AZ ORSZÁGOS GYÓGYSZERÉSZETI ÉS ÉLELMEZÉS-EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET KIADVÁNYA. Új szervezetben! 2015 / 65. évfolyam 1-2. szám 1-60.

Átírás

1 AZ ORSZÁGOS GYÓGYSZERÉSZETI ÉS ÉLELMEZÉS-EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET KIADVÁNYA Új szervezetben! 2015 / 65. évfolyam 1-2. szám oldal

2 TARTALOM 3 A FŐSZERKESZTŐ ROVATA (Kőszeginé Szalai Hilda dr.) TANULMÁNY 4 Bujdosó Anna dr.: Szemszárazság korunk népbetegsége MI ÚJSÁG AZ EMA-BAN (Borvendég János dr.) 8 Eggenhofer Judit dr.: Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) októberi plenáris üléséről 9 Eggenhofer Judit dr.: Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) novemberi plenáris üléséről 12 Eggenhofer Judit dr.: Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) decemberi plenáris üléséről 15 Eggenhofer Judit dr.: Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) januári plenáris üléséről 17 Eggenhofer Judit dr.: Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) februári plenáris üléséről 21 Földi Ágota dr.: A Kölcsönös Elismerés és Decentralizált Eljárások Koordinációs Csoportja (CMDh) legfontosabb hírei, 27 Kőszeginé Szalai Hilda dr.: Beszámoló az Európai Gyógyszerkönyvi Bizottság 151. üléséről 29 Pálffyné Poór Rita dr.: Beszámoló az EDQM Gyógyszerészi Gondozás Bizottságának üléséről 30 Elek Sándor dr.: Több tucat generikus készítmény felfüggesztését javasolja az EMA REKLÁMFELÜGYELET (Csakurdáné Harmathy Zsuzsa dr.) 32 Molnár Barnabás Albert dr.: Védőoltási kampányok engedélyezése új szemszögből AKTUALITÁSOK (Péterné Horváth Veronika dr.) 34 Csikós Ágnes dr.: Palliatív orvoslás, gyógyszertani vonatkozások 37 Stommer Pálné dr.: Lelki gondozás: Adunk vagy kapunk 39 Horányi Tamás: Gyógyszertárban forgalmazott egyéb termékek forgalomba hozatalának jogszabályi keretei 40 Könyvismertetés FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLYEK (Panker Ádám dr.) november hónapban a következő készítmények forgalomba hozatali engedélyét adta ki az OGYI december hónapban a következő készítmények forgalomba hozatali engedélyét adta ki az OGYI január hónapban a következő készítmények forgalomba hozatali engedélyét adta ki az OGYI február hónapban a következő készítmények forgalomba hozatali engedélyét adta ki az OGYI Főszerkesztő: KŐSZEGINÉ SZALAI HILDA DR. Főszerkesztői tanácsadók: BORVENDÉG JÁNOS DR. EGGENHOFER JUDIT DR. ELEK SÁNDOR DR. Felelős szerkesztő: PÁLFFYNÉ POÓR RITA DR. Szerkesztők: CSAKURDÁNÉ HARMATHY ZSUZSANNA DR. PÉTERNÉ HORVÁTH VERONIKA DR. PALLÓS JÚLIA DR. PANKER ÁDÁM DR. Szerkesztőség: 1051 Bp., Zrínyi u. 3. Telefon: 06-1/ , Fax: 06-1/ Budapest 5, Pf.: gyogyszereink@ogyei.gov.hu Tördelés: Heavenly Bodies ISSN

3 AZ ORSZÁGOS GYÓGYSZERÉSZETI ÉS ÉLELMEZÉS-EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET KIADVÁNYA AZ ORSZÁGOS GYÓGYSZERÉSZETI ÉS ÉLELMEZÉS-EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET KIADVÁNYA A FŐSZERKESZTŐ ROVATA Dr. Kőszeginé dr. Szalai Hilda Kedves Kollégák! Köszöntöm Olvasóinkat az idén 65. évfolyamába lépett Gyógyszereink folyóiratunkban, amely mostantól az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) hivatalos lapja lett március elsejétől ugyanis ismét új struktúrában, az OGYÉI egyik tagintézményeként működik az Országos Gyógyszerészeti Intézet. Új szervezetünkbe olvadt be a korábbi GYEMSZI Eszközminősítő és Kórháztechnikai Igazgatósága és a Technológiaértékelő Főosztálya is. Az OGYÉI részét képezi ezen kívül az Országos Élelmezés- és Táplálkozástudományi Intézet (OÉTI), s ide csatlakoztak az Országos Tisztifőorvosi Hivatal tisztigyógyszerészei is. Az átalakulással lehetőség nyílik arra, hogy egyetlen szervezet felügyelje a gyógyszerpiaci folyamatokat, a kutatás-fejlesztéstől indulóan a gyártáson át egészen a patikákig. Továbbra is az a célunk, hogy hatékony, biztonságos és magas minőségi követelményeknek megfelelő gyógyszerkészítmények kerüljenek a gyógyszerpiacra Magyarországon, a gyógyszerellátás minden beteg számára szükségleteinek megfelelő módon biztosítva legyen, méghozzá megfelelően ellenőrzött, biztonságos ellátási láncon keresztül. Mindeközben természetesen továbbra is meg kell állnunk a helyünket a nemzetközi színtéren is. Folyóiratunk hagyományainak megfelelően a továbbiakban is arra törekszünk, hogy Olvasóinknak tájékoztatást nyújtsunk mind gyógyszerterápiás, mind a gyógyszerpiacot szabályozó területeken, sőt, az intézet kibővült feladataihoz igazodva új témákkal is jelentkezni fogunk. Idei első (dupla) számunkban tanulmányt olvashatnak a szemszárazság patomechanizmusáról és terápiájáról (Bujdosó Anna dr.). A Mi újság az EMA-ban rovatunk ebben a számban igen terjedelmesre sikerült. Az EMA egyik bizottsága, a COMP üléseiről szóló, Olvasóink számára jól ismert beszámolókon (Eggenhofer Judit dr.) túl immár hagyományosan jelentkezünk az EMA keretein kívül eső, de azzal szorosan együttműködő CMD(h) munkacsoport híreivel is (Földi Ágota dr.), sőt, mostani lapunkban egy további szervezet, az EMA-val szintén szoros munkakapcsolatban álló EDQM (European Directorate for the Quality of Medicines /Európai Tanács Európai Gyógyszerminőségi Főigazgatósága) két bizottságának üléséről is olvashatnak beszámolót (Kőszeginé Szalai Hilda dr. Pálffyné Poór Rita dr.). Elek Sándor dr. a sajtóból már ismert hírt tárgyalja, mely szerint több tucat generikus készítmény felfüggesztését javasolja az EMA az indiai GVK Biosciences klinikai vizsgálócentrumban talált hiányosságok miatt. A Reklámfelügyelet rovat is újdonsággal jelentkezik: a védőoltási kampányok engedélyezését március 1-től az OGYÉI végzi. Ezt megelőzően az Országos Tisztifőorvosi Hivatal (OTH) látta el ezt a hatósági feladatot. Molnár Barnabás dr. az engedélyezés szempontjairól ír, valamint beszámol az e téren szerzett első tapasztalatainkról. Aktualitás rovatunkban a március 10-én lezajlott GYIS Konferencia (Péterné Horváth Veronika dr., Pleckné Makk Éva dr.) három előadásának összefoglalóját olvashatják Strommer Pálné, Csikós Ágnes dr., és Horányi Tamás dr. tollából. Jó olvasást kívánok! Dr. Kőszeginé dr. Szalai Hilda főszerkesztő OGYÉI-OGYI főigazgató-helyettes 3

4 AZ ORSZÁGOS GYÓGYSZERÉSZETI ÉS ÉLELMEZÉS-EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET KIADVÁNYA Szemszárazság korunk népbetegsége Bujdosó Anna dr. A szemszárazság a szemészeti gyakorlatban mindennapos, ennek ellenére igen komplex kórképnek tekinthető. Prevalenciája az 50 év feletti korcsoportban 5 35% közé tehető. Előfordulási gyakorisága az életkor előrehaladtával nő, nőknél gyakrabban fordul elő, mint férfiaknál 1. A kontaktlencse-viselők esetében az előfordulási gyakoriság még magasabb, a lencseviselők 50 75%-a szenved a szemszárazság tüneteitől 2. Napjainkban előszeretettel vizsgálják a szemszárazság hatásait az életminőségre. A közlemények szerint jelentős negatív hatása van a mindennapi élet tevékenységeire 4. A páciensek 20 30%-át korlátozza az éjszakai vezetésben, az olvasásban, a számítógépes munkában és a tv-nézésben. 5 Az életminőségre kifejtett negatív hatásaiért a következő tényezők tehetők felelőssé: a fellépő fájdalom és irritáció, a látásélesség átmeneti csökkenése, valamint az a tény, hogy az elváltozás nem gyógyítható és folyamatos kezelést igényel. 6 Az életmódunkban és a környezeti tényezőkben bekövetkező változások miatt irodai munka, hoszszas komputerhasználat, klimatizálás, nagyvárosi légszennyezés, szezonális allergia a szemszárazság tünetei egyre fiatalabb életkorban jelennek meg. A szubjektív panaszok közül jellegzetes a szúró, égő érzés, a homokszem -érzet, a kontaktlencse-viselőknél észlelt, pislogásra javuló látásélesség, valamint a hideg hatására bekövetkező könnyezés. Az objektív tünetek közül a szem vörösödése, a csökkent könnytermelés (Schirmer-teszt), megrövidült könnyfilm-felszakadási idő (BUT, break-up time teszt), csökkent könnymeniscus-vastagság észlelhető leggyakrabban. A szem vörösödése miatt gyakran lokális antibiotikum- vagy antibiotikum-szteroid kombinált kezelésben részesülnek a betegek, anélkül, hogy a szemszárazság felismerésre kerülne. A hideg hatására fellépő fokozott könnyezés szintén elterelheti a gyanút a szemszárazság diagnózisáról. A szemszárazság patomechanizmusának megértéséhez nélkülözhetetlen a könnyfilm felépítésének és működésének ismerete. Az egészséges könnyfilm fehérjék, mucin és elektrolitok komplex vizes elegye. A könnyfilm mucinjai a viszkozitásért, a könny szemfelszínen maradásáért felelősek. A szaruhártya felszínén a hámsejtek által termelt, ún. membránhoz kötött mucinokat találjuk, míg a könny vizes fázisában a kötőhártya kehelysejtjei által termelt oldékony mucinok találhatók. Az elektrolitok Na, K, Ca, Cl a könnyfilm normál sejtfunkciókhoz nélkülözhetetlen ozmolaritását biztosítják. A könnyfilm legfelső rétegét a szemhéj Meibom-mirigyei által termelt lipid borítja, melynek funkciója a könnyfilm idő előtti elpárolgásának megakadályozása. A könny pislogással terül el a szemfelszínen, majd a párolgás révén fokozatosan vékonyodik, legvégül felszakadozik. Egészséges szemeken a következő pislogás megújítja a könnyfilmet még a felszakadás előtt. A szemszárazságot 2007-ig könnyhiányon vagy túlzott párolgáson alapuló könnyfilmzavarnak tekintették, melynek következménye a szemfelszín károsodása, diszkomfortérzet megjelenése mellett ben azonban egy hároméves nemzetközi munka eredményeképpen a szemszárazság újradefiniálásra került. A szemszárazsággal kapcsolatos jelen ismereteink bizonyítékokon alapuló összefoglalója DEWS riport néven vált ismertté. Az új definícióba új elemek kerültek be, úgymint a könny ozmolaritásának növekedése, látászavar, könnyfilm-instabilitás, szemfelszíni gyulladás és károsodás. Eszerint a szemszárazság a szemfelszín és a könny multifaktoriális megbetegedése, melynek következménye a diszkomfortérzet, a látászavar, a könnyfilm instabilitás, valamint a potenciális szemfelszín-károsodás. Az elváltozás együtt jár a könnyfilm ozmolaritásának megnövekedésével és a szemfelszín gyulladásával 1. A szemszárazság lehet könnyhiányból adódó vagy fokozott párolgáson alapuló. A könny hiányával találkozunk Sjögren-szindrómában, valamint az úgynevezett nem Sjögren-eredetű, vizes fázis hiányából eredő szemszárazságban, melynek hátterében könnymirigy-deficiencia, a könnymirigy kivezető csövének elzáródása, a könnytermelés reflexes csökkenése vagy szisztémás gyógyszerhatás állhat. 4

5 65. évfolyam 1-2. szám Tanulmány A szemszárazság pathomechanizmusa Környezeti tényezők: Alacsony páratartalom Fokozott légáramlás Meibom mirigy diszfunkció Kontaktlencse Fokozott párolgás Kontaktlencse Allergia Tartósítószerek Csökkent könnytermelés Könny hiperozmolaritás Könnymirigy Neurogén gyulladás Epithelsejtekben Reflexblokk Könnytermelés reflex gyulladásos mediátorok felszabadulása Könnyfilm instabilitás Idegi károsodás Kehelysejt és epithelsejt károsodás, Kontaktlencse Refraktív sebészeti beavatkozások Idegek stimulációja MUCIN termelés csökkenése Helyi érzéstelenítők 5

6 Tanulmány 65. évfolyam 1-2. szám Egyes gyógyszercsoportok, úgymint antihisztaminok, antidepresszánsok, anticholinerg szerek, fogamzásgátlók, altatók, nyugtatók szemszárazságot okozó mellékhatása jól ismert. A szemszárazság másik típusát a könnyfilm fokozott párolgása idézi elő. Belső tényezőként szóba jön a Meibom-mirigyek csökkent vagy patológiás lipidtermeléssel járó diszfunkciója, az alacsony pislogási frekvencia, a tágabb szemrés, de akár a retinoidok szisztémás alkalmazása is. Az akne terápiájában alkalmazott isoretinoin ugyanis nem csak a fagygyúmirigyek, hanem a Meibom-mirigyek lipidtermelését is csökkenti, emellett fokozza a Meibom-mirigyek kivezető csövének elszarusodását, azaz végső soron a könnyfilm fokozott párolgásán keresztül szemszárazsághoz vezet. A fokozott párolgás külső tényezőiként a mucin szintézisében szerepet játszó A-vitamin hiánya, a szemcseppekben és a kontaktlencse ápolószereiben lévő tartósítószerek hatása, maga a kontaktlencse-viselés, valamint a szemfelszíni betegségek közül a szemtünetekkel járó allergia játszik fontos szerepet. A szemszárazság patomechanizmusának középpontjában a könny hiperozmolaritása áll. (1. ábra) Akár csökkent a könnytermelés, akár fokozott a párolgás, a könnyfilm bekoncentrálódik, hiperozmotikus lesz. A hiperozmotikus könnyfilm a környező sejtekből vizet von el, ennek következtében a károsodott hámsejtekből gyulladásos mediátorok szabadulnak fel. A kehelysejtek és a hámsejtek károsodása a mucintermelés csökkenését vonja maga után, melynek eredménye a könnyfilm instabilitása lesz, s ez párolgáshoz és további bekoncentrálódáshoz vezet. A gyulladásos mediátorok felszabadulása a szaruhártya idegvégződéseinek stimulálása révén kezdetben reflexes könnyezést vált ki, majd a könnymirigy neurogén gyulladásán keresztül végső soron a könnytermelés csökkenéséhez vezet. A gyulladásos mediátorok az idegek direkt károsítása révén reflexesen képesek blokkolni a könnytermelést. Ebbe a körforgásba több ponton is be lehet lépni. Mind a szem töréshibájának megváltoztatását szolgáló refraktív sebészeti beavatkozások, mind pedig a hosszan tartó kontaktlencse-viselés a corneaérzékenység csökkentése révén reflexes könnytermelés-csökkenést váltanak ki. Ugyanezen mechanizmus alapján hatnak a helyi érzéstelenítőszerek is. A szemcseppekben lévő tartósítószerek, az allergia, valamint a kontaktlencse szemre helyezése önmagában is a könnyfilm instabilitását eredményezi, azaz két pislogás között gyorsan felszakad, szabaddá téve a szemfelszínt. Az instabil könnyfilm fokozott párolgása a könnyfilm további bekoncentrálódásához vezet. A környezeti tényezők, úgymint az alacsony páratartalom, a légkondicionáló berendezések használata, valamint a Meibom-mirigy diszfunkciója mind a fokozott párolgás révén eredményezi a könnyfilm hiperozmotikussá válását. A szemszárazsággal kapcsolatos ismereteink terén tehát paradigmaváltással állunk szemben; amíg korábban a szemszárazság vezető okának elsősorban a vizes fázis és a mucin komponens zavarát tartották, napjainkra ismertté vált, hogy a szemszárazság vezető oka a Meibom mirigy-diszfunkció 3. A Meibom-mirigyekben termelődő lipid a szemhéjszélen található nyílásokon keresztül pislogás hatására kerül ki a felszínre, majd oszlik el a könny vizes fázisának tetején. A Meibom-mirigyek androgénszabályozás alatt állnak, az androgének serkentik a lipidtermelést és gátolják a kivezető nyílás elszarusodását. Az androgénszint bármilyen eredetű csökkenése antiandrogén gyógyszerek, menopauza, életkor, betegségek a lipidtermelés csökkenéséhez és a kivezető csövek elszarusodásához vezet. Különböző hatások életkor, menopauza, bizonyos gyógyszerek megindítják a mirigykivezető csövek elszarusodását, mely szűkületet eredményez. A mirigyváladék felszínre kerülése ezáltal nehezítetté válik. Az elszarusodás miatt fokozatosan kialakul a kivezető cső elzáródása, melynek eredménye mirigyen belüli pangás, nyomásfokozódás és következményes tágulat lesz. Az elszarusodás fokozatosan ráterjed a mirigyacinusok hámjára is, és lassan kialakul a mirigy atrófiája. A fent említett mechanizmus mellett az életkorral, a menopauzával járó változások hatására nem csak a mirigy kivezető csövének elszarusodása indul meg, hanem a mirigyváladék mennyiségi és minőségi változásai is bekövetkeznek. Androgéntúlsúly esetén a termelődő sűrűbb, patológiás mirigyváladék (meibum) a kivezető csövek elzáródásához és pangáshoz vezet. A pangás következtében a baktériumszám megnő, az enzimek, toxinok, szabad zsírsavak felszabadulása lokális gyulladást eredményez. A Meibom-mirigy-diszfunkció következtében a csökkent lipidtermelés és/vagy felszínre 6

7 65. évfolyam 1-2. szám Tanulmány jutás vagy a patológiás összetételű lipid termelődése a könnyfilm instabilitását okozza, és fokozott párolgáson alapuló szemszárazság kialakulásához vezet. A fokozott párolgáson alapuló szemszárazságra utaló tünet lehet a hideg hatására meginduló fokozott könnyezés. Ez utóbbi hátterében a fokozott párolgás miatt szabaddá váló szaruhártyafelszínt érő hideginger hatására létrejövő reflexes könnyezés áll. A szemszárazság egyes típusai közül a tisztán vizes fázis hiányán alapuló, ún. hiposzekretív szemszárazság mindössze 5%-ban, a túlzott párolgáson alapuló, ún. hiperevaporatív forma körülbelül 60%-ban, míg a kevert forma nagyjából 30%-ban fordul elő. A számadatokból nyilvánvaló, hogy a hiperevaporatív szemszárazság fel nem ismerése vezethet a kezelés gyakori hatástalanságához. A szemszárazság kezelésének alapelve egyrészről a tünetek enyhítése és az életminőség javítása, másrészről a komplikációk megelőzése. Bármilyen típusú is a szemszárazság, a könnyfilmben felszaporodó toxinok, gyulladásos mediátorok felhígítása, a károsodott sejtek eltávolítása, lemosása, a hiperozmózis megszüntetése, a szemfelszín és a szemhéj közötti súrlódás csökkentése (lubrikáció) elsődleges feladat, melyre napjaink korszerű műkönnyei megoldást nyújtanak. Hiperevaporatív típusú szemszárazság esetén azonban a fent említettek nem elegendőek, ezekben az esetekben a hiányzó lipid pótlására vagy a patológiás összetételű lipid normalizálására is szükség van. Tekintettel arra, hogy Meibom-mirigy-diszfunkcióban gyakran találkozunk a szemhéjszél gyulladásával, a szemhéji higiénia biztosítása a kezelés során nélkülözhetetlen. A szemhéjszéli kozmetikumok gondos eltávolítása, a gyulladásos eredetű, pehelyszerű felrakódások rendszeres letisztítása történhet 1:10 arányban hígított babasamponba mártott vattapálcával vagy speciálisan a szemhéj ápolására kifejlesztett nedves törlőkendővel. A besűrűsödött meibum kiürülése elősegíthető a szemhéjszél melegítésével pl. meleg borogatás és enyhe szemhéjmasszázzsal. Ez utóbbi legegyszerűbb formája a tudatos, forszírozott pislogás. Erre érdemes a páciens figyelmét felhívni. Műkönnyként célszerű hosszú retenciós idejű, viscoelasztikus hatású hialuronsavvagy HP-guar-tartalmú lubrikáló műkönnyek használata, melyek lecsökkentik a napi cseppentés gyakoriságát. Mivel krónikus állapot kezeléséről van szó, a károsodott szemfelszín védelme érdekében célszerű kerülni a benzalkónium-kloriddal tartósított készítmények használatát, annak hámtoxikus hatása miatt. Helyette érdemes polyquaddal tartósított vagy tartósítószer-mentes készítményeket használni. Hiperevaporatív szemszárazságra utaló tünetek hideg hatására fellépő könnyezés, reggel, közvetlenül ébredés után jelentkező panaszok esetén lipidpótló készítmények adása szükséges, melyek napjainkban már a hazai piacon is elérhetők. A lipidpótló készítményeknél fontos, hogy tartalmazzanak foszfolipidet is, ennek hiányában ugyanis a lipidréteg cseppekben összeáll a könny vizes fázisának tetején. A szemszárazság és a Meibom-mirigy-diszfunkció súlyosabb eseteiben a fenti kezelésen túlmenően lokális antibiotikum-, szisztémás tetracyclin-kezelés, könnypontelzárás, rövid idejű lokális szteroidterápia szóba jön, a súlyos esetekben kialakuló szemhéji komplikációk esetén műtéti beavatkozásra is sor kerülhet. A páciens tüneteinek csökkentése érdekében világosítsuk fel a következőkről: kerülje a direkt légáramlást, ne irányítsa az arca felé a ventilátort, a klímaberendezést és kerülje a huzatot. Extrém száraz környezetben pl. repülőgépen gyakrabban használjon műkönynyet, gondoskodjon lakhelye, munkahelye megfelelő páratartalmáról. Fordítson kellő figyelmet a gyakori, forszírozott pislogásra, különösen számítógép előtti munkavégzés esetén. Kerülje a túlzott alkoholfogyasztást. Fogyasszon omega-3 zsírsavakban gazdag ételeket vagy étrend-kiegészítőket, melyek növelik a meibum poláros lipidtartalmát és csökkentik a szemszárazság kialakulásának valószínűségét 1. A fenti szempontok figyelembevételével sokat tehetünk a páciens panaszainak csökkentése, életminőségének javítása, valamint a szemfelszíni károsodások kialakulásának csökkentése érdekében. Irodalomjegyzék Report of the International Dry Eye WorkShop (DEWS), The Ocular Surface Special Issue, April 2007, Volume 5, Number 2 2 Begley CG, Caffery B, Nichols KK, Chalmers R. Responses of contact lens wearers to a dry eye survey. Optom Vis Sci 2000; 77: The International Workshop on Meibomian Gland Dysfunction, Investigative Ophthalmology & Visual Science Special Issue, March 2011; 52 (4) 4 Schiffman RM, et al. Utility assessment among patients with dry eye disease. Ophthalmology. 2003; 110: Hirsch J. Pharmacoeconomic of Dry Eye. Suppl P & T 2003; 28(12) The Epidemiology of Dry Eye Disease: Report of The Epidemiology Subcommittee of the International Dry Eye Workshop (2007). Ocul Surf Apr; 5(2):

8 MI ÚJSÁG AZ EMA-BAN, AZ EURÓPAI GYÓGYSZERÜGYNÖKSÉGBEN? Rovatvezető: Prof. dr. Borvendég János Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) októberi plenáris üléséről London, október 7-9. Eggenhofer Judit dr. Pozitív véleményekre tett javaslatok az Európai Bizottság (European Commission) felé a ritka betegségek gyógyszerei besorolási (Orphan medicinal products designation) kérelmekre vonatkozóan. Az ülésen a bizottság 29 kérelemre adott pozitív javaslatot. Ezek a következők: 1-(6-benzo-tiazolil-szulfonil)-5-klóro-1H-indol-2-vajsav 1-(6-benzo-tiazolil-szulfonil)-5-klóro-1H-indol-2-vajsav 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-il)fenoxi]fenil]metil]-2,5-diazabiciklo[2.2.1]hept-2- il]metil]benzoesav H-Lys-Lys-Gly-Pro-Arg-Cys(SH)-Leu-Thr-Arg-Tyr-Tyr-Ser-Ser-Phe-Val-Asn-Met- Glu-Gly-Lys-Lys-OH és H-Lys-Lys-Gly-Asp-Asn-Ile-Met-Val-Thr-Phe-Arg-Asn-Gln-Ala- Ser-Arg-Pro-Tyr-Gly-Lys-Lys-OH kombinációja A recipiensre alloreaktív T-sejtektől ex vivo, fotodinámiás kezeléssel mentesített donor T-limfociták Imatinib Mexiletin hidroklorid Rekombináns humán pentraxin-2 Rekombináns humán pentraxin-2 Rekombináns humán pentraxin-2 Szelinexor Szelinexor (2R, 3S)-2-(4-Ciklopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)-piperidin-3- karbonsav-(4-metil-3-trifluoro-metilfenil)amid (2R, 3S)-2-(4-Ciklopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)-piperidin-3- karbonsav-(4-metil-3-trifluoro-metilfenil)amid (3S)-1-azabicyciklo[2.2.2]okt-3-il{2-[2-(4-fluorophenylfenil)-1,3-tiazol-4-il] propán-2-il}karbamát Humán MD1 gént tartalmazó 8-as szerotípusú adeno-asszociált vírusvektor Arimoklomol-citrát Ataluren Bazedoxifen acetát Klorokin Dantrolén nátrium Humán eotaxin 2-ellenes humanizált IgG1 monoklonális antitest Olapteszed pegol Palovarotene Pentozan poliszulfát nátrium Pro-Pro-Thr-Val-Pro-Thr-Arg Sziponimod Sziponimod Terápiás javallat Szisztémás scleroderma kezelése Idiopátiás tüdőfibrózis kezelése Cisztás fibrózis kezelése Haemophilia A kezelése Akut myeloid leukaemia kezelése Akut respiratorikus distressz-szindróma kezelése Myotoniás betegségek kezelése Essentialis thrombocythaemiát követő myelofibrosis kezelése Polycytaemia verát követő myelofibrosis kezelése Primer myelofibrosis kezelése Krónikus lymphoid leukaemia/kissejtes lymphocytás lymphoma kezelése Plazmasejtes myeloma kezelése Mikroszkopikus polyangiitis kezelése Granulomatosis polyangiitis kezelése Gaucher-kór kezelése Duchenne-izomdisztrófia kezelése C típusú Niemann Pick-betegség kezelése 1-es típusú mucopolysaccharidosis kezelése Örökletes haemorrhagiás teleangiectasia kezelése Glioma kezelése Malignus hyperthermia kezelése Szisztémás scleroderma kezelése Glioma kezelése Fibrodysplasia ossificans progressiva kezelése 1-es típusú mucopolysaccharidosis kezelése Xeroderma pigmentosum kezelése Polymyositis kezelése Dermatomyositis kezelése 8

9 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? Negatív döntés Az ülésen negatív döntés nem született. Személyes meghallgatás (Oral hearings) Az ülés programjában 14 személyes meghallgatás szerepelt. Kérdések listája (Lists of questions) A COMP 9 beadványra vonatkozóan állított össze kérdéseket a szponzorok számára. Az érintett beadványok ismételt tárgyalására a novemberi plenáris ülésen kerül sor. Kérelmek visszavonása (Withdrawals of applications) Az ülés folyamán 4 esetben került sor visszavonásra. A 2014-ben beadott kérelmek száma: Év Benyújtott kérelmek Pozitív COMP- vélemények Visszavonások Végleges negatív COMP- vélemény EC által elfogadott készítmények (76%) 45 (23%) 1 (1%) 112 A COMP szeptemberi plenáris üléséről készült összefoglaló (monthly report) óta centralizált törzskönyvi eljárási folyamat alatt lévő orphan készítmények: Elfogadott orphan indikáció Ciszteamin hidroklorid Orphan Europe S.A.R.L. Cystinosis kezelése Lenvatinib Eisai Ltd. Papilláris pajzsmirigyrák kezelése Lenvatinib Eisai Ltd. Folliculáris pajzsmirigyrák kezelése Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) novemberi plenáris üléséről London, november Eggenhofer Judit dr. Pozitív véleményekre tett javaslatok az Európai Bizottság (European Commission) felé a ritka betegségek gyógyszerei besorolási (Orphan medicinal products designation) kérelmekre vonatkozóan. Az ülésen a bizottság 27 kérelemre adott pozitív javaslatot. Ezek a következők: Humán N-szulfoglükozamin szulfohidroláz cdns-t hordozó 10-es szerotípusú adeno-társított asszociált vírus vector Ex vivo szintetikus táptalajon szaporított allogén csontvelő eredetű mesenchymalis sejtek Exiszulind Hőkezeléssel elölt Mycobacterium obuense (teljes sejtes) Egyláncú, urokináz-plazminogén aktivátor ((E)-1-(4'-klóro-fenil)-3-(4-hidroxi-3-metoxifenil)-prop-2-én-1-on) (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzil-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabiciklo[3.2.1]oktán-7-karbonsav-L-lizin 1-(2-izopropoxietil)-2-tioxo-1,2,3,5-tetrahidro-pirrolo[3,2-d]pirimidin-4-on 2-hidroximetil-2-metoximetil-1-azabiciklo[2,2,2]oktán-3-on 5,5'-(4-(trifluoro-metil)benzilazanediyl)bisz(metilén)diquinolin-8-ol Terápiás javallat IIIA típusú mucopolysaccharidosis (Sanfilippo A-szindróma) kezelése Graft-versus-host betegség megelőzése Familiáris agyi cavernosus fejlődési rendellenesség kezelése Hasnyálmirigyrák kezelése Pleuralis empyema kezelése WHIM-szindróma kezelése Neurotrofiás keratitis kezelése Multiszisztémás atrófia kezelése Petefészekrák kezelése Glioma kezelése 9

10 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám 5-[8-metil-9-(1-metil-etil)-2-(4-morfolinil)-9H-purin-6-il]-2-pirimidinamin 5-brómo-N-(prop-2-in-1-il)-2-1H-1,2,4-triazol-1-il)-pirimidin-4,6-diamin Részleges E1A deléciót és egy integrinkötő domént tartalmazó 5-ös szerotípusú adenovírus CD34+ köldökzsinórvér elődsejtekből ex vivo előállított allogén természetes ölősejtek Aril-hidrokarbon-receptor antagonistával ex vivo expandált szaporított allogén CD34+ sejtek Fibrinalapú biotechnológiai úton tenyésztett, zsírszövetből izolált allogén eredetű érett mesenchymalis őssejteket tartalmazó dermis Amikacin-szulfát II-es típusú kollagénre specifikus autológ regulátor T-sejtek Anti-CD19 CD28/CD3 zéta kiméra antigén receptort kódoló retrovírus vektorral transzdukált autológ T-sejtek Benszerazid-hidroklorid Bevacizumab Kenodeoxikólsav Edaravon Granulocyta-makrofág kolóniastimuláló faktort kódoló, genetikailag módosított 5/3-as szerotípusú adenovírus Pegilált rekombináns humán hialuronidáz PH20 Plerixafor Riluzol Negatív döntés Az ülésen 1 negatív döntés született. Személyes meghallgatás (Oral hearings) Az ülés programjában 8 személyes meghallgatás szerepelt. Kérdések listája (Lists of questions) A COMP 22 beadványra vonatkozóan állított össze Terápiás javallat Malignus mesothelioma kezelése Huntington-kór kezelése Glioma kezelése Akut myeloid leukaemia kezelése B-sejtes lymphoblastos leukaemia/lymphoma kezelése Epidermolysis bullosa kezelése Pseudomonas aeruginosa okozta tüdőfertőzés kezelése cisztikus fibrózisban Nem fertőzéses eredetű uveitis kezelése Diffúz nagy B-sejtes lymphoma kezelése Béta-talasszémia intermedia és major kezelése Öröklődő vérzéses teleangiectasia kezelése Veleszületett primér epesavszintézis rendellenesség kezelése Amyotrophiás lateral sclerosis kezelése Malignus mesothelioma kezelése Hasnyálmirigyrák kezelése WHIM-szindróma kezelése Traumás gerincvelő-sérülés kezelése kérdéseket a szponzorok számára. Az érintett beadványok ismételt tárgyalására a decemberi plenáris ülésen kerül sor. Kérelmek visszavonása (Withdrawals of applications) Az ülés folyamán 5 esetben került sor visszavonásra. A 2014-ben beadott kérelmek száma: Év Benyújtott kérelmek Visszavonások Végleges negatív COMP- vélemény EC által elfogadott készítmények (77%) 49 (22%) 2 (1%) 131 A COMP októberi plenáris ülésének összefoglalója (monthly report) után az EC által elfogadott orphan készítmények: Pozitív COMP- vélemények (3S)-(+)-(5-kloro-2-metoxi-fenil)-1,3-dihidro-3-fluoro-6-(trifluoro-metil)-2h-indol-2-on Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) Fragilis X-szindróma kezelése (S)-2-(1-((6-amino-5-cianopirimidin-4-il)-amino)-etil)-4-oxo-3-fenil-3,4- dihidropirrolo[2,1-f][1,2,4]triazin-5-karbonitril Almirall S.A. Pemphigus kezelése 10

11 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? (S)-6-hidroxi-2,5,7,8-tetrametil-N-((R)-piperidin 3 il)kromán 2 karboxamid-hidroklorid Khondrion BV Leigh-szindróma kezelése Kálcium-akamprozát Real Regulatory Limited Fragilis X-szindróma kezelése Humán UGT1A1 gént tartalmazó 8-as szerotípusú adenoasszociált vírusvektor Généthon Crigler Najjar-szindróma kezelése Kannabidiol GW Pharma Ltd. Dravet-szindróma kezelése Allogén szaruhártya limbális őssejttenyészet NHS National Services Scotland Trading as Scottish National Blood Transfusion Service Limbális őssejthiány kezelése Ciszteamin-hidroklorid Lucane Pharma SA Cystinosis kezelése Glukagon S-cubed Limited Congenitalis hyperinsulinismus kezelése Immunglobulin G1, anti-(humán tumor-asszociált kalcium jelátvivő 2) (humán- Mus musculus monoklonális hrs7 nehézlánc), diszulfid a humán-mus musculus monoklonális hrs7 kappa-lánccal, dimer, hexakis (tioéter) a (4S)-4-[[[[4-[[(2S)-2-(4- aminobutil)-2-[[2-[2-[[26-[4-[[[[4-[(3-merkapto-2,5-dioxo-1-pirrolidinil)metil]ciklohexil] karbonil]amino]metil]-1h-1,2,3-triazol-1-il]-3,6,9,12,15,18,21,24-oktaoxahexakoz-1- il]amino]-2-oxoetoxi]acetil]amino]-1-oxoetil]amino]fenil]metoxi]karbonil]oxi]-4,11-dietil- 9-hidroxi-1H-pirano[3,4 :6,7]indolizino[1,2-b]kinolin-3,14(4H,12H)-dionnal Immunomedics GmbH Hasnyálmirigyrák kezelése Nitrogén-oxid PD Dr. med. Joachim Riethmüller Cisztás fibrózis kezelése Ozilodrosztat Novartis Europharm Limited Cushing-szindróma kezelése Oxalobacter formigenes HC-1 törzs OxThera AB Rövidbél-szindróma kezelése Piridoxál-5 -foszfát Great Ormond Street Hospital for Children, NHS Foundation Trust Piridoxamin 5 -foszfát-oxidáz-hiány kezelése Rekombináns humán csontmorfogenetikus fehérje 4-es altípus STEMGEN S.p.A Glioma kezelése Alfa-L-iduronidázzal kapcsolt rekombináns humán inzulinreceptor monoklonális ellenanyag Voisin Consulting S.A.R.L. 1-es típusú mucopolysaccharidosis kezelése Humán makrofágkolónia stimuláló faktor elleni rekombináns IgG1 kappa humán monoklonális ellenanyag Novartis Europharm Limited Lokalizált és diffúz típusú pigmentált villonodularis synovitis és tenosynovialis óriássejtes tumor kezelése Rekombináns, humán IgG1 monoklonális, fibroblaszt növekedési faktor 23 antitest NDA Group AB X-kromoszómához kötött hypophosphataemia kezelése Raxibakumab GlaxoSmithKline Trading Services Limited Inhalációs anthraxbetegség kezelése 11

12 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) decemberi plenáris üléséről London, december Eggenhofer Judit dr. Pozitív véleményekre tett javaslatok az Európai Bizottság (European Commission) felé a ritka betegségek gyógyszerei besorolási (Orphan medicinal products designation) kérelmekre vonatkozóan. Az ülésen a bizottság 22 kérelemre adott pozitív javaslatot. Ezek a következők: Indiana szerotípusú hólyagos szájgyulladás vírus G-fehérjéjével pszeudotipizált lentivírus vektor, amely a Tax, HBZ, p12i és p30ii HTLV-1 fehérjékből származtatott antigént kódol A Tax, HBZ, p12i és p30ii HTLV-1 fehérjékből származó antigént kódoló vesicularis stomatitis vírus G fehérje New-Jersey szerotípusa által pszeudotipizált lentivirális vektor 5-ös szerotípusú adenovírus vektor, amely a vaszkuláris endoteliális növekedési faktor D izoformáját (preprocesszált rövid forma) tartalmazza, egy CMV promotertől Allogenikus, köldökzsinórvérből származó, ex-vivo expandált, vérképző CD133+ sejtek / Allogenikus, köldökzsinórvérből származó, ex-vivo expandált, vérképző CD133- sejtek. O-acetil-GD2 antitestre specifikus c8b6 kimer monoklonális antitest Emtricitabin B-Myb gént, mint tumorspecifikus promotert tartalmazó 1-es típusú Herpes simplex vírus Pentozan poliszulfát nátrium Rekombináns humán aszpartil-glükózaminidáz Nátrium-tioszulfát Tenofovir dizoproxil fumarát Humán factor VII gént tartalmazó 8-as szerotípusú adenoasszociált vírusvektor Allogén perifériás vérből nyert mononukleáris sejtek korai apoptotikus állapot indukálására Ceftriaxon Rekombináns humán alfa-n-acetil-glükózaminidázból és rekombináns humán inzulinszerű növekedési faktor 2-ből álló fúziós fehérje Humanizált, Fc CD19 elleni monoklonális antitest N-metil-4-({4-[({3-metil(metil-szulfonil)amino]pirazin-2- il}metil)amino]-5-(trifluor-metil) pirimidin-2-il}amino)benzamid hidroklorid Pegilált rekombináns arginin deimináz Ponatinib hidroklorid Rekombináns humán alkalikus foszfatáz Nátrium-valproát Humán mucin-1 szintetikus szignál peptid (1-21 aminosavak) Negatív döntés Az ülésen negatív döntés nem született. Személyes meghallgatás (Oral hearings) Az ülés programjában 15 személyes meghallgatás szerepelt. Kérdések listája (Lists of questions) A COMP 21 beadványra vonatkozóan állított össze Terápiás javallat Felnőttkori T-sejtes leukaemia/lymphoma kezelése Felnőttkori T-sejtes leukaemia/lymphoma kezelése Placentaelégtelenség kezelése Akut myeloid leukaemia kezelése Neuroblastoma kezelése Aicardi Goutières-szindróma kezelése Hasnyálmirigyrák kezelése Interstitialis cystitis kezelése Aszpartil-glükózaminuria kezelése Calciphylaxis kezelése Aicardi Goutières-szindróma kezelés Veleszületett VII-es véralvadásifaktor-hiány kezelése Graft-versus-host betegség megelőzése Spinocerebellaris ataxia kezelése IIIB típusú mucopolysaccharidosis (Sanfilippo B-szindróma) kezelése Diffúz nagy B-sejtes lymphoma kezelése Petefészekrák kezelése Malignus mesothelioma kezelése Gastrointestinalis stromalis tumorok kezelése Hypophosphatasia kezelése Wolfram-szindróma kezelése Plazmasejtes myeloma kezelése kérdéseket a szponzorok számára. Az érintett beadványok ismételt tárgyalására a januári plenáris ülésen kerül sor. Kérelmek visszavonása (Withdrawals of applications) Az ülés folyamán 11 esetben került sor visszavonásra. 12

13 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? A 2014-ben beadott kérelmek száma: Év Benyújtott kérelmek Pozitív COMP- vélemények Visszavonások Végleges negatív COMP- vélemény EC által elfogadott készítmények (76%) 61 (24%) 2 (1%) 160 A COMP novemberi plenáris ülésének összefoglalója (monthly report) után az EC által elfogadott orphan készítmények: (2R, 3S)-2-(4-Ciklopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)-piperidin-3-karbonsav- (4-metil-3-trifluoro-metilfenil)amid ChemoCentryx Limited Mikroszkopikus polyangiitis kezelése (2R, 3S)-2-(4-Ciklopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)-piperidin-3-karbonsav- (4-metil-3-trifluoro-metilfenil)amid ChemoCentryx Limited Granulomatosis polyangiitis kezelése (3S)-1-azabicyciklo[2.2.2]okt-3-il{2-[2-(4-fluorophenylfenil)-1,3-tiazol-4-il]propán-2-il} karbamát Genzyme Europe BV Gaucher-kór kezelése 1-(6-benzo-tiazolil-szulfonil)-5-klóro-1H-indol-2-vajsav Inventiva Szisztémás scleroderma kezelése 1-(6-benzo-tiazolil-szulfonil)-5-klóro-1H-indol-2-vajsav Inventiva Idiopátiás tüdőfibrózis kezelése 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-il)fenoxi]fenil]metil]-2,5-diazabiciklo[2.2.1]hept-2-il] metil]benzoesav Coté Orphan Consulting UK Limited Cisztás fibrózis kezelése H-Lys-Lys-Gly-Pro-Arg-Cys(SH)-Leu-Thr-Arg-Tyr-Tyr-Ser-Ser-Phe-Val-Asn-Met-Glu- Gly-Lys-Lys-OH és H-Lys-Lys-Gly-Asp-Asn-Ile-Met-Val-Thr-Phe-Arg-Asn-Gln-Ala-Ser- Arg-Pro-Tyr-Gly-Lys-Lys-OH kombinációja Apitope International NV Haemophilia A kezelése Humán MD1 gént tartalmazó 8-as szerotípusú adenoasszociált vírusvektor Généthon Duchenne-izomdisztrófia kezelése Arimoklomol-citrát Orphazyme ApS C típusú Niemann Pick-betegség kezelése Ataluren PTC Therapeutics, Limited 1-es típusú mucopolysaccharidosis kezelése Bazedoxifen-acetát Consejo Superior de Investigaciones Cientificas (CSIC) Örökletes haemorrhagiás teleangiectasia kezelése Klorokin DualTpharma B.V. Glioma kezelése Dantrolén nátrium Eagle Laboratories Ltd. Malignus hyperthermia kezelése A recipiensre alloreaktív T-sejtektõl ex vivo, fotodinámiás kezeléssel mentesített donor T-limfociták Kiadis Pharma Netherlands B.V Akut myeloid leukaemia kezelése Humán eotaxin 2-ellenes humanizált IgG1 monoklonális antitest CBR Biotech Strategies GmbH Szisztémás scleroderma kezelése 13

14 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám Imatinib Numedicus Limited Akut respiratorikus distressz-szindróma kezelése Mexiletin-hidroklorid Temmler Pharma GmbH & Co. KG Myotoniás betegségek kezelése Olapteszed pegol Noxxon Pharma AG Glioma kezelése Palovarotene Medpace Germany GmbH Fibrodysplasia ossificans progressiva kezelése Pentozán-poliszulfát-nátrium Plexcera Therapeutics EU Limited 1-es típusú mucopolysaccharidosis kezelése Pro-Pro-Thr-Val-Pro-Thr-Arg Prof Alain Taieb Xeroderma pigmentosum kezelése Rekombináns humán pentraxin-2 FGK Representative Service GmbH Essentialis thrombocytaemiát követő myelofibrosis kezelése Rekombináns humán pentraxin-2 FGK Representative Service GmbH Primer myelofibrosis kezelése Rekombináns humán pentraxin-2 FGK Representative Service GmbH Krónikus lymphoid leukaemia/kissejtes lymphocytás lymphoma kezelése Szelinexor Clinipace GmbH Krónikus lymphoid leukaemia/kissejtes lymphocytás lymphoma kezelése Szelinexor Clinipace GmbH Plazmasejtes myeloma kezelése Sziponimod Novartis Europharm Limited Polymyositis kezelése Sziponimod Novartis Europharm Limited Dermatomyositis kezelése A COMP novemberi plenáris üléséről készült összefoglaló (monthly report) óta centralizált törzskönyvi eljárási folyamat alatt lévő orphan készítmények: Elfogadott orphan indikáció Izavukonazonium-szulfát Basilea Medical Ltd. Invazív aspergillosis kezelése Izavukonazonium-szulfát Basilea Medical Ltd. Mucormycosis kezelése Rekombináns humán parathyroid hormon NPS Pharma UK Ltd. Hypoparathyreoidismus kezelése 14

15 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) januári plenáris üléséről London, január 7-9. Eggenhofer Judit dr. Pozitív véleményekre tett javaslatok az Európai Bizottság (European Commission) felé a ritka betegségek gyógyszerei besorolási (Orphan medicinal products designation) kérelmekre vonatkozóan. Az ülésen a bizottság 19 kérelemre adott pozitív javaslatot. Ezek a következők: 3-[2-(4-karbamimidoil-fenilkarbamoil)-5-metoxi-4-vinil fenil]-6-(ciklopropilmetilkarbamoil)-piridin-2-karboxilsav B csoportú adenovírus kiméra (11p/3) deléciókkal az E3 és E4 régiókban Fibrinogén bevonatú albumingömböcskék Nitroglicerin Nátrium-szevuparin 2'-O-metil-foszforotioát RNS-oligonukleotid, 5'-m5CUGm5CUGm5CUGm5CUGm5CUGm5CUGm5CUG-3' 505 aminosavból álló fehérje, ami megfelel a vad típusú humán hisztidil-trns szintetáz aminosav szekvenciájának 5-hidroximetil-2-furfurál Cytomegalovirus, adenovirus és Epstein-Barr virus szintetikus peptidjeivel ex-vivo inkubált allogén CD4+ és CD8+T lymphocyták Allogenikus CD4+ és CD8+ T-limfociták, ex vivo inkubálva citomegalovírus, adenovírus és Epstein Barr-vírus virális antigénjeinek szintetikus peptidjeivel Allogenikus CD4+ és CD8+ T-limfociták, ex vivo inkubálva citomegalovírus, adenovírus és Epstein Barr-vírus virális antigénjeinek szintetikus peptidjeivel Alvocidib Lactobacillus reuteri Mazindol Miriocin N-(3-(4-(3-(diizobutilamino)propil)piperazin-1-il)propil)-1H-benzo[d]imidazol-2-amindiszulfát Olaratumab Rekombináns humán glutamát-oxálacetát-transzamináz 1 Ulokuplumab Negatív döntés Az ülésen negatív döntés nem született. Személyes meghallgatás (Oral hearings) Az ülés programjában 18 személyes meghallgatás szerepelt. Kérdések listája (Lists of questions) A COMP 15 beadványra vonatkozóan állított össze Terápiás javallat Hereditaer angiooedema kezelése Petefészekrák kezelése Ebolavírus-fertőzés kezelése Szisztémás scleroderma kezelése Sarlósejtes anaemia kezelése Huntington-kór kezelése Fascioscapulohumeralis izomdisztrófia kezelése Sarlósejtes anaemia kezelése Adenovírus-fertőzés kezelése haematopoeticus őssejt-transzplantációt követően Citomegalovírus-fertőzés kezelése haematopoeticus őssejt-transzplantációt követően Epstein Barr-vírus-fertőzés kezelése haematopoeticus őssejt-transzplantációt követően Akut myeloid leukaemia kezelése Nekrotizáló enterocolitis megelőzése Narcolepsia kezelése Retinitis pigmentosa kezelése Progresszív supranuclearis bénulás kezelése Lágyszöveti szarkóma kezelése Glioma kezelése Akut myeloid leukaemia kezelése kérdéseket a szponzorok számára. Az érintett beadványok ismételt tárgyalására a februári plenáris ülésen kerül sor. Kérelmek visszavonása (Withdrawals of applications) Az ülés folyamán 14 esetben került sor visszavonásra. A 2015-ben beadott kérelmek száma: Év Benyújtott kérelmek Pozitív COMP- vélemények Visszavonások Végleges negatív COMP- vélemény EC által elfogadott készítmények (54%) 16 (46%) 0 (0%) 0 15

16 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám A COMP decemberi plenáris ülésének összefoglalója (monthly report) után az EC által elfogadott orphan készítmények: ((E)-1-(4 -klóro-fenil)-3-(4-hidroxi-3-metoxifenil)-prop-2-én-1-on) Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) WHIM-szindróma kezelése (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzil-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabiciklo[3.2.1]oktán-7-karbonsav- L-lizin MIMETECH S.r.l. Neurotrofiás keratitis kezelése 1-(2-izopropoxietil)-2-tioxo-1,2,3,5-tetrahidro-pirrolo[3,2-d]pirimidin-4-on AstraZeneca AB Multiszisztémás atrófia kezelése 2-hidroximetil-2-metoximetil-1-azabiciklo[2,2,2]oktán-3-on Aprea AB Petefészekrák kezelése 5,5 -(4-(trifluoro-metil)benzilazanediyl)bisz(metilén)diquinolin-8-ol Prof. Olivier Blin Glioma kezelése 5-brómo-N-(prop-2-in-1-il)-2-1H-1,2,4-triazol-1-il)-pirimidin-4,6-diamin Palobiofarma S.L. Huntington-kór kezelése 5-[8-metil-9-(1-metil-etil)-2-(4-morfolinil)-9H-purin-6-il]-2-pirimidinamin TMC Pharma Services Ltd. Malignus mesothelioma kezelése Humán N-szulfoglükozamin szulfohidroláz cdns-t hordozó 10-es szerotípusú adenotársított asszociált vírusvektor LYSOGENE IIIA típusú mucopolysaccharidosis (Sanfilippo A-szindróma) kezelése Részleges E1A deléciót és egy integrinkötő domént tartalmazó 5-ös szerotípusú adenovírus Alan Boyd Consultants Ltd. Glioma kezelése Fibrinalapú biotechnológiai úton tenyésztett, zsírszövetből izolált allogén eredetű érett mesenchymalis őssejteket tartalmazó dermis Biodan Yelah S.L. Epidermolysis bullosa kezelése Ex vivo szintetikus táptalajon szaporított allogén csontvelő eredetű mesenchymalis sejtek Cell2B Advanced Therapeutics, SA Graft-versus-host betegség megelőzése CD34+ köldökzsinórvér elődsejtekből ex vivo előállított allogén természetes ölősejtek Novartis Europharm Limited Akut lymphoblastos leukaemia kezelése Aril-hidrokarbon-receptor antagonistával ex vivo expandált szaporított allogén CD34+ sejtek IPD-Therapeutics BV Akut myeloid leukaemia kezelése Amikacin- szulfát PlumeStars s.r.l. Pseudomonas aeruginosa okozta tüdőfertőzés kezelése cisztikus fibrózisban II-es típusú kollagénre specifikus autológ regulátor T-sejtek TxCell Nem fertőzéses eredetű uveitis kezelése Anti-CD19 CD28/CD3 zéta kiméra antigén receptort kódoló retrovírusvektorral transzdukált autológ T-sejtek Kite Pharma UK, Ltd. Diffúz nagy B-sejtes lymphoma kezelése Benserazid hidroklorid Isabelle Ramirez Béta-talasszémia intermedia és major kezelése 16

17 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? Bevacizumab Dr. Sophie Dupuis-Girod Öröklődő vérzéses teleangiectasia kezelése Kenodeoxikólsav Sigma-Tau Pharma Ltd. Veleszületett primér epesavszintézis-rendellenesség kezelése Edaravon Treeway B.V. Amyotrophiás lateral sclerosis kezelése Exiszulind Firc Institute of Molecular Oncology (IFOM) Familiáris agyi cavernosus fejlődési rendellenesség kezelése Granulocyta-makrofág kolóniastimuláló faktort kódoló, genetikailag módosított 5/3-as szerotípusú adenovírus Oncos Therapeutics Oy Malignus mesothelioma kezelése Hőkezeléssel elölt Mycobacterium obuense (teljes sejtes) Immodulon Therapeutics Ltd. Hasnyálmirigyrák kezelése Pegilált rekombináns humán hialuronidáz PH20 Pharm. Research Associates (UK) Limited Hasnyálmirigyrák kezelése Plerixafor Groupe d étude des neutropénies WHIM-szindróma kezelése Riluzol Dr. Laurent Vinay Traumás gerincvelő-sérülés kezelése Egyláncú, urokináz-plazminogén aktivátor Coté Orphan Consulting UK Limited Pleuralis empyema kezelése Beszámoló a COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) februári plenáris üléséről London, február Eggenhofer Judit dr. Pozitív véleményekre tett javaslatok az Európai Bizottság (European Commission) felé a ritka betegségek gyógyszerei besorolási (Orphan medicinal products designation) kérelmekre vonatkozóan. Az ülésen a bizottság 22 kérelemre adott pozitív javaslatot. Ezek a következők: 5'-ASCSASTSCSASGSTSCSTSGSASUSASASGSCSTSA-3' 6-etoxi-7-metoxi-2-(2-metil-szulfanil-fenil)-3,1-benzoxazin-4-on Humán vérplazmából származó alfa-1 proteináz-inhibitor Humán rekombináns Club Cell 10 kda fehérje 5-(5-klór-1H-pirrolo[2,3-b]piridin-3-ilmetill)-piridin-2-il]-(6-trifluorometil-piridin-3-ilmetil)-amin hidroklorid 5,10,15,20-tetrakisz(2,6-difluoro-3-N-metilsulfamoilfenil)bakterioklorin Humán glükocerebrozidáz gént tartalmazó 9-es szerotípusú adenoasszociált vírusvektor Autológ zsírszövetből származó sztromális érrendszeri frakció sejtje Kimér 2'-O-(2-metoxietil) Huntingtin RNS-re ható módosított oligonukleotid Enoxacin Ex-vivo expandált autológ humán keratinsejtek, amelyek COL17A1-kódoló retrovírusvektorral transzdukált felhámõssejteket tartalmaznak Terápiás javallat Alport-szindróma kezelése Netherton-szindróma kezelése Graft-versus-host betegség kezelése Bronchopulmonalis dysplasia megelőzése Lokalizált és diffúz típusú tenosynovialis óriássejtes tumor kezelése Epeúti rák kezelése Gaucher-kór kezelése Szisztémás scleroderma kezelése Huntington-kór kezelése Amyotrophiás lateralsclerosis kezelése Epidermolysis bullosa kezelése 17

18 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám Ex-vivo expandált autológ humán keratinsejtek, amelyek COL7A1-kódoló retrovírusvektorral transzdukált felhámõssejteket tartalmaznak Ex-vivo expandált autológ humán keratinsejtek, amelyek LAMB3-kódoló retrovírusvektorral transzdukált felhámõssejteket tartalmaznak Gallium (68Ga)-edotreotid Humán 3-as típusú reovírus, Dearing törzs Humanizált anti-folát receptor -1 mononukleális antitesttel konjugált majtanyinoid DM4 Lenvatinib Melfalán-flufenamid Cytomegalovírus, adenovírus és Epstein Barr-vírus szintetikus peptidjeivel ex-vivo inkubált allogén CD4+ és CD8+T-lymphocyták Allogenikus CD4+ és CD8+ T-lymphocyták, ex-vivo inkubálva cytomegalovírus, adenovírus és Epstein Barr-vírus virális antigénjeinek szintetikus peptidjeivel Negatív döntés Az ülésen 1 negatív döntés született. Személyes meghallgatás (Oral hearings) Az ülés programjában 11 személyes meghallgatás szerepelt. Kérdések listája (Lists of questions) A COMP 19 beadványra vonatkozóan állított össze Terápiás javallat Epidermolysis bullosa kezelése Epidermolysis bullosa kezelése Gasztroentero-pankreatikus neuroendokrin tumorok diagnosztizálása Petefészekrák kezelése Petefészekrák kezelése Hepatocelluláris karcinóma kezelése Plazmasejtes myeloma kezelése Hematopoetikus őssejt-transzplantációt követő adenovírus infekciók kezelése Hematopoetikus őssejt-transzplantációt követő Epstein Barr-vírus infekciók kezelése kérdéseket a szponzorok számára. Az érintett beadványok ismételt tárgyalására a márciusi plenáris ülésen kerül sor. Kérelmek visszavonása (Withdrawals of applications) Az ülés folyamán 7 esetben került sor visszavonásra. A 2015-ben beadott kérelmek száma: Év Benyújtott kérelmek Pozitív COMP- vélemények Visszavonások Végleges negatív COMP- vélemény EC által elfogadott készítmények (62%) 25 (38%) 0 (0%) 22 A COMP decemberi plenáris ülésének összefoglalója (monthly report) után az EC által elfogadott orphan készítmények: 2 -O-metil-foszforotioát RNS-oligonukleotid, 5 -m5cugm5cugm5cugm5cugm5cugm5cugm5cug-3 Prosensa Therapeutics B.V. Huntington-kór kezelése 3-[2-(4-karbamimidoil-fenilkarbamoil)-5-metoxi-4-vinil fenil]-6-(ciklopropilmetilkarbamoil)-piridin-2-karboxilsav BioCryst UK Ltd. Hereditaer angiooedema kezelése 505 aminosavból álló fehérje, ami megfelel a vad típusú humán hisztidil-trns szintetáz aminosav szekvenciájának Voisin Consulting S.A.R.L. Facioscapulohumeralis izomdisztrófia kezelése 5-hidroximetil-2-furfurál Baxter Innovations GmbH Sarlósejtes anaemia kezelése A Tax, HBZ, p12i és p30ii HTLV-1 fehérjékből származó antigént kódoló vesicularis stomatitis vírus G-fehérje New-Jersey szerotípusa által pszeudotipizált lentivirális vektor THERAVECTYS Felnőttkori T-sejtes leukaemia/lymphoma kezelése 18

19 65. évfolyam 1-2. szám Mi újság az EMA-ban? Indiana szerotípusú hólyagos szájgyulladás vírus G-fehérjéjével pszeudotipizált lentivírusvektor, amely a Tax, HBZ, p12i és p30ii HTLV-1 fehérjékből származtatott antigént kódol THERAVECTYS Felnőttkori T-sejtes leukaemia/lymphoma kezelése Humán factor VII gént tartalmazó 8-as szerotípusú adenoasszociált vírusvektor Professor Edward G. Tuddenham Veleszületett VII-es véralvadásifaktor-hiány kezelése 5-ös szerotípusú adenovírus-vektor, amely a vaszkuláris endoteliális növekedési faktor D izoformáját (preprocesszált rövid forma) tartalmazza, egy CMV promotertől Magnus Invention Management Ltd. Placentaelégtelenség kezelése Cytomegalovírus, adenovírus és Epstein Barr-vírus szintetikus peptidjeivel ex-vivo inkubált allogén CD4+ és CD8+T-lymphocyták Miltenyi Biotec GmbH Adenovírus-fertőzés kezelése hematopoetikus őssejt-transzplantációt követően Allogén perifériás vérből nyert mononukleáris sejtek korai apoptotikus Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd. Graft-versus-host betegség megelőzése Allogenikus, köldökzsinórvérből származó, ex-vivo expandált, vérképző CD133+ sejtek / Allogenikus, köldökzsinórvérből származó, ex-vivo expandált, vérképző CD133- sejtek Regulatory Resources Group Ltd. Akut myeloid leukaemia kezelése Alvocidib Theorem Clinical Research GmbH Akut myeloid leukaemia kezelése Ceftriaxon Ospedale San Raffaele s.r.l. Spinocerebellaris ataxia kezelése Rekombináns humán alfa-n-acetil-glukózaminidázból és rekombináns humán inzulinszerű növekedési faktor 2-ből álló fúziós fehérje BioMarin Europe Ltd. IIIB típusú mucopolysaccharidosis (Sanfilippo B-szindróma) kezelése B csoportú adenovírus kiméra (11p/3) deléciókkal az E3 és E4 régiókban PsiOxus Therapeutics Ltd. Petefészekrák kezelése O-acetil-GD2 antitestre specifikus c8b6 kimer monoklonális antitest Atlab Pharma SAS Neuroblastoma kezelése Emtricitabin Dr. Yanick Crow Aicardi Goutières-szindróma kezelése Fibrinogén bevonatú albumin gömböcskék Fibreu Limited Ebolavírus-fertőzés kezelése B-Myb gént mint tumorspecifikus promotert tartalmazó 1-es típusú Herpes simplex vírus Karcinolys S.A.S Hasnyálmirigyrák kezelése Humanizált, Fc CD19 elleni monoklonális antitest MorphoSys AG Diffúz nagy B-sejtes lymphoma kezelése Lactobacillus reuteri Infant Bacterial Therapeutics AB Nekrotizáló enterocolitis megelőzése Mazindol HAC Pharma Narcolepsia kezelése Miriocin Nanovector s.r.l. Retinitis pigmentosa kezelése 19

20 Mi újság az EMA-ban? 65. évfolyam 1-2. szám N-(3-(4-(3-(diizobutilamino)propil)piperazin-1-il)propil)-1H-benzo[d]imidazol-2-amindiszulfát AlzProtect SAS Progresszív supranuclearis bénulás kezelése Nitroglicerin Covis Pharma S.à.r.l. Szisztémás scleroderma kezelése N-metil-4-({4-[({3-metil(metil-szulfonil)amino]pirazin-2- il}metil)amino]-5-(trifluor-metil) pirimidin-2-il}amino)benzamid hidroklorid TMC Pharma Services Ltd. Petefészekrák kezelése Olaratumab Eli Lilly Nederland B.V. Lágyszöveti szarkóma kezelése Pegilált rekombináns arginin-deimináz Designerx Europe Limited Malignus mesothelioma kezelése Pentozán-poliszulfát-nátrium Dr. Ulrich Granzer Interstitialis cystitis kezelése Ponatinib hidroklorid ARIAD Pharma Ltd. Gastrointestinalis stromalis tumorok kezelése Rekombináns humán alkalikus foszfatáz AM-Pharma BV Hypophosphatasia kezelése Rekombináns humán aszpartil-glukózaminidáz ACE Biosciences A/S Aszpartil-glukózaminuria kezelése Rekombináns humán glutamát-oxálacetát-transzamináz 1 Impasara Ltd. Glioma kezelése Nátrium-szevuparin Dilaforette AB Sarlósejtes anaemia kezelése Nátrium-tioszulfát Hope Pharmaceuticals Ltd. Calciphylaxis kezelése Nátrium-valproat Alan Boyd Consultants Ltd. Wolfram-szindróma kezelése Humán mucin-1 szintetikus szignál peptid (1-21 aminosavak) Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd. Plazmasejtes myeloma kezelése Tenofovir-dizoproxil-fumarát Dr. Yanick Crow Aicardi-Goutières-szindróma kezelése Ulokuplumab Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG Akut myeloid leukaemia kezelése A COMP januári plenáris üléséről készült összefoglaló (monthly report) óta centralizált törzskönyvi eljárási folyamat alatt lévő orphan készítmények: Elfogadott orphan indikáció Ciszteamin-hidroklorid Lucane Pharma Cystinosis kezelése Ibrutinib Janssen-Cilag International NV Lymphoplasmocytás lymphoma kezelése Lenalidomid Celgene Europe Limited Köpenysejtes lymphoma kezelése 20