1. számú melléklet Humancell Őssejtbank TÁJÉKOZTATÓ 1 Amit a köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór ıssejtek győjtésérıl tudni kell Tájékoztatónkkal olyan lehetıségre szeretnénk felhívni a leendı szülık, nagyszülık figyelmét, amely segítségével egyedülálló módon részesülhet gyermekük és vele együtt az egész család is az egyik legmodernebb orvos-technológiai módszer elınyeibıl. Ez a különleges lehetıség a köldökzsinórvérıssejtek valamint a köldökzsinór-ıssejtek győjtésében és megırzésében rejlik. Az ıssejtekrıl Az ıssejtek olyan sejtek, amelyek képesek tovább osztódni, valamint speciális sejtekké, szövetekké és szervekké tovább fejlıdni. A szervezetünkben megtalálható ıssejteknek két fontosabb típusa ismert, ezek az úgynevezett haemopoetikus (vérképzı) ıssejtek és a mesenchymalis ıssejtek. Ezeknek az ıssejteknek kiemelt szerepe van a szövetek és a szervek regenerációjában. A haemopoetikus ıssejtek legfontosabb feladata a vér alakos elemeinek (immunrendszer sejtjei, vörösvértestek stb.) létrehozása és a sebgyógyulás segítése, azonban nem képesek a felnıtt szervezet más sejtjeinek és szöveteinek létrehozására. Erre a mesenchymalis ıssejtek alkalmasak, képesek ugyanis bır-, ideg-, máj-, szívizom- és izomsejtekké, valamint csont-, porc- és zsírszövetté alakulni. Ezek az ıssejtek speciális tulajdonságaik és képességeik révén alkalmasak orvosi felhasználásra is. Napjainkban számos klinikai vizsgálat van folyamatban, amelyek eredményei új távlatokat nyitnak ez idáig gyógyíthatatlannak tőnı betegségek gyógyításában is. İssejt-források Az ıssejteknek az úgynevezett felnıtt szervezetben több forrása lehet. Ezek közé tartoznak a csontvelı, a keringı (perifériás) vér, a zsírszövet, vagy akár a májszövet. Az ezekbıl történı ıssejtnyerés lehetıségei meglehetısen korlátozottak. Az utóbbi idıben ezért a figyelem egyre inkább az ıssejtek új, könnyen hozzáférhetı forrásai, a köldökzsinórvér és a köldökzsinór felé irányul. A méhen belül a magzat vére a köldökzsinóron és a méhlepényen keresztül keringve veszi fel az oxigént és a tápanyagokat. A köldökzsinór a legfontosabb összekötı kapocs a baba és az anya között. Két artéria és egy véna található benne, amelyek egy kocsonyás anyagba (Wharton kocsonya) vannak ágyazva. Mind a köldökzsinórvér, mind pedig a köldökzsinór kellı mennyiségő és jó minıségő, nagy önfenntartó képességő, fiatal ıssejtet tartalmaz, amelyek számos elınyös tulajdonságot hordoznak, és alkalmasak vagy alkalmasak lehetnek késıbbi orvosi felhasználásra. A köldökzsinórvérbıl jellemzıen haemopoetikus ıssejtek, míg a köldökzsinórból (a Wharton kocsonyából és az erek falából) jellemzıen mesenchymalis ıssejtek nyerhetık. Amikor a gyermek megszületik, a köldökzsinór átvágásával megszőnik a gyermek vérkeringésének összeköttetése az anyával és a méhlepénnyel. A köldökzsinór és a méhlepény a szülés végén távozik az anyaméhbıl. Amennyiben a szülık nem kívánnak élni az ıssejtek győjtésében és megırzésében rejlı lehetıséggel, akkor a köldökzsinórvér a köldökzsinórral és a méhlepénnyel együtt szerves biológiai hulladékként ma még megsemmisítésre kerül. A köldökzsinórvér eredető ıssejtek felhasználási lehetıségei A köldökzsinórvér eredető ıssejtek felhasználásával valamint a csontvelıbıl vagy a keringı vérbıl nyert ıssejtek felhasználásával kapcsolatos orvosi javaslatok nem különböznek. Napjainkban a köldökzsinórvér eredető ıssejteket gyógyászati célra leggyakrabban bizonyos rosszindulatú, a vérképzırendszert érintı betegségekben, az immunrendszert érintı súlyos fertızésekkel járó betegségekben és anyagcsere betegségekben alkalmazzák. 1 Hatályos 2015. március 20-tól 1
Igen fontos tény, hogy a köldökzsinórvér ıssejtjei a családon belül, elsısorban a már megszületett, de akár a késıbbiekben tervezett, és az esetleg betegséggel születı testvér kezelése során is megfelelı immunológiai (HLA) egyezés esetén felhasználhatók. Ezzel kiküszöbölhetı, hogy a donorként szereplı egészséges testvért megterhelı beavatkozásnak tegyék ki. Elıny továbbá az is, hogy az átültetésig tartó idıszak is lerövidül, mivel az ıssejtbankban tárolt minta azonnal rendelkezésre áll. Különösen nehéz lehet alkalmas donor felkutatása nemzetiségekhez tartozó betegek számára közösségi, külföldi ıssejtbankok segítségével. Ilyen esetekben a beteg ritka szöveti antigén tulajdonságokkal rendelkezhet, tehát a tároltatott saját ıssejtek elınye az ı számukra még nagyobb jelentıséggel bír. A köldökzsinórvér eredető ıssejtek elınyös tulajdonsága, hogy könnyen és gyorsan, gyakorlatilag fájdalom- és kockázatmentesen juthatunk hozzájuk. További fontos különbség a felnıtt korban késıbb nehezebben kinyerhetı szöveti ıssejtekhez képest, hogy a köldökzsinórvér ıssejtjei újszülöttkorúak, tehát igen fiatal sejttípusok, osztódási képességük nagy, még sok sejtet tudnak létrehozni életük során. Emellett genetikai állományuk elméletileg környezeti károsodásoktól mentes. A szöveti ıssejtek, bár osztódási képességük elméletileg szinte korlátlan, velünk öregszenek, és a minket ért károsodások a sejtek genetikai állományát is érinthetik. Ezen fiatal ıssejtek megırzésének elınye továbbá, hogy alkalmazása kapcsán ritkábban lép fel olyan betegség, amikor a beültetett sejtek megtámadják a befogadó szervezet sejtjeit (graft versus host betegség). A köldökzsinór eredető ıssejtek felhasználási lehetıségei Terápiás felhasználás szempontjából a mesenchymalis ıssejtek a legígéretesebb, felnıtt szervezetben is megtalálható szöveti ıssejtek. Az alapkutatások eredményei leginkább a regeneratív (vagy helyreállító) orvoslás területén váltak eddig ismertté, és számos betegségben már folyamatban van az ıssejt-terápia klinikai kipróbálása is. A kutatási eredmények azt bizonyítják, hogy a köldökzsinór eredető mesenchymalis ıssejtek potenciálisan alkalmazhatóak bizonyos betegségek gyógyítására. Ismert, hogy a mesenchymalis ıssejtek különösen fontosak a különbözı immunsejtek életben tartásában, a vér alakos elemeinek mennyiségi szabályozásában. Köldökzsinórból nyert mesenchymalis ıssejtek képesek a haemopoetikus ıssejtek támogatására, amely kiemelt fontosságú funkció az ıssejt transzplantációk során. A kutatók fontos szerepet tulajdonítanak a mesenchymalis ıssejtek májregenerációs képességének. Elısegítik továbbá az inzulintermelı sejtek regenerációját, képesek inzulintermelı sejtekké differenciálódni, ezáltal ígéretes terápiás lehetıséget jelentenek az I. típusú diabetes gyógyítására. A szív és érrendszeri betegségek gyógyítására sikeresen alkalmaztak mesenchymalis ıssejteket, hiszen ezekbıl a sejtekbıl erek és szívizom is létrehozható, amelyek kiemelt jelentıséggel bírnak például szívinfarktus kezelésében. A legújabb klinikai eredmények a légzırendszert érintı betegségek és a sérülések mesenchymalis ıssejtekkel történt sikeres gyógyításáról szólnak. Alkalmasak bır és epithelsejtek létrehozására, így súlyos égési sérülések vagy az urogenitális traktus bizonyos mértékő gyógyítására is. Különösen fontos, hogy úgynevezett immunszupresszív tulajdonsággal is bírnak, így szervtranszplantációknál, graft versus host disease (GVHD) kezelésében, gyulladások csökkentésében sikeresen alkalmazhatóak. Idegrendszeri betegségek gyógyítására is kiválóak lehetnek a köldökzsinór eredető ıssejtek, több kutatócsoport is sikeresen alkalmazott Wharton kocsonya eredető mesenchymalis ıssejteket klinikai tesztekben neurológiai betegségek (gerincsérülés, Parkinson kór) gyógyítására. Napjainkban intenzív kutatás folyik a mesenchymalis ıssejtek tulajdonságainak még pontosabb megismerésére, biztonságos felhasználásukra és olyan új terápiás eljárások kifejlesztésére, amelyek számos már létezı kezelés hatékonyságát növelik, illetve olyan betegségeknél is reményt jelenthetnek, amelyek gyógyítására eddig nem volt lehetıség. 2
A köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór ıssejtek győjtése és megırzése A köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór ıssejt győjtésére és megırzésére irányuló szolgáltatás magában foglalja a mintavételt a szülészet-nıgyógyászati szervezeti egységet üzemeltetı egészségügyi szolgáltatónál a szülıszobán, a mintá(k)nak a feldolgozó laboratóriumba történı szállítását, a szüléskori szőrıvizsgálatok anyai vérbıl történı elvégzését, a köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór minta vizsgálatát, feldolgozását, a készítmény mélyfagyasztását, fagyasztva történı eltárolását, felhasználási igény esetén a készítmény szállításra történı elıkészítését és ha szükséges, a HLA meghatározását, valamint Európán belül a terápiás célú felhasználást végzı intézetbe történı szállítását. A mintavételi eljárás A mintavétel a megfelelı mennyiségő és minıségő köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór nyerésére irányuló eljárás. A mintavételt a szülést vezetı szülész-nıgyógyász szakorvos végzi a szülıszobán. A mintavétel egyszerő, biztonságos és kockázatmentes eljárás, amely értelemszerően nem okoz fájdalmat sem az édesanyának, sem az újszülöttnek. A mintavételre a gyermek megszületése után kerül sor, az a szülés menetét nem befolyásolja, illetve nem befolyásolhatja. A hüvelyi szülés, császármetszés, ikerszülés vagy vízben szülés mind alkalmasak a mintavételhez. Kivételt képezhet bármely sürgıs, váratlan esemény kapcsán vagy mentési körülmények között bekövetkezı szülés, ez esetekben az újszülött és édesanyja állapotának stabilizálása elsıdleges. A mintavételre kizárólag az újszülött és az anya állapotának felmérése és a szülésvezetési feladatok elsıdleges ellátása mellett, a szokásos szülészeti ellátás lépéseinek módosítása nélkül kerülhet sor. A szülés közben esetleg jelentkezı váratlan körülmények esetén a szülész-nıgyógyász szakorvos dönt a mintavétel elvégzésérıl. A mintavétel elmaradásáért sem a szülészet-nıgyógyászati szervezeti egységet üzemeltetı egészségügyi szolgáltató, sem a szülész-nıgyógyász szakorvos, sem pedig a köldökzsinórvér ıssejtbank felelısséget nem vállal. A szakszerő feldolgozáshoz és fagyasztva tároláshoz, illetve az ıssejtek késıbbi terápiás felhasználásához a szakmai követelmények szerint legalább 40 ml steril köldökzsinórvér-mintára és legalább 200x10 6 db fehérvérsejt-számra van szükség. Köldökzsinór esetében pedig javasolt legalább 20 cm hosszú steril köldökzsinór-darab mintavétele. Ha a szúráshelyektıl és véralvadéktól mentes köldökzsinór minta több mint 35 cm hosszúságú, úgy lehetséges a köldökzsinór mintának kétféle eljárással történı feldolgozása is. A köldökzsinórvér mintavétel egy speciális mőanyag zsákba történik, amelynek egyik kimeneti csöve egy vérvételi tőhöz csatlakozik, amit az elızıleg lefertıtlenített köldökzsinór vénájába tud a mintavételt végzı szülész-nıgyógyász szakorvos beleszúrni. A tőn és a csövön keresztül a köldökzsinórvér a győjtızsákba jut. A győjtızsákban megfelelı mennyiségő véralvadásgátló anyag található. A köldökzsinór mintavétel egy erre alkalmas mőanyag tartályba történik, amelyben speciális folyadék található a köldökzsinór megfelelı tárolásához. A feldolgozás megkezdéséig a köldökzsinórvér és köldökzsinór mintát az ıssejtbank által biztosított hıtároló dobozban kell tartani! Feldolgozás és tárolás A szülést, illetve a mintavételt követıen 2 órán belül, a szállító készlet tetején lévı non-stop telefonszámon (+36-70/941-0529) értesíteni kell az ıssejtbankot. A futárszolgálat 48 órán belül (köldökzsinór-minta esetén 36 órán belül) gondoskodik a mintá(k)nak a feldolgozó laboratóriumba történı szállításáról. A minták feldolgozását az uniós normák valamint szakmai irányelvek szigorú betartása mellett, a legkorszerőbb technológiai eszközökkel és sokéves tapasztalattal rendelkezı szakemberek végzik. A köldökzsinórvér feldolgozása során GMP-konform svájci Sepax 2 technológia alkalmazásával, volumenredukciós eljárással történik a magvas sejtek koncentrálása, majd a köldökzsinórvér-ıssejt készítményt 1 db osztott fagyasztózsákba és 2 db teszt-ampullába töltjük. 3
A köldökzsinórban lévı ıssejtek megırzésére kétféle eljárást alkalmazunk. Az egyik választható eljárás eredményeképpen a köldökzsinórszövetben található Wharton-kocsonya laboratóriumi elıkészítése után a mesenchymalis ıssejtek szöveti környezetükben kerülnek fagyasztva tárolásra, melyeket 4 ampullába töltve készítünk elı a speciális fagyasztási eljárásra. A másik választható eljárás eredményeképpen a köldökzsinór mintából (a Wharton kocsonyából és az erek falából) a laboratóriumi feldolgozás során mesenchymalis ıssejt tartalmú, úgynevezett fejlett terápiás gyógyszerkészítmény kerül elıállításra és fagyasztva tárolásra, melyet 3 ampullába szétosztva fagyasztunk. Ezt követıen kerül sor az ıssejt készítmény(ek) számítógép által vezérelt mélyfagyasztására. A tárolás a késıbbiekben egyértelmően azonosítható módon, folyékony nitrogénnel hőtött tárolókban -180 C alatt történik. Az ıssejtek ezen a hımérsékleten elvileg korlátlan ideig megırzik elınyös tulajdonságaikat. Extra szolgáltatás A köldökzsinórvér + köldökzsinór ıssejt fagyasztva tárolása szolgáltatás választása esetén, és amennyiben legalább 35 cm hosszú, a feldolgozás és tárolás szempontjából sterilen hasznosítható (szúráshelyektıl és véralvadéktól mentes) köldökzsinór darab érkezik be a laboratóriumba, a mesenchymalis készítmény elıállításához szükséges köldökzsinór darabon felül maradó mintát, extra szolgáltatásként, az ıssejtek szöveti környezetben tárolására készítjük elı majd azt is fagyasztva tároljuk, tehát ebben az esetben a köldökzsinór minta mindkét eljárással feldolgozásra és fagyasztva tárolásra kerül! Szőrıvizsgálatok A szőrıvizsgálat HIV, hepatitisz B, hepatitisz C, szifilisz valamint CMV fertızöttség ellenırzésének céljából történik. A köldökzsinórvér/köldökzsinór minta feldolgozása és az ıssejt készítmény fagyasztva tárolása minıségi hiba miatt nem végezhetı el, valamint az ıssejt készítmény késıbbi terápiás felhasználhatósága kizárt abban az esetben, ha az anyai vér az ismert, vérrel átvihetı kórokozókkal fertızött. A szőrıvizsgálat a szüléskor levételre kerülı anyai vérmintából történik. A szőrıvizsgálatok elvégzéséhez 2x10 ml vénás vérminta levételére van szükség. A köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór mintavételekor történhet bakteriális fertızıdés, hiszen a szülés nem steril körülmények között zajlik. Ezért a laboratóriumunkba beérkezı köldökzsinórvér mintából aerob és anaerob környezetben elıforduló baktériumok, illetve gomba jelenlétének vizsgálatára kerül sor. Ritka esetekben elıfordulnak olyan baktériumok a levett mintá(k)ban, amelyek a normális hüvelyi-, bél- vagy bırflóra tagjai. Ez esetben az ıssejtbank értesíti az édesanyát az észlelt fertızıdésrıl. Az orvostudomány mai állása szerint leginkább csak kórokozóktól mentes köldökzsinórvér mintát lehet terápiás célra eredményesen felhasználni. A nemzetközi ıssejtbankok gyakorlatában azonban elıfordul, hogy a steril mintáktól elkülönítve a bakteriálisan fertızött köldökzsinórvér mintákat is megırzik. Ezt annak reményében teszik, hogy a tudomány gyors fejlıdési üteme a jövıben lehetıséget teremthet majd a bakteriálisan fertızött minták terápiás célra történı felhasználására is. A nemzetközi gyakorlattal összhangban, de kizárólag a megırzésre irányuló elızetes írásbeli igény bejelentése esetén, a Humancell İssejtbank biztosítja a baktériummal fertızött köldökzsinórvér-ıssejt készítmények megırzésének lehetıségét. Viszont a köldökzsinór-ıssejt készítmény megırzésének a lehetısége kizárt bakteriális vagy gombás fertızıdés esetében, kivéve a Mycoplasma fertızöttség esetét. Rendelkezési jog A fagyasztva tárolt ıssejtek feletti rendelkezési jog a születendı gyermeket illeti meg. A gyermeket a rendelkezési jog gyakorlása során nagykorúsága eléréséig a törvényes képviselıje képviseli. Így a kiskorú helyett és nevében a törvényes képviselıje jogosult a szerzıdést kötni, illetve egyéb jognyilatkozatot tenni. 4
A rendelkezési jog gyakorlására a mindenkor hatályos jogszabályi elıírások betartásával kerülhet sor. Amennyiben a jogosult a szerzıdés megszőnésekor az ıssejtbank felhívása ellenére sem rendelkezik a fagyasztva tárolt ıssejtek további sorsa felıl, az ıssejtbank a fagyasztva tárolt ıssejteket megsemmisítheti, vagy donáció céljára felhasználhatja. Terápiás célú felhasználás Az ıssejtek terápiás célú felhasználását a hatályos magyar jogszabályok szerint csak arra jogosult egészségügyi szolgáltató végezheti. A saját felhasználás céljára fagyasztva tárolt ıssejteket a rendelkezési jogot gyakorló személy kérelmére és a terápiás felhasználási igényt megalapozó orvosi szakvélemény alapján, az ıssejtbank a terápiás felhasználás végzésére jogosult egészségügyi szolgáltatónak szolgáltatja ki. NYILATKOZAT Alulírott, a tájékoztatóban leírt információkat elolvastam, megértettem és elfogadom. Volt lehetıségem arra, hogy a szerzıdéssel kapcsolatos kérdéseimet feltegyem, és mindegyik kérdésemre kielégítı választ kaptam. További kérdésem nincs, a tervezett beavatkozásba beleegyezem. Beleegyezésemet a tájékoztatás megértése alapján minden kényszertıl mentesen adtam. Tudatában vagyok annak, hogy a köldökzsinórvér és/vagy köldökzsinór ıssejtek győjtése és megırzése születendı gyermekem részére a szerzıdésben meghatározott feltételekkel történik. Jelen tájékoztató a szerzıdés mellékleteként szerepel. Dátum:... A nyilatkozatot tevı aláírása Neve: Születési helye és ideje: Édesanyja születési neve: 5