XIV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: Vérzékenyek L apja

Átírás

1 XIV. évfolyam évi I. szám A Magyar Hemofília Egyesület Lapja Alapítva: 1997 Vérzékenyek L apja

2 Tartalom 20 éves a Magyar Hemofília Egyesület Pelyhe Tamás A Magyar Hemofília Egyesület álláspontja a hemofília-gondozás reformjával kapcsolatban Hemofília-gondozás Szlovéniában Uroš Brezavšček Az egyesület véradásszervező tevékenysége 2009-ben Radnóti Balázs A hemofíliás gyermekek szüleinek életminősége Öregedés és hemofília Jean Houssiau A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk? Dr. Makara Mihály Kávéfogyasztás és enyhébb májcirrózis Fordította: Dr. Pelyhe Tamás Hírek dióhéjban Szerkesztette: Dr. Varga Gábor Beszámoló a Magyar Hemofília Egyesület 2009-ben végzett közhasznú tevékenységéről Egy szerény jubileum Radnóti Balázs Vérzékenység teljes élettel Pintér Zsuzsanna Sikeres rehabilitáció Visegrádon Radnóti Balázs Szájsebészeti műtéti beavatkozásom tapasztalatai Nagy Krisztián Szimpózium a plazmabiztonságról Lengyelország szívében Futács Adrienn Szimpózium az új rekombináns VIIa faktorról Radnóti Balázs Pannonhalmán jártunk Prof. Dr. Fülöp Lajos Jelentkezés az MHE balatoni hemofíliás nyári gyerektáborba Adókedvezmény súlyosan mozgássérült hemofíliásoknak Dr. Varga Gábor

3 MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET Alapítva: december 18. Közhasznú: január 1-től AZ ÚJSÁG ÉS AZ EGYESÜLETI PROGRAMOK TÁMOGATÓI A Hemofília Világszövetség (WFH) és az Európai Hemofília Konzorcium (EHC) magyarországi tagszervezete és hivatalos képviselője, az EURORDIS és a RIROSZ tagja Az egyesület vezetősége Dr. Varga Gábor elnök Dr. Bodó Imre orvos-alelnök Futács Adrienn ifjúsági vezető Tóth Attila ifjúsági vezető Dr. Vörös Katalin vezetőségi tag Vérzékenyek lapja szerkesztősége Dr. Varga Gábor főszerkesztő varga.gabor@mhe.hu Radnóti Balázs hemofíliás Dr. Schlammadinger Ágota Ph.D. Prof. Dr. Vezendi Klára egyetemi docens AZ EGYESÜLET PROGRAMJAINAK FŐTÁMOGATÓI Az egyesület és a szerkesztőség címe 1538 Budapest, Pf. 529 Tel.: Honlap: mhe@mhe.hu Adószám: Bankszámlaszám: OTP ISSN Az újságot terjeszti és a felelős kiadó a Magyar Hemofília Egyesület A nyomdai munkákat a Color Pack Nyomdaipari Zrt. végzi Címlapfotó Dr. Korzenszky Richárd OSB Az újságban megjelenő írások, képek és adatok ki zárólag a szerkesztőség előzetes írásbeli hozzájárulá sával közölhetők. Az újságban megjelenő cikkek alapján végzett orvosi kezelésekért és beavatkozá sokért sem az újság szerkesztősége, sem az egyesület nem felelős. Az újságban meg jelenő információk nem tekinthe tők orvosi tanácsnak, szükség esetén, kérjük, kon zultáljon a kezelőorvosá val. Az itt megjelenő írások a szerzők véleményét tükrözik, melyek nem feltétlenül esnek egybe a szerkesztőség álláspontjával. A Magyar Hemofília Egyesület munkájában és az újság szerkesztésében mindenki önkéntesként, társadalmi munkában vesz részt. Az újság ingyenes, zárt terjesztésű és újrahasznosított környezetbarát papíron jelenik meg 1400 példányban 2010-ben két alkalommal. A következő szám ősszel jelenik meg.

4 AZ EGYESÜLETI FOTÓPÁLYÁZAT NYERTESEI NAGY PÉTER első helyezett KISS LÁSZLÓ második helyezett PINTÉR ZSUZSANNA harmadik helyezett

5 Pelyhe Tamás 20 éves a Magyar Hemofília Egyesület 20 ÉVES A MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET Pelyhe Tamás a Magyar Hemofília Egyesület alapító elnöke Tiisztelt Olvasók! Kedves Betegtársak! Megtisztelő felkérést kaptam vezetőségünktől, hogy írjak egyesületünk első időszakáról, hiszen hamarosan 20 éves az MHE, amit méltóképpen illik megünnepelni. Örömmel osztom meg személyes gondolataimat az eltelt évekről és remélem, ezzel is ösztönzöm kis közösségünket a folytatásra és a fejlődésre. Húsz évvel ezelőtt az MHE abból a célból alakult, hogy a magyarországi hemofília-gondozást a nemzetközi színvonalra emelje. Ennek kézenfekvő módja volt, hogy a civil szervezet lehetőségeivel támogassa a változások mellett elkötelezett szakemberek erőfeszítéseit, tevékenységével pedig bizonyítsa, hogy a betegek képesek saját sorsuk jobbítása érdekében tevékenykedni. Húsz évvel ezelőtt, amikor történetünk kezdődött, alapvető problémát jelentett a vérzések megállítása. Profilaxisról, ízületi protézis műtétekről, inhibitoros betegek kikúrálásáról, a többi jelenleg megvalósítható beavatkozásról szó sem lehetett. Olyan panaszokkal nyomtuk az ágyat otthon vagy a kórházakban, amiket most 1-2 injekcióval mi magunk helyre tudunk tenni. Hiányoztak a gyógyszerek. Hiányoztak a betegségre vonatkozó ismeretek. Hiányoztak a civil szervezetek működéséhez a tapasztalatok és az anyagiak, mégis viszonylag könnyű dolgunk volt, hiszen akkoriban egy egész ország állt a változások mellett. Terveztünk, programokat készítettünk és pályázatokat fogalmaztunk. Lépésről lépésre kiépültek hazai és nemzetközi kapcsolataink. A gondozóközpontok közreműködésével egyre több beteghez jutottunk el. Külföldről mindig újabb tapasztalatokkal tértünk haza. Terjedtek az új ismeretek, hamarosan pénzünk is lett és rengeteg támogatást kaptunk. Áramlott felénk a segítség és a tudás. Már hozzájutottunk véralvadási faktorokhoz és felbukkant a KOK elődje, a kontrollálatlan otthoni kezelés is. Rendezvényeinkkel körbejártuk az országot. A fénymásolt esztendők után megjelent folyóiratunk, oktató videókat készítettünk, miközben a hemofília ellátás is alapvetően átalakult. Hatékony készítmények kerültek alkalmazásra egyre nagyobb mennyiségben, melyek aztán lehetővé tették a világszerte alkalmazott kezelési gyakorlatok intézményesítését. Mind egyesületünk, mind a vérzékenység orvosi ellátása nemzetközi színvonalra emelkedett. Egy ilyen robbanásszerű fejlődés természetesen nem mehetett konfliktusok nélkül. A sokféle igyekezet a megalakulástól zűrzavarral fenyegetett, egyesületen belül. Újszerű kezdeményezéseink is gyakran kiverték a biztosítékot az illetékeseknél. Aztán pár év múlva mégis gyakorlattá váltak. Működött ugyanis egy koalíció, amiben betegek és orvosaik együtt képviselték a hemofília-gondozás érdekeit és azt bizonyították, hogy kellő befektetéssel eredményesen megváltoztatható a gyógyítás gyakorlata és jelentősen javul a betegek életminősége. Az MHE a nemzetközi hemofília közösség aktív tagjává vált. Igyekezetünk elismerést aratott az elejétől fogva, amit aztán gyógyszerellátásunk impozáns fejlődése is tovább emelt a külvilág szemében. Világszövetségünk számára jó példával jártunk elől, más országok hemofíliásainak tapasztalatai pedig minket erősítettek. Számos olyan egyesületet ismertünk meg a világban, ahol a megalakulás óta már a sokadik generáció tevékenykedik. Sok közösségen belüli konfliktus, sok drámai helyzet és tragédia után (például az AIDS pusztítása) mindig akad, aki teszi a dolgát, mert az Élet erősebb, mint a halál, mert egyesületre mindig szükség van. Ők már megtanulták, hogy rajtunk kívül senkit nem érdekel a hemofília, hogy az ellátásunk sokkal inkább függ egyesületeink munkájától, mint államtitkáraink mosolyától. Húsz év elteltével mi is olyan egyesület vagyunk, ahol az önkéntesek (és a nemzedékek is), úgy váltják egymást a vezetésben, mint bármely más működő emberi közösségben. Ez a biztosíték arra, hogy történetünk folytatódik és nem ér véget az alapítók múltbéli erőfeszítéseinek összefoglalásával. A hemofília gondozás nem magától van, és azokban az országokban színvonalas, ahol az egyesület is jól teljesít. Korosztályos lendülettel, friss elképzelésekkel, erős elkötelezettséggel lehet csak a folyamatosan változó körülményekre, az ismeretlen kihívásokra válaszolni. Hogy ezek mik lesznek, jelenleg még senki sem tudhatja. Bízom azonban, hogy lesz majd, aki beszámol róluk egy újabb felkérésnek eleget téve, mondjuk húsz év múlva. 1

6 A Magyar Hemofília Egyesület álláspontja a hemofília-gondozás reformjával kapcsolatban A MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET ÁLLÁSPONTJA A HEMOFÍLIA-GONDOZÁS REFORMJÁVAL KAPCSOLATBAN Egyetértünk azzal az alapkoncepcióval, hogy a faktorelosztást és a hemofíliagondozást racionalizálni, kontrollálni kell valamint hatékonyabbá kell tenni, ahogy korábban ezt a Magyar Hemofília Egyesület is több alkalommal kezdeményezte. A korábbi elosztási rendszer pazarló és ellenőrizhetetlen volt, lehetőséget adott pl. olyan anomáliákra, hogy míg az egyik hemofília ellátóhelyen faktorhiány alakult ki, addig a másik helyen felhasználatlan gyógyszerek vesztek kárba. Közismert az az eset, mikor 2004-ben 400 millió forint értékű faktorkészítmény járt le az országos faktorelosztásért felelős intézményben úgy, hogy ennek semmilyen következménye nem volt. Véleményünk szerint a hemofília-gondozás Magyarországon a komprehenzív ellátás szemszögéből bőven hagy kívánnivalót maga után, hiszen alig található hemofíliás beteget ellátó kellő tapasztalattal rendelkező ortopédus, reumatológus, fogorvos etc., mindemellett azonban a magyar faktorellátás mennyiségi szempontból kiválónak tekinthető, az európai élmezőnyhöz tartozik, minőségi szempontból azonban még bőven van javítani való rajta. Az egész hemofília-ellátórendszerben ideértve az országos faktorelosztást és a hemofíliás betegek gondozását gyökeres paradigmaváltásra van szükség. Országos faktorelosztás Álláspontunk szerint az országos faktorelosztást külön kell választani a hemofília-gondozástól, mert míg a faktorelosztás csupán technikai, logisztikai feladat, melyet ennek megfelelően kell megoldani, addig a hemofília-gondozás komoly szakértelmet és tapasztalatot igénylő kérdés. Bár a két terület összefügg, érdemes egymástól különválasztani őket, mert más kérdéseket vetnek fel, melyeket egészen eltérő módon kell kezelni. Olyan országos faktorelosztási rendszer kialakítása lenne célszerű, költséghatékony és betegbarát, melyben a vérzékeny betegek saját lakóhelyükön jutnának hozzá a faktorkészítményekhez dobozdíj-fizetési kötelezettség nélkül a közforgalmú vagy intézményi (kórházi) gyógyszertárakban vagy az Országos Vérellátó Szolgálat helyi kirendeltségein. A kontrollált otthoni és esetleg profilaktikus kezelésen lévő, komplikációk nélküli betegek rendes éves gyógyszerigénye az életkor, a testsúly, a faktorhiány mértéke és az egyéb befolyásoló tényezők ismeretében elég pontosan kalkulálható. A gyógyszertáraknak nem kellene faktorkészleteket felhalmozni és tárolni, hiszen a betegek meghatározott időközönként a patikának küldött előzetes értesítést követően mennének be a faktorkészítményekért. A gyógyszertárak többsége már vállalja a nagyértékű gyógyszerek házhozszállítását is, ami könnyebbséget jelentene a mozgáskorlátozott betegeknek. A reguláris ellátás fedi le az esetek 95%-át, elsősorban erre kell költséghatékonyan és biztonságosan működő rendszert alkotni. Hemofília-gondozás Álláspontunk szerint a hemofília-gondozást országosan 6 komprehenzív hemofília-központban kellene biztosítani, elsősorban az orvosi egyetemi városok klinikáin, Debrecenben, Pécsett, Szegeden, Budapesten, s az egyenletes földrajzi elosztás érdekében még Miskolcon, illetve Győrött vagy Szombathelyen. A komprehenzív hemofília-központoknak mellérendelt viszonyban kellene állniuk egymással, többletjogosítvánnyal rendelkező országos hemofília központ létrehozása nem indokolt. A hemofília központok vezetőinek rendszeres időközönként találkoznia és konzultálnia kellene az aktuális feladatok és problémák megbeszélése érdekében. Meglátásunk szerint a hemofíliás betegek csak olyan helyen kaphatnak magas színvonalú professzionális komprehenzív ellátást, ahol a hematológusok és a társszakmák szakorvosai a vérzékeny betegek gondozásában megfelelő gyakorlattal és tapasztalattal rendelkeznek, és nagyszá- 2

7 A Magyar Hemofília Egyesület álláspontja a hemofília-gondozás reformjával kapcsolatban mú beteget látnak el. A komprehenzív központokban a felnőtt- és gyermek hemofília-gondozáson kívül elsősorban reumatológiai, ortopédiai, fizioterápiás, hepatológiai, fogászati, pszichológiai, és a willebrandos és egyéb vérzési rendellenességben szenvedő női betegekre tekintettel nőgyógyászati szakellátást kellene biztosítani. Paradigmaváltásra van szükség: a menynyiségi szemléletű ellátásról át kell térnünk a minőségi szemléletre. Sem a múltbéli 43, sem a jelenlegi 18 gondozóhely nem alkalmas a hemofíliás betegek magas szintű ellátására, köztudott, hogy ezen helyek többsége elsősorban faktorkiadó helyként működött. A XXI. században a vérzékeny beteget nem kell röghöz kötni, hanem lehetővé kell tenni számára, hogy a hemofíliája mellett teljes életet élhessen. Különösen igaz ez ott, ahol elegendő faktormennyiség áll rendelkezésre a betegek kezelésére, de szerencsére hazánk ezen országok közé tartozik. Kevesebb helyen, de jóval specifikusabb és szakszerűbb hemofília-ellátásra lenne szükség. Szakítani kell azon múltbéli koncepcióval, hogy a hemofíliások ellátása fekvőbeteg-ellátáshoz kell hogy kötődjön. A vérzékeny betegek nem fekvőbetegek, hanem elsősorban olyan járóbetegek, akiknek az alapbetegségükön túl bizonyos speciális járóbeteg-ellátásra van szükségük. Minimumfeltétel- és minőségbiztosítási rendszert kell kidolgozni és szigorúan betartatni, hogy csak ott lehessen hemofília-gondozás, ahol az előírt szakmai követelményeknek maradéktalanul eleget tesznek. Faktorhoz való hozzájutás A hat komprehenzív hemofília-centrumban a hematológus kezelőorvost 3-6 hónapra elegendő mennyiségű faktor felírására kell felhatalmazni a jól kontrollált, otthon kezelt beteg esetében, tekintve, hogy nem szól racionális érv a rövidebb időtartamra történő receptfelírás mellett. A betegnek 3-6 havonta meg kell jelennie a központban, ahol megvizsgálják, elvégzik a szükséges, nemcsak a hemofíliával, hanem a beteg ízületeinek állapotával vagy az esetleges hepatitis-fertőzésével kapcsolatos kontrollvizsgálatokat, továbbá felírják receptre a faktorkészítményt, melyet a beteg vagy a beteg előzetesen bejelentett meghatalmazottja a saját lakhelyén lévő közforgalmú vagy intézményi (kórházi) gyógyszertárban vagy az Országos Vérellátó Szolgálat helyi kirendeltségén kiválthat. Ez az országos elosztási és ellátási struktúra praktikus, költséghatékony, egy már meglévő és jól működő struktúrára épül, demokratikus és betegbarát. A leghatározottabban elutasítjuk a faktor-futárszolgálatot, mert ez nem szolgálja a betegek érdekeit, súlyosan sérti az adatvédelmi jogokat, ráadásul jelentősen megdrágítja az ellátást. Sürgősségi ellátás A hemofíliások sürgősségi ellátása nem kötődik szorosan a vérzékenységhez mint alapbetegséghez. Sürgős esetben a hemofíliás beteget abban a fekvőbeteg gyógyintézetben kell ellátni, ahol az adott betegséget a legmagasabb szinten képesek kezelni, s ebben a helyzetben a beteget kezelő hematológus szakorvosnak konzultatív segítséget kell nyújtania a beteget ellátó egészségügyi intézménynek illetve szakorvosnak. Mivel a hemofíliások fekvőbeteg-ellátása főszabályként amúgy is azokon az egyetemi klinikákon történne, ahol a hemofília-centrumok működnek, meg kell oldani, hogy a komprehenzív hemofília-központok sürgősségi faktorkészletet tároljanak, melyet a fekvőbeteg-osztály rendelkezésére tudnak bocsátani szükség esetén. Gyógyszerezés Fontosnak tartjuk, hogy az orvos és a beteg közösen szabadon dönthessenek arról, hogy milyen készítményt kapjon a beteg. Elfogadhatatlan, hogy bármely külső erő befolyásolja az orvost ebben a döntésben. Korábban sajnos volt példa arra, hogy az OEP protekcionista okokból előírta az orvosoknak, hogy állítsák át a betegeket bizonyos készítményre, az ilyen eljárást a Magyar Hemofília Egyesület felháborítónak és elfogadhatatlannak tartja. A szakmai döntéseket a beteggel egyetértésben a kezelőorvosnak kell meghoznia minden befolyástól mentesen, és a döntésekért nekik kell viselniük a felelősséget is. Hozzáférhetővé kell tenni a rekombináns IX. faktorkészítményt, mert elfogadhatatlan, hogy a kórokozó-átvitel szempontjából legbiztonságosabbnak tartott B-hemofíliások kezelé- 3

8 A Magyar Hemofília Egyesület álláspontja a hemofília-gondozás reformjával kapcsolatban sére szolgáló gyógyszer egyáltalán nem hozzáférhető Magyarországon még a kisgyerekek esetében sem, s a készítmény befogadását az OEP mondvacsinált okokra hivatkozással mereven elutasítja. További javaslataink Új, komprehenzív szemléletű hemofília-protokoll elfogadására van szükség, amely túlmutat a faktorpótláson, s részletesen kitér a hemofíliás betegek speciális problémáira, elsősorban az ortopédiai, reumatológiai és hepatológiai ellátásra, és a beteg állapotának ebből a szempontból történő nyomon követésére. A protokoll kötelező érvényű, ezáltal teremthető meg legkönnyebben, hogy az országban mindenhol magas szintű és egységes hemofília-ellátás álljon a vérzékeny betegek rendelkezésére. Olyan új, naprakész hemofília-regisztert kell létrehozni, ahol a rendszer fenntartása és az adatbázis kezelése nem egy gyógyszercég kezében van (mint jelenleg!), hanem a kompetens szakmai szervezet, a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium irányítása alatt. átszervezések következtében a hemofília-ellátás egyik mostoha területévé vált. Jóval nagyobb hangsúlyt kell fektetni a szakorvosi utánpótlásra és oktatásra, mert rövid időn belül nem lesz olyan szakorvos, aki a hemofíliás betegeket el tudná látni. Az új orvosgeneráció számára továbbképzésekkel és külföldi tanulmányutakkal érdekessé és vonzóvá kell tenni ezt a szakterületet, melynek elősegítésében a Szakmai Kollégiumnak kiemelkedő feladata és felelőssége van. Meggyőződésünk, hogy csak olyan gondozó- és ellátórendszer lehet hosszú távon életképes és hatékony, mely találkozik a betegek igényeivel, fi gyelembe veszi a realitásokat, költséghatékony, szakmailag megalapozott, és a hemofília-ellátásban érintett orvosok támogatását is élvezi. A Magyar Hemofília Egyesület elkötelezett a hematológus társadalommal és a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégiummal való konstruktív együttműködésben, és nyílt, tisztességes párbeszédre törekszik a vérzékeny betegek ellátásának javítása érdekében. Budapest, február 17. A súlyos fokú hemofíliában szenvedő felnőtt betegek számára is biztosítani kell a profilaktikus kezelés lehetőségét. Megfelelő és hozzáférhető módon kell biztosítani a hemofíliások molekuláris genetikai vizsgálatát. Sajnos ez a terület a sorozatos intézményi A Magyar Hemofília Egyesület hemofíliaellátórendszer reformjával kapcsolatos álláspontját Prof. Dr. Losonczy Hajna, a Hematológiai és Transzfuziológiai Szakmai Kollégium elnökének kérésére foglaltuk össze. Javaslatunkat megküldtük az Egészségügyi Miniszternek és Szakállamtitkárnak is. TAGDÍJFIZETÉSI EMLÉKEZTETŐ Bár az utóbbi időben jelentősen javult a tagdíjfizetési fegyelem, még nem minden tagtársunk tett eleget egyesületi tagságából adódó ezen minimális kötelezettségének. A tagdíj jelképes összegű: 500 Ft évente. Az egyesületi tagdíj befizethető banki utalással (számlaszám: ), vagy sárga csekken, melyet kérésre postázunk. Nagyon fontosnak tartjuk, hogy minden tagunk rendezze a tagdíját, mert ezzel azt juttatja kifejezésre, hogy a Magyar Hemofília Egyesület közösségéhez kíván tartozni. Kérjük, ha még nem rendezte a tagdíját, legyen kedves e mulasztását mielőbb pótolni! 4

9 Uroš Brezavšček Hemofília-gondozás Szlovéniában HEMOFÍLIA-GONDOZÁS SZLOVÉNIÁBAN Uroš Brezavšček a Szlovén Egyesület nemzetközi kapcsolattartója A Szlovén Hemofília Egyesületről A Szlovén Hemofília Egyesületet (DHS) ben alapították vérzékeny betegek, első elnökünk Franc Jamnik volt. Nemzetközi színtéren először a bonni hemofília konferencián mutatkoztunk be ben, az athéni világkonferencián a Szlovén Hemofília Egyesületet a Hemofília Világszövetség teljes jogú tagjává választották. A kezdetektől igyekeztünk nagy hangsúlyt fektetni az ismeretterjesztésre. Már a 80-as évek elején tájékoztató anyagokkal láttuk el az iskolákat, hogy milyen segítséget kell adniuk, ha az ott tanuló vérzékeny gyereket baj éri. A hemofíliával érintett családok számára egynapos szemináriumot szerveztünk, hogy tájékoztassuk őket arról, hogyan lehet a hemofíliával együttélni. Az elmúlt 25 év során több kézikönyvet is kiadtunk: Hemofíliával élni (1983), Mi a hemofília? (1989), Hemofíliás és willebrandos betegek faktorpótló kezelése (2000), A hemofília pszichológiai aspektusai (2002), Hemofília képekben (2003) ben Légy a saját orvosod címmel öninjekciózást oktató tanfolyamot indítottunk óta adunk ki saját újságot Koncentrat címmel évi hat megjelenéssel ban elkészítettük az egyesület első honlapját ( s ugyanebben az évben elnyertük a közhasznú társadalmi szervezet besorolást ben Egyesületünk oktatóposztereket helyezett ki a hemofíliáról az ország kórházaiban, egyesületünk alapításának 25. évfordulóján pedig orvosi műszereket ajándékoztunk a Ljubljanai Ortopédiai Klinikának ben szerveztük meg az első hemofíliás gyerektábort Tromejaban, és ekkor vezettük be az iskolai ösztöndíjrendszert. Egy évvel később Tromejaban már rekreációs hétvégét is tartottunk ben vezettük be az Emlékezés Napját, melylyel az elhunyt betegtársainkra emlékezünk. A szlovén hemofília-ellátás története A szlovén hemofíliás betegek országos nyilvántartásba vétele 1981-ben kezdődött el. A nyolcvanas években már létrehoztak egy olyan fogászatot, mely figyelembe vette a vérzékeny betegek speciális egészségügyi igényeit. Az 1984-es év döntő fordulatot hozott a kezelésben, ugyanis ebben az évben négy hemofíliás betegnél kezdődött el az otthoni önkezelés ben egy vukovári találkozón előadtuk a hemofília kezelésének szlovén koncepcióját, mely kezelési módot később minden jugoszláv tagköztársaságban kötelezővé tettek. Ez év közepén korlátozó intézkedéseket vezettek be, hogy megakadályozzák a vérplazmából előállított készítményekkel történő HIV-vírus átvitelt januárjában vezették be minden véradó kötelező HIV-szűrését óta kizárólag nagy tisztaságú és vírusinaktivált faktorkészítményeket használunk ben hazánkban bevezették a hemofíliás betegek kezelésének nyomon követésére alkalmas országos számítógépes hálózatot ban Prof. Mannucci és Prof. Kaspar, a Hemofília Világszövetség orvos-alelnökei ellátogattak Szlovéniába, hogy értékeljék az egyesületünk munkáját és úgy találták, a WFH támogatásával sikerült az ellátás színvonalát az átlagosról az európai élmezőnybe emelnünk hazánkban. A szlovén hemofília-ellátás jelene Az elmúlt 15 évben Szlovéniában meghatszorozódott a rendelkezésre álló faktorok mennyisége. Jelenleg a faktorok 75%-a rekombináns készítmény. Az országos hemofília-gondozást egy hemofíliaközpont koordinálja az egész országban, ez tartja fenn és frissíti a hemofília regisztert, és ez gondoskodik a komprehenzív ellátás irányításáról. A centralizált irányítás lehetővé teszi a faktorkészítmények teljes nyomon követhetőségét, s ez növeli az ellátás biztonságát. A gyakran vérző betegek 80%-a otthoni kezelésen van ben vált lehetővé a gyerekek profilaktikus kezelése, de ma már a felnőtt és az idős betegeknek is biztosított a preventív faktorpótlás. Két éve megnyílt az országban az első olyan klinika, mely már csak a hemofíliával és az egyéb véralvadási rendellenességekkel foglalkozik. Ma Szlovéniában a hemofíliások átlagos életkora hasonló, mint az egészséges társadalomé. 5

10 Uroš Brezavšček Hemofília-gondozás Szlovéniában HIV, HCV Szlovéniában 1985-ig 16 hemofíliás lett HIVfertőzött a nem vírusinaktivált készítményekkel történt kezelések miatt. A betegek közül már csak 8-an élnek, de a modern HAART-terápiának köszönhetően a vírusszintjük a kimutatható szint alatt van ben a HIV-fertőzött hemofíliások kártérítést kaptak, 1995-ben pedig lehetővé tették az egyéb transzfúzió révén HIV-vírussal fertőzött személyek kártalanítását is. A nemzetközi adatokkal összhangban a súlyos hemofília miatt 1990 előtt gyakori faktorpótlásban részesülő hemofíliások többsége sajnos Szlovéniában is HCV-fertőzött lett. Jelenleg 91 hepatitis C pozitív vérzékeny beteg él Szlovéniában, szerencsére csak egy betegtársunk halt meg a HCV miatt. Adatok Szlovénia összlakossága: fő, területe km 2. A hemofília-regiszterben összesen 422 vérzési rendellenességgel élő beteg szerepel, melyből 176 beteg A hemofíliás (súlyos: 82; középsúlyos: 17; enyhe fokú: 77) 20 beteg B hemofíliás (súlyos: 11; középsúlyos: 4; enyhe fokú: 5) 136 von Willebrand beteg (3-as típus: 11, 2-es típus: 6, 1-es típus: 119) 9 beteg VII. faktorhiányos (3-as típus: 3; 1-es típus: 6) 81 fő szenved egyéb véralvadási rendellenességben 4 A hemofíliásnak van súlyos inhibitora 10 betegnek van thrombocytopathiája Radnóti Balázs az MHE Ellenőrző Bizottságának elnöke AZ EGYESÜLET VÉRADÁSSZERVEZŐ TEVÉKENYSÉGE 2009-BEN A 2009-es szervezésünk eredményei ugyanolyan szerények lettek, mint az előző két évben. Az egyik, hagyományosnak mondható helyszín a Pesthidegkúti Ökumenikus Iskolából átkerült a Buda környéki Nagykovácsiba. Itt az év elején három hónapon belül két véradásra került sor, az elsőn 34-en, a másodikon 30-an jelentkeztek. A helyi szervező továbbra is Kemenes Gábor nagykovácsi plébános volt. Változatlanul jól sikerült az újpesti CHINO- IN Gyógyszergyár két hagyományos zártkörű véradónapja áprilisban és októberben (74-74 jelentkezővel). Ezen a helyszínen szórólapokkal és a Vérzékenyek Lapja példányaival igyekszünk megnyerni a donorokat. A helyi szervező, Anton Ildikó nyugdíjasként is lelkesen végzi munkáját. Végül, az V. kerületi Polgármesteri Hivatalban a Szent István Bazilika Caritas szervezetével közösen lebonyolított véradónapok idei két eseményére is sor került, szintén áprilisban és októberben. Sajnos, az esemény időtartamát az OVSZ 8 óráról 4 órára rövidítette, így a korábbiaknál jóval kevesebben jöttek vért adni (tavasszal is, ősszel is en). Az eseményt a kerületi City TV-ben és önkormányzati újságban, valamint az interneten is meghirdettük. A Caritas munkatársai dr. Berze Lászlóné vezetésével most is hatalmas szervezőmunkát végeztek. Felhívjuk olvasóink és a lehetséges véradók figyelmét, hogy március 22- én fog sor kerülni a 30. közös véradónapra! (Cím: V., Erzsébet tér 4.) Az elmúlt évben összesen 231 egység vért sikerült gyűjteni. 6

11 A hemofíliás gyermekek szüleinek életminősége A HEMOFÍLIÁS GYERMEKEK SZÜLEINEK ÉLETMINŐSÉGE Forrás: Forum, a Belga Hemofília Egyesület folyóirata, június Érdekes tanulmány készült Nagy-Britanniában a hemofíliás gyermekek szüleinek életminőségével kapcsolatban. A tanulmány eredetileg a Haemophilia évi 13. számában jelent meg. Sokaknak valószínűleg ismerősek lesznek az egyes megállapítások, s talán könnyebbíthetnek a helyzetükön. A szülők életében a gyermekek születése nagy változást jelent. Ez a változás társadalmi, lélektani, érzelmi téren, de családi és pénzügyi vonatkozásban is megfigyelhető. A kutatók azt vizsgálták, milyen hatással van a hemofíliás gyerek születése a szülők életminőségére, tekintettel arra, hogy a szülők többségének hasonló tapasztalatai vannak. A kutatásban részt vevő mintegy negyven megkérdezettből (házaspár vagy egyedülálló anya) tizenkettő adott értékelhető választ. A gyerekek életkora 18 hónap és 13 év közötti, többségüket profilaxissal kezelték. A tanulmány eredményét négy fejezetben mutatták be a kutatók: Az első tapasztalatok A helyzet kezelésének megtanulása Kapcsolat a kívülállókkal Az elfogadási folyamat I. Az első tapasztalatok A szülők többségének a hemofíliás gyermek születése hatalmas érzelmi csapást jelent, melyet szomorúság, bűntudat és önbizalomhiány kísér. Ez azokra a nőkre is igaz, akik korábban tudták magukról, hogy hordozók. Leggyakrabban esés vagy sérülés alkalmával vetődik fel, hogy a gyerek talán hemofíliás. Mivel a vérzékeny gyermeknek sokszor vannak kék foltjai, a szülőknek gyakran teszik fel azt a kérdést a vizsgálatok során, hogy nem verték-e meg gyermeküket A feltételezést nagyon megalázónak érzik a szülők, akik amúgy is bizonytalanok, s az ilyen kérdések csak nehezítik a helyzetüket. A diagnózist rendszerint nem szakorvosok közlik, hiszen hemofília központba csak később kezdenek járni a szülők. A hemofíliában járatlan orvosok néha olyan jóslásokba bocsátkoztak, hogy a gyereknek kerekesszékben kell majd élnie, vagy állandó ízületi gyulladásai lesznek. Ezek a súlyos megállapítások teljesen kétségbe ejtik a szülőket, akik amikor hozzáértő szakorvos véleményét is megismerik, jogosan háborodnak fel a korábbi téves tájékoztatás miatt. A diagnózis felállítása után a szülőknek meg kell ismerniük a betegséget, és azt, hogy képesek legyenek felismerni a hemofília klinikai tüneteit, ami meglehetősen nagy terhet ró a szülőkre. A szülőknek általában életük legnehezebb és legstresszesebb időszakát jelenti, amikor megtanulják, hogyan kezeljék megfelelően a gyermekük betegségével járó dolgokat, például hogy felismerjék a bevérzést, a baj nagyságát, azt, hogy hogyan kell reagálni, mit kell tenni akkor, ha a gyerek elesik, kórházba kell-e menni vele vagy sem. A stressz leküzdésének egyik módja a védelmező, sőt túlvédelmező magatartás kialakítása. Több szülő is elmondta, előre rendszeresen felméri azokat a helyeket, ahová gyerekével jár, hogy elkerüljön minden lehetséges veszélyforrást. A szülők mindig a legrosszabb eshetőséggel számolnak: mi történik, ha a gyereknek kezelésre lenne szüksége és nem sikerül eljutni egy hemofília központba, ki fogja akkor beadni a faktort, ki fogja majd le a gyereket, fognak-e vénát találni, stb. A szülők előre szoronganak attól, hogy a gyerek ismét kiabálni és sírni fog a kezelés miatt. E nehézségek miatt sokszor döntenek úgy a szülők, hogy amint lehet, inkább áttérnek az otthoni kezelésre. II. A helyzet kezelésének megtanulása A szülők a nehézségek miatt hamar rájönnek arra, hogy legjobb, ha inkább egy hemofília központban kezeltetik a gyermeküket, ahol szakszerű, hozzáértő ellátást kapnak, és a kérdéseiket is meg tudják válaszolni. Ezáltal a szülők helyzete is javul, szorongásuk némiképp csökken. 7

12 A hemofíliás gyermekek szüleinek életminősége Ahogyan nő a gyerek, könnyebbé válik a kezelése, mivel két-három éves kortól vénái könnyebben szúrhatók. A szülők fontolóra vehetik az otthoni kezelést, ami már jóval nagyobb szabadságot tesz lehetővé. Az otthoni kezeléssel azonban más problémák merülnek fel: a szülők azt feltételezik, hogy ők az egyetlenek, akik megfelelő kezelést képesek nyújtani a gyereküknek, ezért úgy érzik, állandóan készenlétben kell lenniük. A sikeres profilaxis viszont könnyítheti a szülők helyzetét, önbizalmat ad nekik, sőt akkor már az is felmerül, kell-e egyáltalán kezelést adni a gyereknek, ha nincsenek újabb bevérzések. Vigyázni kell arra, hogy a sikeres profilaxis ne tegye elővigyázatlanná sem a gyereket, sem a szülőket. A sport fontos helyet foglalhat el egy vérzékeny kisfiú életében is, segítheti őt a felnőtté válásban és a társadalomba való beilleszkedésben, a sportolás erősítheti a gyermek állóképességét és önbizalmát. Az ellentmondásos vélemények azonban elbizonytalaníthatják a szülőket, engedjék-e a gyereküket sportolni vagy versenyezni. A sportolás és a verseny növeli a gyerek önbizalmát, de egyben kockázatot is jelent. Nehéz a középutat jelentő megoldást megtalálni, hiszen fontos, hogy a gyerek minél inkább integrálódjon a társadalomba, ebben a sport segíthet, de fontos, hogy a gyerek a sportolásnál kerülje a túlzott kockázatvállalást. A helyes döntés meghozatalának kényszere szorongást kelthet a szülőkben, akik a legjobbat akarják a gyereküknek. III. Kapcsolat a kívülállókkal Több szülő panaszkodott arra, hogy küszködik az elszigeteltség érzésével. Mindaddig, amíg a szülők nem szabadulnak meg a bűntudattól és önbizalomhiánytól, nem képesek megfelelően viszonyulni a külvilághoz és a hemofíliához. A szülők csak azt követően tudnak beszélni a betegségről, ha már ők maguk el tudták fogadni a gyermeküket vérzékeny betegként, és csak ezt követően tudják elfogadtatni ezt a helyzetet a külvilággal is, ami csökkenti az elszigeteltségüket. A szülőkben szorongást kelthet, ha a gyermeket másra kell bízniuk. Ha viszont a szülők nem képesek másban megbízni, akkor ennek következménye a gyereken csapódhat le, aki kirekesztettnek érezheti magát, mert nem vehet részt gyerekrendezvényeken és közösségi programokon. A hemofíliára vonatkozó ismeretek bővülésével azonban a szülők bizalma és elfogadása is nő. Az ismeretek megszerzésével a szülők még a szakemberekkel is konfliktusba keveredhetnek, amikor a lehető legjobb ellátást akarják biztosítani a gyereküknek. Ezek az összeütközések általában még több ismeretet megszerzésére sarkallják a szülőket. A kívülállók (iskola, gondozók, család, szomszédok stb.) felvilágosítása is rengeteg energiát igényel. Például az egyik szülő a következőket mondta a fiával kapcsolatban, akinek buszszal kellett utaznia: Egy hónapig tartott, míg meggyőződtünk, hogy baleset esetén biztosítva lesz a sürgősségi ellátás. Nekünk magunknak kellett ennek utánajárnunk, mert a gyermekünk ezt nem tudta volna megtenni. Mi voltunk az ő ügyvédje. A betegséggel kapcsolatos problémák természetesen kihatnak a szülők munkájára is. Kevés megértő főnök van, aki sürgős helyzetben elengedi az alkalmazottat. A szituáció ismétlődésével fennáll a veszély, hogy a szülőt elbocsátják. Bár gazdasági szempontból az elbocsátás érthető lehet, a szülőknek általában nagy csalódást okoz a kollégák meg nem értése és a szolidaritás hiánya. A betegség léte kihat az egész családra. Mivel a figyelem és a törődés főként a beteg gyermekre irányul, a testvérek gyakran mellőzöttnek érzik magukat. A hemofíliás gyerek gondozásával kapcsolatos problémák feszültséget okozhatnak a családban, a testvérek úgy érezhetik, hogy a beteg kisfiú mindig elsőbbséget élvez, sőt a szülők közt is keletkezhetnek olyan konfliktusok, melyek akár váláshoz is vezethetnek. IV. Az elfogadási folyamat A szülők többsége előbb-utóbb megtanulja elfogadni a helyzetet, és tudomásul veszi, hogy nem tudják megváltoztatni azt. Reálisan kezdenek tekinteni a gyermekükre és a hemofíliára. Tanulás, akarat és rugalmasság szükséges ahhoz, hogy megfelelően kezeljék a helyzetet. A betegség elfogadásával még szorosabb kötelék jön létre a gyerek és szülő között. A szülőknek meg kell tanulniuk élni a helyzet bizonytalanságával. Egy szülő szerint: Szakadatlanul ezzel a szo- 8

13 A hemofíliás gyermekek szüleinek életminősége rongással élünk. Jóllehet mindig sikerült leküzdenünk, a hemofíliával való minden újabb durva szembesülés beletaszít a félelembe. V. Összefoglalás Valóban nem egyszerű együtt élni egy hemofíliás gyermekkel, különösen ha súlyos fokú a betegsége. Az élet állandó kihívások elé állítja a szülőket, akiknek folyton készenlétben kell állniuk. A hemofília a gondolataikban lakik, elszigeteli, befelé fordulóvá, de egyszersmind komolyabbá és fegyelmezettebbé is teszi őket. Gyakran vannak olyan időszakok is, mikor bűntudat és önvád érzése mardossa a szülőket. A korszerű kezelésnek köszönhetően azonban a többség bízik a jövőben. A szülők legtöbbször úgy emlékeznek gyermekük első éveire, hogy tele volt fájdalmakkal és félelmekkel, azonban maguk a gyermekek mindebből csak kevés dologra emlékeznek. Amikor a gyerek felnő és önállóvá válik, a szülőkben újabb kérdések merülnek fel: mi fog most történni, hogyan fogja élni az életét, milyen nehézségei lesznek. A felnőtté vált gyerekek azonban sokkal kevesebb félelemmel és szorongással tekintenek a jövőbe, mert a korszerű kezelésnek köszönhetően aggodalmaskodás nélkül gyakorlatilag teljes életet élhetnek. Köszönet minden szülőnek bátorságáért és elkötelezettségéért! Kecskés József In memoriam Molnár Pál Szomorú hírrel kezdtük a 2010-es évet. Hírt kaptunk arról, hogy Molnár Pál személyszállító kisiparos 54 éves korában meghalt. A hirtelen elhunyt Pali volt az a személy, aki a nyári hemofíliás táborokhoz biztosította a buszt. Az utóbbi években azonban már nemcsak vezette a buszt, hanem maga is a tábor életének aktív részesévé vált. Szerette a gyerekeket, türelmes és nyugodt volt velük szemben. Akkor is készséggel állt a rendelkezésünkre, ha hajnali kettőkor kellett a volán mellé ülni, hogy egy gyereket a Veszprémi Kórházba vigyünk. Mindent meg lehetett vele beszélni, készségesen teljesítette a táborozók kívánságait. Az évek alatt sok táborozó gyerek megismerte és megszerette. Szomorúak vagyunk, hogy így fiatalon, tragikus hirtelenséggel ragadta el tőlünk a halál. Emlékedet megőrizzük! Nyugodj békében, Pali! 9

14 Jean Houssiau Öregedés és hemofília ÖREGEDÉS ÉS HEMOFÍLIA Jean Houssiau a Belga Hemofília Egyesület és az EHC vezetőségi tagja A Belga Hemofília Egyesület (AHVH) évi Hemofília Napján előadás hangzott el az öregedő belga hemofíliás népesség problémáiról. Ebben az évben Belgiumban összesen 1866 örökletes vérzékenységben szenvedő beteget tartottak nyilván (687 A-, 144 B-hemofíliás, 70 hordozó nő, 115 egyéb és nem ismert típusú, valamint 850 Willebrand-beteg). Az A-hemofíliások korbeli megoszlása a következő: kb. 100 fő 10 év alatti, szintén kb. 100 fő 10 és 20 év közötti, kb. 200 fő 21 és 40 év közötti, ugyancsak kb. 200 fő 41 és 60 év közötti és mintegy 80 fő 60 év feletti). Az egyesület elnöke által bemutatott statisztikai adatok szerint a belga vérzékeny közösség öregszik, most már ugyanannyi fiatalt számlál, mint felnőttet. Ráadásul a betegcsoportban egyre több a nő, mivel egyrészről a hemofília génjét hordozó egyes női betegeknek (karriereknek) is vannak vérzéses problémáik, másrészről azokat a női pácienseket, akik Willebrand-betegségben vagy nagyon ritka véralvadási rendellenességekben szenvednek, ma már jobban diagnosztizálják. Korábban a nőket érintő vérzéses problémákat gyakran figyelmen kívül hagyták, sőt nagyon sokáig még a létezésüket is tagadták. Hogyan öregedjünk? A Leuveni Katolikus Egyetemről Kathelijne Peerlinck professzor asszony szép áttekintést adott a problémáról. Tagadhatatlan, a számok ezt tanúsítják, a hemofíliás betegek egyre idősebbekké válnak. Ez örömteli fejlődés, de egyben ez azt is jelenti, hogy már az öregedéssel járó egészségügyi problémákat is figyelembe kell venni a beteg ellátása során. Egyértelmű, hogy a hemofíliások öregedő nemzedéke az elmúlt évtizedek súlyos következményeit viseli. A 40, 50, 60 éves és idősebb betegek régebben nem részesültek olyan kiváló kezelésben, mint amilyen a mai betegek rendelkezésére áll: ritkán kaptak faktort és legtöbbször azt is csak a vérzések után. Belgiumban a 40 évesnél idősebb betegek többsége ízületi problémáktól szenved. Vannak olyan hemofíliás betegek, akik a 80-as évek vége előtt bizonyos vírusokkal fertőződtek meg, főleg hepatitisz C vírussal, ami az ebben az időszakban vérátömlesztést vagy faktorpótlást kapott belga betegek kb. 97%-át érintette. A HIV-vírus sem kímélte Belgiumot, bár a szomszédos országokhoz képest kevesebben lettek fertőzöttek. Peerlinck asszony szerint a nem fertőzött hemofíliások életkilátásai ma már nem nagyon különböznek az általános népességétől. Óvatosan hozzá kell azonban tenni, valójában túl kevés adat áll rendelkezésre, valamint hiányzik a változások méréséhez szükséges időtávlat. A hemofíliás betegnek kétféle problémával kell szembenéznie: a hemofíliával és annak kezelésével, illetve azokkal, melyek a korral függenek öszsze, ez utóbbiak összehasonlíthatók az általános népességével. A NIHSeniorHealth.gov internetes honlapon olvasható az öregedéssel járó betegségek listája. Az idősödő hemofíliás betegségei A hemofíliás betegnél a következő problémák adódhatnak: ízületi betegség, krónikus hepatitisz C, szív- és érrendszeri betegségek, prosztata-gondok, rák, az önálló életvitel képességének elvesztése. Az önállóság elvesztésének problémája nagyon fontos. Köztudott, hogy az egyensúlyi problémák és az esések az idősebbeknél gyakoribbak. A fájdalmas csont- és ízületi gyulladások gyakran esésekre vezethetők vissza. Nyilvánvaló, hogy a hemofíliás betegnél az esések következményei súlyosabbak. Az önálló életvitel képességének elvesztése a látásvesztés, a remegés, a feledékenység miatt szintén hatással van a beteg önkezelő képességére. Peerlinck professzor funkcionális egyensúly javítására irányuló egyéni testedzési program kidolgozását javasolja az esések elkerülése és megelőzése érdekében. A hepatitisz C szintén súlyos problémát jelent. A májzsugor nagyon lassan, több évtized alatt fejlődhet ki. Elsősorban a rendszeres alkoholfogyasztás, az elhízás és a HIV vírussal való együttes fertőzés aktiválja. Későbbi stádiumban a beteg mája elkezd zsugorodni, a nyelőcsőben visszércsomók (varix) keletkeznek, és csökken a vérlemezkék és az alvadási faktorok mennyisége (mert az utóbbiak a májban termelődnek). Végső stádiumban a betegnél májdaganat alakulhat ki. Részleges megoldást jelenthet a májátültetés. Megdöbbentő 10

15 Jean Houssiau Öregedés és hemofília dolog, amire emlékeztetni kell: a transzplantált hemofíliások többé nem vérzékenyek, mert az új máj elég faktort termel, viszont genetikailag e betegek nyilvánvalóan hemofíliások, lányaik pedig mindig hordozók. A szív- és érrendszeri betegségekre vonatkozó adatok nem egyértelműek. Talán azt gondolhatjuk, hogy a hemofília egyfajta védelmet nyújt, és összességében kevesebb a hirtelen szív- és/vagy érrendszeri betegségek miatti haláleset. A hemofília valószínűleg nem véd az érelmeszesedéssel szemben. A hemofíliás beteget ugyanúgy érintik a kockázati tényezők: a dohányzás, a magas vérnyomás, a magas koleszterin szint és a cukorbetegség (talán még gyakrabban). Rendkívül fontos rendszeresen ellenőrizni a vérnyomást, ha pedig túl magas, kezelni kell, de alapvetően helyes életvitel szükséges! Váratlan érrendszeri problémák esetén sürgősen szakvéleményt kell kérni a hemofília-kezelő központtól: az alvadási faktorok és az alvadásgátlók vagy vérlemezke-inhibitorok egyidejű beadása nem egyértelmű. A vérrögoldásra használt hagyományos módszerek valószínűleg túl veszélyesek. Aszpirin vagy vérlemezke-inhibitorok szedése szintén gyakran okoz problémát a hemofíliás betegeknél, ezért egy eseti kombináció lehetőségét komolyan meg kell vitatni. A prosztatát ellenőrizni kell, és ha szövetmintavételre van szükség, a hemofíliát figyelembe kell venni. Bizonyos daganatokat (pl. a gyomorban vagy a bélrendszerben) a hemofíliás betegeknél néha gyorsabban felfedeznek a korai vérzések miatt. Szövetmintavétel, kemoterápia vagy műtét során a vérzékenységet figyelembe kell venni. A középsúlyos vagy enyhe hemofíliában rejlő veszélyek Kathelijne Peerlinck a középsúlyos vagy enyhe hemofíliás idős személyeket illetően figyelmeztetéssel zárta az előadását. E betegek közül egyesek sohasem kaptak véralvadási faktorokat. Egy sebészeti beavatkozáshoz nyilvánvalóan szükséges a faktorkészítmény beadása, de mivel a beteg szervezete először találkozik külső (beadott) véralvadási faktorral, reálisan fennáll az inhibitor megjelenésének veszélye, ezért ezt a beavatkozást az ún. könnyű betegeknél sem szabad félvállról venni, és feltétlenül ki kell kérni a hemofíliával foglalkozó szakemberek véleményét. Forrás: Forum, a Belga Hemofília és Willebrand Egyesület folyóirata, december Személyi jövedelemadó 1% felajánlása Kérjük Önöket, támogassák a Magyar Hemofília Egyesület közhasznú munkáját a személyi jövedelemadójuk 1%-ával. A felajánlásához két adat szükséges: A kedvezményezett neve: MAGYAR HEMOFÍLIA EGYESÜLET A kedvezményezett adószáma: Minden támogatást az egyesületre, az egyesületi programok megvalósítására fordítunk; az egyesület munkájában mindnyájan társadalmi munkában veszünk részt. A pénzügyekről korrekt és átlátható kimutatást vezetünk, bevételeinkről és kiadásainkról pontosan beszámolunk. A vérzékeny betegek nevében köszönjük! 11

16 Dr. Makara Mihály A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk? A HEPATITIS C VÍRUS KÍSÉRLETI TERÁPIÁS GYÓGYSZEREI, AVAGY VÁRJUNK-E ÉS MIRE VÁRJUNK? Dr. Makara Mihály a Fővárosi Szent László Kórház hepatológus főorvosa A jelenlegi kezelések hatékonysága A hazánkban előforduló hepatitisz C vírusok többsége (98-99%-a) a legnehezebben kezelhető 1. genotípusba tartozik. A pegilált interferon és ribavirin kombinált jelenlegi kezelési sémák várhatóan átlagosan a betegek 50%-ában tudják a vírust véglegesen kipusztítani. Ezt az bizonyítja, hogy a kezelés után 6 hónappal elvégzett vírusvizsgálat negatív eredményt ad. A mai tudásunk szerint ez biztos eredmény, azaz több vizsgálatban igazolták, hogy a vírus évek múlva sem tér vissza. A sikeresen kezelt betegekben a májban lévő kötőszövet mennyisége (hegek száma) is csökkenhet, és a daganatok előfordulási valószínűsége is nagymértékben redukálódik. A sikeresen kezelt betegek életkilátásai gyakorlatilag azonosak az átlag lakosságéval.hangsúlyozni kell, hogy a kezelés sikerének kulcsa a beteg és orvos jó együttműködése, és ennek eredményeként a gyógyszerek pontos szedése. Azokban az esetekben, amikor vizsgálták a pontosan együttműködő betegek eredményeit, akkor az 1. genotípus esetén is 70% fölötti sikerarányokról számoltak be; ugyanakkor, ha a beteg az előírt mennyiség 80%-ánál kevesebb gyógyszert kapott, a sikerarány 20-40% közötti. Az életkilátások kezelés nélkül A betegség hatékony antivirális kezelés nélkül lassan halad előre. A májban elpusztult májsejtek helyét fokozatosan kötőszövet veszi át (hegesedik), mely a máj finom belső szerkezetének torzulásához vezet, és így a regeneráció esélyei is csökkennek. A folyamat év alatt jut csak el odáig, hogy panaszok jelentkeznek, elsősorban sárgaság és folyadékgyülemek megjelenése formájában (leginkább hasban és lábon). Ha ezen késői tünetek illetve panaszok kialakulnak, akkor valószínű, hogy a kezelés elkésett; azaz a gyógyszeres kezelés veszélyei oly mértékben fokozódnak, hogy használatuk túlságosan veszélyessé válik, azaz ellenjavallt. A gyógyszerkutatás fázisai Átlagosan 5000 molekulából egyetlen válik csak gyógyszerré. Az utóbbi évtizedben számos ígéretes vegyület kutatását fejezték be tűrhetetlen mellékhatások, illetve nem kielégítő hatás miatt. Az interferon és ribavirin alapú kombináció gyakorlatilag nem változott, de ezen gyógyszereket egyre pontosabban alkalmazzuk. Több gyógyszer volt emellett, mely a gyakorlati kipróbálás során nem bizonyult lényegesen előnyösebbnek, mint a jelenleg alkalmazott kezelés. Ide tartoznak az interferon-molekula módosulásai (a pegiláció kivételével), illetve az eddig kipróbált ribavirin analógok (taribavirin = viramidin). Az 1. táblázatban a gyógyszerkipróbálás fázisai láthatóak, az átlagos időtartammal, mely egy-egy gyógyszer kipróbálása során eltelik. A táblázatból világos, hogy a most III. fázisba lépő gyógyszerekre 3-5 évet kell várnunk, amíg a klinikai gyakorlatban használhatóvá válnak (amennyiben a fázis III. vizsgálatok sikerrel végződnek). 1. A gyógyszerkutatások fő irányvonalai Direkt vírusellenes szerek Az 1. ábrán a vírus életciklusát és a vírusellenes szerek fő hatáspontjait láthatjuk. 1. ábra. A hepatitis C vírus életciklusa A 2. táblázatban a jelenleg ismert, legígéretesebb vegyületek találhatóak. A kísérletek során sajnos önmagában (monoterápiában) egyetlen vegyület sem bizonyult elég hatékonynak; a kísérletek többsége ma a klinikai vizsgálatok során kombinált alkalmazásukkal történik: vagy interferon mellé, vagy ribavirin + interferon mellé adják őket. Igen kezdeti stádiumban találkozunk csak olyan kísér- 12

17 Dr. Makara Mihály A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk? 1. táblázat: Klinikai vizsgálatok - Új gyógyszerek kipróbálásának menetrendje Fázis I. Fázis II. Fázis III. Hatósági engedély (FDA/ EMEA) Évek összesen Évek 3, ,5 12 Poszt-marketing Vizsgálati minta Cél Sejttenyészetek és állatkísérletek Biológiai aktivitás és a biztonságosság felmérése egészséges önkéntes Az adag és a biztonságosság meghatározása önkéntes beteg A hatékonyság és a mellékhatások felmérése önkéntes beteg A hosszabb használat során a hatékonyság bizonyítása és a mellékhatások meghatározása Áttekinés/ engedélyezés Fázis IV. Preklinikai vizsgálat Siker/ arány 5000 vizsgált vegyület 5 klinikai kipróbálásba kerül 1 elfogadott gyógyszer 2. táblázat: Fontosabb direkt vírusellenes kísérleti gyógyszerek Gyógyszercsoport A csoport általános tulajdonságai Vegyületek Proteáz inhibitorok Az enzimműködést bénítja Néhány vegyület genotípus specifikus Rezisztencia kialakulása gyors Ciluprevir ITMN-191/R-7227 Telaprevir Boceprevir GS-9132/ACH-806 TMC Kísérleti fázis Fázis I Fázis I Fázis III. Fázis III. Fázis II Fázis II Polimeráz inhibitorok - Nukleozid analógok - Nonnukleozid inhibitorok A vírus RNS összetevőinek analógjai Hatékonyságukhoz a szervezeten belül átalakulás (foszforiláció) szükséges A természetes vegyületek kompetitorai Az RNS lánc képződését leállítják A különféle genotípusokra egyformán hatnak Rezisztencia kialakulásának esélye kicsi A polimeráz enzim több helyére hatva gátolják a működését Genotípus specifikusak Rezisztencia kialakulása gyors Valopicitabine R-1626/R-1479 R-7128-PSI-6130 MK-0608 HCV-796 PF VHC-759 Felfüggesztve Fázis II Fázis II Felfüggesztve Felfüggesztve Fázis II. Fázis I. letekkel, melyek interferon nélküli hatékonyságról szólnak. Az eredmények elsősorban a nagyobb gyógyulási arányban mutatkoznak meg (70-80% körüli), illetve a kezelés lerövidítésének esélyét hordozzák (1 éves helyett fél éves kezelés). Számos gyógyszer alkalmazását máris mellékhatások korlátozzák: bőrkiütések, illetve hasi panaszok kialakulása a legjellemzőbb. 13

18 Dr. Makara Mihály A hepatitis C vírus kísérleti terápiás gyógyszerei, avagy várjunk-e és mire várjunk? Interferon és immunmoduláns szerek Albumin-interferon (albuferon): az eddigi vizsgálatok szerint fő előnye a havonta 1-2 injekció adásának lehetősége. Jelenleg fázis III kísérletek folynak. Lényegi hatékonyságjavulás nem várható tőle. A jelenleg ismert gyógyszerek alkalmazása a jelenlegi kombinációk mellett A kezelést sokszor korlátozza a vér alakos elemeinek csökkenése: a fehérvérsejt, a vörösvértest és a vérlemezkék számának megkevesbedése. Az erythropoetin, a GM-CSF és az eltrombopag alkalmazásával ezek ellensúlyozhatók. Alkalmazásukhoz hazánkban az Országos Gyógyszerészeti Intézet külön engedélye, illetve az Országos Egészségbiztosítási Pénztár egyéni támogatása szükséges, illetve lehetséges. Nitazoxamid Az egysejtű paraziták ellen kifejlesztett gyógyszer kombinációkban csatlakoztatva a jelenlegi pegilált interferon + ribavirin hatékonyságát fokozni látszik. A gyógyszert kombinációs kezelésben adják fázis II vizsgálatban: hatékonyságának és adagjának pontos megállapítása folyik. Összefoglalás A jelenlegi kezelés mellett a betegek jó együttműködése esetén a siker aránya nem szerény. A gyógyszerkipróbálások végeredménye ugyanakkor még viszonylag messze van. A jelen kezelés ellen és mellett szóló érveket a 3. táblázatban tüntettem fel. A fentiekből következik, hogy ritka az olyan enyhe betegség, illetve az az állapot, amelyben nem lenne célszerű az első interferon+ribavirin kezelést elvégezni. Mivel a sikertelenség esetén jóval szerényebbek az ismételt kezelés esélyei, ezért leginkább az ilyen betegek számára ajánlható a várakozás, mely alatt a fenntartó interferon kezeléssel, illetve szilimarin tartalmú gyógyszerekkel a betegség előrehaladása fékezhető. 3. táblázat. A jelen kezelés ellen és mellett szóló érvek. SZEMPONT VÁRAKOZZUNK NE VÁRAKOZZUNK Lassú lefolyás A betegség hosszú lefolyású Előrehaladottabb állapotban nő a szövődmények száma, nehezebb kezelni Jelenlegi kezelés Jelenlegi kezelés nem elég hatékony Megfelelő együttműködés esetén 70-80%-os siker érhető el Hatékonyság Hatékonyabb készítmények, rövidebb kezelés Rendszerint ezek is kombinációban hatékonyak: mellékhatások is gyakoribbak lehetnek, a kezelés első szakasza a legmegterhelőbb Új készítmények száma Sok készítmény fázis 2-3-ban is Nagyon kevés molekula válik gyógyszerré 14

19 Kávéfogyasztás és enyhébb májcirrózis K ÁVÉFOGYASZTÁS ÉS ENYHÉBB MÁJCIRRÓZIS A National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) kutatói megállapították, hogy azoknak a krónikus hepatitisz C vírusos betegeknek, akik napi 308 mg koffeinnél többet fogyasztanak, enyhébb a májfibrózisuk. A jótékony hatású napi koffeinbevitel mennyiségét 2,25 csésze rendes kávéban határozták meg. Az egyéb forrásokból származó koffeinnek nem volt azonos terápiás hatása. A tanulmány megtalálható a Hepatology 2010 januári számában, melyet az American Association for Study of Liver Diseases nevében a Wiley-Blackwell jelentet meg. A májfibrózis a májbetegség második szakasza, és a felhalmozódó kötőszövet miatti májfunkció-romlás jellemzi. Korábbi tanulmányok úgy tekintettek a különböző ételfogyasztási szokásokra, így a kávéfogyasztásra is, mint amelyek enyhítik a májbetegség progresszióját. Számos tanulmány vizsgálta a nagyobb kávébevitel hasznosságát, és ezek a következő eredményt hozták: kisebb a krónikus májbetegség előfordulási gyakorisága, csökkent a hepatocellularis carcinoma (májrák) kockázata és alacsonyabb a cirrózis szövődményeinek halálozási aránya. Az eddig összegyűlt adatokból tisztázatlan maradt, hogy a jótékony hatás magához a kávéhoz, vagy a koffeinhez köthető - mondta Dr. Apurva Modi, a koffeinbevitelre, és ennek a májfibrózisra kifejtett hatására összpontosító tanulmány szerzője január és november között a National Institutes of Health Májbetegségek Részlegében minden beteget arra kértek, hogy töltsenek ki egy kérdőívet és határozzák meg a koffein-fogyasztásukat. A kérdések valamennyi koffeinforrásra kiterjedtek, ideértve a szokásos és diétás üdítőket, a hagyományos és koffeinmentes kávét, a fekete, a zöld, a kínai és a gyógyteákat, a kakaót, a forró csokoládét, a koffeinnel dúsított italokat, csokoládés cukorkákat, koffein tablettákat és koffein tartalmú gyógyszereket. A résztvevők koffeinfogyasztásának gyakoriságát is megkérdezték, amit a következőképpen soroltak be: 1-3 alkalommal havonta; 1, illetve 2-4, vagy 5-6 alkalommal hetente, 1; 2-3; 4-5; 6 vagy több alkalommal naponta. Az elemzés 177 résztvevő adatait tartalmazza, akik májbiopszián estek át, átlagosan 51 évesek és az átlagos testtömeg-indexük 27,5 volt (BMI: testtömegindex, normál tartomány.: 20,1-25 kg/m 2 ). A kísérleti csoportban a betegek 56%-a volt férfi, 59% fehér bőrű, 19% fekete, 19% ázsiai, 3%-hiszpánó, és 68% volt krónikus HCV beteg. Élelmiszerből és italból a napi koffeinfogyasztásuk a 0 mg mg/nap között változott.. Ennek átlaga napi 195 mg/nap, ami 1,4 csésze kávénak felel meg. A legtöbb koffein kávéfogyasztással (71%), majd koffeintartalmú üdítőitallal (13%), és a fekete teával (4%) került a szervezetükbe. A félévvel később megismételt kérdésekre kapott válaszok arra utalnak, hogy a koffeinbevitel nem változott különösebben az eltelt idő alatt. Azoknak a betegeknek az Ishak fibrózis pontszáma, akik naponta 212 mg koffeint fogyasztottak, kevesebb mint 3, összehasonlítva azokéval, akik 154 mg koffeint fogyasztottak és előbbre haladott cirrózisuk volt. (Az Ishak fibrózis pont a máj fibrózis mértékének elterjedt meghatározási szisztémája. A nullától, amikor nincs fibrózis, egészen a hatos fokozatig terjed.) A napi koffeinbevitel 67 mg-mal történő növelése 14%-al csökkenti az előrehaladott fibrózis esélyét. Eredményeink azt sugallják, hogy a gyógyító hatáshoz szükséges koffeinmennyiség napi legkevesebb két csésze kávénak felel meg, jegyezte meg dr. Modi. A napi 308 mg koffein fogyasztásának védőhatása fennállt a résztvevők életkorának, nemének, embertípusának, májbetegségüknek, a BMI eredményüknek és az alkoholfogyasztásuknak az ellenőrzése után is. A kutatók külön-külön vizsgálták a koffeint és a kávét, hogy mindkettőről kiderítsék a fibrózisra gyakorolt egyedi hatásukat. Az eredmények azt mutatták, hogy a koffeintartalmú üdítőitalok, a zöld vagy fekete teák fogyasztása nem járt együtt a májfibrózis mértékének csökkenésével. Ennek ellenére jelentős védőhatás maradhatott mérhetetlen a résztvevők alacsony létszáma miatt, minthogy az elfogyasztott koffein 71%-a származott a kávéból. A koffeintartalmú kávénak volt a legnagyobb mértékű hatása a májfibrózis csökkenésére. A szerzők véleménye szerint további kutatásokra lenne szükség annak meghatározására, vajon a kávé/koffein védőhatása a napi fogyasztási küszöb fölött mennyivel magasabb szinten érvényesül? Fordította: Pelyhe Tamás Forrás: 15

20 Hírek dióhéjban HÍREK DIÓHÉJBAN Összeállította: Dr. Varga Gábor A Hemofília Világszövetség állásfoglalása a H1N1 influenzáról és az oltásról A WFH 2009 októberében közzétette állásfoglalását mely szerint a H1N1-vírus ugyanolyan kockázatot jelent a vérzékeny betegekre, mint bárki másra. Az oltóanyag beadása szempontjából a hemofíliás betegeket éppúgy kell kezelni, mint a társadalom többi tagját. A vakcinák hatékony eszközei a fertőző betegségek megakadályozásának, és a vérzési rendellenességben szenvedő betegek H1N1 vírus ellen beolthatók a nemzeti egészségügyi hatóságok ajánlásaival összhangban. Az egyéb betegségben is érintett hemofíliások (pl. a HIV-fertőzöttek vagy a májbetegek) konzultáljanak az orvosukkal, illetve a közegészségügyi hatóságukkal, hogy számukra melyik vakcina lenne a legmegfelelőbb. A legyengített élő vírust tartalmazó influenza vakcina (LAIV) nem adható a gyengébb immunrendszerű személyeknek. A vírus nem jelent veszélyt a plazmaeredetű véralvadási faktorkészítményekkel kapcsolatban, mivel az influenza-vírus ún. lipidburokkal rendelkező vírus, melyet a faktorkészítmények gyártása során rendszerint alkalmazott eljárások (solvens-detergens kezelés, pasztörizálás) inaktiválnak. További biztonságot jelent, hogy az influenza tüneteit (láz, köhögés) mutató személyek nem lehetnek donorok. A szakirodalom nem ismer olyan esetet, hogy transzfúzióval átvittek volna influenza vírust. A világjárvány legfeljebb csak abban az esetben lehetne hatással a plazmakészítmények előállítására, ha a járvány széles körben kiterjedne, s nagy számú influenzás potenciális donort kellene viszszautasítani. Forrás: Új technika a műtéti eszközök prionmentesítésére A Novapharm Research cég megkapta az engedélyt Ausztráliában és az Európai Unióban a Creutzfeldt-Jakob kórt okozó prionok hatástalanítására szolgáló enzimalapú technológiára. A Melbourne-i Egyetem kutatói olyan új eljárást dolgoztak ki a prionok elpusztítására, mellyel biztosítható a műtéti eszközök prionmentesítése is. Az emberi prion ellenáll mind a hőnek, mind pedig a vegyi eljárásoknak, ezért sokkal nehezebb azt hatástalanítani. Forrás: http//:vir.sgmjournals.org Új kezelés a nonszensz mutáció okozta hemofíliában Az amerikai székhelyű PTC Therapeutics cég atalurennel IIa fázisú klinikai vizsgálatot kezdett olyan A és B hemofíliás betegeknél, akiknél a hemofíliát nonszensz mutáció okozta. Az ataluren egy por, melyet naponta három alkalommal kell szájon át beszedni, s melyet eddig a nonszensz mutáció által okozott más betegségek kezelésében alkalmaztak. A vizsgálat fő célja annak meghatározása, hogy vajon az ataluren-kezeléssel növelhető-e a VIII. és a IX. faktor szintje, és a szer biztonsággal adható-e nonszensz mutáció okozta súlyos hemofíliában szenvedő betegeknek. Forrás: Helixate új alkalmazása Az USA Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta, hogy a CSL Behring cég által gyártott rekombináns VIII. faktor koncentrátum immár rutinszerűen is alkalmazható a 16 éven aluli hemofíliás gyerekek profilaktikus kezelése során. Az engedély kiadását megelőzte egy multicentrikus vizsgálat, melybe 65 olyan, 30 hónapnál fiatalabb fiút vontak be, akiknél MRI vizsgálattal ellenőrizték az ízületek állapotváltozását. A tanulmány végén arra jutottak, hogy a Helixate készítménnyel profilaxist kapó gyerekek kevesebb mint 7%-ánál romlott az ízületek állapota, szemben azokkal, akik csak vérzés esetén kaptak faktort (42%). Forrás: 16