Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv

Átírás

1 Kosztolányi György Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv Minőségügyi gyi vonatkozások : - a Nemzeti Terv megvalósításának garanciális elemei - egy tervszerűen en épített újszerű ellátóhálózat modellért rtéke

2 A problémak makör r kialakulása

3 Ritka betegségek a problémakör kialakulásának előfeltételei: 1. A XX. sz. végi biotechnológiai forradalom - diagnosztikai fejlődés (genetikai tesztek, biomarkerek) - kórfolyamatok kutatása (-omika) - kezelési lehetőségek megjelenése - sokféle ritka betegség elkülönítése

4 Ritka betegségek a problémakör kialakulásának előfeltételei: 1. A XX. sz. végi biotechnológiai forradalom - diagnosztikai fejlődés (genetikai tesztek, biomarkerek) - kórfolyamatok kutatása (-omika) - kezelési lehetőségek megjelenése - sokféle ritka betegség elkülönítése sokféle ritkaság ritkák sokasága Ritka betegségek gek

5 Ritka betegségek a problémakör kialakulásának előfeltételei: 1. A XX. sz. végi biotechnológiai forradalom - diagnosztikai fejlődés (genetikai tesztek, biomarkerek) - kórfolyamatok kutatása (-omika) - kezelési lehetőségek megjelenése - sokféle ritka betegség elkülönítése sokféle ritkaság ritkák sokasága Ritka betegségek gek

6 Ritka betegségek a problémakör kialakulásának előfeltételei: 1. A XX. sz. végi biotechnológiai forradalom - diagnosztikai fejlődés (genetikai tesztek, biomarkerek) - kórfolyamatok kutatása (-omika) - kezelési lehetőségek megjelenése - sokféle ritka betegség elkülönítése sokféle ritkaság ritkák sokasága Ritka betegségek gek 2. A XX. sz. végi informatikai forradalom - elektronikus adatbázisok - távkapcsolatok

7 Ritka betegségek gek populációs gyakoriság < 1 : 2000(E U) - mintegy 6000 különféle RB a népesség 5 7 % át érinti ~ 30 millió egyén az EU ban, > 0,5 millió Magyarországon a RB k80 % a genetikai betegség RB k jelentős mértékben különböznek egymástól súlyosságban - életképesség, testi, szellemi 25 % ofviselkedési patients had érzékszervi to wait 5 készség; 30 years jelentős számuk fogyatékossághoz to proper vezet; diagnosis 40 % of surveyed patients first received ~ 3000 RB diagnosztizálható genetikai an tesztekkel, erroneous biomarkerekkel diagnosis egy ország 25 sem % ofképes patients önellátó had tolenni travel to a different region to obtain the confirmatory diagnosis a sajátos problémához igazodó 2 % eü had politika to travel hiánya to a miatt different a szakértelem country nem kielégítő sok a késedelmes, helytelen diagnózis, nehéz hozzájutni a megfelelő ellátáshoz EU RAPSODY 2007 Rare Disease Patient Solidarity Project

8 Európai szakmapolitikai keretek

9 EUROPA > European Commission > DG Health and Consumers Protection Europe *European Commission* DG Health and Consumer Protection > Public Health > Taking Action against Diseases Communicable diseases Vaccination Major and chronic diseases Rare diseases DG SANCO is the acronym for the Directorate General for Health and Consumer Affairs

10 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans DG SANCO Public Health Programmes Community Action Programme on RDs including genetic diseases Orphan Drug Regulation 141/ EU Public Health Programme for exchange of information and coordinationon RDs at EU level (354 M ) COM (2008) on Rare Diseases: Europe s Challenges Second Programme of Community Action for transnational cooperation, development of strategies, screening and early recognition (1,203 M ) Council Recommendation on a European Action in the Field of Rare Diseases (2009/C 151/02)

11 COUNCIL OF THE EUROPEAN UNION EN Council Recommendation on action in the field of rare diseases 2947th EMPLOYMENT, SOCIAL POLICY, HEALTH AND CONSUMER AFFAIRS Council meeting Luxembourg, 9 June 2009

12 DG SANCO ajánl nlás s főf elemei (EC REC 151/02/2009) I. RB Nemzeti Terv az EU minden tagállamában 2013 végére II. Az új BNO ban kiemelt figyelem a RB re (definició, kódok) III. Hangsúly a RB kutatására IV. RB szakértői központok és EU referencia hálózat kialakítása V. Szakértelem EU szintű összegfogása (best practice klinikum, képzés, orphan drug ellátás) VI. Betegszervezetek bevonása a döntéselőkészítésbe VII. Fenntarthatóság figyelembevétele

13 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans National plans or strategies for rare diseases.. to ensure that patients have access to high quality care, including diagnostics, treatments, (re)habilitation In particular, the Member States should: (a) elaborate and adopt a plan/strategy by the end of 2013 within their health and social systems; (b) integrate initiatives at local, regional and national levels for a comprehensive approach; (c) define a number of priority actions with objectives and follow-up mechanisms;

14 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans EUROPLAN a 3-year project ( ) to provide National Health Authorities with a supporting tools for the development and implementation of National Plans composed of three documents - definition and implementation - report on current practices - set of indicators

15 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans ORPHANET created in 1997 to achieve a EU critical mass of experts to develop an information service, freely accessible on internet, dedicated to health care providers, researchers, health authorities, patients on RDs and orphan medical products, database with ~ 6,000 diseases (names and synonyms, prevalence, general descriptions, symptoms, causes, epidemiological data, preventive measures, standard treatments, clinical trials, diagnostic laboratoris, specialised consultations, research projects). Joint Action Orphanet Europe for funding in 2010 by DG SANCO for three years with 7.2 million budget for a common European RD portal as described by REC151/02

16 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans EUCERD established in one representative per member state from ministries - representatives from patients organisations - pharmaceutical industry - rare disease experts Main goals: - monitoring, evaluating and disseminating the results, - international cooperation, - drawing up guidelines, recommendations and any other action

17 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans National Plans or strategies on Rare Diseases adopted by the Member States 15/5/2012 Belgium Recommendations and proposals for the Belgian National Plan for Rare Diseases (2010) (in English) Bulgaria National Plan on Rare Diseases (unofficial English version) Czech Republic Czech National Strategy for Rare Diseases (199 KB) France Plan National Maladies Rares ( ) French National Plan on Rare Diseases ( ) Plan National des Maladies Rares ( ) Germany Maßnahmen zur Verbesserung der gesundheitlichen Situation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland Greece Greek National Plan on Rare Diseases (in Greek) Luxembourg Les maladies rares: Enquête sur la situation des personnes atteintes de maladies rares au Grand DuchédeLuxembourg 2011 Portugal Programa Nacional para Doenças Raras / National Programme for Rare Diseases (in Portuguese only) (81 KB) Romania Romanian National Plan for Rare Diseases (Draft) (in Romanian) Spain Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud The Netherlands Official site with information concerning the elaboration of a national plan for rare diseases in the Netherlands United Kingdom UK Plan for rare diseases consultation launched

18 Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv Magyarországon gon

19 Kronológia Magyarországon megjelenik az Orphanet adatgyűjtés megalakul a RB Nemzeti Központja létrejön a RB Szakértői Bizottság - Magyarország elkötelezése a Nemzeti Terv elkészítésére RB Nemzeti Konferencia (EUROPLAN): Nemzeti Terv keretprogram kialakulása NEFMI államtitkársági szintű csatlakozása az Orphanet JA programhoz - államtitkári megbízás a Nemzeti Terv koordinálására elkészül a RB Nemzeti Terv első nyomtatott munkapéldánya

20 Ritka Betegségek Nemzeti Terv (részlet a munkaanyag tartalomjegyzékéből) III. Szakmai programok: 1. A ritka betegségek diagnosztikájának javítása. 2. Szakértői központok rendszerének kialakítása. 3. Ritka betegségekre specializált beteg regiszterek fejlesztése. 4. A ritka betegségekkel kapcsolatos graduális és postgraduális képzés. 5. A ritka betegségek gyógyszer- és eszközellátásnak javítása. 6. Újszülöttkori szűrések. 7. Ritka betegségekkel kapcsolatos kutatás. 8. Ritka betegségben szenvedők számára nyújtott szociális szolgáltatások fejlesztése 9. Együttműködés civil szervezetekkel, betegképviselet, laikus képzés. Az alfejezetek struktúrája Háttér - jelen helyzet Intézkedési javaslatok Várható hatás Végrehajtási ütemezésre vonatkozó javaslat, költségigény Megvalósulást mérő indikátorok

21 RB NT cél c l : diagnosztika a diagnózis kimondásáig ig eltelt idő rövidülése a helytelen diagnózisok arány nyának nak csökken kkenése

22 RB NT cél c l : diagnosztika a diagnózis kimondásáig ig eltelt idő rövidülése a helytelen diagnózisok arány nyának nak csökken kkenése Eszközök: k: - szakért rtői i központok, k hálózatban h egyesített ellátórendszer - egységes ges egészs szségügyi gyi elektronikai informatikai rendszer - szakmai irányelvek kialakítása (betegutak( betegutak) - hazai, EU-s együttm ttműködés, távorvoslt vorvoslás - minőség-ellen ellenőrzés s (akkredit( akkreditáció,, szakfelügyelet)

23 RB NT cél: c kezelés egyenlő esély a terápi piára hozzáférés s valamennyi ritka gyógyszerhez gyszerhez az állapotnak megfelelő terápia

24 RB NT cél: c kezelés egyenlő esély a terápi piára hozzáférés s valamennyi ritka gyógyszerhez gyszerhez az állapotnak megfelelő terápia Eszközök k : - pénzügyi források előteremt teremtése - határokon átnyúló egységes gesítés - ritka gyógyszerek gyszerek a közfinanszk zfinanszírozásban - új j gyógyszerek gyszerek regisztrálásának gyorsítása, sa, engedélyez lyezés s előtti alkalmazás

25 RB NT cél: c kutatás minél l több t kutató bevonása az eredmények gyors hasznosítása sa a gyakorlatban

26 RB NT cél: c kutatás minél l több t kutató bevonása az eredmények gyors hasznosítása sa a gyakorlatban Eszközök k : - kutatók k motiválása pályp lyázati kiírásokkal - RB nevesítése se a tudományos promóci cióban - hazai és s nemzetközi zi együttm ttműködések támogatt mogatása

27 RB NT cél: c szociális vonatkozások az érintettek és s családjuk életminőségének nek javítása az ellátás s teljes vertikumának bevonása a közszolgk zszolgáltatásba

28 RB NT cél: c szociális vonatkozások az érintettek és s családjuk életminőségének nek javítása az ellátás s teljes vertikumának bevonása a közszolgk zszolgáltatásba Eszközök k : - lakóhelyk helyközeli kezelés s (távorvosl vorvoslás s központokkal) k - komprehenzív ellátás s (gyógyszer, gyszer, -eszköz,, rehabilitáci ció) - pszichés s támogatt mogatás - speciális igényekhez való alkalmazkodás s (NAT, jogszabályok, stb)

29 RB NT cél: c fenntarthatóság a Terv nem végcv gcél, hanem a program megvalósításának kezdete konkrét t célok c (intézked zkedési javaslatok) végrehajtv grehajtása rendszeres ellenőrz rzés s (indikátorok)

30 RB NT cél: c fenntarthatóság a Terv nem végcv gcél, hanem a program megvalósításának kezdete konkrét t célok c (intézked zkedési javaslatok) végrehajtv grehajtása rendszeres ellenőrz rzés s (indikátorok) Eszközök k : - szilárd szervezeti keret, éves költsk ltségvetés - stabil informatikai hátth ttér, ellenőrz rzött adatbázis - oktatás, képzk pzés - társadalmi támogatt mogatás, partnerség g a szakemberek, betegszervezetek, döntd ntéshozók k közöttk

31 Ritka Betegségek gek Nemzeti Terv egészs szségpolitikai jelentősége

32 Ritka Betegségek Nemzeti Terv (részlet a munkaanyag tartalomjegyzékéből) III. Szakmai programok: 1. A ritka betegségek diagnosztikájának javítása. 2. Szakértői központok rendszerének kialakítása. 3. Ritka betegségekre specializált beteg regiszterek fejlesztése. 4. A ritka betegségekkel kapcsolatos graduális és postgraduális képzés. 5. A ritka betegségek gyógyszer- és eszközellátásnak javítása. Minőségügyi 6. Újszülöttkori gyi vonatkozások szűrések. : 7. Ritka betegségekkel kapcsolatos kutatás. 8. Ritka - a Nemzeti betegségben Terv megvalósításának szenvedők számára garanciális nyújtott szociális elemei szolgáltatások fejlesztése 9. Együttműködés - egy tervszerűen civil en épített szervezetekkel, újszerű ellátóhálózat betegképviselet, modellért laikus rtéke képzés. IV. Ritka betegségek menedzsmentje. 1. Ritka Betegségek Központja RB Központ minőségirányítási rendszere 1. A CAF modell

33 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés)

34 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos

35 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik

36 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek az ellátás szervezésében

37 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik Minőségügyi gyi vonatkozások : a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok részt vesznek - a az Nemzeti ellátás szervezésében Terv megvalósításának garanciális elemei a szakértői- központ egy tervszerűen koncepció en épített multidiszciplinaritást újszerű ellátóhálózat modellért rtéke igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben)

38 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik tudás alapú tevékenység fenntarthatóság határokon átnyúló egyenlő hozzáférés a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok átláthatóság részt vesznek az ellátás szervezésében a szakértői központ koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben) az ellátás holisztikus

39 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik tudás alapú tevékenység fenntarthatóság határokon átnyúló egyenlő hozzáférés a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok átláthatóság részt vesznek az ellátás szervezésében a szakértői központ koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben) az ellátás holisztikus a XXI. sz. eü ellátásának remélt jellemzői

40

41 A RB koncepció jellemzői az ellátás empirikus megközelítés helyett egzakt adatokra épül (diagnózis, kezelés) a kutatói motiváció miatt a diagnosztikus biomarkerek, gyógyszerek fejlesztése folyamatos nemzetközi együttműködés miatt (információáramlás, e egészségügy, távorvoslás) az ellátás globalizálódik A XXI. sz. eü ellátásának remélt jellemzői tudás alapú fenntarthatóság határokon átnyúló egyenlő hozzáférés a célszemélyek aktív szerephez jutnak: a betegcsoportok átláthatóság részt vesznek az ellátás szervezésében a szakértői központ koncepció multidiszciplinaritást igényel, az ellátás komprehenzív (diagtnózis, kezelés, rehabilitáció egységes keretben) az ellátás holisztikus

42 Characteristics of RD movement Features hoped to characterize the 21 st century s health care RD care is based, instead of empirical approach, on exact data (diagnosis and treatment) because of researchers motivation, the development for biomarkers and orphan drugs is continuous because of the need for international cooperation, information flow, e health, etc., the activity is globalized the target population has an active role, and the care is based on patients empowerment the concept of centres of expertise involves multidisciplinarity, the care needs comprehensiveness (diagnosis, therapy, rehabilitation) scientific based sustainability crossborder equality transparency holistic approach

43 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans

44 PUBLIC HEALTH European Commission European Commission > DG Health & Consumers > Public Health > Rare diseases > National plans