Mielóma multiplex (a fehérvérsejtek egy típusa, a plazmasejtek daganatos betegsége) esetében a Revlimid-et a következőképpen alkalmazzák:

Átírás

1 EMA/112959/2016 EMEA/H/C/ EPAR-összefoglaló a nyilvánosság számára lenalidomid Ez a dokumentum a -re vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Azt mutatja be, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett a forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és a alkalmazási feltételeire vonatkozó ajánlásaihoz. Milyen típusú gyógyszer a? A egy lenalidomid nevű hatóanyagot tartalmazó rákgyógyszer. Kapszula (2,5 mg, 5 mg, 7,5 mg, 10 mg, 15 mg, 20 mg és 25 mg) formájában kerül forgalomba. Milyen betegségek esetén alkalmazható a? A -et mielóma multiplex, mielodiszpláziás szindrómák és köpenysejtes limfóma kezelésére alkalmazzák, amelyek a vérsejteket és a csontvelőt érintő betegségek. Mielóma multiplex (a fehérvérsejtek egy típusa, a plazmasejtek daganatos betegsége) esetében a -et a következőképpen alkalmazzák: dexametazonnal (gyulladáscsökkentő gyógyszer) kombinációban olyan felnőtteknél, akik korábban már legalább egy kezelésben részesültek; korábban nem kezelt (újonnan diagnosztizált) mielóma multiplexben szenvedő olyan felnőttek kezelésére, akik nem alkalmasak csontvelő-átültetésre. Mielodiszpláziás szindrómák (a csontvelőbetegségek egy, vérszegénységet kiváltó csoportja) esetében a -et olyan betegek kezelésére alkalmazzák, akiknél a betegség transzfúziófüggő vérszegénységet okoz (súlyossága miatt vérátömlesztést igénylő alacsony vörösvérsejtszám). A mielodiszpláziás szindrómák bizonyos esetekben akut mieloid leukémiát (AML, a fehérvérsejteket érintő daganattípus) okozhatnak. A -et az 5q deléció nevű genetikai rendellenességben szenvedő betegeknél alkalmazzák, akiknél kisebb az akut mieloid leukémia kialakulásának kockázata, amennyiben más kezelés nem megfelelő. 30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0) Facsimile +44 (0) Send a question via our website An agency of the European Union European Medicines Agency, Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

2 Köpenysejtes limfóma (a B-limfocitáknak nevezett fehérvérsejttípust érintő vérrák) esetében a -et olyan felnőtteknél alkalmazzák, akiknél a betegség a kezelést követően kiújult, vagy nem reagál a kezelésre. Mivel az említett betegségekben szenvedő betegek száma alacsony, a betegségek ritkának minősülnek, ezért a -et december 12-én, március 8-án és október 27- én ritka betegségek elleni gyógyszerré (orphan drug) minősítették. A gyógyszer csak receptre kapható. Hogyan kell alkalmazni a -et? A -kezelést a rákgyógyszerek alkalmazásában tapasztalattal rendelkező orvosoknak kell felügyelniük. A -et ismétlődő 28 napos ciklusokban kell szedni: a betegnek 21 napon keresztül naponta egyszer, minden nap körülbelül ugyanabban az időpontban kell bevennie a gyógyszert, ezután hét gyógyszermentes nap következik. Olyan, mielóma multiplexben szenvedő betegek kezelésekor, akik korábban már legalább egy kezelésben részesültek, valamint köpenysejtes limfóma kezelésekor a ajánlott adagja napi 25 mg. Újonnan diagnosztizált mielóma multiplex esetén az ajánlott adag napi mg között változik, a beteg által szedett egyéb rákgyógyszerektől függően. A mielodiszpláziás szindrómák kezelésénél a ajánlott adagja napi 10 mg. Előfordulhat, hogy a beteg állapotától, az esetleges mellékhatások súlyosságától és a vérlemezkék (a vér alvadását segítő alkotóelemek), valamint a neutrofilek (a fertőzések elleni küzdelmet támogató fehérvérsejttípus) számától függően a adagját csökkenteni kell, vagy a kezelést meg kell szakítani. Kisebb adagot kell alkalmazni a közepes vagy súlyosabb vesekárosodásban szenvedő betegeknél is. További információ a (szintén az EPAR részét képező) alkalmazási előírásban található. Hogyan fejti ki hatását a? A hatóanyaga, a lenalidomid egy immunmodulátor. Ez azt jelenti, hogy hatással van az immunrendszer (a szervezet természetes védekező rendszere) működésére. A lenalidomid többféle úton is kifejti hatását: gátolja a rendellenes sejtek fejlődését, megakadályozza a véredények tumoron belüli növekedését és serkenti az immunrendszer rendellenes sejteket megtámadó speciális sejtjeinek a működését is. Milyen módszerekkel vizsgálták a -et? A -et két fő vizsgálatban, 704 korábban már kezelt mielóma multiplexben szenvedő beteg részvételével tanulmányozták. A -et mindkét vizsgálatban placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze, mindkettőt dexametazonnal kombinációban alkalmazva. A fő hatékonysági mutató a betegség súlyosbodásáig eltelt idő volt. Újonnan diagnosztizált mielóma multiplex esetében a -et két fő vizsgálatban tanulmányozták összesen mintegy 2000 beteg bevonásával, akiknél a betegség súlyosbodásáig eltelt időt mérték. Ezek közül az első vizsgálat a -et placebóval hasonlította össze, mindkettőt melfalánnal és EMA/112959/2016 2/5

3 prednizonnal együtt alkalmazva. A második vizsgálat pedig a kis dózisú dexametazonnal együtt alkalmazott -et standard kezeléssel hasonlította össze. Két további fő vizsgálatot is végeztek összesen 353 olyan beteg bevonásával, akik alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindrómákban szenvedtek. Az első vizsgálatban a -et nem hasonlították össze semmilyen más kezeléssel, míg a másodikban placebóval vetették össze. A fő hatékonysági mutató azoknak a betegeknek a száma volt, akiknek az első vizsgálatnál legalább 56 napig, a másodiknál pedig legalább 182 napig nem volt szükségük vérátömlesztésre. Egy 254 betegre kiterjedő fő vizsgálatot is végeztek olyan, köpenysejtes limfómában szenvedő betegekkel, akiknél a betegség kiújult a korábbi kezelés után, vagy nem reagált arra. A -et egy, a betegek kezelőorvosa által kiválasztott megfelelő gyógyszerrel hasonlították össze, és a fő hatékonysági mutató a betegség súlyosbodásáig eltelt idő volt. Milyen előnyei voltak a alkalmazásának a vizsgálatok során? A a placebónál hatásosabban akadályozta meg a korábban már kezelt mielóma multiplex súlyosbodását. A két vizsgálat eredményei együttesen azt mutatták, hogy a -et szedő betegeknél átlagosan 48,3 hét telt el a betegség súlyosbodásáig, szemben a placebót szedőknél mért 20,1 héttel. Az újonnan diagnosztizált mielóma multiplexre vonatkozó első vizsgálatban a -et (melfalánnal és prednizonnal együtt) szedő betegek tovább éltek a betegség súlyosbodása nélkül (27,4 hónap), mint a placebóval kezelt betegek (14,3 hónap). A második vizsgálatban pedig a betegség 26,4 hónap elteltével súlyosbodott a -et dexametazonnal együtt szedő betegeknél, szemben a standard kezelésben részesülőknél mért 22,7 hónappal. Az alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindrómákban szenvedő betegek esetében az első vizsgálatban a 10 mg -et szedő 148 beteg közül 97-nek (66%) legalább 56 napon keresztül nem volt szüksége vérátömlesztésre. A második vizsgálatban pedig a 10 mg -et szedő 69 beteg közül 38-nak (55%) legalább 182 napon keresztül nem volt szüksége vérátömlesztésre, míg a placebót szedő betegeknél ez az arány 67-ből 4 (6%) volt. A köpenysejtes limfómában szenvedő betegek esetében a betegség súlyosbodásáig eltelt idő átlagosan 37,6 hét volt a -del kezelteknél, míg 22,7 hét az egyéb kezelésben részesülőknél. Milyen kockázatokkal jár a alkalmazása? A mielóma multiplex kezelésénél a leggyakoribb mellékhatásai a fáradtság, neutropénia (a fehérvérsejtek egy típusa, a neutrofilek alacsony szintje), székrekedés, hasmenés, izomgörcsök, alacsony vörösvérsejtszám (vérszegénység), alacsony vérlemezkeszám (trombocitopénia), bőrkiütések, hátfájás, álmatlanság, étvágycsökkenés, köhögés, láz, perifériás ödéma (különösen a boka és a lábfej duzzanata), alacsony fehérvérsejtszám (leukopénia) és a gyengeség. Mielodiszpláziás szindrómák kezelésénél a leggyakoribb mellékhatásai a neutropénia, trombocitopénia, hasmenés, székrekedés, hányinger, viszketés, bőrkiütések, fáradtság és az izomgörcsök. Köpenysejtes limfóma kezelésénél a leggyakoribb mellékhatásai a neutropénia, vérszegénység, hasmenés, fáradtság, székrekedés, láz és a bőrkiütések. A legsúlyosabb mellékhatásai a neutropénia, vénás tromboembólia (a vénákon belüli vérrögképződés által okozott problémák), beleértve a tüdőembóliát (a tüdő vérellátását biztosító erekben képződő vérrögök), tüdőgyulladás (tüdőfertőzés), veseelégtelenség, lázas neutropénia, hasmenés és a vérszegénység. A alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található. EMA/112959/2016 3/5

4 Mivel a lenalidomid várhatóan ártalmas lesz a születendő gyermekre, a terhes nőknél nem alkalmazható. Fogamzóképes nőknél pedig csak akkor alkalmazható, ha minden szükséges lépést megtesznek annak érdekében, hogy a kezelés előtt és alatt, illetve röviddel a kezelés befejezése után ne essenek teherbe. A korlátozások teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található. Miért engedélyezték a forgalomba hozatalát? A CHMP megállapította, hogy a alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását. Milyen intézkedések vannak folyamatban a biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából? A lehető legbiztonságosabb alkalmazásának biztosítása céljából kockázatkezelési tervet dolgoztak ki. A terv alapján a -re vonatkozó alkalmazási előírást és betegtájékoztatót a biztonságos alkalmazással kapcsolatos információkkal egészítették ki, ideértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő, megfelelő óvintézkedéseket. A -et gyártó vállalat egy levéllel és oktatócsomaggal fogja ellátni az egészségügyi szakembereket, illetve tájékoztató füzettel a betegeket, amely elmagyarázza, hogy a gyógyszer várhatóan ártalmas a születendő gyermekre, és részletezi a gyógyszer biztonságos alkalmazásához szükséges lépéseket. A betegek kártyákat is kapnak annak biztosítása érdekében, hogy minden beteg megtegye az összes megfelelő biztonsági intézkedést. A tagállamok pedig gondoskodni fognak arról, hogy az oktatóanyagok és a betegkártyák eljussanak a gyógyszer felíróihoz, illetve a betegekhez. A gyártó minden egyes tagállamban terhesség-megelőzési programot indított, és adatokat fog gyűjteni arról, hogy a gyógyszert csak az engedélyezett javallatban alkalmazzák-e. A -kapszula doboza szintén tartalmaz figyelmeztetést arra vonatkozóan, hogy a lenalidomid várhatóan ártalmas a születendő gyermekre. Ezenkívül a vállalat további biztonságossági adatok gyűjtése céljából vizsgálatot fog végezni mielodiszpláziás szindrómában szenvedő betegeknél, valamint újonnan diagnosztizált mielóma multiplexben szenvedő, transzplantációra nem alkalmas betegeknél is végez egy biztonságossági vizsgálatot. A -del kapcsolatos egyéb információ június 14-én az Európai Bizottság a -re vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt. A -re vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/find medicine/human medicines/european Public Assessment Reports. Amennyiben a -del történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez. A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság -re vonatkozó véleményeinek összefoglalói az Ügynökség weboldalán találhatók: ema.europa.eu/find medicine/human medicines/rare disease designations: mielóma multiplex kezelése; mielodiszpláziás szindrómák kezelése; EMA/112959/2016 4/5

5 köpenysejtes limfóma kezelése. Az összefoglaló utolsó aktualizálása: EMA/112959/2016 5/5