MI TÖRTÉNT A NEMZETI TERV ELKÉSZÜLTE ÓTA.

MI TÖRTÉNT A NEMZETI TERV ELKÉSZÜLTE ÓTA. Pogány Gábor Ph.D. A RIROSZ elnöke, az NBF koordinátora Az Orphanet International Advisory Board tagja www.rirosz.hu, www.eurordis.org, www.orpha.net V. Nemzeti Euroterv Konferencia, Budapest, 2017. 10. 20. 1

A kérdés kezelésének hazai intézményesülése 2005-ben RIROSZ alakuló ülés a Szociális Minisztériumban (a 10 alapítóból 9 fogyatékos szervezet!) -> 2006-ban RIROSZ Megszületett a Ritka Betegségek (Koordinációs) Központja az OSZMK (2008) -> OEFI -> OTH -> EMMI keretein belül. Megalakult a Ritka Betegségek Szakértői Bizottsága (2009) Prof. Dr. Kosztolányi György államtitkári megbízatása a nemzeti terv elkészítésének koordinálására (2011) személyes kapcsolatfelvétel 2 miniszterrel, 4 államtitkárral, az OTH, OEP, GYEMSZI főigazgatóival OEFI-nek 20 írásos jelentés 92 eseményről/tárgyalásról OEP-ben 6 bizottsági megbeszélés az árvagyógyszer ellátásról ismételt kapcsolatkeresés a Szakmai Kollégium elnökénél Elkészült a hazai Nemzeti Terv, a ritka betegségekre vonatkozó 2020-ig szóló, egészségügyi szakpolitikai stratégia 2012 év vége Páva Hanna h. államtitkár részletes revíziója aug.27. Cserháti Péter h. államtitkár részletes revíziója szept.13. Balog Zoltán miniszter kezébe adva szept. 20. Szócska Miklós államtitkár kezébe adva okt. 2. megkapta a Nemzetközi Kapcsolatok Főosztálya 2

Ritka Betegségek Nemzeti Terve 8 fejezet 85 oldalon 1. A kérdéskör fő jellemzői, epidemiológiai adatok, a jelenlegi helyzet értékelése 2. EU-s ajánlások és kötelezettségek 3. Jövőkép 4. Célok, stratégiai prioritások 5. Szakpolitikai intézkedések cél-eszköz matrix szerkezetben 6. Beavatkozások Várható hatás Megvalósítást mérő indikátorok 1. diagnosztika 2. szakértői központok 3. betegregiszterek 4. graduális és postgraduális képzés 5. újszülöttkori szűrési programok 6. a ritka betegségek gyógyszerellátása 7. kutatás, fejlesztés 8. szociális szolgáltatásokhoz való hozzáférés 9. civil szervezetek, betegképviselet 7. Forrásigény 8. Ütemterv Mellékletek Szereplők az arénában: orvosi ellátás népegészségügyi szervezők kutatók, oktatók gyógyszerforgalmazók egészségpolitikusok betegszervezetek 3

Nemzetközi fejlemények 1. Az Orphanet rendszer következetes és folyamatos fejlődése: Globális enciklopédia, új honlap: http://www.orpha.net Az ismeret puzzle darabjainak integrálása Az Orphanet nomenklatúra és klasszifikáció alapján Tudásmenedzsment platform https://curation.orphanet.org/ A fő csapás iránya nem (csak) az egészségügy Integrált, újra felhasználható adatok elérhetővé tétele Orphanet Ritka Betegség Ontológia (ORDO - információk rendszerezésének módja, a tudásunk szerkezeti váza) Az interoperabilitás elősegítése Az egészségügy, szociálisügy, oktatásügy, stb. és a kutatás közti híd építése (adatok a szakpolitikáknak és a kutatásnak is) Fenomikai információk harmonizálása Hálózat építés és partnerség Betegség Fenotípus Gén Fogyatékosság http://www.orphadata.org/cgibin/inc/ordo_orphanet.inc.php/ http://www.hipbi-rd.net 4 http://www.orphadata.org

Nemzetközi fejlemények 2. A Nemzetközi Ritka Betegségek Kutatói Konzorcium sikerei: 2011-ben alakult a ritka betegség (RB) kutatás globális koordinálására és kooperációra (http://www.irdirc.org) 2011-2016 közti célok 200 új terápia 2020-ig Erőforrás koncentráció, hogy a lehető legtöbb RB-nek legyen diagnózisa 2020-ig 2017-re teljesítve, de még mindig a ritka kliensek 94%-ának nincs minősített terápiája 2017-2027 közti célok Az orvoshoz kerüléstől számított egy éven belül minden ismert RB-nek legyen diagnózisa és terápiája. A diagnosztizálhatatlanok lehessenek részesei a globális kutatásnak 1000 új terápia (zömmel az eddig terápia nélküli betegségek számára) A RB-ek diagnózisának és terápiájának 5 hatásmérésére módszertan kidolgozása

Nemzetközi fejlemények 3. 2015-ben megalakul a globális RB ernyőszervezet, az RDI Tagok a regionális ritka kliens szervezetek Elősegíti, hogy a ritka betegségek ügye nemzetközi népegészségügyi prioritás legyen Globális képviseletet biztosít Növeli tagjainak kapacitásait: Láthatóságukat Képességeiket Az egészségügyi szolgáltatásokhoz való hozzáférést Kutatásba történő bekapcsolódást Együttműködést a nemzetközi szakpolitika alakításában https://www.rarediseasesinternational.org 6

Nemzetközi fejlemények 4. 2016-ban megalakul az ENSZ Ritka Betegségek Civil Szervezeti Tanácsa (7 támogató nyilatkozat, köztük Dr. Szócska Miklós) https://www.ngocommitteerarediseases.org A CoNGO egyik Tanácsaként A legmegfelelőbb időben: ENSZ 193 tagállama egyhangú döntéssel fogadta el az új 2030-ig érvényes globális fenntartható fejlődési keretrendszert (Agenda 2030) az ENSZ eddigi egyik legnagyobb vállalkozása 17 fenntartható fejlődési cél (SDG) és 169 alcél, 230 indikátor meghatározásával Magyarország a munkacsoport társelnökeként a kezdetektől fogva aktív részt vállalt a keretrendszer formálásában 7

Az ENSZ Fenntartható Fejlődési Céljai (SDG-k) https://sdgcompass.org 8

Szinergiák a Fenntartható Fejlődési Célok és a Ritka Betegségek ügye között 1. A ritka kliensekre a sérülékenység és szegénység ördögi köre jellemző, az egészségügyi és oktatási rendszerből, valamint a munkaerőpiacról történő kizáródás miatt Egyetemes egészségügyi ellátás mindenkinek = több, és jobb gyógyszer, megfelelő diagnózis és élethosszig tartó gondoskodás, valamint szociális ellátás a ritka betegségben szenvedőknek is A ritka betegségek min. 50%-a gyermekeket érint, akik gyakran szembesülnek az iskolába járás nehézségeivel, a lehetőségek elérhetetlensége és a nem adaptált oktatási módszerek miatt 9

Szinergiák a Fenntartható Fejlődési Célok és a Ritka Betegségek ügye között 2. A nemek közti egyenlőség = a sok édesanya által elvégzett kifizetetlen gondozás és házi munka elismerése és értékelése, amit a ritka betegséggel élő gyermekek (beleértve mikor már felnőttek) érdekében végeznek A ritka betegséggel és fogyatékossággal élők gyakran kizáródnak a munkaerőpiacról az elérhetetlen lehetőségek, a rugalmas munkaidő és az adaptált feladatok hiánya miatt Szükséges a diagnosztikai eszközök, a terápiák és az egészségügyi technológiák terén a kutatás/fejlesztésbe beruházni Az infrastruktúra elérhetősége a kulcsa a társadalmi beilleszkedésnek 10

Szinergiák a Fenntartható Fejlődési Célok és a Ritka Betegségek ügye között 3. Marginalizált és láthatatlan nagy populáció, ami diszkriminációtól szenved az egészségügyi, oktatásügyi, szociálisügyi, munkaügyi és irányítási területeken A ritka kliens közösség növekvő mértékben összekapcsolódik a civil képviselők, regulátorok, kutatók és egészségipari résztvevők számtalan hálózatainak köszönhetően Az ENSZ Ritka Betegségek Civil Szervezeti Tanácsa megtestesíti ezt a célt, mint az alapszabályában lefektetett sok érdekcsoportos partnerség 11

Nemzetközi fejlemények 5. 2017 elejére megalakul a 24 Európai Referencia Hálózat (ERN) 900 eü szolgáltató, 300 kórház, 26 tagállamból https://ec.europa.eu/health/ern/policy_en Történelmi jelentőségű lépés, hiszen az EU megkezdte ezzel a nagyon különböző tagállami egészségügyi rendszerek harmonizálását annak ellenére, hogy eddig nem finanszírozott ilyesmit, mivel az egészségügy tagállami kompetencia. A fő cél, hogy a különböző országok közti ellátásbeli különbségek végül megszűnjenek! A komprehenzív ellátást nyújtó ERN a betegségek egy tematikus családjával foglalkozik: minden betegnek legyen egy otthona. Lépésről lépésre történő kialakítás, flexibilitás, dinamikus kiterjesztés és továbbfejlesztés. A páciens-szervezetek integráltan részt vesznek az ERN irányításában, a páciens-központú ellátás, és a felelős helyzetbe hozás támogatására. (törvényi kötelezettség - Európai Páciens Képviseletek (European Patient Advocacy Groups, epags). Nemzetközi szinten: gondosan előre tervezett, folyamatos, koordinált, együttműködésre építő, következetes munka 12

Hazai eredmények 1. A Nemzeti Terv sok pontja megvalósult, összhangban az Egészséges Magyarország 2014 2020 egészségügyi ágazati stratégiával A Fogyatékossági támogatás (FOT) módosítása a súlyos kromoszóma sérültek javára, akiknek a zöme szintén ritka kliens https://net.jogtar.hu/jr/gen/hjegy_doc.cgi?docid=a0000141.kor A veleszületett rendellenességek bejelentéséről és nyilvántartásuk rendjéről szóló 21/2014. (III. 20.) EMMI rendelet az adatgyűjtés kiterjesztéséről minden életkorra, és az orphakódok bevezetéséről https://net.jogtar.hu/jr/gen/hjegy_doc.cgi?docid=a1400021.emm 2015-re létrejön az e-vrony a TÁMOP 6.1.4 kiemelt Koragyermekkori program keretében, az OSZIR (Országos Szakmai Információs Rendszer) részeként Használja az orphakódokat https://www.antsz.hu/felso_menu/temaink/vrony_rbk/evrony_bemutatasa.html 13

Láthatóvá válhatnak a ritka kliensek Eddig a ritka kliens szinte teljesen láthatatlan a statisztikáink számára (a több, mint 8000 féle ritka betegségből csupán kb. 250 félének van BNO kódja!). Kb. 800 000 érintett = 100-150 fő / 1500-2000 fős átlag háziorvosi praxis! Még a haláloki statisztikáink is torzak! Örvendetes, hogy a 21/2014. EMMI rendeletkiterjeszti az adatgyűjtést minden életkorra és bevezeti az Orpha kódok használatát így egyes ritka betegségek bejelentésére is alkalmas! Még fontosabb lehet majd az EESZT e-profilja. Csak így lesz tervezhető számukra a diagnosztika, az egészségügyi, vagy szociális ellátás. Az így lehetővé váló adatgyűjtés teszi megvalósíthatóvá a Ritka Betegségek Nemzeti Tervét, a benne megfogalmazott erőforrás koncentrációval (szakértői központok kijelölése és a bekapcsolásuk a nemzetközi referencia hálózatokba) és betegút tervezéssel, racionalizációval! 14 De ennek meg kell teremteni a személyi és tárgyi feltételeit!

Hazai eredmények 2. Létrejött a Nemzeti Kapcsolattartó Pont (http://www.eubetegjog.hu), az Európai Parlament és Tanács 2011/24/ EU számú irányelve a határon átnyúló egészségügyi ellátásról, hazai jogrendbe illesztése során 2015 nyarán a magyar Ritka Betegségek Szakértői Központjai hivatalosan kinevezésre kerültek Így több egészségügyi szolgáltató csatlakozni tudott az Európai Referencia Hálózatokhoz 2016-ban Működik a ritka betegeket és szakembereiket segítő Mentőöv Információs Központ és Segélyvonal a RIROSZ fenntartásában, a bolyongó betegek, családjaik, és a szakembereik megsegítésére http://mentoov.rirosz.hu 15

Hazai eredmények 3. Az EMMI új SZMSZ-be egyértelműen bekerültek a ritka betegségek, meghatározásra kerültek a velük foglalkozók és feladatköreik http://www.kormany.hu/download/b/7e/21000/szmsz%20egys%c3%a9ges%20szerkezetben.pdf EFOP-1.9.5-VEKOP-16-2016-00001 program elindulása a kora gyermekkori intervenció ágazatközi fejlesztéséről, ami óriási mértékben a ritka beteg gyerekekről szól (a TÁMOP 6.1.4 kiemelt Koragyermekkori program folytatása) https://www.onyf.hu/hu/hivatal/projektek/2233-efop-1-9-5-vekop-16-2016-00001.html Elindult a RitBetKut nevű, GINOP-2.3.2-15-2016-00039 számú kutatói pályázat, mely 2017-től a Ritka betegségek patogenézisének (a betegség kifejlődésének) kutatása, új diagnosztikai és terápiás eljárásokat megalapozó fejlesztések létrehozását célozza országos szintű összefogással https://www.u-szeged.hu/fejlesztesiprojektek/ginop-2-3-2-15-2016-170718-2/ginop-2-3-2-15-2016 16 http://pii.pte.hu/content/ginop-232-15-2016-00039, https://kancellaria.palyazatok.unideb.hu/hu/node/108

Hazai eredmények 4. Elindult az Elektronikus Egészségügyi Szolgáltatási Tér (EESZT, https://e-egeszsegugy.gov.hu/eeszt), mely a benne szereplő orpha kódok miatt (az e-profil részeként) lehetővé teszi majd a sok ezernyi eddig láthatatlan ritka betegség valódi láthatóvá tételét A 2005. évi XCV. törvény módosításával lehetővé vált hazánkban is az új gyógyszerek együttérző alkalmazása, így a magyar betegek is kaphatnak kísérleti stádiumú, még nem törzskönyvezett gyógyszereket https://www.ogyei.gov.hu/engedelyezes_elotti_gyogyszeralkalmazas/ A Semmelweis Egyetemen átadásra került, az országban elsőként, egy új fekvőbeteg osztály a ritka betegek részére (http://semmelweis.hu/genomikai-medicina/fekvobeteg-osztaly) 17

Ritka Betegségek Nemzeti Terve 2013 után E nagyszerű vívmányok azonban sokszor anélkül valósultak meg, hogy a benne szereplők tudtak volna egymásról Általában koordináció nélkül, spontán, esetlegesen, véletlen szerűen alakultak Ugyanis a Ritka Betegségek Nemzeti Tervének egy hazai közigazgatási eljárás keretén belüli elfogadási folyamata megakadt Minőségbiztosítási okokból is tudnunk kell, hogy milyen hibák miatt akadt el, hiszen senki sem szeretné azokat újból elkövetni Ezután e közigazgatási eljárás lefolytatását minél előbb 18 be kell fejezni

Referencia hálózat Budapest Debrecen Pécs Szeged ERN RITA Immunológiai és autoinflammációs betegségek ERN BOND Csont betegségek ERN EURACAN Felnőttkori rákok (szolid tumorok) Országos Onkológiai Intézet DE KK Bőrgyógyászati Klimika PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet ERN GUARD-HEART Szívbetegségek PTE KK Kardiológiai Klinika Kötőszöveti, izom- és csontrendszeri PTE KK Reumatológiai és ERN ReCONNET Immunológiai Klin. betegségek ERN ITHACA Veleszületett fejlődési rendellenességek és ritka értelmi akadályozottságok Endo-ERN Endokrin betegségek SE II. Belgyógyászati Klinika ERN EYE Szembetegségek ERN TRANSPLANT-CHILD Gyermek transzplantáció ERN EuroBloodNet ERN CRANIO ERN RARE-LIVER MetabERN VASCERN ERN-RND Hematológiai betegségek Archasadékok és orr,- fül, gége rendellenességek Májbetegségek Öröklődő metabolikus rendellenességek Ritka multi-szisztémás vaszkuláris betegségek Neurológiai betegségek SE I-II Gyermekklinika; Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete SE Városmajori Szív-, és Érgyógyászati Klinika SE Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Int DE KK RBSZK és Klinikai Genetikai Tanszék PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet SzTE Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ (SZAKK) Magyar ERN tagok ERN EURO-NMD Neuromuszkuláris betegségek SE Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Int. és II. Gyermekgyógyászati Klinika PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet ERN LUNG Tüdőbetegségek Országos Korányi TBC és Pulmonológiai Intézet ERKNet Vese betegségek SzTE Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ (SZAKK) ERN Skin Bőr rendellenességek SE Bőr-, Nemikórtani és Bőronkológiai Klin. DE KK Bőrgyógyászati Klinika PTE Klinikai Központ Bőrgyógyászati Klinika SzTE Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ (SZAKK) ERN eurogen ERN EpiCARE Urogenitális betegségek Epilepsziák ERNICA Öröklött és veleszületett rendellenességek ERN GENTURIS Genetikai tumor kockázatú szindrómák PTE Klinikai Központ Orvosi Genetikai Intézet ERN PaedCan Gyermekrákok SE II. Gyermekgyógyászati Klinika 19

Ritka Betegségek Nemzeti Terve 2013 után A fenntarthatóság feltétele szilárd szervezeti keret, éves költségvetés intézkedési javaslatok rendszeres ellenőrzése az indikátorok alapján stabil informatikai háttér, ellenőrzött adatbázis (elkészült a RB pilot regiszter célszerű az EESZT-be integrálni) kutatás, oktatás, képzés társadalmi támogatás partnerség a szakemberek, betegszervezetek, döntéshozók között 20

Nehéz az ágazatközi együttműködés Rengeteg a bürokratikus akadály 40 évvel ezelőtt az egészségügy ellenállt: o Nekem a gyakoriakkal kell foglalkoznom o Törődöm a szívbeteggel, a tüdőbeteggel, stb., tehát mindenkivel minek a ritka kliens fogalom? Ma a szociálisügy tart itt: o Ha beteg, foglalkozzon vele az egészségügy o Törődöm az értelmi sérülttel, a hallás sérülttel, stb., tehát az összes klasszikus fogyatékos kategóriával minek nekem ritka kliens fogalom? Pedig népegészségügyi prioritásként ők jelentik az egyik legnagyobb súlyos betegcsoportot, valamint az egyik legnagyobb fogyatékos csoportot is 21

A ritka betegek és a fogyatékosok viszonya 1. A ritka betegek hány százaléka lehet vagy válik fogyatékossá: A RB-ek rendkívül nagy heterogenitása, de ugyanakkor a mindannyiukra jellemző láthatatlan volta és a szükséges adatok hiánya miatt nehéz a válasz! A ritka betegségek az esetek több mint 65 %-ában eredményeznek a mindennapi életet jelentősen megnehezítő fogyatékosságot. 9 %-ban az önállóság teljes elvesztését okozzák. 80%-uk megrövidíti a várható élettartamot (lásd: http://www.sante.gouv.fr/les-maladies-rares-qu-est-ce-que-c-est.html) 22

Hazai adatbecslés Fogyatékosság típusa Fogyatékosok száma (2001) % Fogyatékosok száma (2011) % A becsült összes szám az irodalom szerint % Mozgássérült 251 560 43,6 232 206 42,3 300 000 36 Látássérült 83 040 14,4 82 482 15,0 80 000 10 Értelmi fogyatékos Hallássérült, beszédhibás 56 963 9,9 42 779 7,8 300 000 36 60 865 10,5 100 288 18,3 61 000 7 Autista - - 5 120 0,9 100 000 12 Egyéb 124 578 21,6 86 045 15,7 - - Összesen 577 006 100 548 922 100 841 000 100 Ritka kliensek - - - - 800 000 23

A ritka betegek és a fogyatékosok viszonya 2. A látható fogyatékosok között mennyi a ritka beteg: 7 éves súlyos fogyatékos gyermekek (FNO besorolás szerint mentális, idegrendszeri, érzékelési és ideg-, csont, izomrendszeri, mozgáshoz kapcsolódó fogyatékossággal rendelkezők - MSN1) Guillem P. et. al., Rare diseases in disabled children: an epidemiological survey. Arch Dis Child 2008;93:115-118. Fogyatékosság típusa A fogyatékosok közti RB % Mozgáskorlátozott 41,2 Látássérült 81,1 Értelmi fogyatékos 16,0 Hallássérült 37,2 Súlyos pszichiátriai rendellenesség 3,3 Egyéb 21,6 Összesen 26 36% ismeretlen eredetű (ami később diagnosztizálásra kerülhet esetleg RB-ként) Idővel a RB prevalencia arány nő 24

MENTŐÖV INFORMÁCIÓS KÖZPONT ÉS SEGÉLYVONAL A RITKA BETEGEKÉRT a leginkább megkívánt szociális szolgáltatás http://mentoov.rirosz.hu, mentoov@rirosz.hu, (06-1) 790-4533 Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége Létrejött a Norvég Civil Alap támogatásával 25

Miért van szükség RB információs szolgáltatásra A fennálló probléma: Információ, diagnózis, ellátás és támogatás hiány Holott orvosi, szociális, pedagógiai, foglalkoztatási és pszichológiai segítségre van szükség! Megoldást nyújt az Információs Központ: Lerövidíti az akár évtizedekig tartó folyamatot, míg végül hozzájutnak a megfelelő információkhoz Validált, érthető, megbízható információ Platform a ritka kliensek és családjaik szükségleteinek, gondjainak gyűjtésére Kulcs szerep a RB hálózatok, szervezetek fejlődésében Az információhoz jutás alapvető jog Így hasznosítható legkönnyebben a szervezetek által felhalmozott tudás 26

A központ működtetése: Átvállalt állami funkció, mely a Nemzeti Tervben és az összes szakmai anyagban benne van Láthatósága alapvető Ritka segélyvonal működtetése (szupervízió) Kommunikációs kampányok Civil szervezetek indítását segítő szakértői fogadóórák Egyénre szabott komplex tanácsadás Sorstárssegítés A projekt fenntartásának, folytatásának megteremtése (egyéb források mozgósítása) Szükséges rendszeres állami támogatásban részesíteni alanyi jogon (tehát nem pályázattal), de persze elszámoltatva 27

A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e-egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek az ellátás szervezésében a szakértői központ koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben) 28

A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e-egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek az ellátás szervezésében a szakértői központ koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben) tudás-alapú tevékenység fenntarthatóság határokon átnyúló egyenlő hozzáférés átláthatóság az ellátás holisztikus a XXI. sz. eü ellátásának jellemzői 29

Köszönöm a figyelmet! www.rirosz.hu, www.nemzetibetegforum.hu Rare Diseases Hungary e-mail: pogany@rirosz.hu Cím: H-1089, Budapest, Orczy út 2. Tel: (36-1) 790-4532, Fax: (36-1) 438-0739 30

Nemzeti Tervek módszertana és szervezése - EUCERD Indikátorok Indikátor Törvények/rendelkezések, vagy ezzel egyenértékű nemzeti szintű hivatalos döntések megléte, amik támogatják a RB nemzeti tervének létrehozását és fejlesztését RB tanácsadó testület megléte Indikátor leírása Ez az indikátor arra tényre vonatkozik, hogy a RB nemzeti tervet/stratégiáját nemzeti szinten kell szabályozni, összhangban a Tanácsi Ajánlással, az EUCERD releváns ajánlásaival (pl. a Szakértői Központokra és az Európai Referencia Hálózatokra vonatkozókkal) csakúgy, mint egyéb releváns rendeletekkel (pl. EC 141/2000 az árva gyógyászati termékekről, EU/2011/24 Határon Átívelő Ellátás Direktívája, stb.). A nemzeti tervet/stratégiát törvény által szabályozott formában kell létrehozni, bár annak pontos formája és szintje változatos lehet (törvény, rendelet, vagy egyéb határozati forma). Mindezeket megfelelő kormányzati szinten kell megvalósítani (pl. szövetségi, szemben a szövetségi állammal) az ország államformájától és kormányzati felépítésétől függően. Ezért törvényes és operatív keretbe kell foglalni. A tanácsadó testület feladata a NT/NS kidolgozásának és elfogadtatásának koordinálása. Ez a testület minden releváns érdekcsoportból érkező küldöttekből áll pl. betegképviselet, nemzeti kormány, ipar, kezelőorvosok, akadémikusok, finanszírozók stb. Indikátor típusa folyamat folyamat Válaszok 2013 folyamatban Igen, létezik, de csak részben funkcionál, és nincs minden érdekcsoport képviselve benne Válaszok 2017 Állandó és hivatalos betegképviselet a terv kidolgozásában, monitorozásában és értékelésében. Léteznek szabályozások/határozatok a RB nemzeti tervek/stratégiák hosszú távú fenntarthatóságáért A betegek állandó és hivatalos képviseletet gyakorolnak a terv alkotásának, irányításának, monitorozásának és értékelésének minden szintjén. Az indikátor ellenőrzi, hogy a RB gondozására és kezelésére fordítandó összeg jól meghatározott-e a NT/NS végrehajtására és tevékenységeire elkülönített költségvetésben. folyamat Folyamat igen, de többször csak megfigyelőként folyamatban RB nemzeti tervre/stratégiára elkülönített költségvetési alap Az indikátor a NT/NS-re fordított éves költségvetést vizsgálja a teljes költségvetés arányában (Euróban) (kivéve az általános ellátás és a gondozás visszatérítés költségeit, valamint az árva gyógyszereket). Az előző indikátorral összhangban az indikátor célja a NT/NS hosszú távú fenntarthatóságának biztosítása. A tevékenységek eredményessége és hatékonysága a RB esetében függ a nemzeti és európai szintű kevés és szórványos források integrálásától. Eredmény 937,000,000 HUF/7 év 31

Akciók Nemzeti Tervek módszertana és szervezése - EUROTERV Indikátorok Indikátorok Indikátor típusa Válaszok 2010. Válaszok 2017. Rendeletek/törvények készítése Koordinációs mechanizmusok létrehozása A létező rendeletek/törvények, amelyek támogatják a RB tervének létrehozását Nemzeti/regionális (régiók százalékos megosztása) A koordinációs mechanizmusok megléte Folyamat Folyamat Folyamat Nem létező, nem került pontos meghatározásra Nem releváns Létezik egy szakértői testület, de nem rendelkezik valós jogkörrel a koordinációhoz és a Nemzeti Terv előkészítéséhez. A Terv/Stratégia eljárások külső felügyelő szervének létrehozása Szakértői tanácsadó testület megléte Külső felügyeleti, végrehajtási testület megléte Folyamat Folyamat Nincs Létező, de csak részben működő A széleskörűség fokozása Külön költségvetési alap létrehozása a Terv/Stratégia kidolgozására A Tervben előforduló prioritási területek száma A Terv/ Stratégia költségvetése Folyamat Folyamat Nem releváns Nincs 32

Szakértői központok és európai referenciahálózatok - EUCERD Indikátorok Indikátor 5.Létezik nemzeti szabályozás a RB Szakértői központjainak létrehozására 6.A nemzeti szabályozásnak megfelelő a Szakértői központok száma 7.A nemzeti vagy regionális Szakértői központok részvétele az Európai Referencia Hálózatokban 10. Létezik nemzeti szabályozás a RB-ségek klinikai gyakorlatára vonatkozó irányelvek kidolgozására és alkalmazására Indikátor leírása Ez az eljárásmód meghatároz egy olyan stratégiát, amivel azonosításra és megtervezésre kerülnek Szakértői központok. A SZK kijelölésének célja az egészségügyi ellátás minőségének fejlesztése az RB területén tapasztalatokkal rendelkező központok meghatározásával, a betegutak szervezésével a diagnosztikus késedelem csökkentése, és az RB-ek gondozásának és kezelésének segítése. A tagállamok azonosítják, és kijelölik az ország területén található SZK-okat és döntenek létrehozásuk támogatásáról. A SZK-nak a nemzeti szabályozásnak kell megfelelniük. Az EUCERD elfogadta az EUCERD Ajánlását a Szakértői központok minőségi kritériumaira vonatkozóan annak érdekében, hogy segítse a tagállamokat a NT/Nra vonatkozó a feltételek és szabályozás kidolgozásában. Az NT/NS része a betegutak nemzeti és európai szintű szervezése. Ez az indikátor ezért az EUCERD ajánlásainak megfelelő SZK számát is kéri bemutatni. A nemzeti SZK-oknak az Európai Referencia Hálózatokba történő integrálódására vonatkozó információ alapvető fontosságú a RB ellátásról európai szintű kép alkotásához és alkalmas a szaktudás terjedésének mérésére, tekintet nélkül az ország méretésre és a lakosság számára. Az EUCERD Ajánlása a Szakértői központok minőségi kritériumaira vonatkozóan többféle kapcsolatot engedélyez az ERH-kal (tag, együttműködő). Ezért az indikátor célja differenciálni a teljes jogú és a pártoló tagság között. Habár számításba kell venni, hogy hosszabb időbe telik egy ERH kialakítása, ezért előfordulhat, hogy ez az indikátor csak évek múlva, az ajánlások adaptációja után szolgáltat majd értelmezhető adatokat. Az indikátor ellenőrzi a betegségekre / betegségcsoportokra vonatkozó klinikai jó gyakorlatok irányelveinek kidolgozását, adaptációját és végrehajtását szabályozó feltételek meglétét. (A befogadás arra vonatkozik, hogy a nemzetek feletti szintű irányelvek hogyan kerülnek át a helyi szintű gyakorlatba). A protokollok és klinikai irányelvek összegyűjtése jó eszköz lehet a RB-ségek egyenlő esélyű hozzáférésének biztosítására az ellátás és gondozás terén az EU-n belül. Indikátor típusa folyamat Eredmény Eredmény 0 Folyamat Válaszok 2013 folyamatban hivatalosan 0, informálisan kb. 8 igen, létezik szabályozás az irányelvek kidolgozására, Adaptálására, megvalósítására 33 Válasz ok 2017

Szakértői központok és európai referenciahálózatok - EUROTERV Indikátorok Tevékenységek Indikátorok Szakértői központok alapítására irányuló politika nemzeti/ regionális szinten Indikátor típusa Folyamat Válaszok 2010. Nem létező, nincs egyértelműen meghatározva Válaszok 2017. Az egészségügyi ellátás minőségének javítása a megfelelő, a Az ország politikájában meghatározott Szakértői központok száma Eredmény hivatalosan 0, informálisan kb. 8 RB és a betegutak terén is tapasztalattal rendelkező központok Szakértői központokban nyomon követett ritka betegséggel élők csoportjai Eredmény Az (összes vagy) legtöbb ritka betegséget lefedi kijelölésével, ami csökkenti a diagnózis késedelmét és előmozdítja a betegek számára a legjobb ellátást, illetve kezelést. A Tanács ajánlásai bevezetésének d) paragrafusában meghatározott standardokat betartó szakértői központok A nemzeti vagy regionális Szakértői központok részvétele az Európai Referenciahálózatokban Eredmény 0 % Eredmény kb. 10 % 34