Személyre szabott orvoslás jelene és jövője

Átírás

1 Személyre szabott orvoslás jelene és jövője Németh György Molnár Mária Judit Aradi Ildikó Nagy Krisztián Sversits Zsófia GNTP Személyre Szabott Orvoslás Munkacsoport szeptember 9.

2

3 Személyre szabott orvoslás munkacsoport Munkacsoport vezető: Dr. Németh György, Orvostudományi Igazgató, Richter Gedeon Koordinátor: Dr. Molnár Mária Judit, Elnök, Magyar Klinikai Neurogenetikai Társaság A munkacsoport feladatai: A biotech és gyógyszeripar igényeinek harmonizálása a népegészségügyi, klinikai és akadémiai szféra érdekeivel és lehetőségeivel, szolgálva ezzel a transzlációs medicina kialakulását, így az akadémiai és ipari kutatások eredményei hasznosulhatnak az orvoslás diagnosztikai és gyógyító ágában Előkészíti a GNTP tagszerveinek bekapcsolódását a transzlációs medicina európai hálózatába, projektekbe történő bekapcsolódását Kapcsolatfelvétel a személyre szabott orvoslás meghonosításában érdekelt gyógyszergyártó, biotechnológiai cégekkel, klinikusokkal és betegképviseleti csoportokkal Jövőkép alkotása a személyre szabott orvoslás magyarországi megjelenéséről

4 Személyre szabott orvoslás fogalma Vitaindító meghatározás szerint: A személyre szabott terápia a betegség kezelése során az egyes egyének klinikumát, genetikáját, genomikáját és a rá ható környezeti tényezők összességét integrálja. A betegségek molekuláris alapjainak megértésével segíti elő az egészségügyi ellátás, a gyógyszeres kezelési stratégia optimalizálását. Célja az egyes betegek egyéni jellegzetességeinek megfelelő, individualizált kezelési és prevenciós stratégia felállítása.

5 A fogalom meghatározása a kérdőívek alapján A személyre szabott terápia a betegség kezelése során az egyes egyének klinikumát, genetikáját, genomikáját és a rá ható környezeti tényezők összességét, valamint a betegsége egyedi jellemzőit integrálja. A betegségek molekuláris alapjainak megértésével, beteg alcsoportok, és azok bizonyos betegségekre való hajlamuk meghatározásával segíti elő a megelőzés, az egészségügyi ellátás, a gyógyszeres kezelési stratégia optimalizálását, a kezelés várható eredményének, továbbá a mellékhatások ismeretében. Célja az egyes betegek egyéni jellegzetességeinek megfelelő, individualizált kezelési és prevenciós stratégia felállítása.

6 Globális kitekintés: Lehetőségek és korlátok a személyre szabott orvoslás kapcsán

7 A gyógyszeripari gyszeripari kutatás megháromszoroz romszorozódott az elmúlt lt 25 évben: 2006-ben 75 md USD volt ben 531, 2005-ben 1629 cég folytatott K+F-et Termékek száma a fejlesztésben És s az eredmény ny

8 FDA approvals Biotechnology drugs Drug-drug combinations Classic NMEs Abs. No.

9 Az originális gyógyszer gyszer K+F legfőbb gondja Mrd USD Éves K+F kiadás s vs. új j regisztrált gyógyszerek gyszerek száma Költség Regisztráci ció # 10 0

10 Competition / price pressure Low High Modified / sustained release Commodity generics Low Új j alternatívak feltűnése: a gyógyszeripar gyszeripar eddigi Formulation driven Implant, inhaler,, patch Accelerating Accelerating profit profit loss loss Device driven API driven products válasza NCE light Combinations Manufacturing driven Hormons, cytostatics,, steriles, antibiotics Stability, polimorphs, salts Attrition / risk of ROI NCE s Personalized Orig Biological medicine driven? Biosimilars High

11 Kimerítették-e az eddigi válaszok a lehetőségeket? A blockbuster és tömegpiaci fejlesztések egyre kisebb megtérülési rátát hoz az innovatív cégeknek egyre nagyobb kockázatok mellett. Egyre kevesebb gyógyszer nyereséges, (ca. 65%) emelkedő befektetési költségek mellett. A válaszok: Egy része nem tömegpiaci igényeket elégít ki, hanem csak szűk beteg csoportok kezelésére alkalmasak nichebuster gyógyszerek irányába való elmozdulás részben útkeresés jellegűek a célzott terápiák (főként biotech terápiák) illetve a személyre szabott terápiák előretörése megkezdődött.

12 Bizonyíték, biztonság szükségessége és szerepe a gyógyszerek használatánál Bizonyítékokon alapuló orvoslás / bizonyítékokon alapuló gyógyszerhasználat ( evidenced based medicine ) Személyre szabott / individualizált orvoslás ( personalized medicine )

13 Személyre szabott gyógyszerek indukálta változások Elérhető árbevétel alacsonyabb lehet, mint a blockbuster esetében, de kisebbek klinikai fejlesztési költségek és betegszám Gyorsított törzskönyvezési eljárás. Nagyobb K+F sikerráta lehetősége: a betegség fenotípusa helyett a kutatások a betegség mechanizmusának genomikai megközelítésén alapulnak Több terápiás terület különböző fenotípusú, de hasonló vagy azonos genotípusú betegségek esetén pl. rheumatoid artritis, non Hodgkin, CLL: rituximab esetében. A betegek genotípusának meghatározásával a még ki nem alakult betegség is felismerhető és kezelhetővé válik a hagyományos betegség állapot menedzsmenttel szemben a betegség életútja menedzselhető hosszabb ideig szedik a gyógyszert

14 Személyre szabott gyógyszerek indukálta változások A rendelkezésre álló terápiás paletta nem elégséges jelentős unmet medical need finanszírozók is hajlandóak magasabb árat fizetni a tömegpiaci termékekhez képest Gyártási/előállítási modell: nem egy hatóanyagból kell nagy mennyiséget gazdaságosan gyártani, hanem sok kisebb mennyiségű (részben biológiai) hatóanyagot. Gyógyszeripari marketing: jól körülírható vagy diagnosztizálható a betegcsoport illetve az őket gyógyító orvos populáció az orvosok és betegcentrumok specializált kisebb létszámú látogatói csapattal elérhetőek. A magas betegorvos arány illetve a betegcsoportra jellemző magas válaszadási arány miatt gyors piaci penetráció érhető el. Zömében biológia hatóanyagok mind az originális mind a biosimilarisgyógyszerek esetében döntően jellemző, hogy a már terápiában részesülő betegek a terápia végéig az először alkalmazott szert kapják a generikus árerózió szerepe is kisebb jelentőségű, mint a hagyományos gyógyszerek esetében

15 A személyre szabott orvoslás hatása az egészségügyi kiadásokra Növekvő egészségügyi kiadások Magasabb gyógyszerárak A személyre szabott gyógyszerek célközönségének bővülése Komplex farmakovigilancia, szignálképzés, risk management Kiterjesztett szabadalomvédelem Megkövetelt diagnosztikai vizsgálatok Csökkenő egészségügyi kiadások A kezelésre nem reagálók esetében elkerülhető a drága gyógyszerek alkalmazása Megkímélni a betegeket az elkerülhető nem kívánt eseményektől Kevesebb indirekt költség Hatékonyságjavítás révén a rendszer költségeinek kompenzálása

16 Revenue Historic blockbuster model Own market revenue SZSZO hatása a K+F-re Innovation networks between academia and industry Current blockbuster model Own market revenue Shortproductlife Crowded me too products Generic pricing pressure Lack of differentation (threshold of innovation) Collaborative innovation model Sales, divestitures health economic Spin offs Licencing Own market revenue Cost Internal R&D costs Internal R&D costs Large clinical trials More latestage failures Increased regulatory hurdles Internal R&D costs Collaborative R&D Costs The current economically unsustainable model for producing innovation and a possible new approach

17 Klinikai kutatási idő és költség csökkentése - korreláció a kezelésre reagálók, szükséges betegszám, vizsgálati költségek és vizsgálati idő között 17 Pharmacogenomics Responders % Össz beteg szám Költségek $ Bevonási idö hónap 10% M % M % M % M 3 70% , % ,

18 Szolgáltatás iránti indokolatlan igény Veszélyek túlreklámozás a genetikai kódoltságra és elsődlegességre irányítja a figyelmet A farmakogenomikára alapuló személyre szabott orvoslás jövendőmondó értéke elterelheti a figyelmet a lakosság egészségügyi állapotának javítását szolgáló egyéb intézkedésekről Hiányos ismeretek miatt az orvosok és fizetők valódi károkat tudnak okozni a betegeknek pontatlan vizsgálati eredmények szegényes orvosi javaslatok (nem képes a vizsgálati eredmények megfelelő értelmezésére) az egészségügyi szereplők által jóvá nem hagyott szakpolitikai szabályozások, irányelvek Diszkriminációs potenciál Személyiségi jogi és titkossági kérdések Genetikailag homogén csoportok kevesebb biztonsági adatot eredményeznek A magasabb gyógyszer költségek a hozzáférés gátjává válhatnak

19 Mikorra válhat a személyre szabott orvoslás a betegek részére széles körben hozzáférhetővé? Ha a személyre szabott orvoslás érdekeltjeinek koordinált együttműködése lehetséges Ha a vizsgálatok eleget tesznek a megfelelő analitikai, klinikai validálási előírásoknak, valamint ha a vizsgálati eredmények pontosak és értelmezhetőek Ha az egyén biztosítása a terápiát és a diagnosztikát is fedezi (preventív therápiák finanszírozhatósága) Ha a diszkrimináció lehetősége kizárható

20 Személyre szabott orvoslás több érdekelt koordinációját kívánja meg Akadémiai intézmények Kormányzati szervek Gyógyszeripari vállalatok Diagnosztikai cégek Gyártók Fogyasztók PM Génekkel foglalkozó vállalatok (adatbányászat, technológiai vállalatok, stb. Betegek és egészségügyi fogyasztók Etikusok, Törvényhozók Egészségügyi Szakemberek Managed Care Finanszírozók Hogyan?

21 Kulcsszereplők helyzete Magyarországon

22 Ellátók, orvosok A genomika terén kevésbé jártasak A finanszírozó irányába erősödő nyomást gyakorolhatnának a bizonyíték alapú gyakorlat és a genomikai K+F lemaradása miatt Az orvosok információ hiánya, hogyan kezeljük a személyre szabott orvoslást, specializáció vagy alapellátás A személyre szabott orvoslás problematikája; a finanszírozás üteme megfelelő a cél eléréséhez?

23 Gyógyszeripari termékek és ellátások fejlesztői Hiányzó üzleti körülmények megteremtése, melyet a vásárlók maguk nem hoznának létre Az információk összegzésének hiánya Aterápia és diagnosztika közötti kapcsolat nincs jelen Nem kielégítő részvétel a technológiai fejlesztés, fejlődés terén, valamint a modell szabályozásban. Magyarország a külföldi gyógyszeripar többsége számára csak piac, ország specifikus szempontok mellőzése jellemzi

24 Szakpolitika ami hiányzik Nemzeti szintű koncepció Proaktív egészségügyi politika folytatása Minisztériumi infrastruktúra keretek A haladó munkák megfelelő finanszírozása IT fejlesztések ösztönzése, IP és genomikai agenda összehangolása A korai bio etikai párbeszéd elősegítése

25 Betegek, fogyasztók Külön kell választani a betegeket, a többi potenciálisan veszélyeztetett csoporttól, (eltérő, ám egyenlő komolyságú megközelítést igényelnek) PM szemléletmód szerinti gondolkodás megkezdése Megbízható információk, hozzáférés a választási lehetőségekre Aggodalom az egészségügyi információk, adatvédelem (munkahely, biztosítás) miatt

26 A jövő j? Jelleg Rizikó United States Departmentof Genetic Identity ISSUE DATE IDENTIFICATION NUMBER JQ Holographic Sequence Data Louis Cipher Pacific Ave. Los Angeles, CA This card required for all medical services: tampering voids National Health Coverage D3 polymorphizmus: EPS fokozott hajlam COMT funkcionális polymorphismus: prefrontalis cognitio csökkenés szkizofrénia 2x Dopamin receptor D4.2+ artritis >65év 18% szível velégtelenség 22% magasvérnyom rnyomás 8% tüdőrák 27% prosztatarák 12% vastagbélr lrák 10% leukémia 7% bőrrák 4% Emlő/petef /petefészek rákr 0% öngyilkosság 6% IQ A + B - C 0 D*...Q + Z23a (stb.)

27