MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET Postacím: 1538 Budapest, Pf. 529 Telefon: 06-30-570-4804 Honlap: http://www.mhe.hu/ E-mail: mhe@mhe.hu A Hemofília Világszövetség és az Európai Hemofília Konzorcium hivatalos nemzeti tagszervezete és helyi képviselője, a nemzetközi szövetségek által egyedül elismert magyarországi hemofíliás érdekvédelmi szervezet. Szakmai beszámoló az NCA-NK-09-7-0474 pályázat keretében megvalósuló 2010. március 6-i magyar-erdélyi hemofília szimpóziumról 2010. március 6-án a Magyar Hemofília Egyesület nemzetközi hemofília konferenciát rendezett Budapesten a Nemzeti Civil Alapprogram támogatásával (NCA-NK-09-7-0474) a Fővárosi Szent László Kórház dísztermében, azzal a céllal, hogy a Magyarországról érkező valamint az Erdélyből és Romániából meghívott hematológus szakemberekkel és hemofíliás egyesületek vezetőivel megismertesse a két ország hemofília-ellátásának rendszerét, sikereit és problémáit, annak érdekében, hogy a szakmai tapasztalatokat kicserélve, a beteg-orvos párbeszédre alapozva mindkét országban minél jobb hemofília-gondozást és faktorellátást tudjunk elérni. A budapesti hemofília szimpózium egy fontos, de nem egyedüli állomása volt a Magyar Hemofília Egyesület, a Román Hemofília Szövetség és az elsősorban magyar betegeket tömörítő Kovászna megyei Hemofília Egyesület közt korábban kialakult szoros együttműködésnek, hiszen 2008-ban és 2009-ben már tartottunk közös szakmai rendezvényeket az erdélyi Sepsiszentgyörgyön. A március 6-i budapesti hemofília szimpóziumon 50-en vettek részt (11-en Erdélyből, illetve Romániából, 2-en Németországból, 37-en Magyarországról). Romániából és Erdélyből eljött az országos egyesület elnöke és orvos-alelnöke, a Kovászna megyei Hemofília Egyesület vezetősége, valamint három hematológus- és gyermekgyógyász szakorvos. Magyar részről számos beteg, hozzátar-
tozó, hemofíliával foglalkozó szakorvos, egészségügyi intézmény vezetők és cégképviselők vettek részt. Kilenc előadás hangzott el az egész napos rendezvény során. A megnyitó előadást a Magyar Hemofília Egyesület elnöke, Dr. Varga Gábor tartotta a hemofíliások érdekképviseletének és a két hemofília egyesület együttműködésének fontosságáról. Hangsúlyozta, hogy a magyar egyesület minden tőle telhető segítséget megad a köztudomásúlag sokkal roszszabb helyzetben lévő erdélyi és a romániai testvéregyesületnek. Az előadó kiemelte, hogy a hemofília-ellátás színvonala elsősorban két tényezőtől függ: részben az ország gazdasági helyzetétől, illetve attól a kulturális, társadalmi közegtől, melyben az egyesület működni kénytelen, részben azonban magától az egyesülettől, annak munkájától, aktivitásától, a tagok eltökéltségétől és elkötelezettségétől. Egy betegszervezetnek el kell érnie, hogy bevonják a betegeket érintő döntésekbe, bár sajnos ennek sem Magyarországon, sem Romániában nincs hagyománya. Nagyon fontos, hogy a betegegyesület hitelesen és tisztességesen képviselje a betegek érdekeit, épüljön be a döntéshozók tudatába, tudja kezelni a konfliktusokat és legyen nyitott és kész az együttműködésre. Az elnök bejelentette, hogy a két egyesület a közelmúltban kezdeményezte a Hemofília Világszövetségnél (WFH), hogy az ún. twinning-program keretében ismerjék el a két egyesület kapcsolatát testvérkapcsolatként. Ezt követően a Román Hemofília Szövetség elnöke, Andrei Daniel beszélt a romániai hemofília ellátás jelenlegi állapotáról. Szomorúan állapította meg, hogy a magyarországi 7,3 egység/fő-vel szemben hazájában egy főre mindössze 0,5 egység VIII-as faktor jut 2010-ben, ami azonban csak a közvetlen életveszély elhárítására elegendő. A hemofíliások mások segítségére vannak utalva rokkantságuk miatt. Profilaxis vagy otthoni kezelés nincsen, az ellátás kórházban, későn történik, az is főként a fővárosban. Plazma vagy krioprecipitátum is csak elégtelen mennyiségben van. Az elnök szerint Romániában 2007-ben és 2008-ban is 2-2 hemofíliás halt meg ellátás hiánya miatt. Az ellátás fejlesztésében rengeteg a tennivaló, szinte csak kívánságok vannak. A betegek, hozzátartozók, orvosok és a hatóságok között nincs információcsere, az állam nem veszi komolyan őket. 1997-ben nemzeti hemofília program készült, de ebből csak nagyon kevés valósult meg. Európai uniós irányelveket (egységes kezelési elvek, ritka betegségekre irányuló figyelem) kellene alkalmazni. A nemzeti hemofília regiszter elkészült, de nincsenek országos kezelési standardok. Szerencsére működik egy rehabilitációs központ gyerekek részére Buziásfürdőn Temesvár közelében. Az elnök javasolta, hogy a román és a magyar egyesület küldjön a magyar származású romániai egészségügyi miniszternek (Cseke Attila) közös levelet, amelyben felemelnék szavukat az ottani ellátás javítása érdekében. A rendezvény végén a két elnök megfogalmazta és aláírta a romániai egészségügyi miniszternek elküldött felhívást. A harmadik előadásban Dr. Vezendi Klára professzor asszony, a Szegedi Orvostudományi Egyetem transzfuziológiai tanszékvezetője a magyarországi hemofília-gondozás múltjáról és jelenéről beszélt. Kiemelte azt a hatalmas fejlődést, amely 1990-tól máig végbement. 1990 előtt csak plazma,
majd krioprecipitátum állt rendelkezésre, nem ismertük a faktorkoncentrátumokat, a kontrollált otthoni kezelést, az immuntolerancia-kezelést. 32 beteg kapott HIV-, és csaknem minden hemofíliás HCV-fertőzést. 1992-ben döntő változások következtek be: megkezdődött a biztonságos faktorkoncentrátumok használata. Hét ellátási régiót alakítottak ki, orvostovábbképzések kezdődtek. A faktormennyiség emelkedésével fokozatosan lehetővé váltak az ortopédiai műtétek, az immuntolerancia-kezelés, a profilaxis, a molekuláris genetikai szűrés és a HCVkezelések. 2001-től rekombináns faktor is rendelkezésre áll Magyarországon. A teljes faktorszükségletnek kb. 20%-át hazai plazmából készülő faktor fedezi. A faktorbeszerzésért az Egészségügyi Minisztérium felelős, a versenytárgyalásokon orvosok, az OEP, a gyógyszergyárak és a betegszervezetek képviselői vannak jelen. Az országos gyógyszerkassza 3,3%-át költi az állam faktorokra. A hemofíliás gyerekek profilaktikus kezelése 2001-től lehetséges. 2008-ban az összes betegkorcsoport 29,4%-a részesült megelőző kezelésben. Az inhibitoros vérzékenyek száma szintén 2008-ban: 31 súlyos A, 5 enyhe A és 1 B hemofíliás. 2009-ben hátrányos változás is történt: a korábbi 43 helyett csak 19 kezelőhellyel kötött szerződést az OEP. Ezzel áttekinthetőbb lett a faktorelosztás, viszont a betegek egy részének sokkal többet kell utaznia. A professzor asszony hangsúlyozta, hogy a faktorellátási szint Magyarországon kitűnő. A világban óriási különbségek vannak, még a hasonló gazdasági helyzetű országok faktorfogyasztása is nagyon eltérő. A magyarországi célok között említette a komprehenzív ellátás megvalósítását, a rendszeres betegellenőrzést, a genetikai tanácsadást, a családok képzését, az elért színvonal megőrzését, a rekombináns faktorok arányának növelését, a KOK keretében kiadható faktormennyiség emelését. A betegek életkilátásai nagyot javultak, ám a jövőt fények és árnyak is jellemezhetik. Ezután Prof. Dr. Serban Margit, a Temesvári Egyetemi Gyermekklinika igazgatója, a Román Tudományos Akadémia tagja tartott a romániai hemofília regiszterről előadást. Bevezetőjében igaz barátoknak nevezte a magyar hemofíliásokat, és köszönetet mondott a tőlük kapott segítségért és ismeretekért. Elmondása szerint jelenleg Románia egészségügyi költségvetése Európában az utolsó. Az országban 6 régebbi és 6 újabb hemofília-központ működik, közülük a temesvári komprehenzív központtá kíván fejlődni. A regiszter, ha elkészül, munkaeszköz lesz az orvosok számára. A regiszternek még csak az első lépcsője készült el. Az összegyűjtött adatok szerint Romániában 41 megyéből a déli és keleti területeken élnek nagy hemofíliás családok. Országosan aránylag gyakoribb az A hemofília. A vérzékenyek 57%-a elvérzés miatt hal meg. A HCVfertőzöttség kisebb, mint Magyarországon. A HIVfertőzöttség a romániai hemofíliások között elhanyagolható. Inhibitor az A típusúak 18%-ában, a B típusúak 2,6%-ában fordul elő. Az A hemofíliások 79%-a szenved ízületi káro-
sodásokban. A kezelések 90%-a kórházban történik. Serban professzor asszony végül megállapítot- a gazdasági lehetőségekhez, a GDP-hez képest is na- ta: Magyarországgal ellentétben Romániában gyon rossz az ellátás. Az ötödik előadást Dr. Jáger Rita főorvos, az OVSZ Szombathelyi Regionális Vérellátójának igazgatója, a Nyugat-Dunántúli Hemofília Régió vezetője tartotta az Országos Vérellátó Szolgálatnak a hemofília-gondozásban betöltött szerepéről. Az ellátásban 1992 óta vannak egységes elvek, melyek szerint a vérzékenyeket általában belgyógyászati osztályok, részben vérellátó állomások látják el. A vérellátók a kórházakkal azonos feladatokat látnak el, de náluk a vérbiztonság és a logisztika jobban érvényesül. Történelmi okokkal magyarázható az, hogy vérellátó állomások is kezdtek hemofíliásokat kezelni, hiszen a helyben előállított vérkészítményeket sokáig csak ott tudták a kellő hőmérsékleten tárolni. 1960-ig teljes vérrel, majd friss fagyasztott plazmával, azután krioprecipitátummal, majd a 90-es évektől gyári faktorkészítményekkel történt a kezelés. Az orvosok egyéni érdeklődés alapján kezdtek foglalkozni a betegséggel. István Lajos professzor 1992-94 között vérellátási kormánybiztosként ösztönözte az Egészségügyi Minisztériumot a vírusinaktivált készítmények beszerzésére, ami korszakváltást jelentett. A regionális hemofília ellátás 1992-től 2009-ig működött, ekkor az OEP átalakította a rendszert. Sok gondozóhely (kórházban működő, nem az OVSZ-hez tartozó vérellátó osztályok) megszűnt. A volt Nyugat-Dunántúli Régióban Győrben, Sopronban, Szombathelyen, Veszprémben és Zalaegerszegen az OVSZ továbbra is kezel és diagnosztizál hemofíliásokat. Profilaxisban 16 év alatti gyerekek részesülnek: 16 A hemofíliásból 15-en, 6 B típusúból 5-en. A vírusfertőzöttség tekintetében a régióhoz tartozó 112 A hemofíliás közül 9 HBV, 59 HCV-fertőzött; 37 B hemofíliás közül 4 HBV és 18 HCV-fertőzött. HIV-fertőzött beteg nincsen. Összesen 43 szakorvos foglalkozik hemofíliásokkal, közöttük ortopédusok és fogászok is vannak. Ezeken az állomásokon nagyon szigorú vérbiztonsági intézkedések, minőségbiztosítás előírások érvényesülnek. 2009 előtt a faktorelosztás és -szállítás az OVSZ feladata volt, jelenleg a kezelőhelyek havi jelentéseket külde- nek az OEP-nek, ami a következő havi ellátás alapját képezi. A kávészünet után Prof. D. Maria-Despina Baghiu, a Marosvásárhelyi Gyermekklinika igazgatója A hemofíliás gyermekek kezelése Erdélyben - szükségletek és valóság címmel tartott előadást. Bevezetésként hangsúlyozta, csalódást okoz számára, hogy a feltételek hiányában nem tudja úgy kezelni a beteg gyerekeket, ahogyan kellene. Felmérésük szerint 6 erdélyi megyében 33 hemofíliás él, közülük öt 10 év alatti gyermek. Leggyakrabban érintett ízületeik a térdek és a jobb könyök. A kezelések 74%-a krioprecipitátummal történik, de friss fagyasztott plazmát is használnak még. Otthoni kezelés nem létezik. 2008-ban a kórházban csupán 60 vérzéses esetet tudtak ellátni, 2009-ben ennél alig többet. Tavalyelőtt mindössze 25 ampulla 250 egységes és 50 ampulla 500 egységes VIII-as faktort kapott a kórház egy évre (!), 360 ampulla helyett. Az erdélyi hemofília-gondozás javulását csak remél- tudják. Céljaik között szerepel a másodlagos profilaxis, az ottnhoni kezelés, a civil szervezetek révén történő pénzgyűjtés. A tervek és a valóság között hatalmas a távolság.
A következőkben Dr. Szélessy Zsuzsanna, a budapesti ÁEK Hemofília Gondozójának főorvosa a magyarországi hemofília kataszter felépítését és céljait ismertette. A számítógépes kataszter a vérzékenyek betegségeire vonatkozó összes adat nyilvántartásán és bármelyik hazai gondozóban való lekérdezhetőségén kívül statisztikai elemzésekre és kutatásokra is használható. Nélkülözhetetlen a betegek minőségi kezeléséhez. Minden beteg kórtörténete követhető. Bárhova utazik az országban egy hemofíliás, bármelyik gondozó el tudja látni, szükség esetén konzíliumot is lehet szervezni. Az adatokhoz az interneten, szigorú feltételekkel (kóddal, jelszóval), csak a gondozó orvosok férhetnek hozzá. A beteget csak egy 8 jegyű kóddal lehet megjelölni. A rendszer 9-féle adatlap használatával működtethető. Az adatok népegészségügyi, szociális, szakmai mutatók vezetéséhez, naprakész bemutatásához is használhatók. Ez utóbbiakra a döntéshozókkal folytatott tárgyalásokhoz van szükség. A nyolcadik előadásban Dr. Valentina Uscatescu, a bukaresti Fundeni Klinika vezető hematológusa, a Román Hemofília Szövetség vezetőségi tagja beszélt az intézményszerkezetnek a romániai hemofília ellátásban játszott szerepéről. Előadásában legfőképpen a hiányzó feltételeket és a teljesítetlen óhajokat ismertette. Szavai szerint 1997-ben kezdték összeírni a hemofíliásokat. Azóta is állandó harcot kell vívniuk az orvosoknak az egészségügyi hatóságokkal az ellátás javításáért. Állandó kérdés, hogy hozzájuthatnak-e a faktorkészítményekhez, ha nem, mivel tudják helyettesíteni. Egy-egy súlyos vérzés ellátásához az orvos fizikai és lelki ellenállóképességére is szükség van. Küzdeni kellett a bukaresti hemofília központ felállításáért, de ez sem képes átfogó kezelést nyújtani. A saját faktorgyártás megkezdéséhez még egy generációnak kell felnőnie. A faktorokat nagyobb hatásfokkal kellene kivonni a plazmából. Nemzetközi szervezetek segítségére és sok pénzre volna szükség. El kellene érni, hogy az egyévesnél fiatalabb gyerekek rekombináns faktort kapjanak. Uscatescu professzor asszony elismeréssel Baghiu professzor asszony tevékenységéről, amellyel elérte a nemzeti program felállítását. Az utolsó előadást Dr. Bodó Imre, a Szent László kórház főorvosa tartotta a Willebrand-betegség új altípusával kapcsolatos saját kutatási eredményeiről. Röviden ismertette a betegség legfőbb jellemzőit (A Willebrandbetegség leggyakoribb emberi véralvadási zavar, autoszómás, recesszíven öröklődő betegség, három típusa ismert, a 3-as a legsúlyosabb forma. Ez utóbbi Skandináviában a leggyakoribb. Egy Willebrand nevű orvos Finnországban fedezte fel a betegséget). Magyarországon a 3-as típusról sokáig nem voltak közölt adatok. Éppen a magyar hemofília kataszternek köszönhető a betegek összeírása. 24 családban 26 beteget találtak. Közülük 25 beteg genetikai vizsgálata eredményeként 15 új mutációt találtak. Ezek egyikéről kiderült, hogy a magyar betegeknél igen gyakori. Kérdés még, hogy a környező országok lakosságában megvan-e ez a mutáció. Bodó főorvos szerint a génmódosulás az 1800-as években, a Kárpátmedencében szétszóródott öt családban következhetett be.
Az előadásokat követően kérdéseket tehettek fel a hallgatóságból az előadóknak. Kiderült, hogy Bodó főorvos felhívására a román és erdélyi orvosok szívesen együttműködnének a Willebrandbetegség jobb megismerése érdekében. Romániában az ismert Willebrand-betegek száma 400 alatt van. További kérdések hangzottak el a magyar hemofília kataszter használhatóságáról, a magyarországi plazmaelőállítás mennyiségéről és áráról, a rekombináns készítmények arányáról. Serban professzor asszony a faktorbeszerzés és a versenytárgyalás körülményeiről, az elköltött pénz ellenőrizhetőségéről, a faktorok elosztási módjáról érdeklődött. Dr. Varga Gábor MHE-elnök elmondta: a beszerzésbe a magyar betegszervezeteknek alig van beleszólása. Mivel óriási összegről van szó, komolyabb ellenőrzésre volna szükség. A faktormennyiség alakítására középtávú terv sincsen. Befejezésül a rendezvényt szervező Magyar Hemofília Egyesület elnöke megköszönte a vendégek és a hallgatók részvételét, az előadóknak pedig könyvajándékot nyújtott át. Reméljük, a baráti légkörben zajló rendezvényünkkel sikerült egy kis reményt táplálnunk az Erdélyből és Romániából érkezett részvevőkbe. Bízunk benne, hogy a kiérlelt tapasztalataink és hasznos ismereteink átadásával hozzá tudunk járulni a két ország egyesületeinek és hematológusainak közeledéséhez, a szakmai tapasztalatcseréhez, és mindezek eredményeként olyan hemofília gondozás és faktorellátás megteremtéséhez, mely esélyt ad mindkét országban élő vérzékeny betegtársainknak ahhoz, hogy közel hasonló esélyekkel teljes értékű életet élhessenek. A konferenciáról beszámolót teszünk közzé mind a Magyar Hemofília Egyesület folyóiratában, a Vérzékenyek Lapjában, mind pedig az Európai Hemofília Konzorcium hírlevelében.