánatos esemény előfordulási gyakoriság terápiamegszakítás aránya Fertőzések súlyos fertőzések tuberculosis herpes zooster Malignitás Thromboemboliás események Laboreltérések hematológia lipidprofil CK és májenzimek

Baricitinib Nem kívánatos események (AE, SAE) Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) 2mg-4mg kiterjesztett (4 RCT) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Össz-bari-RA n=3492 Teljes kezelési hossz (betegév) 393,8 409,4 554,5 604,1 6636,7 52 hét kezelés (%) 104 hét kezelés (%) - - 35,9% 48% 78% - - 25,7% 21,5% 53,5% Bármely, kezelés alatt jelentkező AE n (IR) 659 (167,3) 695 (169,8) 376 (67,8) 414 (68,5) 2941 (44,3) SAE n (IR) 50 (12,7) 53 (12,9) 57 (10,1) 81 (13,2) 611 (9,0) Átmeneti terápia felfüggesztés n (IR) Végleges terápia felfüggesztés n (IR) 89 (23) 109 (27,1) 98 (17,7) 111 (18,4) 864 (13,1) 35 (8,9) 47 (11,5) 37 (6,6) 55 (8,9) 393 (5,8) AE: adverse event nem-kívánatos esemény SAE: serious adverse event súlyos nem kívánatos esemény IR (incidencia arány): esemény/100 beteg-év

Tofacitinib Nem kívánatos események (AE, SAE) Teljes kezelési hossz (betegév) Kezelési betegév (median) Össz Tofa n=6194 Tofa átlag napi 2x5 mg n=2239 Tofa átlag napi 2x10 mg n=3955 Tofa napi 2x5 mg n=2342 Tofa napi 2x10 mg n=2814 19406 6870 12536 3623 6702 3,4 3,0 3,5 1,0 2,0 AE (IR) 136,9 136,1 137,3 153,1 157,9 SAE (IR) 9,4 10,1 9,1 9,2 9,3 Végleges terápia megszakítás (IR) 7,5 8,6 6,8 7,2 7,8 AE: adverse event nem-kívánatos esemény SAE: serious adverse event súlyos nem kívánatos esemény IR (incidencia arány): esemény/100 beteg-év

Baricitinib Nem kívánatos események (AE) fertőzések Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) 2mg-4mg kiterjesztett (4 RCT) Teljes kezelési hossz (betegév) Bármely, kezelés alatt jelentkező fertőzés, n (IR) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Össz-bari-RA n=3492 393,8 409,4 554,5 604,1 6636,7 299 (75,9 362 (88.4)* 223 (40,2) 263 (43,5) 1986 (29,9) Súlyos fertőzés, n( IR) 17 (4,2) 16 (3,8) 18 (3,3) 29 (4,8) 194 (2,9) Herpes zooster, n (IR) 4 (1,0) 18 (4,3)* 15 (2,7) 23 (3,8) 212 (3,2) Tuberculosis, n (IR) 0 (0,0) 1 (0,24) 0 (0,0) 6 (0,57) 10 (0,15) Fertőzés következményes halálozással, n (IR) 2 (0,49) 1 (0,24) 0 (0,0) 1 (0,16) 5 (0,07) A súlyos infekciók aránya hasonló volt a biológiai terápiás készítmények klinikai vizsgálatainak eredményeihez Herpes zooster az Össz-bari-RA csoportnál: minden esetben csak bőrérintettség (visceralis forma nem volt!). 9%-ban (18/212) multidermatomális eloszlás. Herpes zooster incidenciája nem emelkedett a terápiás idő függvényében! Klareskog L, Gaubitz M, Rodriguez-Valverde V et al.: Assessment of long-term safety and efficacy of etanercept in a 5-year extension study in patients with rheumatoid arthritis. Clin Exp Rheumatol 2011;29:238-47.

Tofacitinib Nem kívánatos események (AE) fertőzések Teljes kezelési hossz (betegév) Össz Tofa n=6194 Tofa átlag napi 2x5 mg n=2239 Tofa átlag napi 2x10 mg n=3955 Tofa napi 2x5 mg n=2342 Tofa napi 2x10 mg n=2814 19406 6870 12536 3623 6702 Súlyos fertőzés, IR (n=527) Herpes zooster, IR (n=703) 2,7 3,1 2,6 2,3 2,7 3,9 3,8 4,0 3,5 4,1 Tuberculosis, IR (n=36) 0,2 0,1 0,2 0,08 0,3 Fertőzés következményes halálozással, IR (n=23) 0,1 0,2 0,1 0,2 0,05 Súlyos fertőzés: hospitalizációt, vagy iv antibiotikus terápiát igényel IR (incidencia arány): esemény/100 beteg-év

Herpes zooster potenciális rizikófaktorainak kockázati aránya - tofacitinib - Emelkedett HR: szteroid alkalmazás, ázsiai populáció, dohányzás! HR hazard ratio (kockázati arány)

JAK-gátlás és herpes zooster JAK-gátlók melletti fokozott herpes zooster rizikó oka messzebbre mutat, mint az általános immunszuppresszió ténye! JAK1-gátlás az I. típusú interferont gátolja, mely a JAK1/tirozinkináz heterodimer-en keresztül ad szignált antivirális fehérjék termelődéhez IFN I. típusú interferon-elleni antitest terápia (SLE) esetén is megfigyelhető a súlyos fertőzések rizikófokozódása nélküli herpes zooster rizikófokozódás Védőoltással vírusaktiváció esélye csökkenhet! Munther Khamashta, Joan T Merrill, Victoria P Werth et al: Sifalimumab, an anti-interferon-α monoclonal antibody, in moderate to severe systemic lupus erythematosus: a randomised, double-blind, placebo-controlled study. Ann Rheum Dis,2016;75. 1909-1916

Teljes kezelési hossz (betegév) Malignitás (kivéve NMSC), n (IR) Nem kívánatos események malignitás baricitinib Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 2-4 mg kiterjesztett (4 RCT)) Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Össz-bari-RA n=3492 393,8 409,4 554,5 604,1 6636,7 2 (0,5) 2 (0,5) 3 (0,5) 8 (1,3) 52 (0,8) Lymphoma, n (IR) 0 (0,0) 0 (0,0) 0 (0,0) 1 (0,09) 6 (0,09) NMSC, n (IR) 1 (0,2) 3 (0,7) 2 (0,4) 6 (1,0) 24 (0,4) Össz-malignitás kivéve NMSC (nem-festékes bőrrák) az idö függvényében. IR (esemény/100 betegév) NMSC (nem-festékes bőrrák) az idő függvényében IR (esemény/100 betegév) IR hasonló a biológiai terápiákhoz és a SIR alapján nem emelkedett a hasonló US populációéhoz képest sem. Howlader N, Noone AM, Krapcho M et al.: SEER Cancer Statistics Review, 1975-2014, National Cancer Institute. Apr. 2017.

Nem kívánatos események malignitás tofacitinib Teljes kezelési hossz (betegév) Malignitás (kivéve NMSC), n=173 (IR) Lymphoma, n=19 (IR) Össz Tofa n=6194 Tofa átlag napi 2x5 mg n=2239 Tofa átlag napi 2x10 mg n=3955 Tofa napi 2x5 mg n=2342 Tofa napi 2x10 mg n=2814 19406 6870 12536 3623 6702 0,9 1,0 0,8 0,8 0,9 0,1 0,09 0,1 0,1 0,1 NMSC, n=118 (IR) 0,6 0,5 0,7 0,4 0,5 Össz-malignitás kivéve NMSC (nem-festékes bőrrák) IR (esemény/100 betegév) NMSC (nem-festékes bőrrák) IR (esemény/100 betegév)

Thromboemboliás események baricitinib Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) 2-4 mg kiterjesztett (4 RCT)) Teljes kezelési hossz (betegév) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Össz-bari-RA n=3492 393,8 409,4 554,5 604,1 6636,7 MVT/PE n (IR) 0 5 (1,2) 3 (0,5) 4 (0,6) 31 (0,5) PE n (IR) 0 3 (0,7) 1 (0,2) 2 (0,3) 16 (0,2) MVT / PE minden betegnél többszörös rizikófaktor mellett! Független rizikófaktorok: kor, BMI, előzményekben thromboembolia, COX2 gátló Dózisfüggő IR emelkedés nem figyelhető meg! MVT: mélyvénás thrombosis PE: pulmonalis embólia IR: esemény/100 beteg-év MVT / PE események Össz-bari-RA csoportban (IR) (95% CI)

Laboratóriumi eltérések - baricitinib - hematológia - Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) Placebo-2mg-4mg (4 RCT 24 hét) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Placebo n=551 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 Hgb <LLN (%) 25,8% 29,3% 24,6% 26,5% 28,3% Hgb< 100 g/l (%) 6,1% 6,2% 5,2% 7,5% 7,1% Hgb< 80 g/l (%) 0,2% 0,1% 0,2% 0,4% 0% Neu < 1 G/L (%) 0,1% 0,3% 0,2% 0,6% 0,2% Ly <0,5 G/L (%) 1,0% 0,8% 0,4% 1,3% 0,6% Thr <LLN (%) 2,7% 1,7% 2,3% 1,3% 1,1% Thr >600 G/L (%) 1,3% 2,3% 1,7% 1,5% 2,7% Thr>400 G/L és MVT / PE között nem volt összefüggés! (Thr>400 G/L + / - : 25,8% vs 36,1% MVT / PE) JAK-gátlás mellett átlagos neutrofilszám csökkenés nem társul fokozott fertőzési rizikóval! Wollenhaupt J, Silverfield J, Lee EB et el.: Safety and efficacy of tofacitinib, an oral Janus kinase inhibitor, for the treatment of rheumatoid arthritis in open-label, long-term extension studies. J Rheumatol 2014; 41: 837-52

Laboratóriumi eltérések - baricitinib - hematológia hosszútávon - Átlagos hemoglobin szint változása az idő függvényében Átlagos limfocitaszám változása az idő függvényében Átlagos neutrofil granulocytaszám változása az idő függvényében Átlagos thrombocyta szám változása az idő függvényében

Laboratóriumi eltérések - baricitinib - lipidprofil, CK és májenzimérték - Placebo-4 mg (6 RCT, 24 hét) Placebo-2mg-4mg (4 RCT 24 hét) LDL/HDL arány nem változott! CK emelkedés, vagy izom-tünetek miatt ritkán kellett kezelést megszakítani (0,2%) Placebo n=1070 Bari 4 mg n=997 Placebo n=551 Bari 2 mg n=479 Bari 4 mg n=479 LDL 3,37 mmol/l 13,5% 42,1%* 15,6% 29,2%* 35,9%* HDL 1,55 mmol/l 9,3% 33,0%* 8,6% 25,7%* 26,9%* Trig 5,65 mmol/l 0,7% 0,5% 1,0% 1,1% 0,2% CK >ULN 9,3% 37,7%* 10,5% 22,8%* 38,1* ALT > ULN 14,4% 24,5% 12,6% 15,3% 23% ALT >3x ULN 1,3% 1,5% 0,4% 1,5% 1,3% ALT >5xULN 0,4% 0,7% 0,0% 0,6% 0,8% Alanin-aminotranszferáz értékek (átlag) hosszútávú változása

JAK-gátlás (tofacitinib) és biológiai terápiák összehasonlítása nem-kívánatos események szempontjából (RCT és LTE), illetve real-world data (CORRONA regiszter)

Súlyos fertőzések és célzott terápiák (RCT és LTE) Gyógyszer Vizsgálatok száma Súlyos fertőzések Incidencia ráta/100 betegév (95% CI) Beteg (N) Kumulatív expozíció (Betegév) Abatacept 11 5953 6070 Rituximab 8 2926 2687 Tocilizumab 13 5547 4522 Infliximab 11 4592 3555 Etanercept 17 7141 13037 Certolizumab pegol 5 3212 1339 Golimumab 6 2820 1648 Adalimumab 18 6570 7095 TNF inhibitors 57 26492 29429 Tofacitinib 5 mg Phase 2/3 14 1849 1810 Tofacitinib 10 mg Phase 2/3 14 2024 1950 Tofacitinib, P123LTE all doses 18 6194 19228 Tofacitinib adatok 2015 márciusig. 95% confidencia intervallum mellett; randomizált klinikai vizsgálatok adatai BID=twice daily; CI=confidence interval; DMARD=disease-modifying antirheumatic drug; LTE=long-term extension; P123=Phase 1, 2, 3; PY=patient year; RCT=randomized controlled trial; TNF=tumor necrosis factor. Strand V et al. Arthritis Res Ther. 2015;17:362.

Malignus betegségek és célzott terápiák Gyógyszer Vizsgála tok száma Malignitási ráta/100 betegév (95% CI) Betegek (N) Kumulatív expozíció (Betegév) Abatacept 12 5037 7067 Rituximab 2 683 577 Tocilizumab 10 4778 2742 Infliximab 7 1680 2313 Etanercept 11 3562 5093 Certolizumab pegol 8 5241 11046 Golimumab 8 3283 3303 Adalimumab 21 11108 10815 TNF inhibitors 54 25029 32631 Tofacitinib 5 mg Phase 2/3 14 1849 1819 Tofacitinib 10 mg Phase 2/3 14 2024 1951 Tofacitinib, P123LTE all doses 18 6194 19406 Tofacitinib data as of March 2015. Bars indicate 95% confidence intervals. BID=twice daily; CI=confidence interval; DMARD=disease-modifying antirheumatic drug; LTE=long-term extension; P123=Phase 1, 2, and 3; PY=patient year; RCT=randomized controlled trial; TNF=tumor necrosis factor.

Tuberculosis ráta az adott országnak megfelelő előfordulási gyakoriság szerint bdmard 0 2.56 (Range a ) Tofa 0.01 n=1 bdmard 0.05 0.26 (Range a ) Tofa 0.09 n=7 bdmard 0.05 0.15 (Range a ) Tofa 0.57 n=28 Alacsony (<0.01)) Közepes ( 0.01 and 0.05) Magyarország is Magas (>0.05) Data as of January 2016. IRs are patients with events per 100 patient-years. Bars indicate 95% confidence limits. TB background country incidence rate categories from World Health Organization, 2011 report for year 2010. bdmard=biologic disease-modifying antirheumatic drug; IR=incidence rate; P123LTE=Phase 1, 2, 3, and long-term extension; PY=patient-year; TB=tuberculosis. a Low background incidence (observational): Wolfe, 2004; Brassard, 2006; Burmester, 2007; Askling, 2005; Sichletidis, 2006. Intermediate background incidence: (observational) Carmona, 2003; Yamada, 2006. High background incidence (observational): Seong, 2007; Jung, 2015; Ke, 2013; Chiu, 2014.

Corrona regiszter 2000-óta működő regiszter Map of active U.S. Corrona RA registry sites Rheumatoid Arthritis (RA) adatbázis 42,318 RA-s beteg 312,159 Regisztrált megjelenés 136,098 RA beteg-év 166 Vizsgálati helyszín 645 Reumatologus 40+ állam *Registry summary data through Sept 30, 2015

Fertőzések incidenciája (100 betegév, Corrona) November 6, 2012 May 31, 2016 Serious Infections Herpes Zoster (All) Tuberculosis Incidence rates per 100 PY (95% CI) n 30 152 25 14 47 6 0 1 1 *Note: No cases of serious herpes zoster were reported during the study period among patients within the tofacitinib and csdmard cohorts. One case of serious herpes zoster was reported within the bdmard cohort (IR=0.02; 95% CI: 0-0.11). bdmard=biologic disease-modifying antirheumatic drug ; CI=confidence interval; csdmard=conventional synthetic disease-modifying antirheumatic drug; PY=patient-year.

Malignus betegségek, halálozás All Malignancies, excluding NMSC NMSC GI Perforation Deaths Incidence rates per 100 PY (95% CI) n 20 111 32 13 68 16 1 1 1 7 39 10 bdmard=biologic disease-modifying antirheumatic drug ; CI=confidence interval; csdmard=conventional synthetic disease-modifying antirheumatic drug; GI=gastrointestinal; NMSC=nonmelanoma skin cancer; PY=patient-year.

Herpes zoster fertőzés tofacitinib és biológiai terápiák esetén Medicare (2006 2013) Marketscan (2010 2014) 2526 tofacitinib és ~67000 bdmard Herpes zoster: Incidence rate (IR) és adjusted* hazard ratio (HR) tofacitinib és biológiai terápiával kezelt betegeknél. Korra, nemre, szteroid, MTX és megelőző biológiai terápiákra, súlyos fertőzésekre és megelőző egyéb okú hospitalizációkra illesztve. Curtis JR, et al. Ann Rheum Dis 2016;0:1 5. doi:10.1136/annrheumdis-2016-209131

Összefoglalás A tofacitinib és baricitinib biztonságos készítmény a rheumatoid arthritis kezelésében JAK-gátlók mellett: A súlyos infekciók és malignitások incidenciája hasonló, mint amit a biológiai terápiás kezelések mellett észleltek. 1,2 Herpes zooster fertőzés incidenciája magasabb volt a vizsgálatokban a biológiai terápiás betegekhez képest. 3 Mellékhatásprofil még pontosabb értékeléséhez további adatok szükségesek; regiszterek, real world data 1. Strand, V. et al. Arthritis Res Ther 17, (2015). 2 Howlader N, Noone AM, Krapcho M et al.: SEER Cancer Statistics Review, 1975-2014, National Cancer Institute. Apr. 2017 3. Dhillon, S. Drugs 77, 1987 2001 (2017).