KÖZLEMÉNY A KÉPVISELŐK RÉSZÉRE

Átírás

1 EURÓPAI PARLAMENT Petíciós Bizottság KÖZLEMÉNY A KÉPVISELŐK RÉSZÉRE Tárgy: Alessandro Rasman olasz állampolgár által benyújtott 1793/2009. számú petíció a szklerózis multiplex innovatív kezeléséről szóló uniós keretjogszabály kidolgozásáról, Carolina Bandidni olasz állampolgár által benyújtott 1817/2009. számú petíció a szklerózis multiplexben szenvedő betegek endovaszkuláris kezeléshez való hozzáférésének biztosításáról, Domenico D'Orsi olasz állampolgár által Liberate Zamboni nevében benyújtott 1836/2009. számú petíció a CCSVI-re és a szklerózis multiplexre irányuló kutatásokról, Aline Meliyi francia állampolgár által benyújtott 0187/2011. számú petíció a szklerózis multiplex innovatív kezelésének Franciaországban történt megtagadásáról, Alessandro Rasman olasz állampolgár által a szklerózis multiplex bizottság nevében benyújtott 0425/2011. számú petíció a krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) olaszországi kezeléséről 1. Az 1793/2009. számú petíció összefoglalása CM\ doc PE v02-00 Egyesülve a sokféleségben

2 A petíció benyújtója arról számol be, hogy a szklerózis multiplexben szenvedők endovaszkuláris kezelése terén folytatott kutatások ígéretes eredményekkel szolgáltak. Azt szeretné, ha az uniós szintű szabályozás valamennyi szklerózis multiplexben szenvedő beteg számára hozzáférést biztosítana a szóban forgó kezeléshez. Az 1817/2009. számú petíció összefoglalása A petíció benyújtója az endovaszkuláris kezeléshez való hozzáférés biztosítását kéri a szklerózis multiplexben szenvedő betegek számára. Az 1836/2009. számú petíció összefoglalása A petíció benyújtója szklerózis multiplexben (SM) szenved, és kéri, hogy szenteljenek figyelmet a krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) nevű szindrómának, amely abban nyilvánul meg, hogy a vénás rendszer (ér) nem képes hatékonyan elszállítani a központi idegrendszerből az oxigénben szegény vért. Ezért elsősorban a nyaki ér és a páratlan visszér (vena azygos) vénás szűkülete vagy az erekben található billentyűk zavarai a felelősek. Ezt a komplex érrendszeri összefüggést Paolo Zamboni fedezte fel. Szintén ő hívta fel a figyelmet arra a különös és nyugtalanító tényre, hogy a CCSVI és a szklerózis multiplex együtt fordul elő. A petíció benyújtója beszámol arról, hogy létezik már terápia a CCSVI gyógyítására (az ún. felszabadítási kezelés). Panaszt tesz amiatt, hogy az olasz állami egészségügyi szolgálat (SSN) nem engedélyezi a szklerózis multiplexben szenvedők számára az egyszerű vizsgálatból álló CCSVI-szűrést, és így nem marad más választásuk, mint hogy olyan országokban (például Lengyelországban) vizsgáltassák és kezeltessék magukat, ahol alkalmazzák az említett terápiát. A 0187/2011. számú petíció összefoglalása A petíció benyújtója szklerózis multiplexben szenved, és értesült a Dr. Zamboni által javasolt innovatív kezelésről. A franciaországi orvosok nem kínálnak ilyen kezelést. A 0425/2011. számú petíció összefoglalása A petíció benyújtója kifejti, hogy az olasz legfelsőbb egészségügyi tanács (Consiglio Superiore di Sanità) március 4-i határozata, amelynek értelmében a CCSVI diagnosztizálása és kezelése csak véletlenszerű klinikai vizsgálatok keretében történhet, ténylegesen megakasztott a betegséggel kapcsolatos minden diagnosztikai és kezelési tevékenységet a közegészségügyben. 2. Elfogadhatóság Az 1793/2009. számú petíció Elfogadhatónak nyilvánítva: március 19. Tájékoztatás kérése a Bizottságtól az eljárási Az 1817/2009. számú petíció PE v /8 CM\ doc

3 Elfogadhatónak nyilvánítva: március 22. Tájékoztatás kérése a Bizottságtól az eljárási Az 1836/2009. számú petíció Elfogadhatónak nyilvánítva: március 23. Tájékoztatás kérése a Bizottságtól az eljárási A 0187/2011. számú petíció Elfogadhatónak nyilvánítva: május 24. Tájékoztatás kérése a Bizottságtól az eljárási A 0425/2011. számú petíció Elfogadhatónak nyilvánítva: július 18. Tájékoztatás kérése a Bizottságtól az eljárási 3. A Bizottságtól kapott válasz: június 24. Az 1793/2009., az 1817/2009. és az 1836/2009. számú petíció A krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI), amennyiben nem kezelik, egy krónikus állapot, amely az agy és a gerinc felől a szív felé visszaáramló vér lelassulását vagy megállását okozza. Ezt az állapotot a sztenózis, vagyis azoknak a vénáknak a beszűkülése okozza, amelyek elsődleges feladata az emberi vér elvezetése az agyból és a gerincből. Ez oxigénhiányt, azaz hipoxiát okoz az agyban, amit összekapcsolnak a szklerózis multiplexben szenvedőknél tapasztalható fáradtsággal. Az Olaszországban élő Dr. Paolo Zamboni vezető sebész elvégzett egy előzetes vizsgálatot, amelynek keretében ultrahang és mágneses rezonanciás véna-röntgenfelvétel (MRV) alkalmazásával megvizsgálta több száz beteg, valamint általános egészségügyi ellenőrzésre érkező személy esetében az agyba be- és kivezető vérereket. Dr. Zamboni a vizsgálat alapján megállapította, hogy a szklerózis multiplexben szenvedő betegek többségének nyaki és páratlan visszerei (amelyek elvezetik a vért az agyból) deformálódtak vagy elzáródtak. Dr. Zamboni elmélete szerint a CCSVI a vas felhalmozódását eredményezi az agyban, amely a fontos véredények károsodását okozza. A károsodás miatt a fémek és az immunsejtek képesek átjutni a kritikus vér-agy gáton. Dr. Zamboni úgy véli, hogy a CCSVI által okozott károsodás folytán az immunsejtek átjutnak a vér-agy gáton, ami a myelin az emberi idegsejteket védő fontos szigetelés lebontásához vezet. Az EU-ban és világszerte számos beteg érvel amellett, hogy a közegészségügyi intézményeknek el kellene fogadniuk Dr. Zamboni megközelítését, és a petíció benyújtója arra kéri a Bizottságot, hogy támogassa a szklerózis multiplex kezelésére vonatkozó említett megközelítést. A Bizottság megjegyzései a petíciókkal kapcsolatban CM\ doc 3/8 PE v02-00

4 A Bizottság tisztában van a Dr. Zamboni által végzett munkával. Számos cikk jelent meg szakértők által lektorált folyóiratokban. A Bizottság tudomása szerint ez idáig csupán egy publikáció ismerteti a felfedezések klinikai gyakorlatba való átültetését decemberében közzétették egy endovaszkuláris kezelésre vonatkozó nyílt biztonságossági vizsgálat eredményeit (J Vasc Surg Dec; 50(6): e1-3: A prospective open-label study of endovascular treatment of chronic cerebrospinal venous insufficiency ) 1. Amint azt a szerzők maguk megfogalmazzák a kiadvány címében, ezek az eredmények előzetesek. A Bizottság úgy véli, hogy ez az új megközelítés, valamint a szklerózis multiplex (SM) és a krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) közötti összefüggés minden bizonnyal a kutatás új útjait nyitja meg, az új kezelési lehetőségeket is beleértve. Bár ezek az előzetes adatok nagy érdeklődésre tartanak számot, fontos elismerni azt is, hogy a CCSVI-t az MS kiváltó okának tekintő nézet, továbbá a vénák katéteres vagy ballonos technikával történő tágítására vonatkozó kezelési módok olyan javaslatok, amelyek megfelelőségét sokkal szélesebb körben elvégzett vizsgálatokkal kell ismét megállapítani és megerősíteni. Mint bármely kutatás esetén, fontos, hogy a már ismert eredményeket megismételjék és megerősítsék, valamint hogy választ adjanak a képviselt elmélet megbízhatóságát próbára tevő kérdésekre. A következő lépéseken kell végigmenni: (1) A CCSVI és az MS közötti összefüggés (pl.: Fennáll-e az összefüggés valamennyi MS-ben szenvedő személy, valamint az MS valamennyi fajtája esetében? Előfordul-e a CCSVI olyan személyeknél, akiknek nincs szklerózis multiplexük? Előfordul-e a CCSVI a gyermekek körében? Az MS okozza a CCSVI-t vagy fordítva? Milyen következményei vannak az elzáródott vénáknak?) és 2) A vénás elégtelenség kezelésének hatásai (pl.: A kezelés hatásai az MS valamennyi esetében tapasztalhatóak? Milyen hosszú ideig fejti ki a kezelés a hatását? Meg lehet-e ismételni az eredményeket egy vakpróba keretében, ahol sem a vizsgálati alanyoknak, sem a kutatóknak nincs tudomásuk arról, milyen kezelést alkalmaznak? Mennyire megbízható a kezelés, és melyek annak kockázatai, valamint előnyei? Hatékonyságát és biztonságát tekintve hogyan viszonyul ez a kezelés a már létező terápiákhoz?). A kutatók világszerte kutatási tervek kialakításán dolgoznak, hogy megérthessék a CCSVI és az MS közötti kapcsolatot. Jelenleg két nagyobb vizsgálat van folyamatban, amelyek célja, hogy igazolják az MS és a CCSVI közötti lehetséges összefüggéseket, illetve többet megtudjanak azokról. A kérdéssel kapcsolatos ésszerű válasz az Amerikai Egyesült Államokban található buffalói és georgetowni egyetemen folytatott, említett két vizsgálat eredményeitől függ februárjában a buffalói egyetem kutatói ismertették munkájuk időközi megállapításait. A közzétett előzetes eredmények figyelemre méltóak, ugyanakkor kissé vegyesek 2. Következtetés A Bizottság nincs abban a helyzetben, hogy értékelje a végső tudományos eredményeket, amelyek kizárólag szigorú, ún. kettős vak, placebokontrollos vizsgálatok elvégzése után állnak majd rendelkezésre, vagy hogy felmérje a szklerózis multiplex kezelésére vonatkozó új megközelítéssel kapcsolatos szabályozási módot. Az egészségügyi rendszer megszervezése és PE v /8 CM\ doc

5 az egészségügyi ellátás biztosítása a nemzeti kormányok hatáskörébe tartozik. Az EU szerepe abban áll, hogy támogassa a tagállamokat például az ismeretek cseréje és a kutatások támogatása révén. A Bizottság jelenleg nem tervezi konkrét lépések megtételét Dr. Zamboni felfedezéseire válaszul. A hetedik kutatási és technológiafejlesztési keretprogram (FP7, ) Együttműködés programján belül a tudományos közösséggel és a tagállamokkal egyeztetve éves munkaprogramokat dolgoznak ki a kutatások bizottsági finanszírozása tekintetében. Az FP7 lehetőséget kínál továbbá arra, hogy javaslatokat lehessen benyújtani alsó szinten az Ötletek programon keresztül. A Bizottság több éve támogatja a szklerózis multiplexre vonatkozó kutatásokat. A még folyamatban lévő NeuroproMiSe 1 rence=e &language=en - def1#def1 integrált projektet az előző kutatási és technológiai fejlesztési keretprogram (FP6, ) 11,4 millió EUR összegű uniós hozzájárulással támogatta. A jelenlegi FP7 keretén belül két, a szklerózis multiplexre vonatkozó projekt részesül támogatásban, amelyek ez idáig 6 millió EUR összértékű uniós hozzájárulást kaptak. A Bizottság azt is tervezi továbbá, hogy az FP7 keretén belüli Együttműködés program egészségügyi témakörével összefüggésben megjelenő jövőbeli munkaprogramok tartalmazzanak a szklerózis multiplexre vonatkozó kutatás támogatásáról szóló részeket. Az Egészségügyi Program ( ) több éven keresztül szintén támogatta az MS területén megvalósuló fellépéseket. A Szklerózis multiplex információs hozadék elnevezésű, az EMSP (a szklerózis multiplexszel foglalkozó európai platform) által végrehajtott projekt lehetővé tette az ismereteknek és az MS-re vonatkozó bevált gyakorlatok kódexe 2 politikai támogatásának növelését, az MS Barométer 3 létrehozását, valamint az MSről szóló első európai konferencia megszervezését; az egészségügyi programot végrehajtó 2010-es munkaterv vállalja az MS Európai Nyilvántartásának 4 létrehozására vonatkozó megvalósíthatósági tanulmány finanszírozását. A Bizottság úgy tervezi továbbá, hogy a jövőbeli munkaprogramok, amelyeket az Egészségügyi Program keretében fognak közzétenni, továbbra is támogatást fognak biztosítani a szklerózis multiplex területére vonatkozó közegészségügyi intézkedések számára. 4. A Bizottságtól kapott válasz (REV): október 26. Az 1793/2009., az 1817/2009., az 1836/2009., a 0187/2011. és a 0425/2011. számú petíció A Bizottság észrevételei a petíciókkal kapcsolatban A krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) egy krónikus állapot, amely az agy és a gerinc felől a szív felé visszaáramló vér lelassulását vagy megállását okozza. Ezt az állapotot a sztenózis, vagyis azoknak a vénáknak a beszűkülése okozza, amelyek elsődleges feladata a vér elvezetése az agyból és a gerincből CM\ doc 5/8 PE v02-00

6 Az Olaszországban élő Dr. Paolo Zamboni publikált egy előzetes vizsgálatot, amelynek keretében ultrahang és mágneses rezonanciás véna-röntgenfelvétel (MRV) alkalmazásával korlátozott számú beteg, valamint általános egészségügyi ellenőrzésre érkező személy esetében megvizsgálta az agyba be- és kivezető vérereket. Dr. Zamboni a vizsgálat eredményei alapján megállapította, hogy a szklerózis multiplexben szenvedő betegek többségének nyaki és páratlan visszerei (amelyek elvezetik a vért az agyból) deformálódtak vagy elzáródtak. Dr. Zamboni elmélete szerint a CCSVI a véredényeken kívüli vas felhalmozódását eredményezi az agyban, ami a véredények károsodását okozza azáltal, hogy a fémek átléphetnek a vér-agy gáton. E fontos gát választja el egymástól a vért és az agygerincvelői folyadékot. Dr. Zamboni úgy véli, hogy a CCSVI által okozott kezdeti károsodás folytán az immunsejtek átjutnak a vér-agy gáton, ami a myelin az emberi idegsejteket védő fontos szigetelés lebontásához vezet. Számos közelmúltbeli publikáció megkérdőjelezi Dr. Zamboni feltételezését és a pozitív eredményeket, amelyekről beszámolt. Ezért érthető, hogy amint azt a petíciók benyújtói közül számosan elmondták, a Dr. Zamboni által Olaszországban kínált kezelés kizárólag véletlenszerű, ellenőrzött klinikai vizsgálatokban nyújtható, azokon kívül nem. A tudományos vita állása ellenére a petíciók benyújtói közül minden Olaszországban és Franciaországban élő személy szerint az egészségügyi szolgáltatóknak és más közegészségügyi intézményeknek hozzáférést kellene biztosítaniuk Dr. Zamboni szklerózis multiplex-szel kapcsolatos kezeléséhez, és e petíciók sora arra kéri a Bizottságot, hogy támogassa a szklerózis multiplex kezelésének ezen új megközelítését. A Bizottság tisztában van a Zamboni professzor 1 2 által végzett, a szklerózis multiplex (MS) és a krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) közötti lehetséges összefüggésről folyó munkával. A kutatók jelenleg világszerte kutatási terveket alakítanak ki annak ellenőrzésére, hogy a CCSVI összefüggésben áll-e az MS-sel, és ha igen, mennyiben. Az eddig közzétett előzetes eredmények nem tekinthetők véglegesnek 3.A Bizottság meggyőződése szerint ez az új megközelítés, valamint a szklerózis multiplex (SM) és a krónikus cerebrospinális vénás elégtelenség (CCSVI) közötti összefüggés minden bizonnyal a kutatás új útjait nyitja meg, az új kezelési lehetőségeket is beleértve. Bár ezek az előzetes adatok nagy érdeklődésre tartanak számot, fontos elismerni azt is, hogy a CCSVI-t az MS kiváltó okának tekintő nézet, továbbá a vénák katéteres vagy ballonos technikával történő tágítására vonatkozó kezelési módok olyan javaslatok, amelyek megfelelőségét sokkal szélesebb körben elvégzett vizsgálatokkal kell ismét megállapítani és megerősíteni. Mint bármely kutatás esetén, fontos, hogy a már ismert eredményeket megismételjék és megerősítsék, valamint hogy választ adjanak a képviselt elmélet megbízhatóságát próbára tevő kérdésekre. A következő lépéseken kell végigmenni: 1) A CCSVI és az MS közötti összefüggés (pl.: Fennáll-e az összefüggés valamennyi MS-ben szenvedő személy, valamint az MS valamennyi fajtája esetében? Előfordul-e a CCSVI olyan személyeknél, akiknek nincs szklerózis multiplexük? Előfordul-e a CCSVI a gyermekek körében? Az MS okozza a CCSVI-t vagy fordítva? Milyen következményei vannak az elzáródott vénáknak?) és 2) A 1 Zamboni P et al.: Hypoperfusion of brain parenchyma is associated with the severity of chronic cerebrospinal venous insufficiency in patients with multiple sclerosis: a cross-sectional preliminary report. BMC Medicine 2011, 9:22. 2 Zivadinov R et al: Value of MR venography for detection of internal jugular vein anomalies in multiple sclerosis: a pilot longitudinal study. AJNR Am J Neuroradiol. 2011;32: PE v /8 CM\ doc

7 vénás elégtelenség kezelésének hatásai (pl.: A kezelés hatásai az MS valamennyi esetében tapasztalhatóak? Milyen hosszú ideig fejti ki a kezelés a hatását? Meg lehet-e ismételni az eredményeket vak vizsgálat keretében, ahol sem a vizsgálati alanyoknak, sem a kutatóknak nincs tudomásuk arról, milyen kezelést alkalmaznak? Mennyire megbízható a kezelés, és melyek annak kockázatai, valamint előnyei? Hatékonyságát és biztonságát tekintve hogyan viszonyul ez a kezelés a már létező terápiákhoz?). A kutatók világszerte kutatási tervek kialakításán dolgoznak, hogy megérthessék a CCSVI és az MS közötti kapcsolatot. Jelenleg két nagyobb vizsgálat van folyamatban, amelyek célja, hogy igazolják az MS és a CCSVI közötti lehetséges összefüggéseket, illetve többet megtudjanak azokról. A kérdéssel kapcsolatos ésszerű válasz az Amerikai Egyesült Államokban található buffalói és georgetowni egyetemen folytatott, említett két vizsgálat eredményeitől függ februárjában a buffalói egyetem kutatói ismertették munkájuk időközi megállapításait. A közzétett előzetes eredmények figyelemre méltóak, ugyanakkor kissé vegyesek 1. Következtetés Az egészségügyi rendszer megszervezése és az egészségügyi ellátás biztosítása a nemzeti kormányok hatáskörébe tartozik. Az EU szerepe abban áll, hogy támogassa a tagállamokat például az ismeretek cseréje és a kutatások támogatása révén. A Bizottság ezért nincs abban a helyzetben, hogy értékelje a végső tudományos eredményeket, amelyek kizárólag szigorú, ún. kettős vak, véletlenszerű, ellenőrzött vizsgálatok elvégzése után állnak majd rendelkezésre, vagy hogy felmérje a szklerózis multiplex kezelésére vonatkozó új megközelítéssel kapcsolatos szabályozási módot. Ezért érthető, hogy Olaszország nemzeti hatóságai korlátozták a betegek e kezeléshez való hozzáférését, beleértve az ilyen véletlenszerű, ellenőrzött klinikai vizsgálatokat is. A Bizottság jelenleg nem tervezi konkrét lépések megtételét Dr. Zamboni felfedezéseire válaszul. A hetedik kutatási és technológiafejlesztési keretprogram (FP7, ) Együttműködés programján belül a tudományos közösséggel és a tagállamokkal egyeztetve éves munkaprogramokat dolgoznak ki a kutatások bizottsági finanszírozása tekintetében. Az FP7 lehetőséget kínál továbbá arra, hogy javaslatokat lehessen benyújtani alsó szinten az Ötletek programon keresztül. Az Európai Unió több éve támogatja a szklerózis multiplexre vonatkozó kutatásokat. Az előző kutatási és technológiai fejlesztési keretprogram (FP6, ) 11,4 millió EUR összegű uniós hozzájárulással támogatta a NeuroproMiSe 2 integrált projektet. A jelenlegi hetedik kutatási és technológiai fejlesztési keretprogram (FP7, ) összesen több mint 20 millió EUR összegben mintegy 20 projektet támogat, amelyek keretében kutatásokat végeznek az MS patofiziológiai mechanizmusáról, a myelin képződésnek/újraképződésének biológiai folyamatáról, valamint az MS-hez kapcsolódó autoimmun folyamatokról (pl. SYBILLA projekt 3 ). Ezenfelül jelenleg tárgyalások zajlanak az amiotrófiás CM\ doc 7/8 PE v02-00

8 laterálszklerózissal és a szklerózis multiplex-szel kapcsolatos új terápiás célok meghatározására irányuló projektről. Az Egészségügyi Program ( ) szintén támogatja az MS területén megvalósuló fellépéseket. A Szklerózis multiplex információs hozadék elnevezésű, az EMSP (a szklerózis multiplexszel foglalkozó európai platform) által végrehajtott projekt lehetővé tette az ismereteknek és az MS-re vonatkozó bevált gyakorlatok kódexe 1 politikai támogatásának növelését, az MS Barométer 2 létrehozását, valamint az MS-ről szóló első európai konferencia megszervezését; az egészségügyi programot végrehajtó 2010-es munkaterv vállalja az MS Európai Nyilvántartásának 3 létrehozására vonatkozó megvalósíthatósági tanulmány finanszírozását. Ahhoz, hogy a jelenlegi CCSVI klinikai vizsgálatok az Európai Unió pénzügyi támogatásában részesüljenek, először javaslatot kell benyújtani valamely, az FP7 keretében közzétett uniós pályázati felhíváson 4. Ezek versenyorientált pályázati felhívások (azaz az adott terület ajánlatai versenyeznek egymással), és céljuk a kiválóság támogatása. Szigorú kiválasztási kritériumokat alkalmaznak 5 és a projekteket külső, független és szakmai értékelésen alapuló, szigorú kritériumokat alkalmazó értékelő eljárás alapján választják ki (tudományos és technológiai kiválóság, gazdálkodás, hatás) Az FP7-tel kapcsolatos felhívások a következő oldalon találhatók: 5 ftp://ftp.cordis.europa.eu/pub/fp7/docs/fp7-evrules_en.pdf. PE v /8 CM\ doc