XV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek Lapja

Átírás

1 XV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: 1997 Vérzékenyek Lapja

2 Tartalom Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról 1 A évi közhasznúsági jelentés tartalmi beszámolója Az egyesület 20 éves jubileumi ünnepsége 5 Radnóti Balázs Hemofília-ellátórendszerek Európában 7 Dr. Varga Gábor Egy új generációs von Willebrand faktor koncentrátum 10 Jerzy Windyga, Mario von Depka-Prondzinski A rekombináns és a plazmaeredetű VIII-as faktor készítmények használata 12 Keszthelyi Borbála Legújabb gyógyszerkutatások, WFH kongresszus, Dr. Uwe Schlenkrich Eurobarométer-felmérések a véradásról és a szervadományozásról 17 Hemofíliás Gyermektábor, első turnus: július Keszthelyi Borbála Beszámoló a hemofíliás gyerektábor második hetéről 19 Diósi László Tábori tapasztalatok 21 Dr. Árokszállási Anita Röpke élménybeszámoló a táborról 22 Cziczer Adrienn Köszönet a tábori segítőknek! 23 Dr. Varga Gábor Palócföldön jártunk (Kirándulás az Ősvilági Pompeibe) 24 Prof. Dr. Fülöp Lajos Román-magyar hemofília szimpózium 26 Nagy Andrea Bukaresti beszámoló 28 Rigó Margit Ritka Betegségek Világnapja 29 Nagy Péter EURORDIS konferencia, Sóti Réka Sára Mikulás ünnepség 32 Diósi Karola

3 Magyar Hemofília Egyesület Alapítva 1990-ben Közhasznú jogállású 1998-tól A Hemofília Világszövetség (WFH) és az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) magyarországi tagszervezete és hivatalos képviselője, az EURORDIS és a RIROSZ tagja Az újság támogatói Az egyesület programjainak támogatói Az egyesület vezetősége Dr. Varga Gábor elnök Nagy Krisztián alelnök Keszthelyi Bori vezetőségi tag Diósi László vezetőségi tag Dr. Vörös Katalin vezetőségi tag Vérzékenyek lapja szerkesztősége Dr. Varga Gábor LL.M. jogász, főszerkesztő varga.gabor@mhe.hu Dr. habil. Menyhért Anna író, irodalomtörténész Prof. Dr. habil. Vezendi Klára PhD. hematológus Dr. Schlammadinger Ágota PhD. hematológus Az egyesület és a szerkesztőség címe 1538 Budapest, Pf. 529 Telefon: Honlap: mhe@mhe.hu Adószám: Bankszámlaszám: OTP ISSN Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkát a Color Pack Nyomdaipari Zrt. végzi Tördelte: Taivainen Karolina Címlapfotó: Dr. Korzenszky Richárd OSB Az újságban megjelenő írások, képek és adatok kizárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulásával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozásokért sem az újság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban megjelenő információk nem tekinthetők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, konzultáljon a kezelőorvosával. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban évi két alkalommal. A következő szám 2011 őszén jelenik meg.

4 Kérjük, támogassa személyi jövedelemadója 1%-ának felajánlásával nyári rehabilitációs gyerektáborunkat! Magyar Hemofília Egyesület adószáma: Balatoni rehabilitációs nyári táborunkban 1992 óta több mint 600 vérzékeny gyermeknek nyújtottunk felejthetetlen élményt, ahol önkéntesek segítségével a hemofíliás gyermekek megtanulhatják a vénás öninjekciózást, az otthoni kezelésre, a profilaisra és a betegségre vonatkozó legfontosabb ismereteket. A hemofíliás gyerektábor internetes blogja megtekinthető: A vérzékeny betegek nevében köszönettel: Magyar Hemofília Egyesület honlap: mhe@mhe.hu nyilvántartási szám: Fővárosi Bíróság: 3170 bankszámlaszám:

5 Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról A évi közhasznúsági jelentés tartalmi beszámolója 2010-ben végzett munkánkkal hozzá tudtunk járulni egyesületünk legfőbb célkitűzéseihez az egészségmegőrzéshez, a betegség-megelőzéshez, rehabilitációhoz, felvilágosításhoz, oktatáshoz, ismeretterjesztéshez és a hátrányos helyzetű betegcsoportok társadalmi esélyegyenlőségének növeléséhez. Munkánkkal nemcsak vérzékeny betegtársainkat, de az egész társadalmat kívántuk szolgálni. Egyesületünk taglétszáma december 31-én 497 fő volt, a taglétszám 2010-ben 7,8%-kal nőtt. (2009. december 31-én az egyesület taglétszáma 461 fő volt.) A Magyar Hemofília Egyesület munkájában kivétel nélkül mindenki társadalmi munkában (pro bono) önkéntesként vett részt. Ezúton is hálás köszönetünket fejezzük ki önkénteseinknek és segítőinknek, akik a szabadidejüket és energiájukat áldozták a vérzékeny közösségért. Önkénteseink 2010-ben: Dr. Varga Gábor, Keszthelyi Bori, Nagy Krisztián, Diósi László, Dr. Vörös Katalin, Tóth Katalin, Somlai Mátyásné, Dr. Szélessy Zsuzsanna, Dr. Vezendi Klára, Keszthelyi Zoltán, Dr. Schlammadinger Ágota, Dr. Menyhért Anna, Taivainen Karolina, Radnóti Balázs, Dr. Süveges Erzsébet, Dr. Nagy Eszter, Rigó Margit, Diósi Karola, Sóti Réka, Nagy Péter, Nagy Andrea, Szilágyi Tibor, Virág Cecília, Virág Sára, Kiss László, Dr. Jáger Rita, Dr. Korzenszky Richárd, Dr. Németh Szilárd ügyvéd, Dr. Bodó Imre, Trucki Mihály, Dr. Fülöp Lajos nyelvész professzor, Dr. Kalász László, Futács Adrienn, Tóth Attila, Rendes Ákos. Köszönetünket fejezzük ki támogatóinknak a ben nyújtott adományokért, melyek nélkül programjainkat nem tudtuk volna megvalósítani. Köszönjük Németh Lajos egyesületi tagunk nagylelkű adományát, a Nemzeti Civil Alapprogram pályázatain elnyert támogatásokat, valamint a Bayer, a Bater, a Biotest, az Octapharma, a Pfizer, a Novo Nordisk, a Swedish Orphan és a Humán Bioplazma anyagi támogatását. A vérzékeny betegek érdekképviselete A Magyar Hemofília Egyesület legfontosabb közhasznú tevékenysége a vérzékeny betegek érdekeinek képviselete. Célunk az országosan egységes, egyenlő esélyeket biztosító, európai standardoknak megfelelő magas színvonalú és biztonságos faktorellátás és hemofília-gondozás megteremtése. Az egészségügy jelenlegi nehéz helyzetében különösen fontos, hogy legyen olyan társadalmi szervezet, mely hatékonyan és hitelesen képes a betegek érdekeit képviselni, ezért 2010-ben is számos egészségügyi hatóságot és döntéshozót kerestünk meg a hemofília-gondozás javítása érdekében. Januárban megkerestük az Egészségügyi Minisztérium államtitkárát, s kértük, hogy az összevont adóalap adóját csökkentő kedvezmény igénybevétele szempontjából súlyos fogyatékosságnak minősülő betegségekről szóló kormányrendelet tervezetébe a különböző betegcsoportok felsorolásánál vegyék be a vérzékenységet, hogy a vérzékeny betegek is igénybe vehessék az ezzel járó adókedvezményt. Kértük az egészségügyi minisztertől, hogy hozzon létre olyan ortopédiai-reumatológiai centrumot, mely vállalja és magas színvonalon ellátja a speciális mozgásszervi problémákkal küszködő hemofíliás betegeket, valamint tegye lehetővé olyan izotópok beszerzését, mellyel biztonságosan lehet radioszinovek-tómiát végezni. A Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium elnökének kérésére kidolgoztuk a faktorellátás és hemofília-gondozás reformjának koncepcióját, melyet a Vérzékenyek Lapja évi I. számában nyilvánosságra hoztunk, s elküldtük az egészségügyi miniszternek is. Az Egészségügyi Minisztérium számára véleményeztük a törzskönyvezett gyógyszerek társadalombiztosítási támogatásba való befogadásának szempontjairól és a befogadás vagy a támogatás megváltoztatásáról szóló ESzCsM rendelet módosításáról szóló egészségügyi miniszteri rendelet tervezetét. A Nemzeti Erőforrás Minisztérium kérésére javaslatot tettünk a szakmai kollégium újonnan megválasztandó tagjaira és az egész kollégiumi rendszer átalakítására. Kezdeményeztük az új kormánynál a faktorellátás és hemofília-gondozás teljes átalakítását, s az ősz folyamán ennek érdekében több megbeszélésen vettünk 1

6 Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról részt, illetve személyesen tárgyaltunk a NEFMI különböző magas beosztású vezetőivel. Kifejtettük egyesületünk álláspontját a évre vonatkozó faktorkészítmények megvásárlására kiírt tenderről, rámutattunk a rendszer súlyos és pazarló hibáira és konkrét megoldási javaslatokat tettünk a NEFMI vezetőinek és az OEP új főigazgatójának. Ismeretterjesztés és edukáció Egyesületünk legfontosabb ismeretterjesztő és edukációs tevékenységének eszköze a betegekhez és orvosokhoz eljutó, 1997 óta megjelenő ingyenes folyóiratunk, a Vérzékenyek Lapja ben két lapszámot jelentettünk meg, alkalmanként 36 oldalon környezetbarát papíron 1400 példányban. Az újságot eljuttattuk a betegekhez, az orvosokhoz, a gondozóközpontokba, a döntéshozókhoz, gyógyszercégekhez, a fontosabb médiumokhoz és könyvtárakba. Magyar nyelven 2200 példányban kiadtuk Dr. Peter Jones Hemofíliával élni című könyvét, melyet eljuttattunk és ingyenesen hozzáférhetővé tettünk minden magyar hemofíliás beteg, a vérzékenységgel érintett családok, orvosok, valamint könyvtárak számára. Hemofília-füzetek címmel új tematikus sorozatot indítottunk ben három hemofília füzetet jelentettünk meg, alkalmanként 2200 példányban: Dr. Vezendi Klára: A Hemofíliáról általában, Dr. Vörös Katalin és Dr. Jáger Rita: Tájékoztató a vérzékeny gyerekek szüleinek; Nagy Andrea: Gyógytorna hemofíliásoknak. A hemofília-füzeteket eljuttattuk és ingyenesen hozzáférhetővé tettük minden magyar hemofíliás beteg, a vérzékenységgel érintett családok, orvosok, valamint könyvtárak számára. Új honlapot készítettünk ( mely a legteljesebb, legátfogóbb hemofíliáról szóló magyar nyelven elérhető honlap. A honlapot, mely a magyaron kívül angol, német, francia és orosz nyelven is elérhető, 2010 második félévében 5659-en látogatták meg. A zánkai nyári hemofíliás táborról internetes blogot vezettünk, melyen a szülők és az érdeklődők nyomon követhették a tábor életét. ( Részt vettünk februárban a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (RI- ROSZ) által rendezett Ritka Betegségek Napján, ahol külön standon tájékoztattuk az érdeklődőket a vérzékenységről, a magyar ellátás helyzetéről és egyesületünk munkájáról. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, II. szám) Márciusban magyar-erdélyi-román hemofília konferenciát rendeztünk Budapesten a Fővárosi Szent László Kórház dísztermében, azzal a céllal, hogy a Magyarországról, valamint az Erdélyből és Romániából meghívott hematológus szakemberekkel és egyesületi vezetőkkel megismertessük a két ország hemofília-ellátásának rendszerét, sikereit és problémáit, és közös gondolkodással tegyünk a jobb hemofília-gondozás és faktorellátás elérése érdekében. A mintegy ötven fős konferencián előadást tartott Dr. Varga Gábor, az MHE elnöke, Daniel Andrei, a Román Hemofília Szövetség elnöke, Prof. Dr. Vezendi Klára, a Szegedi Orvostudományi Egyetem Transzfuziológiai Tanszékének vezetője, Prof. Dr. Serban Margit, a Temesvári Egyetemi Gyermekklinika igazgatója, Dr. Jáger Rita, az OVSZ Szombathelyi Regionális Vérellátójának vezetője, Prof. Dr. Maria-Despina Baghiu, a Marosvásárhelyi Gyermekklinika igazgatója, Dr. Szélessy Zsuzsanna, a budapesti ÁEK Hemofília Gondozójának főorvosa, Dr. Valentina Uscatescu, a bukaresti Fundeni Klinika vezető hematológusa és Dr. Bodó Imre, a Szent László kórház hematológus főorvosa. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, II. szám) Az Országos Gyermekegészségügyi Intézet által a különleges gyermekekről májusban szervezett konferencián aktív szereplőként vettünk részt, Dr. Szélessy Zsuzsa EB-tagunk a vérzékeny gyermekekről tartott előadást. Egyesületünk három vezetője a Hemofília Világszövetség volt elnöke által a sikeres lobbizásra és a hatékony érdekvédelmi munkára felkészítő nemzetközi workshopon vett részt Budapesten. Részt vettünk szeptemberben a Társaság a Szabadságjogokért jogvédő szervezet által az európai beteg- 2

7 Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról jogok felmérésével kapcsolatos nemzetközi kutatási program keretében szervezett érdekvédelmi társadalmi szervezetek találkozóján. Részt vettünk a Civil Összefogás Fórum által szervezett, A Társadalmi Szerződés Útján elnevezésű országos konferencián. Részt vettünk az Országgyűlés Emberi Jogi, Kisebbségi, Civil- és Vallásügyi Bizottsága és az Ökotárs Alapítvány által az állami és civil kapcsolatok fejlesztése érdekében szervezett nemzetközi konferencián. Egyesületünk elnökét előadóként kérték fel a farmakovigilanciáról és a gyógyszerbiztonságról szóló, az IIR által szervezett budapesti fórumon és szaknapon. Rehabilitációs nyári gyermektábor, közösségi élet Kéthetes ingyenes nyári gyermektábort szerveztünk 30 vérzékeny gyermeknek Zánkán július 24. és augusztus 8. között. A Magyar Hemofília Egyesület 1992-től minden évben ingyenes nyári tábort szervez vérzékeny gyerekeknek, melyen eddig több mint 600-an vettek részt. A tábor a közösségteremtő erején túl lehetőséget ad az öninjekciózás elsajátítására, az otthoni preventív kezelés megtanítására és a rehabilitációs gyógytornára. A táborban Erdélyből érkezett négy vérzékeny kisfiút láttunk vendégül. Július 31-én egy baráti hangulatú Nyílt Családi Napot tartottunk, melyen összesen mintegy 90-en vettek részt. A tábort önkénteseink áldozatos munkája tette lehetővé: Keszthelyi Bori táborvezető, Nagy Krisztián és Diósi László táborvezető-helyettesek, Dr. Süveges Erzsébet és Dr. Nagy Eszter orvosok, Rigó Margó és Somlai Ani nővérek, Nagy Andrea gyógytornász, Nagy Péter, Diósi Karola, Sóti Réka, Virág Sára tábori segítők, Keszthelyi Zoltán, Dr. Szélessy Zsuzsa, Virág Cecília, Szilágyi Tibor, Kiss László és Dr. Varga Gábor. Egyesületünk április 17-én tartotta éves rendes közgyűlését. A közgyűlésen 40 tagtársunk és 12 vendég vett részt. A közgyűlés szünetében két előadást hallgathattunk meg: Dr. Szentesi Margit főorvos A radiosynoviorthesis helye és jelentősége a hemofília kezelésében címmel, Dr. Sárosi Kriszta főorvos pedig A hemofíliások mozgásszervi rehabilitációjának lehetőségeiről tartott érdekes előadást. Megemlékeztünk az április 17-én esedékes Hemofília Világnapról, elfogadtuk a évi vezetőségi és számviteli beszámolót, módosítottuk az alapszabályt és elfogadtuk a évi pénzügyi- és programtervet. Egyesületünk vezetősége István Lajos Professzor emlékére 2008-ban díjat alapított, melyet az Egyesület vezetőségének döntése értelmében évente annak a személynek ítélnek oda az Egyesület közgyűlésén, aki a legtöbbet tette a vérzékeny betegekért. Tekintettel az egyesület megalapításának 20. évfordulójára, 2010-ben kivételesen egyszerre két személynek ítéltük oda a díjat: Pelyhe Tamás alapító elnöknek és Dr. Kalász László volt orvos-alelnöknek. A közgyűlésen kihirdettük az egyesület fotópályázatának nyerteseit is: Nagy Péter első, Kiss László második, Pintér Zsuzsa harmadik helyezett lett. Májusban közösségi buszos kirándulást szerveztünk a Hortobágyra, ahol a résztvevő betegek és a hemofíliával érintett családok megismerhették a Hortobágy nevezetességeit, előadást hallhattak Fülöp Lajos nyelvészprofesszortól. Az utazás és a vendéglátás teljes költségét az egyesület fizette. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, II. szám) Augusztus végén hét magyar vérzékeny fiatalnak (Keszthelyi Bori, Diósi Karola, Sóti Réka, Nagy Péter, Győri Tamás, Virág Sára, Lőkkös Tamás) lehetőséget biztosítottunk, hogy a francia társegyesület meghívására tinédzser találkozón vegyenek részt Párizsban, mely lehetőséget adott arra, hogy a fiatal magyar betegek megismerhessék a francia kulturális nevezetességeket és a külföldi egyesület munkáját, valamint baráti kapcsolatokat építhessenek ki a francia hemofíliás betegekkel. Az utazás költségeit a Magyar Hemofília Egyesület fedezte. Szeptember végén elsősorban vérzékeny gyermekeknek és családjaiknak kirándulást szerveztünk a budapesti állatkertbe. A programon 42-en vettek részt, a költségeket az Egyesületünk fedezte. Egyesületünk megalapításának 20. évfordulójára december 4-én jubileumi ünnepséget szer- 3

8 Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2010-ben végzett munkájáról veztünk a budapesti Viktória Hotel Hubay Jenő zenetermében, melyen kiváló hazai és külföldi előadók tartottak előadásokat: Dr. Miskovits Eszter, az Országos Vérellátó Szolgálat főigazgatója, Pelyhe Tamás, az MHE közti elnöke, Molnár Zoltán, az MHE közti elnöke, Dr. Kalász László, az MHE közti orvos-alelnöke, Dr. Varga Gábor, a Magyar Hemofília Egyesület jelenlegi elnöke, az EHC vezetőségi tagja, Diósi László, az MHE vezetőségi tagja, Thomas Sannié, a Francia Hemofília Egyesület alelnöke, a WFH vezetőségi tagja, Daniel Andrei, a Román Hemofília Szövetség elnöke, Trucki Mihály, a Román Hemofília Szövetség Kovászna megyei szekciójának elnöke, Dr. Gabriele Calizzani, az Olasz Hemofília Egyesület elnöke, az EHC vezetőségi tagja, Alain Weill, az EHC vezetőségi tagja. A nagysikerű és baráti hangulatú rendezvényen 51-en vettek részt. Decemberben Mikulás ünnepséget szerveztünk vérzékeny gyermekeknek és hemofíliával érintett családoknak. A Hahota Gyermek Színház színészei tartottak a gyermekek számára sok örömet jelentő előadást, majd az egyesület minden gyermeket Mikulás csomaggal ajándékozott meg. Nemzetközi kapcsolatok A Román Hemofília Szövetség meghívására hemofília napon vettünk részt Temesváron, ahol bepillantást nyerhettünk a romániai hemofília ellátás elkeserítő helyzetébe, s megismerkedhettünk a román és erdélyi betegekkel. A rendezvényen egyesületünk elnöke előadást tartott a hemofília-ellátás magyarországi helyzetéről. Ezen alkalommal a román egyesület vezetőségével készítettük elő a magyar-román testvérkapcsolat elismerésére szolgáló Hemofília Világszövetséghez benyújtandó közös kérelmünket. Mivel Egyesületünk tagja a Ritka Betegségek Európai Szövetségének, az MHE két képviselője, Dr. Varga Gábor elnök és Nagy Krisztián alelnök részt vett a Eurordis háromnapos krakkói konferenciáján és közgyűlésén. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, II. szám) Júliusban Egyesületünk két tagja Dr. Varga Gábor elnök és Dr. Szélessy Zsuzsanna ellenőrző bizottsági tag részt vett a Hemofília Világszövetség világkongresszusán Buenos Airesben. A kétévente megrendezendő ötnapos konferencia a legnagyobb globális hemofíliával kapcsolatos esemény, mely kitűnő alkalom a legújabb tudományos ismeretek elsajátítására és a nemzetközi kapcsolatteremtésre. Dr. Varga Gábor költségeit a Hemofília Világszövetség állta, Dr. Szélessy Zsuzsanna utazását az Egyesület fedezte. Egy elnyert NCA-pályázatnak köszönhetően Egyesületünk öt kiküldöttel Dr. Varga Gábor elnök, Keszthelyi Bori vezetőségi tag, Nagy Andrea gyógytornász, Diósi Karola és Sóti Réka önkéntes segítők képviseltethette magát az Európai Hemofília Konzorcium konferenciáján Lisszabonban 2010 októberében, mely különös jelentőséggel bírt, mivel 2011-ben a Magyar Hemofília Egyesület rendezheti meg ezt a legnagyobb európai hemofíliás konferenciát Budapesten. (Beszámoló: Vérzékenyek Lapja, II. szám) június 18-án a Hemofília Világszövetség jóváhagyta a testvéregyesületi kapcsolatot a Magyar Hemofília Egyesület és a Romániai Hemofília Szövetség között, s ezzel jelentős lépést tettünk a két egyesület közti együttműködés elmélyítésének irányába decemberében a két egyesület megtartotta első hivatalos megbeszélését Budapesten, melyben eldöntöttük a twinning keretében megvalósítandó évi programokat. Az év során több nemzetközi ernyőszervezet (WFH, EUHASS, EHC) kereste meg az egyesületünket, s kért statisztika adatokat a magyar hemofíliás helyzetről. Örömmel tettünk eleget ezeknek a globális hemofília ellátás érdekeit szolgáló kérésének. Médiamegjelenés 2010-ben több alkalommal is szerepeltünk az országos sajtóban, igyekeztünk minden alkalmat megragadni arra, hogy a médiában szó essen a vérzékenységről, a betegeket érintő problémákról és a Magyar Hemofília Egyesületről. E feladatunknak részben a saját médiumainkon keresztül tettünk eleget (Vérzékenyek Lapja, egyesületi honlap, elektronikus körlevelek), részben az írott és elektronikus sajtón keresztül: háromoldalas riport jelent meg a magyar és a román hemofília ellátásról és a magyar-román testvéregyesületi kapcsolatról a Hipocrate magazinban, a legnagyobb román orvosi havilapban (2010. februári szám); félórás beszélgetést közölt egyesületünk több tagjával a Katolikus Rádió Recept helyett című műsora ( ); a Hír TV Paletta című műsora interjút közölt egyesületünk elnökével ( ); a Duna TV híradója hírt adott a zánkai hemofíliás táborunkról ( ); a Hír TV Gyógyhír Magazinja Királyi betegség címmel félórás beszélgetést készített egyesületünk több vezetőjével ( ). Bízunk benne, hogy médiaszereplésünkkel hozzá tudunk járulni ahhoz, hogy a társadalom tájékozottabb és elfogadóbb legyen a hemofíliával és a beteg emberekkel kapcsolatban. 4

9 Radnóti Balázs Az egyesület 20 éves jubileumi ünnepsége Az egyesület 20 éves jubileumi ünnepsége Radnóti Balázs A Magyar Hemofília Egyesület önkéntese, vérzékeny beteg december 4-én a budapesti Hotel Viktória Hubay Zeneterme adott helyet annak az ünnepségnek, amelyet a Magyar Hemofília Egyesület megalakulásának 20. évfordulója alkalmából szervezett az egyesület vezetősége. Az eseményen mintegy ötvenen vettek részt, közöttük a francia, az olasz, a román és az erdélyi testvéregyesületek képviselői. Hivatalos volt Peter Jones, a Hemofíliával élni című szakkönyv angol szerzője is, ő azonban az időjárás viszontagságai miatt nem tudott elindulni Budapestre. A rendezvény első felében előadások hangzottak el, majd az egyesület húsz évét összefoglaló videófilm megtekintése után kötetlen beszélgetésekre kerülhetett sor, végül Mikulás-ünnepség következett a meghívott hemofíliás gyerekek részére. Keszthelyi Borbála vezetőségi tag köszöntő szavai után dr. Miskovits Eszter, az Országos Vérellátó Szolgálat főigazgatója rövid előadásában méltatta az MHE megalakulását és eddig megtett útját. Hangsúlyozta: az egyesület mindig hallatja a hangját, amikor a hemofíliások ellátásának, életminősének javítása érdekében arra szükség van. Őt követte Pelyhe Tamás, az MHE alapító elnöke ( ), aki személyes hangú előadásban emlékezett meg az Egyesület első évtizedéről. Elmondta: 1990-ben azzal a szándékkal hozták létre a szervezetet, hogy a kezelőorvosokkal együttműködve javítsák a betegek sorsát, külföldi példák alapján felkeltsék az érdeklődést és az igényt a sokkal korszerűbb kezelési lehetőségek iránt. A szervezés 1990 őszén István Lajos professzor kezdeményezésére és erkölcsi támogatásával indult. A kezdet nehéz volt, de egyre több beteget és orvost sikerült bevonni a munkába. Mind több és nagyobb feladatot vállaltak, ezzel egy reményteli és eredményes korszak kezdődött a hazai hemofíliagondozásban. Pelyhe Tamás ezzel zárta szavait: ő is húsz évvel idősebb lett, ami a gondozás sikerét jelenti. Ezután Molnár Zoltán aki 2002 és 2009 között töltötte be az elnöki tisztséget meleg szavakkal emlékezett vissza arra az időszakra, amely alatt az egyesületi nyári táborokban felnőtt, majd arra az elhatározásra jutott, hogy a fiatal hemofíliások nevelésével adja vissza az idősebbektől kapott segítséget. Ezt követően dr. Kalász László, az OVSZ Pest Megyei Régió igazgatója, 1997 és 2009 között az MHE alelnöke beszélt az életpályájáról, a hemofíliások kezelésébe való bekapcsolódásáról, a hemofília kezelésének hazai fejlődéséről, első munkahelyén, a gödöllői vérellátóban az otthoni kezelés illegális megkezdéséről és sikereiről, valamint az MHE munkájában való részvételéről. Végül sajnálattal állapította meg, hogy a KOK bevezetése, a HCV-kártalanítás kivívása után csökkenni kezdett a tagság aktivitása. (Az előadás a Vérzékenyek Lapja évi 2. számában olvasható.) Dr. Varga Gábor a Magyar Hemofília Egyesület jelenlegi elnöke következett, előadása az egyesület jelenével és jövőjével foglalkozott. Hangsúlyozta, hogy elnöksége alatt az MHE óriási fejlődést ért el, különösen a nemzetközi kapcsolatok építése (az MHE tagja lett a Ritka Betegségek Európai Szervezetének, testvérkapcsolatba lépett a román egyesülettel) és a taglétszám bővítése (500 fő) terén ben az egyesület 5

10 Radnóti Balázs Az egyesület 20 éves jubileumi ünnepsége lefordíttatta és kiadta Peter Jones angol hematológus szakkönyvét, a Hemofíliával élni-t, amely főként a betegekhez és hozzátartozóikhoz szól. Dr. Varga Gábor a jelen feladatai között említette az új kormánnyal folytatandó tárgyalásokat többek között a komprehenzív (átfogó) kezelőközpontok felállításáról és a faktorbeszerzési eljárás új alapokra helyezéséről. A jövőről szólva kijelentette: mindig szükség lesz hiteles egyesületre. Az elnök szavai után dr. Miskovits Eszter dicsérettel illette Peter Jones könyvének magyar kiadását: jól olvasható bestsellernek nevezte, amely megnyugtatja a hemofíliás gyerekek szüleit. A továbbiakban a külföldi hemofíliás szervezetek képviselői kaptak szót. Elsőnek a Francia Hemofília Egyesület (AFH) elnöke, a Hemofília Világszövetség (WFH) elnökségi tagja, Thomas Sannié tartott előadást a WFH történetéről. Elmondta: a szervezet 1963-ban alakult meg Kanadában, jelszava: Kezelést mindenkinek. Ma már 118 tagszervezetet ölel fel az egész világon. A szövetség a hemofília kezelésében meglevő óriási különbségek csökkentésére törekszik. A realitásokhoz tartozik, hogy a világ vérzékeny betegeinek 70%-a nincs diagnosztizálva, 75%-a pedig semmilyen kezelést sem kap! A WFH jelentős támogatást nyújt a fejlődő országokban élő hemofíliások felderítéséhez, kezelésük megszervezéséhez, az orvosok képzéséhez, a betegség kutatásához. 14 év alatt 146 millió NE faktort osztottak szét ezekben az országokban óta 146 testvérkapcsolati programot szerveztek. A szervezet létrehozásának 50. évfordulója alkalmából 2012-ben Párizsban rendezik meg a WFH soron következő világkongresszusát. Sannié gratulált az MHE sikereihez. A Román Hemofília Szövetség elnöke, Daniel Andrei röviden ismertette a romániai hemofíliások elszomorító helyzetét (az ellátás alacsony színvonala is romlik, 2010-ben egy lakosra mindössze 0,5 (!) egység faktor jutott), majd meleg szavakkal szólt a magyar és a román egyesület testvérkapcsolatáról, a közös rendenyekről. Hozzátette: 2011-ben négy hemofíliás gyermek nyaralhat az MHE táborában. A román szövetség elnöke után az egyesület orvos alelnöke Dr. Delia Mihailov az elkeserítő romániai helyzetre utalva megjegyezte: nem túl jó dolog orvosnak lenni hazájában. Értesülnek ugyan a külföldi fejlettebb kezelési lehetőségekről, de csak reménykedni tudnak abban, hogy azok hozzájuk is eljutnak. A Kovászna Megyei Hemofília Egyesület elnöke, Trucki Mihály az erdélyi vérzékenyek sorsáról beszélt. Szavai szerint a kezelés gyermekcipőben jár, a kórház is alig jut faktorhoz. A reményvesztett betegeket nagyon nehéz bevonni az egyesületi munkába, de nem adják fel. Trucki Mihály köszönetet mondott a Magyar Hemofília Egyesülettől kapott segítségért. Ezt követően még két külföldi előadásra került sor. Dr. Gabriele Calizzani, az Olasz Hemofília Egyesület hemofíliás orvos elnöke és az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja az EHC működéséről beszélt. A szervezet 43 országot tömörít, központja Brüsszelben van. Kapcsolatot tart az Európai Parlamenttel, ennek eredményeként 2009-ben az Európai Bizottság foglalkozott a hemofíliával. Az EHC Európai Hemofília Kiáltványt is elfogadott. Alain Weill, a francia egyesület volt alelnöke az AFH történetéről, valamint a francia és a magyar egyesület közötti barátságról beszélt. Az AFH 55 éve alakult, 1500 tagja, 23 tagszervezete és munkacsoportjai vannak. Franciaországban két komprehenzív hemofília központ és 38 kezelőhely működik. Az egyesület részt vesz a ritka betegségek programjában és a hemofíliásokkal foglalkozó nemzeti tervben. Nyári táboruk 2012-ben Nantesban lesz, ahová 3-4 magyar gyermeket és nővéreket is várnak. Befejezésül Diósi László, az MHE vezetőségi tagja mondta el záró gondolatait. Szülőként méltatta az egyesület eredményeit és kérte, hogy az érintett szülők segítsenek az építésben. 6

11 Dr. Varga Gábor Hemofília-ellátórendszerek Európában Hemofília-ellátórendszerek Európában Dr. Varga Gábor A Magyar Hemofília Egyesület elnöke és az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja, hemofíliás beteg Sok szó esik mostanában a hemofília-ellátórendszer átalakításának szükségességéről. A magyar állam évente közel 10 milliárd forintot költ a hemofíliások kezeléséhez szükséges gyógyszerek beszerzésére. Ez rendkívül jelentős összeg, a gyógyszerkassza mintegy 3%-a, ezért sem a betegnek, sem a finanszírozó államnak nem mindegy, hogy mennyire hatékonyan és milyen struktúrában történik ezeknek a rendkívül drága gyógyszereknek a megvásárlása, felhasználása, elosztása és alkalmazása. Sajnos nagyon sok téves információ jelent meg a hemofíliás faktorkészítmények más országokban történő beszerzéséről és elosztásáról, ezért a Magyar Hemofília Egyesület, mint a Hemofília Világszövetség és az Európai Hemofília Konzorcium hivatalos magyarországi tagszervezete, levélben kereste meg a legnagyobb európai országokban működő hemofília egyesületeket, illetve azoknak az országoknak az egyesületeit, ahol a legmagasabb színvonalon folyik a hemofília-ellátás (Svédország, Írország, Németország, Ausztria, Belgium, Franciaország, Hollandia, Egyesült Királyság). Köztudott, hogy a világban Svédországban és Írországban biztosított a legfejlettebb hemofília-ellátás. Az európai összeállításunkból kiderül, hogy az egészségügyi rendszer és az orvosok hozzáállása a hemofíliás betegekhez alapvetően megváltozott az utóbbi évtizedekben. Sem az orvosok, sem a jogszabályok nem kényszerítik a betegeket arra, hogy indokolatlanul megjelenjenek az orvosnál, a betegeknek évente egyszer vagy kétszer kell csak elmenniük kontrollra. A betegeknek adminisztratív vagy technikai okokból nem kell kórházba menniük, hiszen a faktorkészítményeikhez egyéb módon általában a patikákban gond nélkül hozzájuthatnak. A vérzékeny betegek Nyugaton a betegségükből adódó nehézségek és korlátok ellenére teljes és szabad életet élhetnek, ahol az orvosok és az egészségügyi adminisztráció nem felesleges tehernek, vagy valamiféle púpnak tekinti a betegeket az egészségügy hátán, hanem olyan teljes jogú állampolgároknak, akiknek joguk és lehetőségük van úgy életet élni, mint bárki másnak. Az európai hemofília egyesületeknek elküldött levelünkben az alábbi kérdésekre kerestünk választ: Hogyan juthatnak hozzá a vérzékeny betegek a faktorokhoz? Van-e házhozszállításos rendszer, a betegeknek be kell-e menniük gyógyszerért a hemofília központba, vagy a faktor kapható-e gyógyszertárban is? Ha van házhozszállítás, hogyan működik? Ki fizet annak fenntartásáért? A házhoz szállító cég független gazdasági társaság, vagy valamelyik gyógyszercéghez tartozik? Ki és hogyan választja ki a házhoz szállító céget? Kaphatók-e a faktorok a gyógyszertárakban? Ha igen, az ország minden gyógyszertárában, vagy bizonyos felhatalmazással bíró, korlátozott számú patikában? Kell-e a betegnek valamit fizetnie, ha elhozza a gyógyszertárból a faktort? Mekkora mennyiségű faktort vihet egyszerre haza a beteg? Milyen gyakran kell a betegeknek bemenniük kontrollra a hemofília központba évente? Van-e faktortender az országban? Ha van faktortender, hogy működik? Ki jogosult felírni faktorkészítményt hemofíliásoknak, csak hematológus vagy bármilyen orvos? Svédország 2 Svédországban nincs faktortender. Először az adott faktorkészítmény forgalmazását hagyják jóvá az országban, majd a szabályozó hatóság meghatározza az árát, melyet a gyógyszercégnek el kell fogadnia, ha el akarja adni a készítményt az országban. Ezt követően az orvosok a betegekkel egyetértésben szabadon eldönthetik, hogy mely faktorkészítményt tartják a beteg számára legelőnyösebbnek. A faktorok elosztása központilag történik. A beteg választása szerint bármelyik gyógyszertárban átveheti a faktort. A betegeknek fel kell hívniuk egy központi ügyintézőt, itt tartják nyilván a recepteket, s a beteg személyazonosítása után a faktort kiszállítják abba a gyógyszertárba, ahová a beteg kéri, s ahonnan a betegek azonosítás után felvehetik azokat. Nem kell semmilyen díjat fizetni a patikában, s a patikákból haza is lehet szállíttatni a gyógyszert. 7

12 Dr. Varga Gábor Hemofília-ellátórendszerek Európában A kiadandó faktor mennyisége a betegség súlyosságától, illetve az alkalmazott terápiától függ, de alkalmanként egy súlyos fokú beteg ezer egységet vihet haza. A betegeknek normális esetben évente két alkalommal kell megjelenniük a hemofília központban. Bár a betegeknek külön nem kell fizetniük a faktorért, de minden vérzékeny betegnek évi kb. 160 eurónak megfelelő összeget kell fizetnie azért, hogy hozzájuthasson a gyógyszeréhez. Egyébként a betegek ellátása és gyógyszerhez való hozzájutása teljesen ingyenes. Svédországban minden orvos felírhat faktort. Nem csak a hemofília központban dolgozó orvosok írhatnak fel receptet, hanem például hemofíliásokat kezelő sebész vagy fogorvos is. 2 Válaszoló: Daniel Arnberg, a Svéd Hemofília Egyesület elnöke és Eva Sarman, az egyesület ügyvezetője Írország 3 Írországban 2 évre (+1 év opció) kiírt központi faktortender során vásárolják a faktorokat. A tender szabályai rendkívül részletesen írásban szabályozottak. A tenderbizottságban teljes jogú tagként kap helyet az Ír Hemofília Egyesület képviselője is. Egy évben 28 millió egység rekombináns VIII-as faktort használnak fel. Gyakorlatilag csak egy készítmény van forgalomban az A-hemofíliásoknak (Advate, az egyik legmodernebb harmadik generációs rekombináns VIII-as faktor). A B-hemofíliásoknak évi 9 millió egység áll rendelkezésre. A faktorkészítményeket egy erre szakosodott, országos tenderen három évre kiválasztott szállító cég viszi ki a betegek otthonába havonta egyszer. A szállító cég a gyógyszercégektől teljesen független, a szállítás költségeit a faktorkeretből fizetik. A faktorok gyógyszertárban nem hozzáférhetők. Az ország minden kórházában van legalább egy adag gyógyszer vészhelyzet esetére. A hemofília-központban dolgozó hematológus által aláírt receptben meghatározott mennyiséget szállítják ki, attól függően, hogy a beteg milyen kezelést kap. A faktorokat az országban működő 3 komprehenzív hemofília központban dolgozó hematológusok írhatják csak fel. A betegeknek évente egyszer vagy kétszer kell megjelenniük a hemofília központban. 3 Válaszoló: Brian O Mahony, a Ír Hemofília Egyesület ügyvezetője, a Hemofília Világszövetség volt elnöke, az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja Németország 4 Nincs faktortender Németországban. Nincs házhozszállítási rendszer. A betegek a faktort a kezelőorvostól kapják meg a gondozó központban, ritka esetben a gyógyszertárban, de mivel ez utóbbi sokkal drágább, a Német Hemofília Egyesület nem támogatja. Az otthonra kiadható faktor mennyisége attól függ, hogy a betegnek mennyire van szüksége. Nincs meghatározva a kiadható mennyiség, de általában 3 hónapra adnak ki gyógyszert. A beteg egészségi állapotától függ, hogy milyen gyakran kell bemenni kontrollra a gondozóközpontba, de az egészségbiztosító kedvezményt ad, ha a beteg háromhavonta megjelenik. Minden orvos felírhat faktorkészítményt, de a Német Hemofília Egyesület azt ajánlja, hogy a betegek a hemofília központban kapjanak kezelést. 4 Válaszoló: Dr. Uwe Schlenkrich, a Német Hemofília Egyesület és az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja Ausztria 5 Nincs faktortender Ausztriában. A betegnek a hemofília központban felírják a receptet, majd azt faon elküldik a gyógyszertárba, ahol a betegek átvehetik a faktorkészítményt. Néhány esetben a faktort futárcéggel juttatják el a beteghez, ebben az esetben a patika választja ki, hogy mely céggel szállíttat házhoz, s patika viseli ennek a költségeit. Főszabályként a hemofília központok írhatnak fel faktort, de néhány családorvos is rendelkezik ezzel a jogosultsággal. Bécsben csak két olyan gyógyszertár van, mely foglalkozhat faktorforgalmazással. Vidéken eltérő a helyzet: a betegek egy része a hemofília központ kórházi gyógyszertárában veszi fel a faktort, míg másoknak kiszállítják, pl. Felső-Ausztriában a Vöröskereszt végzi ezt a munkát. A betegeknek nem kell semmilyen díjat fizetniük a faktorért. Nincs korlátozás a hazavihető mennyiséggel kapcsolatban. A költségeket fedező állami egészségbiztosító időnként ellenőrzi a faktorfelhasználást. A betegektől azt kérik (!), hogy évente legalább egyszer menjenek el a hemofília központba. 5 Válaszoló: Josef Weiss, az Osztrák Hemofília Egyesület elnöke 8

13 Dr. Varga Gábor Hemofília-ellátórendszerek Európában Franciaország 6 Nincs faktortender Franciaországban. Minden készítmény, mely rendelkezik hatósági jóváhagyással, hozzáférhető a piacon. Néhány kórház csoportba (konzorciumba) tömörül, hogy így próbáljanak meg jobb árat elérni a gyógyszerek vásárlása során. A betegek kizárólag a kórházi gyógyszertárakban juthatnak hozzá a faktorhoz, magánpatikákban nem; az állam központilag így biztosítja a készítmények nyomon követhetőségét. A betegek ingyen juthatnak a készítményeikhez, az állam fizet minden költséget. Korábban az egyik cég be akarta vezetni a házhozszállítást, de csak a saját készítményeire, ezért azt nem engedélyezték. A betegek a gyógyszertárakból olyan mennyiséget vihetnek haza, amennyit az orvos felír nekik. A súlyos hemofíliásoknak rendszerint évente kétszer kell megjelenniük a kórházban, a középsúlyosoknak egyszer, az enyhe fokúaknak pedig kétévente. A gyerekeknek gyakrabban kell megjelenniük. Jogilag minden orvos felírhat faktort, de az első receptet csak állami hematológus írhatja alá. Franciaországban 100-nál kevesebb ezek száma. A magánorvosok nem foglalkoznak a vérzékenységgel. 6 Válaszoló: Thomas Sannié, a Francia Hemofília Egyesület és a Hemofília Világszövetség vezetőségi tagja Belgium 7 Nincs faktortender Belgiumban. Ha egy gyógyszercég forgalmazási engedélyt kíván szerezni egy készítményre, akkor alá kell vetnie magát az egészségügyi minisztérium és az állami egészségpénztár eljárásának, melynek során döntenek arról, hogy szükség van-e az adott készítményre, az biztonságos-e, s a minisztérium vállalja-e a gyógyszer finanszírozását. Ha a kormány engedélyezi a készítményt a belga piacon és dönt arról, hogy vállalja a finanszírozását, akkor a készítmény szabadon hozzáférhető a betegek számára az orvos receptje alapján. Ennek eredményeként lényegileg a világon kapható minden faktorkészítmény hozzáférhető az országban. A faktor-okat az állam 100%-ban finanszírozza. Recepttel a beteg a patikában veszi át a gyógyszert. Választása szerint bármelyik gyógyszertárba mehet, nincs kötöttség. A gyógyszertár megrendeli a faktor közvetlenül a gyártó gyógyszercégtől vagy a gyógyszer-nagykereskedőtől. A faktort leszállítják a gyógyszertárba. A betegnek semmit nem kell fizetnie érte. A gyógyszertár elküldi a receptet az állami egészségbiztosítónak, mely megtéríti a készítmény árát a gyógyszertárnak. A gyógyszertár rendszerint előre kifizeti a készítmény árát a gyógyszercégnek vagy a nagykereskedőnek, majd vár arra, hogy a kormány visszatérítse neki a faktor árát, ez az oka annak, hogy nem mindegyik gyógyszertár hajlandó a faktorokkal foglalkozni. A konfliktusok elkerülése érdekében néhány évvel ezelőtt megszüntették azt a lehetőséget, hogy a betegek a faktort a kórház gyógyszertárában is átvehessék, ezzel azt kívánták elérni, hogy a gyógyszercégek közvetlenül nem megengedhető befolyást gyakoroljanak a kórházakra. A kórházakban tehát csak annyi faktor van, amennyi a kórházban folyó kezeléshez vagy a műtétekhez kell. A Novo Seven és a Feiba készítmények annyira speciálisak, hogy azokat csak hemofília szakorvos adhatja be, ezért otthoni kezelés ezzel a két készítménnyel nem lehetséges Belgiumban. Bár a törvény tiltja, néhány betegnek mégis megengedik, hogy amikor bevérzés miatt bemennek a kórházba, hazavihessenek ilyen gyógyszert, de ezek a betegek megtanulják, hogyan kell ezeket a készítményeket kellő óvatossággal beadni maguknak. Belgiumban jelenleg minden orvos felírhat faktorkészítményt, de rendszerint a beteget egy hematológus szakorvos is figyelemmel kíséri, aki információt ad a háziorvosnak, s a két orvos közös együttműködésben írja fel a gyógyszert. Ez a rendszer meg fog változni a jövőben, s kizárólag hemofília szakorvos írhat fel faktorkészítményt. A jelenlegi gyakorlat szerint a súlyos hemofíliásoknak csak szakorvos ír fel gyógyszert. Csak recept alapján finanszírozza az állam a faktort. A szakorvosok három hónapra írnak fel faktort. Ha a beteg kifogy az otthoni faktorkészletből, felhívja a szakorvos titkárságát vagy magát a szakorvost, s a beteg még azon a héten megkapja a receptet, de bemehet a háziorvoshoz is receptért. Jelenleg a betegeknek egyáltalán nem kötelező bemenniük a hemofília központba, de ez a helyzet hamarosan meg fog változni. A betegek ahhoz az orvoshoz járhatnak, akihez akarnak, nincs korlátozás. Általában a hemofília központok évente egyszer minden beteget meginvitálnak, de a betegeknek nem kötelességük bemenni a központba, és semmilyen hátrány nem éri őket a faktorok receptfelírásával kapcsolatban, ha úgy döntenek, hogy nem mennek el erre a kontrollvizsgálatra. 7 Válaszoló: Jo Eerens, a Belga Hemofília Egyesület volt ügyvezetője, jelenleg az EHC ügyvezetője 9

14 Jerzy Windyga és Mario von Depka-Prondzinski Egy új generációs von Willebrand faktor Egyesült Királyság 8 Az Egyesült Királyságban a faktorkészítményeket központi faktortenderrel, elektronikus aukció során vásárolja az állam. A betegegyesület képviselteti magát a tenderen. Minden készítmény bizonyos kritériumok szerint pontozva van, ezek közül a leghangsúlyosabb az ár (jelenleg 71%). A folyamat eredményeként elsősorban rekombináns készítményeket vásárolt az ország (jelenleg négy ilyen készítmény van az angliai piacon), s most a betegek nagy részét át kell állítani az új készítményre. A betegek otthonába tenderen kiválasztott házhoz szállító cégek viszik ki a faktorkészítményt rendszerint havonta egyszer. Néhány beteg a központban kapja meg a faktort. Gyógyszertárak nem foglalkoznak faktorokkal. A betegeknek semmit nem kell fizetniük a faktorokért és a házhoz szállításért. A szállító cégek nemcsak a faktoroknak a betegek otthonába történő kiszállításáért felelősek, hanem ezek végzik a gyógyszer beadásához szükséges kiegészítők kiszállítását (pl. tű, fecskendő, oldószer, stb.), valamint az injekció beadásához kapcsolódó veszélyes hulladék elszállítását is. A szállító cégek a faktorokat közvetlenül a gyártó gyógyszercégektől vásárolják, a faktorok és a szállítás árát pedig a kórházak fizetik ki. Az egyik gyógyszercég a saját készítménye vonatkozásában saját házhoz szállító szolgáltatást működtet. A házhoz szállító cégeket tenderen választják ki, melynek során számos szempontot vesznek figyelembe nemcsak az árat. Angliában házhozszállítás esetén nem kell áfát fizetni (20%), így az állam jelen-tős összeget tud megspórolni. A tenderen a betegegyesület is képviselteti magát. A kereskedelmi gyógyszertárakban nincs faktor, de néhány házhoz szállító vállalat létrehozott a nagyközönség számára nem nyitott ún. közösségi gyógyszertárakat. A betegeknek évente legalább kétszer meg kell jelenniük a hemofília központban. A faktorkészítményt főszabályként a hemofília központban dolgozó orvos, szaknővér írhat fel, de jogilag nincs akadálya annak sem, hogy bármely más orvos felírhasson faktorkészítményt. Hollandia 9 8 Válaszoló: Chris James, az Angol Hemofília Egyesület ügyvezetője A betegek a faktorkészítményeket a gyógyszertárban vagy a hemofília központban kapják meg. Nincs faktortender. Egyszerre 60 ezer egység adható ki a betegnek. A betegeknek semmit nem kell fizetniük a gyógyszerért, korábban kértek dobozdíjat (2 euró) a patikában minden gyógyszerre, de ezt már megszüntették. Folyamatban van egy home care szolgálat kiépítése, melynek lényege, hogy egy szakképzett nővér kimegy a lakáshoz vagy az iskolába, s ott beadja a faktort a betegnek. A rendszer finanszírozását teljes egészében az egyik gyógyszercég biztosítja. 9 Válaszoló: Ad Veldhuizen, a Holland Hemofília Egyesület és az Európai Hemofília Konzorcium elnöke Egy új generációs von Willebrand faktor/ VIII. faktorkoncentrátum megjelenése a Willebrand kóros betegek kezelésére hazánkban * Jerzy Windyga és Mario von Depka-Prondzinski Összefoglalás Ez a cikk a Wilate elnevezésű (Octapharma AG) von Willebrand faktor (VWF) és VIII. faktor (FVIII) koncentrátum klinikai hatásosságát és biztonságosságát foglalja össze von Willebrand kóros betegek műtéti előkészítésében. A műtéti előkészítésként Wilate-t kapott von Willebrand betegek adatai négy európai, prospektív, nyílt, nem kontrollált, nem randomizált, multicentrikus, fázis II. vagy fázis III. klinikai vizsgálatból származnak. Összesen 57 sebészeti beavatkozást végeztek el 32 betegen, akiknek többsége (59.4%) a súlyos 3-as típusú von Willebrand betegségben szenvedett. Megállapították, hogy a Wilate jól tolerálható és a hagyományos VWF/FVIII készítményekhez hasonló mértékben hatékony a von Willebrand- 10

15 Jerzy Windyga és Mario von Depka-Prondzinski Egy új generációs von Willebrand faktor betegek műtéti előkészítésében. A termékek korábbi generációjával összehasonlításban a Wilate-t hasonló VIII. faktor dózisban, de kisebb von Willebrand faktor dózisban lehet adagolni. Bevezetés A von Willebrand betegség komple, öröklődő vérzési rendellenesség, amely a népesség 1 %-át érinti. A betegségre jellemző az elégtelen primér hemosztázis, amit a von Willebrand faktor hibás funkcionálása, részleges vagy teljes hiánya okoz. Ehhez járulhat hozzá egyes betegeknél a gyenge másodlagos hemosztázis, amikor a VIII. alvadási faktor szintje túl alacsony. Bár a von Willebrand betegség klinikai jellemzői változóak, a betegséget három fő típusba sorolják be (1-es, 2-es és 3-as típus). A Willebrand kóros betegeket a hiányzó von Willebrand-faktor szintjének emelésével kezelik, a klinikai tünetektől függően szükség szerinti dózisban, illetve a műtét előtt álló betegeket a preoperatív időszakban profilaktikusan. Javasolják a Willebrand kóros betegek hosszú távú profilaktikus kezelését is, különösen a 3. típusban szenvedők esetében. A dezamino- 8-D-arginin vazopresszint (DDAVP, dezmopresszin) már több, mint 25 éve alkalmazzák a von Willebrand betegség kezelésére, azonban ez a gyógyszer nem elegendő a 3. típusban szenvedő betegek, és a 2. típusban szenvedők legtöbbje esetében. Azoknál, akiknél a DDAVP nem hatékony, a von Willebrand faktort és VIII. faktort tartalmazó plazmakoncentrátum alkalmazása szükséges. A kezelés történetében a kezdeti lépés az első generációs plazmakoncentrátum adagolása volt, amelyet eredetileg a hemofília A kezelésére fejlesztettek ki. A közelmúltban speciálisan a von Willebrand betegség kezelésére egy új generációs, albuminmentes, nagy tisztaságú, kétszeresen vírusinaktivált, liofilizált VWF/FVIII koncentrátumot fejlesztettek ki (Wilate, Octapharma AG). A von Willebrand faktor és a VIII. faktor aránya közel áll a fiziológiai 1:1-hez, és ezáltal egyszerűsíti az adagolást és a monitorozást is. A Wilate gyártási eljárása megőrzi a von Willebrand faktor triplet szerkezet integritását, és két független vírusinaktiválási lépést is tartalmaz. A Wilate a von Willerand betegség és/ vagy a hemofília A kezelésére Magyarországon is engedélyezett 1, hasonlóan, ahogy pl. 26 másik EU országban, az Egyesült Államokban, Kanadában, Brazíliában, Ausztráliában és több más országban. Négy korábban publikált prospektív klinikai vizsgálat összesített adatainak közelmúltban készült elemzése a Wilate hatásosságát és biztonságosságát a vérzési epizódok kezelésében 44 olyan, a von Willebrand betegség mindegyik típusában szenvedő beteg esetében mutatja be, akik nem reagáltak kielégítően a DDAVP kezelésre. A megfigyelt vérzési epizód 96%-ánál a Wilate hatásosságát kitűnőnek vagy jónak minősítették. Említésre méltó, hogy a kezelt vérzések több, mint 90%-a a 3. típusba tartozó von Willebrand betegeknél fordult elő. A FVIII:C dózisa hasonló volt az első generációs koncentrátumokéhoz, de a Wilate fiziológiai 1:1 VWF/FVIII aránya következtében a von Willebrand faktor dózisnak körülbelül a fele is elegendőnek bizonyult. Ezen felül 19 beteg (köztük hat 12 éves, vagy fiatalabb gyermek) profilaktikus kezelése Wilate-tel a vérzések gyakoriságát havi 4,5-ről 1,4-re csökkentette. 1 A Wilate-t 2010 februárjában törzskönyvezték Magyarországon, a TB által támogatott körbe pedig 2011 februárjában került be Az eredmények kiértékelése Windyga és munkatársai tanulmányukban négy prospektív klinikai vizsgálat eredményeit áttekintve értékelték ki a Wilate alkalmazását von Willebrand betegek műtét előkészítésében. A vizsgálatot lefolytatók a készítmény hemosztatikus hatásosságát az 53 eljárásból 51-ben (96%) kiválónak vagy jónak minősítették; a tolerálhatóságot pedig nagyon jónak vagy jónak minősítették egy többségében a 3. típusba tartozó von Willebrand betegcsoport súlyos vagy kevésbé súlyos sebészeti beavatkozásai 100 %-ában. A korábbi generációs termékekhez hasonlítva a Wilate-t hasonló VIII. faktor dózisban, de kisebb von Willebrand faktor dózisban lehetett beadni. A VWF:RCo és a FVIII:C időgörbéinek párhuzamos lefutása többszöri adagolás után azt jelzi, hogy a Wilate esetében nincs VIII. faktor felhalmozódás (lásd 1. ábra). Ez fontos megfigyelés, minthogy összefüggést írtak le a vérplazma megnövekedett VIII. faktor szintje és a vénás trombózis kockázata között, és a kockázat még nagyobb a műtétes páciensek esetében. Troboembóliás eseményt sem ebben a tanulmányban, sem a Wilate szükség szerinti, illetve profilaktikus alkalmazása során nem jegyeztek fel. Nem írtak le tromboembóliás eseményt a Wilate több, mint négy éves dokumentált farmakológiai megfigyelése során sem. Ezzel szemben jelentettek tromboembólias eseményeket más faktor koncentrátumok esetében, amelyek 11

16 Keszthelyi Borbála A rekombináns és a plazmaeredetű VIII-as faktor készítmények használata a jelek szerint nem mutatják a VWF:RCo és a FVII- I:C plazmaszintjeinek a Wilate-nél megfigyelt párhuzamos lefutását 1. ábra: Reprezentatív plazmaszint értékek a VWF:RCo és a FVIII:C párhuzamos lefutású lebontási görbéi többszöri Wilate-dózist kapott betegeknél A) 3. típusú von Willebrand betegségben szenvedő 18 éves nőbeteg lábnyújtó műtéttel; B.) 1. típusú von Willebrand betegségben szenvedő 60 éves nőbeteg váll műtéttel * Eredeti cikk: Jerzy Windyga és Mario von Depka-Prondzinski: Egy új generációs von Willebrand faktor/ VIII. faktor koncentrátum (Wilate ) hatásossága és biztonságossága von Willebrand betegek hemosztázisa preoperatív kezelésében; Megjelent: Thromb Haemost 2011; 105 A rekombináns és a plazmaeredetű VIII-as faktor készítmények használata 1 Keszthelyi Borbála A Magyar Hemofília Egyesület vezetőségi tagja Nyitóbeszédében Prof. Dr. Cedric Hermans, a brüszszeli Saint-Luc Egyetemi Kórház Hematológiai és Trombózis osztályának vezető főorvosa, a Leuveni Egyetem Orvosi Karának professzora kiemelte, hogy a rekombináns VIII-as faktorkészítmények bemutatása óta egyre nő a kereslet ezen készítmények iránt, 2008-ban világszerte például 5500 millió egységre volt szükség. Hozzátette, hogy fejlett országokban élő páciensek nagy része rekombináns készítményt kap, ami a világ teljes VIII-as faktor felhasználásának körülbelül 42 százalékát tesz ki. Ugyanakkor a rekombináns készítmények bevezetése ellenére a plazma alapú VIII faktor készítmények előállítása nagyjából 60 százalékkal, 1,3 milliárd egységről 2,1 milliárd egységre nőtt az elmúlt 18 évben. Ezt a növekedési tendenciát jelzi az előadáson is bemutatott ábra. A vízszintes tengelyen az éveket, míg a függőlegesen az egységek számát láthatjuk. A VIII-as faktorkoncentrátumok iránti igény növekedése a rekombináns készítmények bevezetése óta A professzor kiemelte, hogy bár az 1980-as évek óta a plazmaeredetű faktorkoncentrátumok biztonságát jelentős mértékben sikerült javítani, ennek ellenére, még mindig számos kockázati tényezőre kell odafigyelni a plazma alapú készítmények kapcsán. A véradók és a plazma donorok szűrése nem küszöböli ki a fertőzés kockázatát, hiszen léteznek olyan vírusok, amelyek a vérben nem mutathatók ki. Laboratóriumi hibák, vírusos mutációk és a tény, hogy csak az eddig ismert kórokozók mutathatók ki a vérben, szintén növelik a készítménnyel járó kockázatokat. Ugyan sok hatás- 12

17 Keszthelyi Borbála A rekombináns és a plazmaeredetű VIII-as faktor készítmények használata talanítási technikát fejlesztettek ki, amely eltávolítja a vírusokat és kórokozókat, nem minden vérkészítmény esetében használnak minden lehetséges technikát. Az előadó ehhez kapcsolódóan kiemelte, hogy a kórokozók mozgó célpontok és az új variánsok valamint a megjelenő teljesen új kórokozók folyamatos veszélyt jelentenek. A rekombináns készítmények előnyeit fejtegetve Dr. Hermans elmondta, hogy a rekombináns termékek biztonság tekintetében abszolút fölénnyel rendelkeznek plazma alapú társaikkal szemben, és e készítmények által lehetséges a betegek zavartalan ellátásának biztosítása is. Elmondta, hogy az A típusú súlyos hemofíliában szenvedő gyerekek 25 százalékánál mutatható ki antitest (inhibitor). Azon páciensek esetében, akik nagytiterű inhibitorral rendelkeznek, vagyis akiknek szervezetében nagyszámú antitest termelődik, sokkal nagyobb a kockázata az életveszélyes vérzések kialakulásának, a hosszabb kórházi bennfekvéseknek és a mozgáskorlátozottság kialakulásának. Az inhibitoros hemofíliások kezelése sokkal nehezebb, költségesebb és összetettebb feladat, valamint a betegek életminősége is jelentősen romlik. A rekombináns faktorkészítmények és az inhibitorok közti esetleges összefüggéssel kapcsolatban a profeszszor több összehasonlító tanulmányt is említett. A korábban nem kezelt páciensek között végzett vizsgálatok (ún. PUPs - previously untreated patients) (Chalmers; Goudemand; Knobe), azt jelezték, hogy jelentős a különbség a két készítménytípus között, s a rekombináns faktorok használata növeli a kockázatot. A professzor felhívta arra is a figyelmet, hogy a korábbi ún. visszatekintő vizsgálatok alábecsülték az inhibitorok előfordulási gyakoriságát a plazmaderivált készítményekkel kezelt korábban nem kezelt pácienseknél. Kihangsúlyozta az inhibitor gyakoriságáról szóló tanulmányok értékelésekor figyelembe kell venni, hogy a vizsgálatot a 90-es évek közepe előtt vagy után végezték, amikortól az inhibitor kiszámításánál ún. Nijmegen-módosítást figyelembe vették; milyen gyakran mérték a vizsgálat során az inhibitor szintet; alacsony vagy magas volt-e a kimutatható inhibitor; különválasztották-e a tanulmányban a korábban már kezelt és a nem kezelt betegek eredményeit; kitért-e, külön elemezte-e a vizsgálat a magasabb kockázatú eseteket; Említette a szintén korábban nem kezelt betegek közt végzett ún. CANAL-vizsgálatot (Concentrated Action on Neutralizing Antibodies in severe haemophilia A), mely a valaha végzett legnagyobb inhibitor képződésre irányuló összehasonlító vizsgálat volt, melyet 1999 és 2000 között született 366 súlyos fokú A-hemofíliás betegen végeztek. A CANAL-vizsgálat végkövetkeztetése az volt, hogy nincs bizonyíték arra, hogy a rekombináns készítmények esetében gyakoribb lenne az inhibitor, mint a plazma eredetűek faktoroknál. A CANAL-tanulmány néhány igen fontos következtetésre jutott az inhibitor kiváltó okait illetően: jelentősége van, hogy a beteg milyen életkorban kap először faktort; a kezelés intenzitásának és hosszának; az esetleges egyidejű műtétnek, mivel az immunválaszt válthat ki; a profilaisnak, ugyanis az 60%-kal csökkenti az inhibitor kialakulásának kockázatát. A készítmények közti váltás viszont nem növeli az inhibitor kialakulásának kockázatát. Összességében Dr. Hermans a fent említett tanulmányokra hivatkozva elmondta, hogy nincs különbség a rekombináns és a plazma alapú készítmények koncentrátum típusában, ugyanakkor kapcsolat van a kezelés jellege és az inhibitorok kialakulás kockázata között. Véleménye szerint az inhibitorok kockázatának kialakulása nem kisebb a plazma alapú faktor készítmények esetében. Az inhibitorok kialakulásának kockázata csökkenthető a klinikai gyakorlatban azáltal, hogy módosítják az egyes páciensek ismert rizikófaktorát. Segíthet, ha korai és egyénre szabott profilais kezelést alkalmaznak az első VIII-as faktor beadás után, vagy ha a gyermekek esetében egy éves kor alatt elkerülik a nagy mennyiségű faktor beadását, amennyiben ez elkerülhetetlen, limitálják az alacsony dózisú profilais kezelést kevesebb, mint 2 egymást követő napra. Zárszóként elmondta, hogy elsősorban kiket kellene kezelni a rekombináns készítményekkel: Minden hemofíliás betegnek elérhetővé kellene tenni a számára legbiztonságosabb kezelési módot, továbbá el kellene kerülni a betegek terápiák szerinti szétválasztását. Ahol korlátozottak az anyagi erőforrások, a rekombináns faktorkészítményeket elsősorban az újonnan diagnosztizált és a még nem kezelt gyermekek esetében alkalmazzák. A rekombináns faktort azoknak kellene adni, akik átéltek már fertőzést a vérkészítményektől - annak ellenére, hogy egyre alaposabban vizsgálják a plazma alapú készítményeket. 1 A lisszaboni EHC konferencián október 22-én elhangzott előadás összegzése 13

18 Dr. Uwe Schlenkrich Legújabb gyógyszerkutatások, WFH kongresszus, 2010 Legújabb gyógyszerkutatások WFH kongresszus, 2010 Dr. Uwe Schlenkrich Orvos, hemofíliás, a Német Hemofília Egyesület és az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja A Hemofília Világszövetség (WFH) Buenos Airesben rendezett világkongresszusán nyilvánvaló vált, hogy nagyon sok gyógyszercég dolgozik új faktorkészítmények kifejlesztésén. A cégek standjain kapott tájékoztatókból és az elhangzott előadásokból az érdeklődők információhoz juthattak az új készítményekről és a jövőbeni tervekről. Korábban a gyártók száma némileg csökkent, de ez a tendencia megtörni látszik, mivel Buenos Airesben több új cég is feltűnt új fejlesztéseivel és projektjeivel. Úgy tűnik, a plazmából előállított faktorkoncentrátumok fejlesztése a végéhez ért. E készítmények az elmúlt években hatékony alternatívát jelentettek a hemofíliás betegek kezelésében, és a vírusinaktiválási módszereknek köszönhetően nem történt alkalmazásuk során vírusátvitel. A rekombináns véralvadási faktorkészítmények fejlesztése rendkívül lenyűgöző. A szabadalmak lejártak, ami oda vezetett, hogy mindegyik gyártó kiterjesztette a portfólióját erre a területre is. Meglepő módon néhány eddig ismeretlen gyártó is feltűnt a kiállítók között részben generikus gyógyszerekkel, részben pedig megnövelt hatékonyságú készítményekkel. A generikus gyógyszerek régóta ismertek az orvostudományban, klasszikus példa az aszpirin, illetve az a megszámlálhatatlan generikus készítmény, mely szintén tartalmaz acetilszalicil-savat. Új fejlesztések Az Octapharma klinikai vizsgálata arra irányul, hogy ne állati, hanem emberi sejtvonal felhasználásával állítsák elő a rekombináns VIII. faktort. A cél, hogy ezáltal csökkentsék az inhibitor kialakulásának kockázatát. Az Inspiration vállalat sertésből fejleszt VIII. faktort az inhibitoros betegek számára. A Novo Nordisk megnövelt hatékonyságú aktivált VII. faktort hoz a piacra. Sok cég dolgozik a megnövelt felezési idejű faktor kifejlesztésén. Az a cél, hogy egy injekció 4-5 hatása napig vagy akár még hosszabb ideig is kitartson, hogy így jelentősen könnyebbé tegyék a profilaktikus kezelést. Alapvetően kétféle kutatási irány létezik: Az ún. pegilációs eljárás során a véralvadási faktorhoz polietilén glükolt (PEG) kapcsolnak, s az így létrejött struktúra megakadályozza, hogy a szervezet saját enzimjei az aktív alkotórészt idő előtt lebontsák. Azzal, hogy az aktív alkotóelemet elrejtik, hosszabb ideig tartó terápiás hatást érnek el. Ilyen jellegű kísérleteket végez a Bayer cég. A felezési idő meghosszabbításának másik módja az ún. fúziós fehérjék létrehozása. Ebben az esetben azt használják ki, hogy a szervezet saját fehérjéinek is eltérő a felezési ideje, ezért azt a fehérjét (véralvadási faktor), melynek rövidebb a felezési ideje, párosítják olyan fehérjével, mely hosszabb felezési idővel bír. Albumint vagy egy antitest részt használnak a párosításhoz. A CSL Behring olyan aktivált VII faktort, illetve IX. faktort fejleszt, ahol a faktorokat albuminhoz kapcsolják. A Biogen Idec cég nagyon érdekes klinikai adatokról számolt be az antitest Fc régióhoz kötött IX. faktorral kapcsolatban (Fc Fúziós Fehérje IX. faktor). Ezekkel a módszerekkel a cégeknek a korábbihoz képest háromszorosára, akár 50 órára is sikerült növelniük a felezési időt. A Bater cég rekombináns Willebrand faktor kifejlesztésén dolgozik. Egészen mostanáig ezt a fehérjét csak plazmából tudták előállítani. Természetesen időt igényel, míg az ezen kutatások során kifejlesztett készítmények forgalmazási engedélyt kapnak és kaphatókká válnak, de látható, hogy a véralvadási faktorok kutatása terén nagy a mozgás és nagyon sok kezdeményezés történik. Fordította: Dr. Varga Gábor 14

19 Dr. Uwe Schlenkrich Legújabb gyógyszerkutatások, WFH kongresszus, 2010 Legújabb gyógyszerkutatások Dr. Uwe Schlenkrich Gyógyszercég A kutatás-fejlesztés iránya Indikáció Kutatási fázis Pre-kliniai I. fázis II. fázis III. fázis megnövelt felezési idejű rekombináns VIII-as faktor Hemofília A rekombináns IX-es faktor Hemofília B megnövelt felezési idejű rekombináns IX-es faktor Hemofília B Bater szöveti faktor út inhibitor (TFPI) gátlás növényi (barna alga) eredetű, nem antikoagulans hatású, szulfatált poliszacchariddal (NASP): Fucoidan Hemofília A és B rekombináns Willebrand-faktor von Willebrand betegség rekombináns aktivált VII-es faktor (rfviia) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor emberi vagy állati fehérjét nem tartalmazó rekombináns VIII-as faktor Hemofília A Bayer megnövelt felezési idejű pegilált rekombináns VIII-as faktor Hemofília A nagyobb aktivitású, megnövelt felezési idejű, módosított aktivált rekombináns VII faktor (rfviia) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor megnövelt felezési idejű aktivált pegilált rekombináns VII-es faktor VIII-as és IX faktor elleni inhibitor gyorsan ható módosított aktivált rekombináns VII-es faktor (rfviia) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor B-domén mentes rekombináns VIII-as faktor Hemofília A Novo Nordisk B-domén mentes megnövelt felezési idejű pegilált rekombináns VIII-as faktor Hemofília A megnövelt felezési idejű pegilált rekombináns IX-es faktor Hemofília B rekombináns XIII-as faktor XIII-as faktor hiány aktivált rekombináns VII-es faktor (rfviia) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor 2010 óta engedélyezett Oroszországban Pharmstandard (orosz cég) rekombináns VIII-as faktor Hemofília A? rekombináns IX-es faktor Hemofília B? 15

20 Dr. Uwe Schlenkrich Legújabb gyógyszerkutatások (táblázat) Gyógyszercég A kutatás-fejlesztés iránya Indikáció Kutatási fázis Pre-kliniai I. fázis II. fázis III. fázis Inspiration Biopharmaceuticals sertés eredetű B-domén mentes rekombináns VIII-as faktor VIII-as faktor elleni inhibitor rekombináns IX-es faktor Haemophilia B PTC Therapeutics kémiai összetevő (Ataluren) Nonszensz-mutáció terápia Biogen Idec / Swedish Orphan Biuvitrum Megnövelt felezési idejű rekombináns IX-es faktor (fúziós protein) (rfixfc) Megnövelt felezési idejű rekombináns VIII-as faktor (fúziós protein) (rfviiifc) Hemofília B Hemofília A ZymoGenetics rekombináns XIII-as faktor XIII-as faktor hiány Green Cross Korea A végtermékben emberi vagy állati fehérjét nem tartalmazó, albuminnal stabilizált rekombináns VIII-as faktor Hemofília A Dél-Koreában óta engedélyezett CSL Behring Megnövelt felezési idejű, albumin fúziós technológiával előállított aktivált rekombináns VII-es faktor (rfviia-fp) Megnövelt felezési idejű, albumin fúziós technológiával előállított rekombináns IX-es faktor VIII-as és IX faktor elleni inhibitor Hemofília B Pfizer - Children s Hospital of Philadelphia Megnövelt felezési idejű, csökkentett trombogenitású aktivált rekombináns X-es faktor (rfxa) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor Pfizer - Catalyst Biosciences Magasabb aktivitású megnövelt felezési idejű aktivált rekombináns VII-es faktor (rhfviia) VIII-as és IX faktor elleni inhibitor Humán sejtvonalon előállított rekombináns VIII-as faktor (h-clrfviii) Hemofília A Octapharma Megnövelt felezési idejű h-cl rekombináns VIII-es faktor Hemofília A Elhunyt Dr. Zimonyi Ilona Sajnos mi is csak nagyon későn értesültünk a szomorú hírről, hogy 2010 augusztusában 81 éves korában elhunyt Dr. Zimonyi Ilona főorvos asszony, a Heim Pál Gyermekkórház hematológusa, a gyermek hemofília-gondozó sok évtizeden át volt vezetője, a Vérzékenyek Lapja korábbi főszerkesztője, egyesületünk tagja. Hemofíliások generációi nőttek fel keze alatt, mindnyájan nagyon szerettük és tiszteltük, ezért különösen lesújtó ez a szomorú hír számunkra. Az egyesületben mi csak Zimonyi mamának hívtuk, mert mintha minden vérzékeny nagymamája lett volna, mindenkihez volt egy jó szava, egy szeretetteljes gesztusa, kedves, baráti megnyilvánulása. 16 Isten nyugosztalja, Doktornő, köszönünk mindent, amit a vérzékeny betegekért tett!